Parkinson antes dos 50 anos: o que a genética pode revelar sobre a doença

200726 - Casos que surgem antes da faixa etária mais comum podem ter explicação no DNA; exames especializados ajudam a compreender a origem da doença, orientar o diagnóstico e abrir caminhos para uma medicina cada vez mais personalizada

Quando se fala em doença de Parkinson, a imagem mais comum é a de uma pessoa idosa convivendo com tremores e dificuldade para caminhar. De fato, a idade é o principal fator de risco para a doença, mas essa não é toda a história.

Embora a maioria dos diagnósticos ocorra após os 60 anos, estimativas variam entre 5% e 20% dos casos de Parkinson com início antes dos 50 anos,a chamada doença de Parkinson de início precoce (do inglês early-onset Parkinson's disease, EOPD), dependendo da população estudada e do corte de idade utilizado. O Instituto Nacional do Envelhecimento dos Estados Unidos (NIA) estima essa faixa entre 5% e 10%, enquanto a American Parkinson Disease Association e a The Michael J. Fox Foundation apontam números entre 10% e 20%, com cerca de metade desses casos diagnosticados antes dos 40 anos. 

Uma revisão publicada em 2025 na revista científica Current Neurology and Neuroscience Reports reuniu as evidências mais recentes sobre essa forma da doença, descrevendo a EOPD (definida no estudo como início entre 21 e 50 anos) como uma condição com maior prevalência de fatores de risco monogênicos, distonia focal, depressão e ansiedade em comparação com a forma de início tardio, além de progressão motora mais lenta, menor declínio cognitivo e maior risco de atraso no diagnóstico.

“Mais do que antecipar o aparecimento da doença, compreender essas alterações genéticas tem ajudado pesquisadores a entender melhor os mecanismos biológicos envolvidos no Parkinson e a desenvolver estratégias mais precisas para diagnóstico, acompanhamento e, futuramente, tratamento”, comenta o Dr. Jorge Pinto Basto, Vice-presidente de Genética Médica da CENTOGENE.

O Parkinson é hoje classificado como o distúrbio neurológico de crescimento mais rápido no mundo. Um estudo de modelagem publicado em março de 2025 no The BMJ, com base em dados do Global Burden of Disease Study, estimou que o número de pessoas convivendo com a doença passou de cerca de 11,9 milhões em 2021 para uma projeção de 25,2 milhões em 2050, um aumento de 112%, impulsionado principalmente pelo envelhecimento populacional.

Uma doença diferente daquela que imaginamos

O Parkinson é uma doença neurodegenerativa caracterizada pela perda progressiva de neurônios produtores de dopamina, neurotransmissor essencial para o controle dos movimentos. Os sintomas motores, como tremor em repouso, rigidez muscular, lentidão dos movimentos e alterações do equilíbrio, são os mais conhecidos, mas a doença também pode provocar manifestações não motoras, como alterações do sono, perda do olfato, ansiedade, depressão e constipação intestinal, muitas vezes anos antes do diagnóstico.

Quando a doença surge antes dos 50 anos, entretanto, ela costuma apresentar um comportamento diferente. Segundo a revisão publicada em Current Neurology and Neuroscience Reports, pacientes com início precoce tendem a apresentar progressão motora mais lenta e menor risco de declínio cognitivo em comparação aos casos de início tardio, ao mesmo tempo em que enfrentam maior risco de diagnóstico tardio e desafios específicos relacionados ao trabalho, à vida familiar e ao impacto psicossocial de um diagnóstico em plena fase produtiva da vida.

"Embora o Parkinson continue sendo uma doença multifatorial, sabemos hoje que os casos de início precoce apresentam uma participação genética significativamente maior do que aqueles diagnosticados em idades mais avançadas. Isso muda a forma como investigamos esses pacientes e amplia nossa compreensão sobre os mecanismos da doença", explica o especialista.

Quando a genética faz diferença

Na maior parte dos pacientes, o Parkinson resulta da interação entre fatores genéticos e ambientais. No entanto, quando os sintomas aparecem precocemente, especialmente antes dos 50 anos e, mais ainda, antes dos 40, cresce a probabilidade de existir uma alteração genética associada.

Nas últimas décadas, pesquisadores identificaram diversos genes relacionados ao desenvolvimento da doença. Entre os mais estudados na forma de início precoce estão PRKN (Parkin), PINK1, DJ-1 (PARK7), LRRK2, GBA e SNCA, envolvidos em processos essenciais para o funcionamento e a sobrevivência dos neurônios. Variantes no gene PRKN, por exemplo, são consideradas uma das causas genéticas mais comuns de Parkinson de início precoce, segundo dados compilados pela base de referência GeneReviews, da Biblioteca Nacional de Medicina dos Estados Unidos (NCBI).

Esses genes participam de mecanismos como a eliminação de proteínas defeituosas, o funcionamento das mitocôndrias, responsáveis pela produção de energia celular, e a degradação da alfa-sinucleína, proteína cuja agregação é considerada uma das principais marcas biológicas do Parkinson.

A revisão da Current Neurology and Neuroscience Reports reforça ainda que variantes genéticas monogênicas são encontradas com maior frequência em pacientes com Parkinson de início precoce do que na população geral com Parkinson, o que sustenta a importância da investigação genética nesse grupo, ainda que, como recomenda o grupo de estudos EOPD da International Parkinson and Movement Disorder Society (MDS) citado na mesma revisão, seja preciso antes descartar causas tratáveis de parkinsonismo, como a doença de Wilson, por meio de ressonância magnética e exames laboratoriais.

"Identificar uma variante genética não significa apenas colocar um nome na doença. Essa informação pode esclarecer a causa do quadro clínico, orientar o aconselhamento genético da família, contribuir para decisões médicas mais individualizadas e, em alguns casos, permitir o acesso a estudos clínicos direcionados para determinados perfis moleculares", afirma o Dr. Jorge Pinto Basto. 

Diagnóstico ainda costuma demorar

Reconhecer o Parkinson em pessoas mais jovens ainda representa um desafio. Como a doença costuma ser associada ao envelhecimento, ela frequentemente não é considerada entre as primeiras hipóteses diagnósticas nessa faixa etária. Segundo a The Michael J. Fox Foundation, pessoas com Parkinson de início precoce costumam percorrer uma jornada mais longa até o diagnóstico correto, muitas vezes passando por diversos médicos e exames antes de chegar à conclusão correta.

"O diagnóstico continua sendo essencialmente clínico, baseado na avaliação neurológica e no histórico do paciente. A genética não substitui essa avaliação, mas pode acrescentar informações importantes quando existe suspeita de formas hereditárias ou quando o quadro clínico apresenta características incomuns", explica o especialista.

