Terapia genética na doença de Parkinson

031224 - A terapia genética na doença de Parkinson, em sintese, é a criação de novas células capazes de produzer um neurotransmissor específico ( dopamina ), que protegem o sistema neural ou atuam na modificação de genes que estão relacionados à doença de Parkinson. Essas células são então transplantadas para um paciente com a DP. Ela pode hiperativar circuitos cerebrais específicos associados à disfunção motora. Embora as terapias de DP estejam se desenvolvendo rapidamente, ainda não há estudos comparativos suficientes avaliando a segurança e a eficácia dos tratamentos disponíveis. Existem diferentes tipos de tratamentos que se concentram em reduzir os sintomas da doença, mas atualmente não há cura. (segue...) Fonte: Wikipedia.

A terapia genética AAV-GAD alivia os sintomas de Parkinson em estudo inicial

Qualidade de vida melhorou para a maioria dos pacientes, mostram dados do estudo

16 de outubro de 2024 - O tratamento com a terapia genética experimental AAV-GAD levou a uma redução significativa dos sintomas motores e melhorou a qualidade de vida para a maioria das pessoas com doença de Parkinson em um ensaio clínico inicial, de acordo com novos dados anunciados pelo desenvolvedor da terapia, MeiraGTx.

"Estamos entusiasmados com esses dados clínicos impressionantes na doença de Parkinson", disse Alexandria Forbes, PhD, presidente e CEO da MeiraGTx, em um comunicado à imprensa da empresa.

AAV-GAD é uma terapia genética projetada para ser administrada cirurgicamente diretamente no núcleo subtalâmico, uma região do cérebro que ajuda a controlar o movimento e é afetada no Parkinson. A terapia usa uma versão modificada de um vírus, chamado vírus adeno-associado (AAV), para entregar o gene GAD às células cerebrais.

O gene GAD fornece instruções para produzir ácido glutâmico descarboxilase, uma enzima necessária para produzir ácido gama-aminobutírico (GABA), que é uma molécula de sinalização crucial para regular a atividade cerebral. O AAV-GAD foi projetado para aumentar os níveis de GABA, com o objetivo de normalizar a sinalização cerebral e aliviar os sintomas do Parkinson. No Parkinson, a atividade cerebral é interrompida devido a níveis anormalmente baixos de outra molécula de sinalização chamada dopamina.

"Com a conclusão deste estudo randomizado e duplo-cego, também demonstramos com um número muito pequeno de indivíduos que o tratamento com AAV-GAD resulta em mudanças significativas e clinicamente significativas nos principais desfechos de eficácia na doença de Parkinson", disse Forbes.

Entrega direcionada

"Esses dados demonstram o impacto do uso de uma terapia local altamente direcionada de terapia baseada em genes para corrigir os circuitos aberrantes que resultam da depleção de dopamina no cérebro de pacientes com Parkinson idiopático [de causa desconhecida] à medida que a doença progride", disse Forbes.

O estudo de Fase 1/2 (NCT05603312) envolveu um total de 14 pessoas com Parkinson idiopático, o que significa que sua doença não tinha uma causa clara e não estava relacionada a mutações genéticas conhecidas que podem, em alguns casos, causar Parkinson. No início do estudo, todos os pacientes apresentavam um nível moderado de sintomas motores enquanto estavam sem medicamentos para controlar os sintomas, conforme evidenciado por uma pontuação de pelo menos 25 pontos na terceira parte da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson (UPDRS), uma avaliação padronizada.

Cinco pacientes foram tratados com AAV-GAD em uma dose baixa de 70 bilhões de genomas vetoriais, e outros cinco receberam uma dose alta de 210 bilhões de genomas vetoriais (vg). Os quatro participantes restantes foram submetidos a um procedimento simulado.

Os participantes foram acompanhados por cerca de seis meses, com o objetivo principal de avaliar a segurança. Nenhum problema sério de segurança relacionado ao AAV-GAD foi relatado, com Ali Rezai, MD, reitor associado de neurociência da West Virginia University e investigador principal do estudo, observando que os resultados de segurança foram "excelentes".

Os dados também indicaram que o tratamento com AAV-GAD aliviou os sintomas motores no grupo de altas doses, no qual as pontuações médias na parte três do UPDRS melhoraram significativamente em 18 pontos enquanto estavam sem medicação. Nos grupos de baixa dose e simulação, os escores nessa medida de sintomas motores não mudaram significativamente ao longo de seis meses de acompanhamento.

