Em estudo, tratamento demonstrou benefícios em pacientes com doença de início precoce
10 de agosto de 2026 – A *Food and Drug Administration* (FDA) dos EUA concedeu o status de "via rápida" (*fast track*) a uma terapia experimental com células-tronco para a doença de Parkinson.
O XS411 é uma terapia pronta para uso, projetada para substituir células nervosas produtoras de dopamina perdidas e restaurar a função neurológica nos pacientes.
O tratamento candidato está sendo testado atualmente para Parkinson em estágio inicial em um ensaio clínico na China.
Uma terapia com células-tronco pronta para uso (*off-the-shelf*), projetada para substituir as células nervosas perdidas na doença de Parkinson e restaurar a função neurológica, foi incluída em um programa de desenvolvimento acelerado (*fast track*) pela FDA dos EUA.
A FDA concedeu o status de via rápida — uma designação que pode significar um caminho mais célere na análise regulatória caso os dados clínicos sejam positivos — ao XS411, que está sendo desenvolvido pela empresa chinesa Xellsmart. Ensaios clínicos já foram autorizados tanto na China quanto nos EUA para testar essa terapia injetável.
Segundo a desenvolvedora, um estudo de Fase 1/2 (NCT07166757) realizado na China demonstrou benefícios com o uso da terapia em pessoas com Parkinson de início precoce.
Em um comunicado à imprensa, a Xellsmart classificou a nova designação dos EUA como um "marco fundamental para o desenvolvimento clínico global" do XS411. Esse status proporciona uma comunicação mais frequente com a FDA e acesso à revisão contínua (*rolling review*), o que significa que partes dos dados podem ser submetidas à medida que ficam disponíveis, em vez de se aguardar a conclusão de todo o pacote de informações para solicitar a aprovação.
Pacientes submetidos a transplante de células-tronco cerebrais podem vir a utilizar medicamentos mais brandos
O XS411 foi autorizado pela FDA no ano passado para um ensaio clínico de Fase 1. O tratamento está sendo testado atualmente para Parkinson de início precoce em um único centro em Xangai. O estudo, que recrutou cerca de 90 pessoas, avalia a segurança e a eficácia da injeção de XS411 diretamente no putâmen, uma região cerebral importante afetada pela doença. A Xellsmart informou que o XS411 já avançou para a Fase 2, após dados promissores da Fase 1 demonstrarem que o tratamento foi bem tolerado e ajudou os pacientes a manterem a eficácia de suas medicações por mais tempo. Os participantes também apresentaram sintomas motores menos graves e melhor qualidade de vida, enquanto exames de imagem cerebral sugeriram que as células-tronco transplantadas sobreviveram e produziram dopamina.
A terapia com células-tronco visa substituir células nervosas perdidas
Os sintomas da doença de Parkinson surgem devido à degeneração gradual das células nervosas que produzem dopamina, um mensageiro químico que auxilia no controle dos movimentos. À medida que essas células produtoras de dopamina são perdidas, os pacientes podem apresentar tremores, rigidez e problemas de equilíbrio, entre outros sintomas.
O XS411 contém células-tronco pluripotentes induzidas, ou iPSCs. Trata-se de células adultas provenientes de um doador que foram reprogramadas para se comportarem como células-tronco, permitindo que se diferenciem em diversos tipos celulares. Neste caso, elas são transformadas em células nervosas produtoras de dopamina, também conhecidas como neurônios dopaminérgicos.
Ao serem injetadas diretamente no cérebro, espera-se que as células-tronco do XS411 amadureçam e se tornem células nervosas funcionais produtoras de dopamina, substituindo aquelas perdidas em decorrência do Parkinson. Se bem-sucedida, essa abordagem poderia melhorar a mobilidade e, possivelmente, retardar a progressão da doença, em vez de apenas tratar os sintomas. O XS411 é produzido antecipadamente, armazenado e disponibilizado aos pacientes conforme a necessidade; daí o termo "pronto para uso" (*off-the-shelf*). Fonte: parkinsonsnewstoday.