Quem deve considerar uma investigação genética?

Nem toda pessoa com doença de Parkinson precisa realizar um teste genético. A decisão deve ser individualizada e levar em conta a história clínica, os antecedentes familiares e as características da doença.

De modo geral, a investigação pode ser importante em pacientes cujo quadro sugere uma maior probabilidade de uma causa hereditária, como:

pessoas diagnosticadas em idade jovem, especialmente quando os primeiros sintomas surgem antes dos 50 anos;

indivíduos com histórico familiar de doença de Parkinson ou de outros distúrbios do movimento;

pacientes com manifestações clínicas atípicas ou evolução incomum da doença;

casos em que a confirmação de uma causa genética pode contribuir para o aconselhamento familiar ou para a participação em estudos clínicos.

"Nesses cenários, a avaliação genética não serve apenas para esclarecer a origem da doença. Ela pode fornecer informações importantes para o aconselhamento do paciente e de seus familiares, além de ampliar o acesso a pesquisas e, no futuro, a terapias cada vez mais direcionadas", afirma.

O futuro passa pela medicina de precisão

Mais do que confirmar um diagnóstico, a genética vem ajudando a redefinir a forma como o Parkinson é estudado. Hoje, pesquisadores entendem que a doença provavelmente não representa uma única condição, mas diferentes subtipos biológicos, cada um influenciado por mecanismos moleculares distintos. Essa nova visão tem impulsionado pesquisas em biomarcadores, inteligência artificial e terapias direcionadas a alterações genéticas específicas.

Nos últimos anos, estudos internacionais passaram a investigar medicamentos capazes de atuar sobre mecanismos como o acúmulo de alfa-sinucleína, a disfunção lisossomal e os processos inflamatórios associados à neurodegeneração, uma estratégia que busca não apenas controlar sintomas, mas modificar a evolução da doença.

"Estamos caminhando para uma neurologia cada vez mais personalizada. À medida que compreendemos melhor a biologia do Parkinson, deixamos de enxergar todos os pacientes da mesma forma e passamos a identificar perfis moleculares que poderão orientar tanto o diagnóstico quanto futuras estratégias terapêuticas. Esse é um dos maiores avanços da medicina de precisão aplicada às doenças neurodegenerativas", conclui o Dr. Jorge Pinto Basto. Fonte: folhadepiracicaba.

Uruguai se torna o primeiro país da América Latina a permitir a eutanásia por lei

Uruguai se torna o primeiro país da América Latina a permitir a eutanásia por lei

 

A STEM-PD anuncia os primeiros resultados de ensaios clínicos em humanos para terapia celular da doença de Parkinson

9 de julho de 2026 - A STEM-PD anuncia os primeiros resultados de ensaios clínicos em humanos para terapia celular da doença de Parkinson. 

Estudo testa transplante de células como tratamento para Parkinson

100726 - Em um estudo preliminar com oito pacientes, cientistas demonstraram a segurança do procedimento, feito com tecido embrionário reprogramado para se transformar em neurônios. Há um longo caminho antes da aplicação clínica, mas autores estão otimistas

Caracterizada pela morte gradual de células produtoras de dopamina, a doença de Parkinson causa sintomas como espasmos, perda de equilíbrio e rigidez muscular - (crédito: Rawpixel/Divulgação )

Durante décadas, o tratamento da doença de Parkinson se concentrou em amenizar os sintomas provocados pela perda progressiva dos neurônios fabricantes da substância dopamina, o que é feito, atualmente, com o uso de medicamentos. Agora, um estudo com humanos aponta para uma nova linha terapêutica: substituir as células cerebrais destruídas por estruturas novas de origem embrionária, programadas geneticamente para produzir o neurotransmissor naturalmente.

Estudo testa transplante de células como tratamento para Parkinson

Em um estudo preliminar com oito pacientes, cientistas demonstraram a segurança do procedimento, feito com tecido embrionário reprogramado para se transformar em neurônios. Há um longo caminho antes da aplicação clínica, mas autores estão otimistas

Para enfrentar essas limitações, pesquisadores da Inglaterra, da Suécia e dos Estados Unidos testaram a segurança do transplante, no cérebro, de neurônios produtores de dopamina, derivados de células-tronco embrionárias. Como ainda é um estudo inicial, a pesquisa, publicada na revista Nature Medicine e apresentada ontem no congresso da reunião anual da Sociedade Internacional para Pesquisa com Células-Tronco, em Montreal, no Canadá, foi realizada com apenas oito pacientes, acompanhados durante um ano. Segundo os cientistas, o procedimento mostrou-se viável, abrindo caminho para investigações com um número maior de pessoas. 

Marco

“A possibilidade de substituir os neurônios dopaminérgicos perdidos na doença de Parkinson tem sido um objetivo de longa data na área”, disse Malin Parmar, professora de neurociência celular na Universidade de Lund, na Suécia, e líder do estudo. “As descobertas representam um marco importante para as abordagens da medicina regenerativa na doença de Parkinson e apoiam o desenvolvimento clínico contínuo de terapias baseadas em células-tronco.” 

No estudo, oito pacientes da doença neurodegenerativa receberam o produto celular transplantado em duas doses diferentes, seguido por 12 meses de imunossupressão para prevenir a rejeição do enxerto. Sete participantes completaram o acompanhamento e um morreu devido a uma infecção pulmonar não diretamente relacionada ao procedimento. Segundo os autores, o processo cirúrgico foi bem tolerado, sem efeitos colaterais importantes. 

Exames de imagem utilizando um marcador da produção de dopamina mostraram aumento da atividade justamente nas regiões onde as células haviam sido implantadas, especialmente entre os pacientes que receberam a dose mais elevada do enxerto. Para os pesquisadores, isso indica que parte das células transplantadas sobreviveu e começou a funcionar.  

Sintomas

Em relação aos sintomas, os resultados foram mais modestos. Alguns pacientes apresentaram melhora da função motora, outros permaneceram estáveis e a maioria conseguiu reduzir a dose diária de medicamentos antiparkinsonianos. Seis dos sete voluntários acompanhados durante um ano diminuíram a quantidade de remédios utilizada.

“Esperamos que esse seja o início de um novo e empolgante programa que poderá, em última análise, beneficiar toda a comunidade de pacientes com Parkinson”, afirmou, em nota, Roger Barker, professor de neurociência clínica da Universidade de Cambridge, líder clínico e investigador principal clínico no centro do Reino Unido.  

Hoje, estima-se que mais de 8,5 milhões de pessoas vivam com Parkinson no mundo, número que pode ultrapassar 12 milhões até 2040. Segundo a Organização Mundial da Saúde (OMS), trata-se da doença neurológica que mais cresce em prevalência e incapacidade nas últimas décadas. No Brasil, há cerca de meio milhão de pacientes diagnosticados, com cerca de 36 mil novos casos anualmente. 