Observando que uma melhoria de apenas cinco a 10 pontos na parte três do UPDRS é considerada significativa para os pacientes, a Forbes disse que essa quantidade de melhora no grupo de altas doses "ressalta o impacto muito substancial do tratamento com AAV-GAD nesses pacientes com Parkinson".

Os pacientes tratados com AAV-GAD também mostraram melhorias significativas na pontuação do Questionário da Doença de Parkinson (PDQ-39), uma medida padronizada de qualidade de vida para pessoas com Parkinson.

No grupo de alta dose, todos os pacientes apresentaram melhora no PDQ-39, com pontuações médias aumentando em 8 pontos. No grupo de baixa dose, 60% dos pacientes apresentaram melhorias no PDQ-39, com pontuações médias melhorando 6 pontos. Por outro lado, apenas um dos quatro pacientes do grupo simulado apresentou melhora na pontuação do PDQ-39, e as pontuações médias pioraram ligeiramente em 0,2 pontos. De acordo com a Forbes, esses dados "indicam um impacto substancial e clinicamente significativo do tratamento com AAV-GAD".

O material AAV-GAD usado no ensaio clínico foi fabricado pela MeiraGTx usando o mesmo processo que a empresa espera usar se a terapia for aprovada para uso comercial.

"Com material feito usando nosso processo de produção proprietário em escala comercial, demonstramos que o AAV-GAD é seguro em todas as doses estudadas, incluindo uma dose mais alta do que a testada anteriormente", disse Forbes.

Os participantes que concluíram o estudo de Fase 1/2 podem entrar em um estudo de extensão (NCT05894343) no qual todos serão tratados com a terapia gênica e monitorados por até cinco anos após o tratamento. Enquanto isso, a MeiraGTx está trabalhando em um estudo de Fase 3 para explorar ainda mais a terapia.

"As mudanças significativas, substanciais e clinicamente significativas observadas neste pequeno estudo controlado por simulação nos fornecem um caminho claro em nossa estratégia de desenvolvimento clínico e sustentam nossas discussões com reguladores nos EUA, Europa e Japão com o objetivo de iniciar um estudo de Fase 3 para apoiar a aprovação deste tratamento modificador da doença globalmente", disse Forbes. Fonte: Parkinsons News Today.

O CAP-003 pode restaurar a atividade da GCase acima dos níveis efetivos

9 de outubro de 2024 - O CAP-003 pode restaurar a atividade da GCase acima dos níveis efetivos.

Expectativas realistas, limitações da terapia genética para a doença de Parkinson

“Penso que para as formas mais comuns da doença de Parkinson, que são esporádicas, a única forma de ver a terapia genética ajudar é aumentar a saúde dos neurónios em geral, em vez de tentar reparar cada gene que possa estar arruinado”.

February 4, 2024 - À medida que o campo da neurologia continua a transformar-se de uma especialidade diagnóstica em terapêutica, a investigação sobre as bases genéticas de tais doenças neurológicas está a expandir-se. Embora a maior parte do risco ambiental associado à doença de Parkinson (DP) seja a idade, a fisiopatologia da doença está relacionada ao acúmulo da proteína sinucleína alfa (SCNA), levando à toxicidade. Ao longo do tempo, estudos de associação genómica revelaram mais de 90 variantes de risco independentes para a DP; no entanto, a maioria deles envolveu pacientes com ascendência europeia.

Em dezembro de 2023, os investigadores publicaram uma meta-análise de associação genômica ampla de múltiplos ancestrais da DP composta por 49.049 casos, 18.785 casos proxy e 2.458.063 controles de indivíduos de ascendência europeia, do Leste Asiático, da América Latina e da África. A partir da análise de coorte conjunta, a pesquisa identificou 66 loci de risco independentes perto de regiões de risco de DP previamente conhecidas e 12 loci de risco potencialmente novos. Dos supostos novos loci, 9 tiveram efeitos homogêneos e 3 tiveram efeitos heterogêneos nas diferentes coortes.

