Estudo de tratamento de candidato de Parkinson oral para inscrever 160 pessoas no Reino Unido
December 6, 2023 - A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) concedeu autorização à Mission Therapeutics para lançar um ensaio clínico de Fase 1 testando o MTX325, sua terapia oral experimental para a doença de Parkinson.
“A autorização da MHRA marca um grande passo em nossa missão de desenvolver o MTX325 como uma terapia modificadora da doença de Parkinson”, disse Anker Lundemose, MD, PhD, CEO da Mission, em um comunicado à imprensa da empresa.
Espera-se que o estudo, que será a primeira vez que o MTX325 será testado em pessoas, envolva cerca de 160 adultos com e sem Parkinson em locais no Reino Unido. os primeiros dados estarão disponíveis no próximo ano.
“Este ensaio de Fase 1 destina-se a confirmar a segurança e tolerabilidade do MTX325, tanto em voluntários saudáveis como em pacientes com doença de Parkinson, e ajudar-nos a determinar doses apropriadas para futuros testes de eficácia”, disse Suhail Nurbhai, diretor médico da Missão. “Esperamos iniciar o teste nos próximos meses e fornecer os primeiros dados preliminares em humanos no final de 2024.”
O Parkinson é causado pela morte e disfunção de neurônios dopaminérgicos, células nervosas especializadas no cérebro que são responsáveis pela produção de uma molécula sinalizadora chamada dopamina. A redução da sinalização de dopamina no cérebro dá origem à maioria dos sintomas da doença.
Embora os mecanismos que levam à morte dos neurônios dopaminérgicos na doença de Parkinson não sejam totalmente compreendidos, um processo que se acredita desempenhar um papel fundamental é a disfunção mitocondrial da célula. As mitocôndrias são chamadas de potências da célula, essenciais para fornecer energia às células. Isto é especialmente importante nas células nervosas que precisam de muita energia para o trabalho intenso de enviar sinais elétricos.
MTX325 é uma terapia oral desenvolvida para melhorar a mitofagia – o processo molecular que as células usam para se livrar das mitocôndrias que foram danificadas e reciclá-las em mitocôndrias novas e funcionais. A terapia funciona especificamente bloqueando a atividade da USP30, uma proteína que normalmente previne a mitofagia.
“A mitofagia é o 'sistema de controle de qualidade' natural que as células usam para eliminar mitocôndrias disfuncionais, e acreditamos que aumentar a remoção dessas mitocôndrias disfuncionais melhorará a saúde dos neurônios dopaminérgicos e, assim, retardará a progressão da [doença de Parkinson]”, disse Paul Thompson. , PhD, diretor científico da Missão.
Dados de estudos realizados em ratos, anunciados pela Mission no mês passado, indicaram que o MTX325 pode ajudar a prevenir a morte das células cerebrais na doença de Parkinson.
“Atualmente não existem tratamentos aprovados para a doença de Parkinson que modifiquem a patologia subjacente desta doença degenerativa comum e devastadora. Ao melhorar a mitofagia, o MTX325 foi projetado para lidar com a perda de neurônios produtores de dopamina resultante do acúmulo de mitocôndrias disfuncionais nessas células cerebrais”, disse Thompson.
“Tendo dados publicados recentemente mostrando que o MTX325 produziu um efeito benéfico semelhante ao nocaute do USP30 em um modelo de camundongo com [doença de Parkinson], trazer o MTX325 para a clínica – com seu potencial para preservar neurônios vitais produtores de dopamina no cérebro – demonstra nosso compromisso com ampliando os limites da pesquisa em doenças com opções de tratamento limitadas”, disse Lundemose. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Parkinsonsnewstoday.
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