Trabalho em terapia direcionada ao cérebro será financiado por doação de US$ 3,3 milhões da MJFF
23 de maio de 2025 - A Fundação Michael J. Fox (MJFF) concedeu uma doação de US$ 3,3 milhões para pesquisa à Montara Therapeutics para desenvolver uma terapia seletiva para o cérebro para a doença de Parkinson, utilizando a plataforma Brainonly da empresa.
Como parte do projeto, a Montara projetará e desenvolverá um candidato a medicamento inibidor de LRRK2 que possa atingir o cérebro e evitar os efeitos adversos tipicamente associados ao bloqueio de LRRK2 em órgãos periféricos, como pulmões e rins.
"A rede e a expertise da MJFF a tornam uma parceira maravilhosa em nossa missão de desenvolver terapias Brainonly que visam seletivamente o [sistema nervoso central, ou] SNC, enquanto bloqueiam os efeitos periféricos prejudiciais — neste caso, possibilitando e acelerando o desenvolvimento de novas terapias para Parkinson", afirmou Nicholas T. Hertz, PhD, fundador e CEO da Montara, em um comunicado à imprensa da empresa. O SNC do corpo compreende o cérebro e a medula espinhal.
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Mutações no gene LRRK2, que produz uma enzima de mesmo nome, estão entre as causas genéticas mais comuns da doença de Parkinson. Quando o gene sofre mutação, a enzima pode ser excessivamente ativada, contribuindo para a disfunção celular e a neurodegeneração que caracterizam a doença.
Buscando um inibidor de LRRK2 como uma nova estratégia terapêutica
Pesquisas sugerem que o bloqueio de LRRK2 pode ser uma estratégia terapêutica para a doença de Parkinson, mas até o momento não existem terapias comercialmente disponíveis que visem essa proteína.
De acordo com Montara, muitos candidatos promissores para doenças neurológicas não avançam devido a problemas de limitação de dose no cérebro e efeitos adversos em órgãos periféricos (aqueles fora do cérebro) que afetam sua eficácia e segurança.
A plataforma Brainonly da empresa visa desenvolver medicamentos que atuem exclusivamente no cérebro, ajudando a evitar efeitos colaterais em outras partes do corpo. O método utiliza dois fármacos: um fármaco é administrado no cérebro para tratar a doença, enquanto o segundo fármaco permanece fora do cérebro para impedir que o primeiro afete outros órgãos.
Espera-se que essa abordagem dupla previna eventos adversos periféricos, aumentando a segurança e a tolerabilidade do tratamento, bem como sua eficácia contra o LRRK2, de acordo com a Montara.
A Montara participará do programa LITE da Fundação Michael J. Fox.
A empresa também está participando do programa LRRK2 Investigative Therapeutics Exchange (LITE) da MJFF, que apoia o desenvolvimento de novas terapias direcionadas ao LRRK2 e avanços em direção a novos biomarcadores clínicos relevantes para o LRRK2.
"A iniciativa LITE busca proporcionar oportunidades para melhor compreender e tratar o Parkinson", disse Dario Alessi, PhD, professor e pesquisador da Universidade de Dundee, na Escócia, e pesquisador principal do LITE. “Damos as boas-vindas à Montara na iniciativa e estamos entusiasmados em explorar como a plataforma Brainonly da empresa poderia liberar o enorme potencial das terapias direcionadas ao LRRK2 de forma a mitigar os efeitos adversos.”
A equipe por trás da Montara havia fundado anteriormente a Mitokinin, adquirida integralmente pela Abbvie em 2023, que estava desenvolvendo um ativador do PINK1, uma enzima que protege as células cerebrais contra o estresse. Mutações no gene PINK1 também estão ligadas ao Parkinson.
Miratul Muqit, professor da Universidade de Dundee e membro do conselho consultivo científico da Montara, disse que esses cientistas têm “um histórico impressionante na área do Parkinson, tendo desenvolvido um tratamento potencialmente modificador da doença na Mitokinin”.
A equipe está “muito bem posicionada para replicar esse sucesso com a plataforma Brainonly e sua promessa para a terapia direcionada ao LRRK2”, disse Muqit. Fonte: parkinson´s news today.