Embora estes resultados contribuam para a crescente compreensão da genética na DP, as ideias por trás da terapia genética nesta população de pacientes são extremamente complexas e requerem vários anos de dados, disse o investigador principal Ignacio Mata, PhD, ao NeurologyLive. Numa entrevista recente, Mata, professor associado de neurologia no Cleveland Clinic Learner Institute, comentou sobre as diferentes abordagens de terapia genética actualmente em teste e se teriam impacto suficiente para alterar a progressão da doença. Além disso, ele falou sobre o estado atual da terapia genética na DP e as perspectivas gerais desses métodos no futuro. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Neurologylive (assista vídeo, na fonte).

Bayer supera obstáculo inicial com terapia genética para Parkinson

4 de janeiro de 2024 - A Bayer AG disse que a sua terapia genética contra a doença de Parkinson teve sucesso num ensaio em fase inicial, permitindo à empresa alemã iniciar um estudo de fase II do medicamento nos próximos meses. A terapia foi bem tolerada em 11 pacientes sem eventos adversos graves após 18 meses, de acordo com comunicado divulgado quinta-feira. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Bloomberg.

Terapia genética pode transformar o tratamento de Parkinson

Doença de Parkinson: Pesquisa chinesa traz promessa de tratamento inovador

3 de novembro de 202 - Uma nova descoberta inovadora marca o campo da neurociência: uma equipe de cientistas da Academia Chinesa de Ciências (CAS) revelou um avanço significativo no tratamento da doença de Parkinson.

Esta notícia traz novas esperanças para milhões de pacientes ao redor do mundo que lutam contra essa doença degenerativa.

Terapia genética pode transformar o tratamento de Parkinson
A pesquisa, publicada na revista Cell, sugere que uma abordagem de terapia genética pode melhorar os sintomas motor da doença, e até mesmo controlar completamente o tremor característico da mesma.

Aparentemente, a administração de uma única dose do tratamento proporcionou alívio dos sintomas por mais de 24 horas em animais de teste.

O que essa descoberta significa para pacientes com Parkinson?
Além do benefício direto para os pacientes com Parkinson, esta inovação da terapia genética também tem potencial para impactar positivamente o tratamento de outras doenças cerebrais.

Isso abre caminho para futuras estratégias terapêuticas direcionadas para várias condições baseadas em circuitos neurais. A conquista representa um grande salto em frente para a saúde e a medicina em geral.

Como funciona essa terapia genética?
Os principais atores dessa abordagem terapêutica são os dois caminhos neurais do cérebro, conhecidos como ‘via direta’ e ‘via indireta’.

Estas vias são vitais para o controle do movimento e estão diretamente relacionadas ao funcionamento do estriado, uma estrutura do cérebro.

Na doença de Parkinson, a relação entre estas vias é alterada, levando a diversos sintomas motores. A terapia genética intervém aqui, manipulando de forma seletiva os circuitos neurais afetados.

Os pesquisadores usaram um vírus modificado como marcador para identificar as áreas cerebrais específicas responsáveis pelos movimentos voluntários.

Uma vez marcadas, eles adicionaram elementos que ajudariam a ‘ligar’ ou ativar apenas as células que desejavam trabalhar. Posteriormente, conseguiram aumentar a eficiência da ‘via direta’, melhorando o controle sobre os movimentos e consequentemente aliviando os sintomas motores da doença.

Quais são as próximas etapas?
Apesar dos resultados promissores, ainda há um longo caminho a percorrer. É vital avaliar a eficácia desta terapia em humanos e investigar possíveis efeitos colaterais. Como nos lembra o neurocirurgião Dr. Amauri Godinho Júnior, é necessário avançar com cautela.

“Esse seria um tratamento eficaz, mas contínuo. Testes em seres humanos seriam uma nova fase de validação. Os resultados até agora são bastante otimistas.”

Este avanço na pesquisa sobre a doença de Parkinson traz um novo raio de esperança para aqueles afetados pela doença e suas famílias. No entanto, a jornada da ciência continua, sempre em busca de novos conhecimentos e melhores tratamentos. Fonte: Catracalivre.

Terapia genética específica de circuito reverte os sintomas principais em um modelo de doença de Parkinson em primatas

November 02, 2023 - Circuit-specific gene therapy reverses core symptoms in a primate Parkinson’s disease model.

