Novo local para fabricar terapia com células-tronco para ensaio clínico de Parkinson

Instalação certificada de Aspen para acelerar linhas celulares para pacientes em estudo ASPIRO em andamento

7 de outubro de 2024 - A Aspen Neuroscience abriu uma fábrica para ANPD001, sua terapia experimental com células-tronco para a doença de Parkinson sendo usada em um ensaio clínico de Fase 1/2a em andamento.

A instalação de 22.000 pés quadrados é uma expansão da sede da empresa perto de San Diego e inclui três suítes de fabricação certificadas para atender aos padrões internacionais, laboratórios com controle de qualidade, um armazém e escritórios; Um espaço adicional de 8.000 pés quadrados está disponível para futuras necessidades de fabricação.

"Este novo local ajudará a acelerar a fabricação de linhagens celulares específicas para nossos pacientes do estudo ASPIRO na Califórnia e nos EUA", disse Damien McDevitt, PhD, presidente e CEO da Aspen Neuroscience, em um comunicado à imprensa da empresa.

As instalações da Aspen se somam ao espaço de fabricação existente e certificado usado para processar biópsias de pele de pacientes e ao espaço de laboratório para pesquisa e desenvolvimento de processos na sede da empresa em Torrey Pines, Califórnia.

As células-tronco em ANPD001 são projetadas usando células da pele de um paciente

O ensaio clínico ASPIRO (NCT06344026) está avaliando a segurança e a tolerabilidade do ANPD001, uma terapia de reposição celular baseada nas células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC) do próprio paciente, em até nove adultos selecionados com Parkinson moderado a grave inscritos em cinco locais nos EUA. As iPSCs são um tipo de célula-tronco que pode se tornar quase qualquer tipo de célula do corpo, e o objetivo do tratamento é substituir as células nervosas perdidas para a doença.

As iPSCs são projetadas usando as células da pele de um paciente para se tornarem células precursoras neuronais que podem substituir os neurônios dopaminérgicos - células nervosas produtoras de dopamina - cujo dano progressivo e morte causam Parkinson. Essas células precursoras, exclusivas para cada paciente, são injetadas durante a cirurgia em regiões específicas do cérebro, onde se destinam a amadurecer e produzir dopamina a longo prazo, auxiliando a saúde do cérebro e aliviando os sintomas motores de Parkinson.

Aspen relatou recentemente uma segurança razoável em um primeiro grupo de três pacientes um a três meses depois de receberem duas doses sequenciais da terapia sob anestesia geral.

A nova instalação também está em conformidade com as boas práticas de fabricação da Food and Drug Administration dos EUA para produzir e testar a terapia experimental, e é certificada por uma filial do Departamento de Saúde Pública da Califórnia, anunciou a empresa.

"Nosso objetivo é 'escalar, não aumentar'. Estamos inovando para produzir pequenas quantidades de células específicas para o paciente, para muitos pacientes em paralelo", disse Kim Raineri, diretor de tecnologia da Aspen.

"Continuamos avançando em todo o campo da terapia celular com esta nova modalidade de tratamento", acrescentou McDevitt. Fonte: Parkinsons News Today.

Sistema de RM de precisão sendo usado em estudo de terapia com células-tronco de Parkinson

ClearPoint Navigation System parte da cirurgia para restaurar neurônios dopaminérgicos

24 de junho de 2024 - Uma abordagem guiada por ressonância magnética (MRI) conhecida como ClearPoint Navigation System está sendo usada em um ensaio clínico de Fase 1/2a para permitir a entrega cirúrgica precisa de ANPD001, uma terapia experimental com células-tronco para a doença de Parkinson, anunciou seu desenvolvedor, a Aspen Neuroscience.

O ensaio aberto ASPIRO (NCT06344026) está avaliando a segurança e a eficácia a longo prazo do tratamento em doses crescentes em pessoas com Parkinson moderado a grave, com idades entre 50 e 70 anos. Um primeiro transplante foi realizado no início deste ano por Paul Larson, MD, neurocirurgião, professor de neurocirurgia na Faculdade de Medicina da Universidade do Arizona-Tucson e principal investigador do estudo.

"Para substituir essas células perdidas, devemos atingir uma área muito específica do cérebro com um alto grau de precisão cirúrgica", disse Edward Wirth III, MD, PhD, diretor médico da Aspen, em um comunicado à imprensa da empresa. "Utilizando os mais recentes avanços em técnicas guiadas por ressonância magnética intraoperatória fornecidas pelo sistema ClearPoint, as novas células do paciente são transplantadas ... para a área exata onde eles são mais necessários."

O Parkinson é causado pela disfunção progressiva e morte dos neurônios dopaminérgicos, células nervosas que produzem dopamina, um importante mensageiro químico cerebral. Esses neurônios estão presentes principalmente na via nigroestriatal, que inclui a substância negra e o estriado dorsal, regiões cerebrais envolvidas no controle motor.

ANPD001 usa células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs) do próprio paciente, um tipo de célula-tronco que pode gerar quase todos os tipos de células, para substituir neurônios dopaminérgicos perdidos no cérebro. O processo envolve coletar células da pele do paciente e reprogramá-las em laboratório para um estado semelhante a células-tronco. Usando pistas químicas ou biológicas específicas, essas células são então diferenciadas em células precursoras neuronais de dopamina e devolvidas ao paciente através do transplante.