Embriões

Embora no estudo os testes tenham sido feitos com células-tronco de embriões humanos, os autores acreditam que futuramente será possível utilizar estruturas retiradas da pele ou do sangue do próprio paciente e reprogramadas para se especializaram na produção de dopamina. Além do trabalho descrito ontem, há equipes nos Estados Unidos, no Japão e na Coreia do Sul trabalhando com diferentes tipos celulares para se especializarem em neurônios dopaminérgicos. 

 “O maior desafio para a terapia celular autóloga (que usa células do próprio paciente) tem sido o desenvolvimento de métodos confiáveis para qualificar as células de cada paciente para o tratamento”, explica Jeanne Loring, pesquisadora do Scripps Research, nos Estados Unidos. Segundo a pesquisadora, abordagens de análise genômica que identificam possíveis mutações futuras têm sido aplicadas para tornar o procedimento cada vez mais personalizado.

O novo estudo, porém, é preliminar e há um longo caminho para confirmar as descobertas, alertam especialistas. “Apesar de a pesquisa trazer esperança, a gente ainda está longe de falar que isso é uma terapia que vai ser aplicada na prática clínica. Ainda há várias etapas, pois esses primeiros estudos estão na fase de avaliar a segurança do tratamento, ou seja, para avaliar se essas células-tronco não serão transformadas em células malignas e tumorais. Essa é uma das principais preocupações, além de complicações a longo prazo, que podem até piorar os sintomas da doença de Parkinson”, observa a médica neurologista Luciana Mendonça Barbosa, professora da Universidade Católica de Brasília (UCB).

A docente lembra que há outros dois estudos preliminares sobre o transplante de células dopaminérgicas que demonstraram a segurança. “Esse terceiro mostra que o tratamento, de fato, é seguro ao longo de um ano. Os cientistas vão acompanhar os pacientes por mais três anos, então teremos mais dados sobre ele”, diz. 

Mesmo com as limitações da fase atual, Jeanne Loring diz que está otimista. “Sabemos há décadas que o transplante de neurônios dopaminérgicos jovens pode reverter os sintomas da doença de Parkinson quando as células apropriadas são utilizadas. Se essas descobertas se confirmarem ao longo do tempo, esperamos observar melhorias significativas na qualidade de vida, que continuarão a aumentar à medida que as células transplantadas amadurecem”, explica. 

Palavra de especialista

O estudo representa um grande avanço em relação à possibilidade de se implantar células-tronco do próprio paciente no cérebro, com segurança. O fato de os cientistas terem demonstrado que essas células-tronco sobreviveram é muito interessante. Elas não só sobreviveram, mas realmente se mostraram funcionais: conseguiram produzir dopamina sem complicações, como hemorragias e formação de tumores. Porém, na prática, ainda não é algo com utilidade clínica imediata — até agora, o objetivo era demonstrar a segurança. Pode ser que, na continuidade desse estudo, descubram-se maneiras de obter uma eficácia clínica maior. A ciência tem vários desafios na evolução desse tipo de pesquisa. O primeiro foi provar que é possível diferenciar uma célula-tronco de um paciente para que ela produza dopamina e implantá-la no cérebro com segurança. O próximo desafio é comprovar essa segurança com um número maior de pacientes e entender se haverá um benefício clínico que justifique a complexidade do procedimento. 

Bruno Brujaili, neurocirugião do Hospital Sírio-Libanês de São Paulo, especialista em doença de Parkinson 

Duas perguntas para

Carlos Uribe, neurologista do Hospital Brasília, da Rede Américas 

O estudo representa uma mudança de paradigma no tratamento do Parkinson?

Sim, é uma possibilidade. Atualmente, o tratamento de sintomas motores e não motores para a doença de Parkinson é de reposição, seja de dopamina ou de outros neurotransmissores que podem estar alterados no cérebro do paciente. No caso dos motores, os sintomas são tratados com a reposição da dopamina, que vai agir exatamente nessa via nigroestretal (feixe de neurônios dopaminérgicos que conecta a substância negra ao corpo estriado) que está deficiente e que provoca os sintomas de rigidez, tremor e lentidão de movimentos. Esse estudo, que é ainda preliminar, está na fase 1 e 2, em humanos, ainda precisa ser confirmado com pesquisas mais abrangentes. Mas realmente o que foi descrito é uma nova estratégia de tratamento. Se isso for confirmado em estudos maiores, os pacientes precisarão de doses menores de dopamina para atingir o mesmo efeito de melhora nos sintomas, comparado aos medicamentos atuais. 

Quais são os principais desafios científicos antes que uma terapia celular como essa possa ser oferecida na prática clínica?

Para chegar até a prática clínica, ainda há um caminho longo a ser percorrido, mas o primeiro passo foi dado, realmente os resultados são animadores e agora deve ser confirmado em populações maiores, além de ser controlado com placebo. Quando se comparar o tratamento descrito no estudo com um procedimento que não coloque as células produtoras de dopamina no cérebro, ou que implante outro tipo de celular que não produz a substância, aí vai se confirmar se realmente a intervenção que está sendo feita é o que provoca a melhora sintomática desses pacientes. Isso deve levar vários anos ainda, mais de cinco, pelo menos, para a gente conseguir chegar numa resposta. Fonte: Para enfrentar essas limitações, pesquisadores da Inglaterra, da Suécia e dos Estados Unidos testaram a segurança do transplante, no cérebro, de neurônios produtores de dopamina, derivados de células-tronco embrionárias. Como ainda é um estudo inicial, a pesquisa, publicada na revista Nature Medicine e apresentada ontem no congresso da reunião anual da Sociedade Internacional para Pesquisa com Células-Tronco, em Montreal, no Canadá, foi realizada com apenas oito pacientes, acompanhados durante um ano. Segundo os cientistas, o procedimento mostrou-se viável, abrindo caminho para investigações com um número maior de pessoas. 

Marco

“A possibilidade de substituir os neurônios dopaminérgicos perdidos na doença de Parkinson tem sido um objetivo de longa data na área”, disse Malin Parmar, professora de neurociência celular na Universidade de Lund, na Suécia, e líder do estudo. “As descobertas representam um marco importante para as abordagens da medicina regenerativa na doença de Parkinson e apoiam o desenvolvimento clínico contínuo de terapias baseadas em células-tronco.” 