A terapia gênica é o tratamento perfeito para o Parkinson, estudo

08/11/2021 - La terapia génica es el tratamiento perfecto para el Parkinson, estudio

Pipeline de Células e Terapia genética mantém a promessa de reparar o cérebro danificado de Parkinson

September 25, 2021 - Pipeline of Cell and Gene Therapies Holds Promise for Repairing the Parkinson’s-Damaged Brains

Terapia Gênica pode ser promessa no tratamento do Parkinson

Há uma série de pesquisas mundiais, algumas a serem concluídas já no ano que vem, que usam a terapia gênica para atenuar e/ou melhorar a função motora de pacientes com Parkinson

07 ABR 2021 - O uso de material genético como tratamento para uma série de doenças é uma evolução na medicina e ganhou repercussão em razão da pandemia, justamente por conta da aplicação deste tipo de tecnologia no desenvolvimento de vacinas contra a Covid-19. Algumas delas injetam pequenas pedaços de RNA nas células que passam a produzir proteínas, as quais combatem o vírus. Mas qual a relação disso com a Doença de Parkinson?

Há uma série de pesquisas mundiais, algumas a serem concluídas já no ano que vem, que usam a terapia gênica para atenuar e/ou melhorar a função motora de pacientes com Parkinson. A proposta dos pesquisadores é autorregular a produção de dopamina, neurotransmissor responsável pela mensagem entre as células nervosas e que tem queda intensa na Doença de Parkinson.

Dentre elas, há uma pesquisa realizada por um grupo francês que estuda a injeção de material genético diretamente em estruturas cerebrais relacionadas à doença. Este DNA carrega informação correspondente não apenas a uma enzima, mas três enzimas (TH, CH1 e a AADC) envolvidas na produção de dopamina. Se os resultados deste estudo forem favoráveis, as células do cérebro destes pacientes se tornarão capazes de produzir a substância em quantidades adequadas para o alívio dos sintomas da Doença de Parkinson, podendo eliminar a necessidade de terapia medicamentosa. Embora ainda não acessível, precisamos ver que finalmente é possível falar na possibilidade de cura do Parkinson num futuro talvez não tão distante.

Na verdade, a medicina vem trabalhando constantemente para trazer melhor qualidade de vida aos pacientes de Parkinson, segunda condição neurodegenerativa mais incidente em pessoas com mais de 60 anos. Hoje temos medicamentos que ajudam a controlar os principais sintomas da doença, como os tremores, a rigidez e os movimentos involuntários. Outra alternativa segura e eficaz consiste na Terapia de Estimulação Cerebral Profunda (DBS), cirurgia que utiliza um dispositivo médico implantado, semelhante a um marcapasso cardíaco.

Já disponível no rol de procedimentos da rede pública de saúde, a DBS também tem evoluído. Indicada para pacientes que não absorvem bem a medicação devido ao seu uso prolongado, a neuro estimulação, como a técnica também é conhecida, traz resultados bem precoces, notados horas depois da cirurgia. Inclusive, hoje existem tecnologias que nos permitem captar os sinais cerebrais do paciente e monitorá-los remotamente. Em breve, possivelmente nos "comunicaremos com o cérebro", e não apenas interviremos. Ou seja, além das consultas regulares, ganhamos maior precisão no controle do Parkinson e passamos a atender de forma ainda mais assertiva às necessidades individuais de cada paciente.

Como aprendemos no último ano, é preciso confiar na ciência e na capacidade do ser humano de inovar e surpreender. As respostas podem não ser tão rápidas como queremos, mas estaremos sempre caminhando para trazer terapias que realmente fazem a diferença na vida dos pacientes com a Doença de Parkinson, bem como seus familiares. Fonte: Diário do Litoral SP.

Biogen, Sangamo desenvolverá novas terapias genéticas

FEBRUARY 26, 2021 - Biogen, Sangamo to Develop Novel Gene Therapies.

Entrega de genes mediada por lentivírus como uma abordagem terapêutica eficaz para a doença de Parkinson

23 February 2021 - Lentiviral mediated gene delivery as an effective therapeutic approach for Parkinson disease.

Mais sobre lentivírus AQUI.

Sanofi é reprovada na Fase II de Parkinson e rejeita vários programas de estágio intermediário nos ganhos do quarto trimestre

 February 5, 2021 - Sanofi flunks Parkinson's Phase II, axes handful of mid-stage programs in Q4 earnings.

Veja mais aqui: 010321 - RESTORE-1 Phase 2 Trial of VY-AADC for Parkinson’s Disease.

