October 22, 2021 - O primeiro paciente com Parkinson foi administrado em um ensaio clínico de Fase 1 que está testando o IkT-148009, uma terapia oral experimental que está sendo desenvolvida pela Inhibikase Therapeutics para retardar ou interromper a progressão da doença.
“Temos o prazer de começar a dosar os
pacientes em nosso estudo de Fase 1b”, disse Milton Werner, PhD,
presidente e CEO da Inhibikase, em um comunicado à
imprensa.
IkT-148009 é uma pequena molécula que funciona
bloqueando a atividade da tirosina quinase de Abelson, ou c-Abl, uma
proteína que tem sido implicada no desenvolvimento da doença de
Parkinson.
De acordo com a Inhibikase, acredita-se que a
atividade dessa proteína ajude a conduzir a morte e a disfunção
das células nervosas que ocorrem no Parkinson. Como tal, o bloqueio
de c-Abl pode ajudar a restaurar a funcionalidade das células
nervosas no cérebro e no trato digestivo, dois sistemas de órgãos
principais afetados pelo Parkinson.
“Esta é a primeira
vez que avaliaremos nosso inibidor seletivo da c-Abl quinase em
pacientes com Parkinson, o que poderia nos dar uma visão inicial da
eficácia potencial deste tratamento em retardar ou possivelmente
interromper a progressão da doença e até restaurar parcialmente a
perda funcional na doença de Parkinson”, Disse Werner.
A
Inhibikase lançou um ensaio de Fase 1 (NCT04350177) no início deste
ano para testar o IkT-148009 em voluntários saudáveis mais
velhos.
Nenhum evento adverso clinicamente significativo
foi relatado entre os 56 participantes do estudo, e os achados
farmacológicos estavam de acordo com os dados de estudos em animais,
sugerindo alta exposição em doses entre 12,5 e 100 mg, de acordo
com a empresa.
Em julho, a Food and Drug Administration
(FDA) dos EUA aprovou a Inhibikase para expandir o estudo de Fase 1
para incluir pessoas que vivem com a doença de Parkinson.
Espera-se
que esta parte do estudo inclua 24 pacientes, que serão selecionados
aleatoriamente para receber IkT-148009 em uma das três doses, ou um
placebo. O principal objetivo do estudo é avaliar a segurança,
tolerabilidade e propriedades farmacológicas do medicamento.
Os
pesquisadores também avaliarão o efeito do tratamento na função
cognitiva e motora, bem como na função do trato digestivo e na
depuração de agregados de alfa-sinucleína. Acredita-se que esses
agregados, ou aglomerados de proteínas atípicas nas células
cerebrais, sejam os impulsionadores da progressão do
Parkinson.
Inhibikase concluiu recentemente um estudo
toxicológico de IkT-148009 em modelos animais, que mostrou que o
perfil de segurança da terapia melhorou quanto mais tempo a droga
foi administrada.
Depois que os dados de toxicologia forem
revisados pela Food and Drug Administration dos EUA, a empresa
planeja iniciar um ensaio clínico de Fase 2 da terapia.
“Ao
olharmos para o futuro, prevemos concluir este estudo e avançar para
um estudo de Fase 2a em 2022”, disse Werner. Original em inglês,
tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Parkinsons News Today.