No estudo, oito pacientes da doença neurodegenerativa receberam o produto celular transplantado em duas doses diferentes, seguido por 12 meses de imunossupressão para prevenir a rejeição do enxerto. Sete participantes completaram o acompanhamento e um morreu devido a uma infecção pulmonar não diretamente relacionada ao procedimento. Segundo os autores, o processo cirúrgico foi bem tolerado, sem efeitos colaterais importantes. 

Exames de imagem utilizando um marcador da produção de dopamina mostraram aumento da atividade justamente nas regiões onde as células haviam sido implantadas, especialmente entre os pacientes que receberam a dose mais elevada do enxerto. Para os pesquisadores, isso indica que parte das células transplantadas sobreviveu e começou a funcionar.  

Sintomas

Em relação aos sintomas, os resultados foram mais modestos. Alguns pacientes apresentaram melhora da função motora, outros permaneceram estáveis e a maioria conseguiu reduzir a dose diária de medicamentos antiparkinsonianos. Seis dos sete voluntários acompanhados durante um ano diminuíram a quantidade de remédios utilizada.

“Esperamos que esse seja o início de um novo e empolgante programa que poderá, em última análise, beneficiar toda a comunidade de pacientes com Parkinson”, afirmou, em nota, Roger Barker, professor de neurociência clínica da Universidade de Cambridge, líder clínico e investigador principal clínico no centro do Reino Unido.  

Hoje, estima-se que mais de 8,5 milhões de pessoas vivam com Parkinson no mundo, número que pode ultrapassar 12 milhões até 2040. Segundo a Organização Mundial da Saúde (OMS), trata-se da doença neurológica que mais cresce em prevalência e incapacidade nas últimas décadas. No Brasil, há cerca de meio milhão de pacientes diagnosticados, com cerca de 36 mil novos casos anualmente. 

Embriões

Embora no estudo os testes tenham sido feitos com células-tronco de embriões humanos, os autores acreditam que futuramente será possível utilizar estruturas retiradas da pele ou do sangue do próprio paciente e reprogramadas para se especializaram na produção de dopamina. Além do trabalho descrito ontem, há equipes nos Estados Unidos, no Japão e na Coreia do Sul trabalhando com diferentes tipos celulares para se especializarem em neurônios dopaminérgicos. 

 “O maior desafio para a terapia celular autóloga (que usa células do próprio paciente) tem sido o desenvolvimento de métodos confiáveis para qualificar as células de cada paciente para o tratamento”, explica Jeanne Loring, pesquisadora do Scripps Research, nos Estados Unidos. Segundo a pesquisadora, abordagens de análise genômica que identificam possíveis mutações futuras têm sido aplicadas para tornar o procedimento cada vez mais personalizado.

O novo estudo, porém, é preliminar e há um longo caminho para confirmar as descobertas, alertam especialistas. “Apesar de a pesquisa trazer esperança, a gente ainda está longe de falar que isso é uma terapia que vai ser aplicada na prática clínica. Ainda há várias etapas, pois esses primeiros estudos estão na fase de avaliar a segurança do tratamento, ou seja, para avaliar se essas células-tronco não serão transformadas em células malignas e tumorais. Essa é uma das principais preocupações, além de complicações a longo prazo, que podem até piorar os sintomas da doença de Parkinson”, observa a médica neurologista Luciana Mendonça Barbosa, professora da Universidade Católica de Brasília (UCB).

A docente lembra que há outros dois estudos preliminares sobre o transplante de células dopaminérgicas que demonstraram a segurança. “Esse terceiro mostra que o tratamento, de fato, é seguro ao longo de um ano. Os cientistas vão acompanhar os pacientes por mais três anos, então teremos mais dados sobre ele”, diz. 

Mesmo com as limitações da fase atual, Jeanne Loring diz que está otimista. “Sabemos há décadas que o transplante de neurônios dopaminérgicos jovens pode reverter os sintomas da doença de Parkinson quando as células apropriadas são utilizadas. Se essas descobertas se confirmarem ao longo do tempo, esperamos observar melhorias significativas na qualidade de vida, que continuarão a aumentar à medida que as células transplantadas amadurecem”, explica. 

Palavra de especialista

O estudo representa um grande avanço em relação à possibilidade de se implantar células-tronco do próprio paciente no cérebro, com segurança. O fato de os cientistas terem demonstrado que essas células-tronco sobreviveram é muito interessante. Elas não só sobreviveram, mas realmente se mostraram funcionais: conseguiram produzir dopamina sem complicações, como hemorragias e formação de tumores. Porém, na prática, ainda não é algo com utilidade clínica imediata — até agora, o objetivo era demonstrar a segurança. Pode ser que, na continuidade desse estudo, descubram-se maneiras de obter uma eficácia clínica maior. A ciência tem vários desafios na evolução desse tipo de pesquisa. O primeiro foi provar que é possível diferenciar uma célula-tronco de um paciente para que ela produza dopamina e implantá-la no cérebro com segurança. O próximo desafio é comprovar essa segurança com um número maior de pacientes e entender se haverá um benefício clínico que justifique a complexidade do procedimento. 

Bruno Brujaili, neurocirugião do Hospital Sírio-Libanês de São Paulo, especialista em doença de Parkinson 

Duas perguntas para

Carlos Uribe, neurologista do Hospital Brasília, da Rede Américas 

O estudo representa uma mudança de paradigma no tratamento do Parkinson?

Sim, é uma possibilidade. Atualmente, o tratamento de sintomas motores e não motores para a doença de Parkinson é de reposição, seja de dopamina ou de outros neurotransmissores que podem estar alterados no cérebro do paciente. No caso dos motores, os sintomas são tratados com a reposição da dopamina, que vai agir exatamente nessa via nigroestretal (feixe de neurônios dopaminérgicos que conecta a substância negra ao corpo estriado) que está deficiente e que provoca os sintomas de rigidez, tremor e lentidão de movimentos. Esse estudo, que é ainda preliminar, está na fase 1 e 2, em humanos, ainda precisa ser confirmado com pesquisas mais abrangentes. Mas realmente o que foi descrito é uma nova estratégia de tratamento. Se isso for confirmado em estudos maiores, os pacientes precisarão de doses menores de dopamina para atingir o mesmo efeito de melhora nos sintomas, comparado aos medicamentos atuais. 

Quais são os principais desafios científicos antes que uma terapia celular como essa possa ser oferecida na prática clínica?

Para chegar até a prática clínica, ainda há um caminho longo a ser percorrido, mas o primeiro passo foi dado, realmente os resultados são animadores e agora deve ser confirmado em populações maiores, além de ser controlado com placebo. Quando se comparar o tratamento descrito no estudo com um procedimento que não coloque as células produtoras de dopamina no cérebro, ou que implante outro tipo de celular que não produz a substância, aí vai se confirmar se realmente a intervenção que está sendo feita é o que provoca a melhora sintomática desses pacientes. Isso deve levar vários anos ainda, mais de cinco, pelo menos, para a gente conseguir chegar numa resposta. Fonte: correiobraziliense.