Lilly adquire a empresa de biotecnologia Prevail Therapeutics por US $ 1,04 bilhão

25 January 2021 -  A Eli Lilly and Company concluiu a aquisição anteriormente anunciada da empresa de biotecnologia Prevail Therapeutics por cerca de US $ 1,04 bilhão.

No mês passado, a Eli Lilly fechou um acordo definitivo para adquirir Prevail.

Prevail se concentra no desenvolvimento de terapias genéticas baseadas em AAV9 potencialmente modificadoras da doença para pacientes com doenças neurodegenerativas.

O último acordo estabelece uma nova modalidade para descoberta e desenvolvimento de medicamentos na Lilly.

Ele irá expandir os esforços de pesquisa da empresa criando um programa de terapia genética ancorado pelo portfólio de ativos de neurociência pré-clínica e de estágio clínico da Prevail.

Este negócio também inclui um direito de valor contingente não negociável (CVR) no valor de até $ 4 por ação em dinheiro.

Segundo o acordo, o CVR deve ser pago após a obtenção da primeira aprovação regulatória para a venda comercial de um produto do pipeline da Prevail.

Essa aprovação pode ser proveniente de vários países, como Estados Unidos, Reino Unido, Japão, Alemanha, França, Itália ou Espanha. (segue...) Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Pharmaceutical-technology.

Com a aquisição da Prevail, Lilly planeja um novo programa de terapia genética

 DECEMBER 21, 2020 - With Prevail Acquisition, Lilly Plans New Gene Therapy Program.

Oxford Biomedica acabou de encontrar um novo tratamento para a doença de Parkinson?

 Fri, 30 October 2020 - Did Oxford Biomedica just find a new treatment for Parkinson’s disease?

Veja nais sobre este caso AQUI.

Pacientes com doença de Parkinson obtêm benefícios de longo prazo com a terapia gênica experimental

Três anos após o tratamento com NBIb-1817, os pacientes com doença de Parkinson ainda apresentam melhorias.

Sep 11, 2020 - Parceiros de colaboração, Neurocrine Biosciences (NASDAQ: NBIX) e Voyager Therapeutics (NASDAQ: VYGR) anunciaram dados de um ensaio clínico em estágio inicial com pacientes com doença de Parkinson e NBIb-1817, uma terapia genética experimental. Três anos após uma única administração, 14 de 15 pacientes ainda relatam melhorias na função motora.

No momento, o NBIb-1817 está no meio de um estudo de fase 2 que foi suspenso em abril devido à pandemia de COVID-19. Se for autorizado a reiniciar, o estudo de fase 2 RESTORE-1 irá randomizar os pacientes para receber NBIb-1817 ou um placebo e, em seguida, medir uma mudança no tempo "On" sem discinesia problemática.

terapia

Esta nova opção de tratamento potencial usa um vetor viral para entregar um gene que codifica uma enzima que ajuda os pacientes com doença de Parkinson a converter a levodopa na dopamina de que precisam.

A administração de NBIb-1817 requer imagens de ressonância magnética (MRI) para guiar um par de infusões que administram a terapia diretamente no corpo estriado, uma estrutura bem no centro do cérebro. Agulhas enfiadas no crânio não agradam a ninguém, mas os efeitos colaterais que vêm com as doses diárias de levodopa também não são divertidos.

Para pacientes com doença de Parkinson grave que tem uma resposta decrescente à levodopa, o desconforto temporário que vem com o tratamento com NBIb-1817 parece uma troca que a maioria estará disposta a aceitar. Três anos após um único tratamento com NBIb-1817, os pacientes foram capazes de reduzir suas doses diárias de levodopa de uma linha de base de 1.500,9 miligramas por dia para 1.061,4 miligramas por dia. Apesar de reduzir a ingestão de levodopa, os pacientes que receberam três dosagens diferentes de NBIb-1817 melhoraram o tempo médio "On" em até 2,23 horas. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: The Motley Fool.

Wexner Medical Center realiza terapia genética de infusão cerebral para a doença de Parkinson

Thursday, September 3, 2020 - Pela primeira vez, uma equipe de neurologistas e neurocirurgiões do Centro Médico Wexner da Universidade Estadual de Ohio e da Faculdade de Medicina do Estado de Ohio realizou uma nova infusão cerebral de terapia genética para tratar um paciente com doença de Parkinson.

