December 02, 2020 - Uma equipe de pesquisadores da Simon Fraser University desenvolvendo uma abordagem de design de drogas que poderia levar a novas terapias modificadoras de doenças como Parkinson recebeu uma bolsa de US $ 1 milhão dos Institutos Canadenses de Pesquisa em Saúde.
Liderada pelo professor de química Andrew Bennet, a equipe - que também inclui David Vocadlo da SFU, Rob Britton e Brian Mark da Universidade de Manitoba - espera desenvolver o primeiro tratamento que pode alterar o curso da doença e interromper sua progressão, em vez de apenas tratar os sintomas.
O Parkinson foi associado a deficiências em uma enzima chamada glicocerebrosidase, que é crítica para quebrar os resíduos do corpo em componentes metabolizados mais facilmente, como glicose e ceramida, um tipo de gordura. No entanto, as mutações genéticas associadas a esta enzima podem resultar em uma estrutura instável e uma perda de função que pode causar danos ao corpo e contribuir para a progressão da doença de Parkinson.
A abordagem da equipe de Bennet é projetar pequenas moléculas que formam uma ligação química com a enzima mutada, agindo como um manequim, imitando o substrato natural da enzima e "enganando" a glucocerebrosidase para se dobrar em torno das pequenas moléculas como um traje. Uma vez que seu trabalho é feito, as moléculas se separam da enzima sob medida, permitindo que ela seja “usada” por outras moléculas no corpo e mais uma vez desempenhe seu papel crítico de quebrar os resíduos.
O custo econômico da doença de Parkinson sozinho é estimado em 14,4 bilhões de dólares anualmente nos Estados Unidos e sua prevalência está prevista para mais do que o dobro em 2040. As terapias atuais tratam os sintomas da doença, mas não alteram o curso da doença. Identificar novas terapias que modificam a doença é uma necessidade crítica não atendida. Os estudos fundamentais de biologia química em andamento por esta equipe de pesquisa prometem produzir insights e ferramentas importantes que permitirão ao setor de biotecnologia desenvolver terapias modificadoras da doença para o Parkinson e muitos outros chamados distúrbios de armazenamento lisossomal. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: SfuUniversity.