Doença de Parkinson, Avanço em Neurotecnologia: Implante Cerebral e IA Permitem Andar Novamente

160626 - Uma grande inovação em neurotecnologia e inteligência artificial está mudando a abordagem para o tratamento da doença de Parkinson.

De acordo com um estudo publicado na revista científica Nature Medicine, 40 pessoas com Parkinson conseguiram andar sem dificuldade graças a um chip implantado em seus cérebros e ao uso de sistemas avançados de IA. A pesquisa foi conduzida pela EPFL e pelo Hospital Universitário de Lausanne, coordenada pelos pesquisadores Jocelyne Bloch e Eduardo Moraud. Ao analisar dados cerebrais de 40 pacientes, a equipe desenvolveu modelos de IA capazes de decodificar diretamente a atividade cerebral e interpretar os movimentos pretendidos pelo paciente. Esses sinais são então usados ​​para ajustar a estimulação elétrica em tempo real, permitindo que os eletrodos implantados se ajustem em segundos enquanto a pessoa caminha. Isso representa um avanço significativo em comparação com as técnicas tradicionais. A estimulação cerebral profunda (ECP) tem sido usada há mais de 30 anos para tratar sintomas como rigidez e tremor associados à doença de Parkinson. No entanto, sua eficácia na melhora da marcha sempre foi limitada. A principal razão é que os dispositivos tradicionais fornecem impulsos elétricos contínuos e invariáveis, não conseguindo se adaptar às necessidades reais do paciente durante o movimento. A integração de microchips cerebrais e inteligência artificial representa, portanto, um potencial ponto de virada no tratamento de doenças. Fonte: ilgazzettino.

Um implante cerebral mais inteligente oferece nova esperança para pacientes com Parkinson

150626 - Pesquisadores da Universidade da Califórnia, em São Francisco, deram um passo em direção a um objetivo há muito almejado no tratamento da doença de Parkinson: um implante cerebral que pode se adaptar aos movimentos do paciente em tempo real.

Em um estudo publicado na segunda-feira no periódico Nature Medicine, cientistas da UCSF relataram que uma nova forma de estimulação cerebral profunda adaptativa (ECP) ajudou a melhorar os padrões de marcha e a reduzir as quedas em um pequeno grupo de pessoas com doença de Parkinson. Ao contrário da ECP tradicional, que fornece um fluxo constante de pulsos elétricos, o novo sistema monitora continuamente a atividade cerebral e ajusta sua resposta conforme a pessoa caminha.

Para muitas pessoas com Parkinson, caminhar pode se tornar um dos sintomas mais frustrantes e incapacitantes da doença. Os pacientes podem ficar paralisados ​​sem aviso prévio, perder o equilíbrio ou cair. Embora a ECP tenha transformado o tratamento para tremores, rigidez e lentidão, as dificuldades de locomoção continuam sendo difíceis de tratar.

"A dificuldade para caminhar é um dos sintomas mais incapacitantes da doença de Parkinson e um dos mais difíceis de tratar", disse Doris Wang, professora associada de neurocirurgia da universidade e autora sênior do estudo, em um comunicado divulgado pela UCSF Health. "Caminhar é um comportamento altamente dinâmico que exige sincronização precisa em ambos os lados do corpo. Desenvolvemos um sistema capaz de reconhecer esses padrões de movimento e responder em tempo real, permitindo que a estimulação trabalhe em conjunto com o paciente enquanto ele se move."

Os cientistas da UCSF acreditavam que um dos motivos pelos quais a estimulação cerebral profunda (ECP) padrão tem tido sucesso limitado na melhora da marcha é que caminhar está em constante mudança. Cada passo exige coordenação rápida entre o cérebro, a medula espinhal e os músculos. Os estimuladores convencionais, no entanto, fornecem a mesma terapia independentemente do que a pessoa esteja fazendo.

Para superar esse desafio, eles desenvolveram um sistema adaptativo personalizado que identifica os sinais cerebrais associados ao movimento das pernas esquerda e direita. Esses sinais foram incorporados diretamente a um neuroestimulador implantado, permitindo que o dispositivo ajuste automaticamente a estimulação durante cada fase da caminhada, sem depender de um computador externo.

"O cérebro contém informações incrivelmente ricas sobre o movimento", disse Kenneth Louie, pesquisador de pós-doutorado da UCSF e primeiro autor do estudo. "Descobrimos que podíamos identificar padrões neurais associados a cada passo e usá-los para guiar a estimulação em tempo real."

O estudo envolveu cinco pessoas com doença de Parkinson que haviam sido submetidas à cirurgia de estimulação cerebral profunda (ECP) e participavam de um programa de pesquisa da UCSF. Além dos eletrodos terapêuticos implantados profundamente no cérebro, os participantes tiveram eletrodos de pesquisa colocados sobre áreas relacionadas ao movimento, permitindo que os cientistas identificassem padrões neurais personalizados da marcha e programassem o dispositivo para responder automaticamente.

Em testes de laboratório, o sistema adaptativo melhorou a simetria da marcha e reduziu a variabilidade nos padrões de caminhada, ambos sinais de movimento mais estável e eficiente. Os participantes testaram a tecnologia em seu dia a dia durante um estudo duplo-cego de vários dias. Os pesquisadores descobriram que as quedas ocorreram com menos frequência quando o sistema adaptativo estava ativo, enquanto o controle geral dos sintomas da doença de Parkinson foi mantido.

Nenhum evento adverso grave foi relatado e os participantes toleraram os ajustes rápidos de estimulação, de acordo com o estudo.

As descobertas são preliminares e os pesquisadores alertaram que estudos maiores serão necessários. Ainda assim, o trabalho aponta para um futuro em que dispositivos implantados monitorem continuamente a atividade cerebral e forneçam terapia personalizada somente quando necessário.

"Este estudo vai além da caminhada", disse Wang. "Ele demonstra que a estimulação cerebral pode se adaptar ao que uma pessoa está fazendo em tempo real. Isso abre caminho para futuras terapias que respondem dinamicamente ao movimento, à fala, ao humor, à cognição e a outras funções cerebrais."

Os pesquisadores afirmam que essa abordagem pode, eventualmente, reformular a maneira como os distúrbios neurológicos são tratados.

"Este é um passo importante rumo a uma nova geração de terapias cerebrais", disse Wang. "Em vez de fornecer a mesma estimulação o dia todo, os dispositivos futuros poderão monitorar continuamente o cérebro e responder imediatamente às necessidades do paciente. Assim como os marca-passos transformaram o tratamento de doenças cardíacas, os neuroestimuladores inteligentes podem transformar a maneira como tratamos distúrbios neurológicos." Fonte: nbcbayarea.