Este estudo multicêntrico de segurança clínica de Fase 1b é patrocinado pela Brain Neurotherapy Bio, Inc. e financiado pelo California Institute for Regenerative Medicine para testar a terapia genética GDNF em pacientes com estágios iniciais a moderados da doença de Parkinson. O tratamento único envolve a infusão de uma solução de terapia genética em estruturas profundas do cérebro que são afetadas pela doença.

A doença de Parkinson é um distúrbio neurodegenerativo do movimento que afeta um milhão de pessoas nos Estados Unidos. A degeneração das vias neurais profundas no cérebro causa sintomas como tremor, movimentos lentos e anormalidades comportamentais, disse o neurocirurgião do estado de Ohio, Dr. James “Brad” Elder, que realizou a cirurgia de terapia genética em 25 de agosto.

“O objetivo geral desta estratégia de tratamento de terapia genética é retardar a deterioração neurológica associada à doença de Parkinson, aumentando os níveis de um fator de crescimento de ocorrência natural chamado GDNF. Ter como alvo a entrega da terapia gênica para o putâmen, uma estrutura cerebral profunda afetada pela doença de Parkinson, irá melhorar a qualidade de vida geral”, disse Elder.

O paciente, um homem de 55 anos de Ohio com o primeiro diagnóstico de doença de Parkinson em 2008, toma remédios para ajudar a controlar sua doença que piora progressivamente. Ele disse que a cirurgia de terapia genética lhe dá esperança de que sua doença não piore e que ele possa até se sentir melhor sem medicamentos. Mas ele acrescentou que pode levar até seis meses antes que ele perceba alguma melhora.

Há muito tempo há evidências em modelos animais e de cultura de células da doença de Parkinson, sugerindo que o fator neurotrófico derivado das células da glia (GDNF) é uma promessa como terapia para a doença, disse a Dra. Sandra Kostyk, diretora da Divisão de Distúrbios do Movimento da Ohio State Wexner Medical Center. Pacientes com doença de Parkinson e distúrbios relacionados são diagnosticados e tratados nas clínicas de distúrbios do movimento e programas de neurocirurgia no estado de Ohio.

Um dos maiores obstáculos clínicos tem sido levar a molécula às regiões do cérebro que mais beneficiariam esses pacientes. O GDNF é uma molécula relativamente grande que não pode ser administrada como uma pílula, nem por via intravenosa, uma vez que não pode penetrar na barreira hematoencefálica.

Esta nova abordagem de entrega de gene direcionada supera muitos dos obstáculos que retardaram a pesquisa de ensaios clínicos de DNS e espera-se que facilite a produção de um fornecimento contínuo de GDNF a uma região crítica do cérebro afetada pela doença de Parkinson.

“Esta é uma estratégia de tratamento único que pode ter benefícios contínuos ao longo da vida. Embora se espere que este tratamento diminua a progressão da doença, não esperamos que esta estratégia pare completamente ou cure todos os aspectos da doença. Estamos cautelosamente otimistas à medida que esse esforço de pesquisa avança”, disse Kostyk.

Brain Neurotherapy Bio é uma empresa startup de biotecnologia fundada em 2018 pelo Dr. Krystof Bankiewicz para desenvolver terapias genéticas para distúrbios neurológicos. Bankiewicz também é membro do Instituto Neurológico do Ohio State Wexner Medical Center.

“Tenho investigado abordagens de terapia genética terapêutica para a doença de Parkinson por quase 30 anos e isso representa um marco significativo que pode levar a grandes oportunidades terapêuticas para aqueles que sofrem com esta condição devastadora”, disse Bankiewicz, que é CEO e presidente do conselho de Brain Neurotherapy Bio.

Locais adicionais para este ensaio clínico incluem os centros médicos da University of California San Francisco e da University of California Irvine. Para obter mais informações, envie um e-mail para OSUgenetherapyresearch@osumc.edu. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Highlandcountypress.

A terapia genética poderia conter os danos do Parkinson?

24 AUGUST 2020 - Could gene therapy stem the damage of Parkinson's?

Os pesquisadores descobriram que um gene regulador mestre chamado TET2 é hiperativo no cérebro de pessoas com doença de Parkinson.

AbbVie pactua com terapia genética da Voyager para Alzheimer e Parkinson

Aug 4, 2020 - AbbVie cans Voyager Alzheimer’s, Parkinson’s gene therapy pacts.