CHICAGO, 12 de dezembro de 2023 (Globe Newswire)-A Vanqua Bio anunciou hoje que seu candidato ao desenvolvimento VQ-101, um melhor ativador alostérico da glucocerebrosidase (GCase), entrará no desenvolvimento clínico no primeiro trimestre de 2024, com uma indicação inicial na doença de Parkinson (DP). Para apoiar a evolução clínica da empresa, a Vanqua Bio também anunciou a nomeação de três executivos para as funções de liderança: Jesse Cedarbaum, MD e Omer Siddiqui se juntaram à empresa como diretor médico e diretor de desenvolvimento, respectivamente, e Rand Sutherland, MD, MPH tem juntou -se ao Conselho de Administração.
"O avanço do VQ-101 e a expansão da equipe de liderança promove significativamente a missão de Vanqua de ajudar a inaugurar uma nova era de esperança para pacientes que vivem com distúrbios neurodegenerativos", disse Jim Sullivan, PhD, diretor executivo da Vanqua Bio. “Jesse, Omer e Rand têm uma ampla experiência em doenças raras e distúrbios neurodegenerativos e trazem conhecimento em primeira mão do que é preciso para traduzir a ciência de ponta em terapias inovadoras que podem transformar os cuidados e os resultados do paciente. Suas idéias serão críticas para o sucesso e o crescimento da Vanqua Bio, à medida que expandimos nosso oleoduto e avançamos no VQ-101 em ensaios clínicos.
A Vanqua está desenvolvendo inicialmente o VQ-101 para o tratamento da doença de Parkinson com mutações no GBA1 (GBA-PD), o gene que codifica GCase. As mutações no GBA1 são o fator de risco genético mais comum para DP, representando aproximadamente 10% dos pacientes com DP em todo o mundo. Mutações no gene GBA1 resultam em uma diminuição na atividade da GCase. Reduções na atividade de GCase interrompem a função dos lisossomos, os centros de reciclagem das células, permitindo que formas tóxicas de proteínas, incluindo alfa sinucleína, acumularem e prejudiquem os neurônios.
Em estudos pré-clínicos em células neuronais derivadas do paciente, o VQ-101 ativa robustamente as formas de GCase do tipo selvagem e mutante, reduz os substratos lipídicos e bloqueia o acúmulo de formas patogênicas de sinucleína alfa. Em estudos ex vivo em sangue total, o VQ-101 ativa potentemente GCase em várias espécies, incluindo voluntários saudáveis humanos e pacientes com GBA-PD. In vivo, o VQ-101 demonstrou aprimoramento da atividade GCase em quatro espécies animais e exposição significativa ao SNC após a dosagem uma vez ao dia. O VQ-101 demonstrou um perfil muito promissor nos estudos pré-clínicos de segurança e tolerabilidade do GLP e é projetado para ser administrado uma vez ao dia em humanos. A Vanqua espera iniciar ensaios clínicos no primeiro trimestre de 2024, nos quais a empresa procurará demonstrar segurança e atingir o envolvimento em voluntários saudáveis e pacientes com GBA-PD.
O Dr. Cedarbaum é um neurologista experiente e ensaios clínicos com experiência em distúrbios de movimento. Ele passou a maior parte de suas equipes líderes de carreira nas áreas de distúrbios neurodegenerativos, neuropsiquiátricos e retinianos da Regeneron Pharmaceuticals, Elan Corporation, Cytokinetics, Bristol-Myers Squibb e Biogen. Suas atividades de pesquisa abrangeram esforços para desenvolver novas medidas de resultados clínicos e biomarcadores, incluindo tecnologias de saúde digital para ensaios clínicos.
Como diretor de desenvolvimento, Siddiqui conduzirá a progressão dos programas da Vanqua Bio por meio do desenvolvimento clínico. Anteriormente, ele atuou como chefe de operações de desenvolvimento clínico da Aletor, uma empresa de biotecnologia que trabalha para alavancar o sistema imunológico para descobrir curas para doenças neurodegenerativas. Nesse papel, ele liderou a estratégia e a execução de ensaios para o portfólio de medicamentos na clínica em múltiplas indicações neurológicas.
Rand Sutherland, MD, MPH, é um médico-cientista focado no desenvolvimento de novos tratamentos para pacientes com condições raras e difíceis de tratar, em várias áreas terapêuticas. Anteriormente, ele atuou como CEO da Seeker Biologics e Presidente da Translate Bio. O Dr. Sutherland atuou em várias funções de pesquisa, desenvolvimento e assuntos médicos, onde ele e seus colegas projetaram e executaram programas inovadores de desenvolvimento clínico para novas terapias em doenças de armazenamento lisossômico, condições neurológicas raras e distúrbios do sangue raros.
Sobre Vanqua Bio
Fundada em 2019 e sediada em Chicago, a Vanqua Bio é uma empresa biofarmacêutica dedicada a descobrir e desenvolver medicamentos de próxima geração com potencial para transformar a vida de pacientes com doenças neurodegenerativas. Somos apoiados por investidores de classe mundial, incluindo OrbiMed, Omega Funds, Surveyor Capital (uma empresa Citadel), Avoro Ventures, Casdin Capital, Pontifax, Eli Lilly and Company, Logos Capital e Osage University Partners. Nossa plataforma tecnológica utiliza genética humana e células neuronais derivadas de pacientes para identificar, validar e traduzir clinicamente novas vias de doenças associadas à disfunção lisossômica ou ativação aberrante do sistema imunológico inato. Inicialmente, temos como alvo a glucocerebrosidase (GCase) como um tratamento potencial para a doença de Parkinson (DP). Espera-se que o nosso programa principal, VQ-101, entre em desenvolvimento clínico no primeiro trimestre de 2024. Programas adicionais abordam a sobreativação do sistema imunitário inato em doenças neurodegenerativas centrais e periféricas, incluindo a doença de Alzheimer. Para mais informações, acesse www.vanquabio.com. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Finance yahoo.