Especificamente, as células precursoras são entregues a uma região do estriado dorsal chamada putâmen, onde se espera que amadureçam em neurônios dopaminérgicos.

Para ajudar a garantir a entrega precisa dessas células, os cientistas estão usando o sistema ClearPoint durante o procedimento cirúrgico. O sistema, que foi desenvolvido por Larson, fornece ao cirurgião instruções de navegação em tempo real e a confirmação de que a região cerebral desejada foi atingida, informou Aspen em seu comunicado.

A cânula do sistema, um tubo que pode ser usado para administrar terapias, tem menos de 2 mm de diâmetro, permitindo a entrega minimamente invasiva do transplante de células.

9 pacientes com Parkinson devem ser tratados com ANPD001 em estudo

"O ClearPoint Neuro Navigation System está sendo usado com sucesso em mais de 80 centros em todo o mundo para múltiplas aplicações e testes de terapia genética e celular investigativa", disse Jeremy Stigall, diretor de negócios da ClearPoint Neuro. "Estamos entusiasmados com a parceria com a Aspen para apoiar o primeiro teste multicêntrico para uma terapia de substituição de neurônios autólogos para a doença de Parkinson."

Até nove pacientes com Parkinson, convidados pelos pesquisadores do estudo, devem receber a terapia. O objetivo principal do estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade do tratamento, com objetivos secundários incluindo aumento do tempo, definido como períodos sem discinesia incômoda ou movimentos involuntários; alterações nos sintomas motores de Parkinson; e melhora na qualidade de vida dos pacientes.

A sobrevida celular após o transplante será avaliada por meio de exames de imagem do cérebro. Os pacientes serão acompanhados por cinco anos após o transplante, após os quais a segurança a longo prazo será avaliada anualmente por mais 10 anos por meio de ligações telefônicas. Fonte: Parkinsons News Today.

FDA abre caminho para ensaio de fase 1/2a de terapia com células-tronco para Parkinson

ANPD001 será testado em locais nos EUA em pessoas com doença moderada a grave

Vários gráficos e um frasco de comprimidos são usados para ilustrar ensaios clínicos de um tratamento.

August 8, 2023 - A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu autorização à Aspen Neuroscience para lançar um ensaio clínico do ANPD001, uma terapia experimental com células-tronco projetada para substituir as células nervosas que são perdidas na doença de Parkinson.

Conforme planejado, o estudo aberto de Fase 1/2a testará a segurança, a tolerabilidade e a eficácia precoce do ANPD001 em doses crescentes em pessoas com Parkinson moderado a grave.

A autorização da FDA “abre caminho para um novo tratamento para mais de um milhão de americanos e 10 milhões de pessoas em todo o mundo com a doença de Parkinson”, disse Damien McDevitt, PhD, presidente e CEO da Aspen, em um comunicado de imprensa da empresa.

“Nossa equipe visionária está trabalhando para tornar a medicina regenerativa personalizada uma realidade, e estamos ansiosos para avançar esta terapia celular para os pacientes que estão esperando”, disse McDevitt.

O estudo de fase 1/2a nos EUA testará a terapia com células-tronco para a doença de Parkinson

O Parkinson é causado pela disfunção e morte dos neurônios dopaminérgicos – células nervosas do cérebro responsáveis pela produção de dopamina, uma substância química que os nervos usam para se comunicar uns com os outros e com o resto do corpo. A perda da sinalização da dopamina leva ao desenvolvimento da maioria dos sintomas da doença.

O ANPD001 visa substituir os neurônios dopaminérgicos perdidos no Parkinson. A terapia com células-tronco é feita usando um processo de três etapas.

Primeiro, as células da pele são coletadas de um paciente. Eles então são levados a um laboratório, onde são projetados para criar um tipo de célula-tronco feita pelo homem chamada células-tronco pluripotentes induzidas ou iPSCs. Como as células-tronco encontradas naturalmente no corpo, as iPSCs são capazes de se transformar em outros tipos de células com o conjunto certo de sinais bioquímicos.

Na terceira e última etapa, as iPSCs recebem pistas para que cresçam em células precursoras neuronais de dopamina (DANPCs) - células imaturas capazes de se tornar neurônios dopaminérgicos maduros. Após uma série de etapas de controle de qualidade no laboratório, os DANPCs são administrados como transplante ao paciente com o objetivo de crescer para substituir os neurônios dopaminérgicos perdidos.

Espera-se que o próximo ensaio clínico de Fase 1/2a ocorra em vários centros nos EUA. Aspen lançou um estudo de triagem no ano passado para ajudar a identificar pacientes para o ensaio.

Com a aprovação do FDA garantida, o ensaio clínico será o primeiro nos EUA a testar uma terapia que usa iPSCs derivadas da pessoa que está em tratamento, conhecidas como iPSCs autólogas.

“Este é um marco importante na missão da Aspen de desenvolver e fornecer terapias personalizadas de substituição de células derivadas de iPSC para pessoas com necessidades médicas não atendidas, começando com a doença de Parkinson”, disse Faheem Hasnain, presidente do conselho de administração da Aspen. “Este é um momento emocionante para a equipe de Aspen e para os pacientes que têm sido tão importantes para permitir o desenvolvimento da empresa.” Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Parkinson´s News Today.