Terapia gênica com alvo duplo na doença de Parkinson: um ensaio multicêntrico de fase 1

10 de junho de 2026 - Resumo

Restaurar a síntese de dopamina estriatal é uma estratégia promissora de terapia gênica para a doença de Parkinson. As monoterapias anteriores com descarboxilase de aminoácidos aromáticos (AADC) mediadas por vírus adeno-associados ainda dependem de levodopa exógena, enquanto a administração de múltiplos genes é limitada pelas restrições de empacotamento do vírus adeno-associado. Uma "abordagem dupla" direcionada às duas enzimas limitantes da taxa, tirosina hidroxilase (TH) e AADC, oferece o potencial para a síntese autônoma de dopamina. Relatamos os resultados primários de segurança e tolerabilidade em 12 meses de um ensaio multicêntrico, aberto, de escalonamento de dose, de fase 1, que avaliou o BBM-P002, um novo vetor de vírus adeno-associado — AAVT42 — que coadministra TH e AADC constitutivamente ativas. Dez participantes com doença de Parkinson moderada a avançada foram recrutados e receberam infusões intraputaminais bilaterais em doses de 4,0 × 10¹¹ vg (Coorte 1; n = 1), 6,0 × 10¹¹ vg (Coorte 2; n = 2), 1,0 × 10¹² vg (Coorte 3; n = 2) e 1,2 × 10¹² vg (Coorte 4; n = 5). O ensaio clínico atingiu seu objetivo primário, demonstrando que o BBM-P002 apresentou um perfil de segurança e tolerabilidade favorável em até 12 meses após o tratamento. Não ocorreram toxicidades limitantes da dose nem eventos adversos graves relacionados ao medicamento. Foram relatados 23 eventos adversos, todos considerados não relacionados ao BBM-P002 e predominantemente leves e transitórios. Não foram observadas toxicidade sistêmica nem imunogenicidade clinicamente significativa. Em conclusão, a administração intraputaminal de BBM-P002 mostrou-se segura e bem tolerada neste estudo de fase 1, o que justifica a continuidade do desenvolvimento clínico. Registro no ClinicalTrials.gov: NCT05822739. Fonte: Nature.

Quando a depressão no Parkinson ataca as sinapses

Estudo revela que uma via imunológica do cérebro pode estar por trás dos sintomas depressivos da doença e aponta nova estratégia terapêutica com toxina botulínica

9/06/2026 - A depressão é um dos sintomas mais incapacitantes e menos compreendidos da doença de Parkinson. Embora tradicionalmente associada aos tremores e à perda progressiva do controle motor, a enfermidade também afeta profundamente o humor, a cognição e a qualidade de vida. Agora, um amplo estudo internacional liderado por pesquisadores da Soochow University e da Fudan University identificou um mecanismo biológico capaz de explicar como a depressão surge em pacientes com Parkinson: um processo de eliminação excessiva de conexões neurais promovido pelo sistema imunológico cerebral.

Publicado nesta terça-feira (9), na revista científica eBioMedicine, o trabalho analisou dados proteômicos de centenas de pacientes e combinou experimentos em modelos animais, técnicas de imagem cerebral e sequenciamento de célula única para desvendar o papel da chamada via C3–C3aR, um componente central do sistema complemento — conjunto de proteínas tradicionalmente associado à defesa imunológica.

Segundo os autores, a ativação exagerada dessa via desencadeia um fenômeno conhecido como “poda sináptica”, no qual células imunológicas do cérebro, chamadas micróglias, passam a remover conexões entre neurônios de forma anormal. O resultado é a perda de circuitos neurais importantes para a regulação emocional e o aparecimento de sintomas depressivos.

“O sistema complemento emerge como um mecanismo convergente que conecta neuroinflamação, perda sináptica e depressão associada ao Parkinson”, afirmam os pesquisadores liderados por Qifei Cong, Weifeng Luo, Pan Fang, Jing Wang e Li-Fang Hu.

Expressão diferencial de proteínas e análise de enriquecimento em pacientes com doença de Parkinson (DP) e depressão associada à doença de Parkinson (DPD) em homens e mulheres, a partir do conjunto de dados do PPMI. (A) Visão geral do desenho do estudo. Foram utilizados dados basais de proteínas plasmáticas do PPMI (Olink NPX, escala log2). Após a integração dos fenótipos, foram incluídas n = 275 amostras (DPD = 9, DP = 266; homens = 186, mulheres = 89). Uma comparação entre dois grupos (DPD vs. DP) foi realizada em três níveis: total, masculino e feminino. A significância foi definida...

Uma assinatura biológica da depressão

A equipe utilizou inicialmente dados do programa internacional Parkinson’s Progression Markers Initiative, uma das maiores bases de biomarcadores da doença de Parkinson no mundo. Foram avaliadas 920 amostras de plasma, das quais 275 preencheram os critérios para a análise principal. Entre elas, pacientes com Parkinson e depressão foram comparados a indivíduos com Parkinson sem sintomas depressivos.

Os resultados revelaram alterações expressivas em proteínas ligadas ao sistema imunológico. Em ambos os sexos, as cascatas de complemento e coagulação estavam consistentemente ativadas. No entanto, os pesquisadores observaram diferenças marcantes entre homens e mulheres.

Nas mulheres, os perfis moleculares estavam associados principalmente a processos inflamatórios, recrutamento de células imunes e alterações em vias relacionadas ao metabolismo de neurotransmissores. Já nos homens, predominavam alterações ligadas à coagulação, remodelamento celular e resposta ao estresse oxidativo.

Essas descobertas ajudam a explicar uma observação epidemiológica conhecida há anos: embora a incidência de Parkinson seja maior em homens, mulheres com a doença apresentam risco significativamente maior de desenvolver depressão.

O cérebro sob ataque

Para compreender como essas alterações imunológicas afetam o cérebro, os cientistas recorreram a um modelo experimental de Parkinson em camundongos induzido por MPTP, uma substância neurotóxica amplamente utilizada em pesquisas.

Os animais desenvolveram tanto déficits motores quanto comportamentos equivalentes à depressão humana. Paralelamente, os pesquisadores detectaram níveis elevados das proteínas C1Q, C3 e C3aR no hipocampo — região cerebral crucial para memória e processamento emocional.

As análises mostraram que micróglias ativadas estavam literalmente engolindo sinapses, reduzindo a densidade das conexões neurais. Quando os cientistas removeram geneticamente o gene C3, esse processo foi interrompido.

Os resultados foram impressionantes: os animais recuperaram parte da função motora, apresentaram menos comportamentos depressivos e preservaram suas conexões sinápticas.

Segundo os autores, a evidência estabelece uma relação causal direta entre a ativação do sistema complemento e os sintomas depressivos observados na doença.

Uma surpresa terapêutica

Talvez o aspecto mais inesperado do estudo tenha sido o papel da toxina botulínica tipo A, popularmente conhecida pelo uso estético como Botox.

Nos últimos anos, pequenos ensaios clínicos já haviam sugerido que a substância poderia aliviar sintomas de depressão, mas os mecanismos permaneciam obscuros. O novo trabalho oferece uma explicação biológica detalhada.

Quando administrada aos camundongos com Parkinson, a toxina reduziu significativamente os comportamentos depressivos e diminuiu a atividade das micróglias responsáveis pela destruição das sinapses. Mais importante: o tratamento bloqueou a hiperatividade da via C3–C3aR.

Para confirmar o mecanismo, os pesquisadores repetiram os experimentos em animais geneticamente modificados sem os genes C3 ou C3aR. Nesses casos, a toxina perdeu completamente seus efeitos antidepressivos.

“Os efeitos terapêuticos foram abolidos em camundongos deficientes para C3 ou C3aR”, relatam os autores, demonstrando que o benefício da toxina depende diretamente dessa via imunológica.

Rumo à medicina personalizada

Os achados chegam em um momento em que cresce o interesse pela chamada neuroimunologia, campo que investiga como o sistema imunológico influencia o funcionamento cerebral.

Durante décadas, a depressão foi interpretada predominantemente como um distúrbio de neurotransmissores, especialmente serotonina e dopamina. Hoje, evidências acumuladas apontam que processos inflamatórios podem desempenhar papel igualmente importante em diferentes transtornos psiquiátricos.

O estudo chinês amplia essa visão ao demonstrar que a depressão associada ao Parkinson pode surgir não apenas por alterações químicas cerebrais, mas também pela eliminação física de conexões neurais mediada por células imunológicas.

Além disso, os resultados reforçam a necessidade de abordagens personalizadas. As diferenças observadas entre homens e mulheres sugerem que biomarcadores e tratamentos futuros talvez precisem ser adaptados de acordo com o sexo biológico dos pacientes.

Embora os autores reconheçam limitações — incluindo o tamanho relativamente reduzido da coorte de validação clínica e a predominância de experimentos mecanísticos em machos —, o trabalho oferece uma das descrições mais completas até hoje sobre os mecanismos da depressão na doença de Parkinson.

A descoberta coloca a via C3–C3aR como um alvo terapêutico promissor e sugere que intervenções capazes de controlar a atividade das micróglias podem representar uma nova geração de tratamentos para sintomas neuropsiquiátricos da doença.

Mais do que explicar por que tantos pacientes com Parkinson desenvolvem depressão, a pesquisa revela que preservar sinapses pode ser tão importante quanto preservar neurônios. E, nesse cenário, o sistema imunológico cerebral deixa de ser um simples coadjuvante para ocupar o centro da história. Fonte: maisconhecer.

Depressão: O Custo Oculto da Doença de Parkinson

9 de junho de 2026 - Newswise — Quando muitas pessoas imaginam a doença de Parkinson, pensam em mãos trêmulas e marcha arrastada, os movimentos lentos e deliberados que são as características mais visíveis da doença. O que elas não imaginam é a depressão — e essa lacuna pode estar prejudicando os pacientes.

A depressão afeta aproximadamente metade de todas as pessoas que vivem com a doença de Parkinson. “Os dados e as pesquisas sobre qualidade de vida mostram que a depressão tem um efeito igual — e às vezes maior — na vida diária do que os sintomas motores”, diz Salih Cayir, MD, associado de pós-doutorado da Escola de Medicina de Yale (YSM) e futuro residente de psiquiatria no Centro de Ciências da Saúde da Universidade do Texas em Houston.

No entanto, a depressão em pacientes com Parkinson tem sido pouco estudada, subdiagnosticada e subtratada. Parte da razão é uma suposição persistente: a de que, se um paciente está deprimido, provavelmente é uma resposta natural a um diagnóstico difícil. Trate o Parkinson, controle os tremores e o humor melhorará. Um novo estudo liderado por Yale, publicado na revista Brain Communications, desafia essa suposição em nível biológico e, ao fazê-lo, aponta para uma nova geração de tratamentos que podem mudar a forma como a doença é tratada.

Um tipo diferente de exame cerebral

O estudo utilizou uma técnica especializada de imagem cerebral chamada PET SV2A para medir a densidade sináptica — essencialmente, o número de conexões de comunicação ativas entre os neurônios. Os pesquisadores se concentraram em três grupos: pacientes com Parkinson que apresentavam depressão, pacientes sem depressão e um grupo de controle saudável.

As sinapses são as junções onde um neurônio transmite um sinal para outro. Quando as sinapses são perdidas, essa transmissão é interrompida. No Parkinson, está bem estabelecido que a perda sináptica nos circuitos motores do cérebro causa problemas de movimento. O que ninguém havia demonstrado diretamente, até agora, era o que acontece com as sinapses nas partes do cérebro que regulam o humor.

O que torna o PET SV2A particularmente poderoso é sua abrangência. "Ele capta todas as sinapses", explica David Matuskey, MD, professor associado de psiquiatria e radiologia da YSM e um dos coautores do estudo. "Não importa se é dopamina ou outro neurotransmissor. É como uma visão geral." Essa é uma distinção importante em relação a outras ferramentas de imagem, que tendem a se concentrar em sistemas químicos específicos.

Mapeando a depressão no cérebro

Os resultados foram impressionantes — e, para os pesquisadores, em parte inesperados.

Pacientes com doença de Parkinson que apresentavam sintomas de depressão mostraram densidade sináptica significativamente menor do que os pacientes com Parkinson sem depressão e os controles saudáveis ​​em quatro centros-chave de regulação do humor: o córtex pré-frontal dorsolateral, o córtex cingulado anterior, a amígdala e o hipocampo. Os resultados mostraram que quanto mais grave a depressão do paciente, menor a densidade sináptica nessas regiões.

Ao mesmo tempo, a gravidade dos sintomas motores acompanhou a perda sináptica em uma parte completamente diferente do cérebro — a substância negra, região há muito associada ao declínio motor na doença de Parkinson.

"Observamos esse acoplamento e desacoplamento entre o humor e os circuitos motores quando se trata de sintomas depressivos e motores", diz Cayir, autor principal do estudo. "Para mim, essa foi a descoberta mais interessante do estudo."

Em outras palavras, a depressão na doença de Parkinson não é simplesmente um efeito colateral de se sentir doente — ela tem sua própria assinatura biológica distinta.

Por que os antidepressivos não são eficazes

Essa descoberta tem implicações práticas imediatas, começando pelo motivo pelo qual os tratamentos padrão para depressão não funcionam muito bem para pacientes com doença de Parkinson.

A maioria dos antidepressivos prescritos atualmente tem como alvo o sistema serotoninérgico do cérebro. Eles são razoavelmente eficazes para depressão na população em geral, mas estudos mostram consistentemente que têm eficácia limitada em pacientes com Parkinson. As novas descobertas podem explicar o porquê: os medicamentos não combatem a perda sináptica.

"Precisamos entender o mecanismo para podermos atacar as causas reais da depressão na doença de Parkinson", afirma Sophie Holmes, PhD, professora assistente de psiquiatria na Escola de Medicina de Yale e pesquisadora sênior do estudo. "Os antidepressivos tradicionais provavelmente não estão atuando nos mecanismos subjacentes."

Se o problema for a perda de conexões sinápticas nos circuitos do humor, a resposta lógica é buscar tratamentos que possam reconstruir essas conexões — um processo chamado sinaptogênese. Vários candidatos estão surgindo.

A cetamina, o anestésico de ação rápida que ganhou destaque como um antidepressivo de ação rápida, acredita-se que funcione restaurando as conexões sinápticas perdidas devido ao estresse e à depressão. A equipe de Holmes, coliderada com Gerard Sanacora, MD, PhD, professor de psiquiatria George D. e Esther S. Gross na Escola de Medicina de Yale, concluiu recentemente um ensaio clínico que demonstrou que a cetamina produziu efeitos antidepressivos significativos em comparação com outros medicamentos. Fonte: newswise.

Cientistas japoneses apostam em células-tronco para tratar Parkinson pela primeira vez

O transplante de células-tronco é um novo tratamento para Parkinson, estudado por cientistas japoneses. (Foto: Bhautik Patel | Unsplash)

08/06/2026 - O Japão aprovou, no início de março, de forma condicional e limitada, um tratamento inovador contra a doença de Parkinson, informou a farmacêutica Sumitomo Pharma.

O Amchepry, nome do tratamento, baseia-se no transplante de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC), produzidas laboratorialmente, direto ao cérebro do paciente. Desta forma, os pacientes poderiam reverter a progressão do Parkinson.

Entenda como o Parkinson destrói neurônios e afeta os movimentos

Quando uma pessoa é diagnosticada com Parkinson, os neurônios dopaminérgicos (células responsáveis pela produção e liberação da dopamina, essenciais para o controle motor, motivação e cognição) começam a morrer de forma repentina.

Quando elas morrem, o corpo humano perde sua capacidade de produzir a dopamina, o que faz com que os músculos não recebam os sinais cerebrais de maneira correta. E, justamente essas interferências causam as contrações involuntárias, os chamados espasmos.

Uma vez ocorrida, a morte dos neurônios dopaminérgicos é irreversível. Portanto, os portadores de Parkinson têm de aprender a conviver com a doença e suas consequências, em geral progressivas, que podem abranger diversas manifestações:

como tremores;

rigidez muscular;

lentidão de movimentos (bradicinesia);

instabilidade postural.

Em muitos casos, a manifestação da doença é perturbadora, o que faz com que os enfermos recorram a tratamentos psicológicos para enfrentar a nova e dura realidade.

Mãos de uma pessoa com Parkinson. A doença de Parkinson causa inúmeros sintomas neurológicos. (Foto: Alexas_Fotos | Unsplash)

Os atuais tratamentos buscam fazer com que a doença não progrida, assim como tentam mitigar os sintomas. Entretanto, não conseguem focar no essencial: a perda dos neurônios dopaminérgicos.

Já o Amchepry utiliza as células-tronco para substituir justamente esses neurônios danificados. Caso chegue ao mercado, este será o primeiro tratamento do mundo baseado em iPSCs disponível ao público.

De acordo com a Parkinson’s Foundation, cerca de 10 milhões de pessoas convivem com a doença em todo o mundo.

Como células adultas são “reprogramadas” para regenerar tecidos humanos

A possibilidade de buscar novos tratamentos com as iPSCs é real hoje graças a anos de investigação e descobertas sobre a fisiologia celular humana.

Diferentemente das células estaminais embrionárias, derivadas de embriões, as iPSCs são geradas a partir de células adultas, muitas vezes obtidas por pequenas biópsias, procedimentos médicos que removem uma pequena amostra de tecido ou células para análise laboratorial.

Em nosso organismo, as células somáticas, responsáveis por formar todos os órgãos e tecidos, se dividem para renovar os tecidos e reparar danos. No entanto, em alguns tipos celulares essa capacidade de divisão é limitada e, após um certo número de divisões (normalmente cerca de 50) começam a surgir alterações que podem levar à morte celular.

É nesse momento que as células-tronco pluripotentes induzidas, as iPSCs, atuam, "substituindo" as células mortas por novas e permitindo a renovação dos tecidos, já que podem se transformar em diferentes tipos de células do corpo humano.

Em outras palavras, células adultas são "reprogramadas" para voltar a um estado semelhante ao embrionário.

Essa descoberta surgiu há 20 anos e foi feita por Shinya Yamanaka, que recebeu, em 2012, o Prêmio Nobel de Medicina ao lado do biólogo Sir John Gurdon. Esse método, conhecido como fatores de Yamanaka, possibilitou grandes avanços na medicina regenerativa.

Terapia experimental para Parkinson avança, mas ainda exige novos testes

O tratamento com iPSCs utilizado pela Amchepry já obteve sucesso em sete pacientes reais que, em um estudo clínico, receberam transplantes de 5 a 10 milhões dessas células-tronco sem apresentar qualquer efeito secundário grave.

O estudo demonstrou ainda que os transplantes sobreviveram durante todo o processo, conseguiram produzir dopamina e não formaram novos tumores.

E o mais importante: pelo menos quatro dos sete pacientes notaram uma melhora nos sintomas da doença.

Entretanto, pesquisadores mais cautelosos afirmam que o tratamento ainda não demonstra uma segurança real e sugerem que sejam feitos mais testes. Segundo eles, ainda não é possível garantir que as melhorias observadas sejam causadas por fatores externos ao estudo, nem descartar que os resultados tenham sido influenciados pelo viés dos próprios cientistas.

Por outro lado, o otimismo de autoridades japonesas também se dá pelo fato de elas se basearem em outros tratamentos que utilizam a mesma tecnologia (iPSC) e que já geraram resultados ainda mais promissores e seguros. Fonte: gazetadopovo.