Terapia de Parkinson Bemdaneprocel mostra benefícios até 2 anos

Os pacientes tiveram mais tempo com sintomas controlados, de acordo com os dados finais do estudo

1 de outubro de 2024 - Os pacientes tratados com bemdaneprocel, uma terapia celular que a Bluerock Therapeutics está desenvolvendo para a doença de Parkinson, continuam a passar mais tempo com sintomas bem controlados e menos tempo em períodos de off, quando os sintomas não são adequadamente controlados, apesar do uso de medicamentos.

Isso está de acordo com os dados finais do exPDite (NCT04802733), um estudo de Fase 1 concluído que envolveu 12 adultos com Parkinson, onde o bemdaneprocel - administrado em dose alta ou baixa - também foi considerado seguro e bem tolerado por até 24 meses.

"Estamos muito entusiasmados em compartilhar os dados de 24 meses do estudo exPDite, que mostra que o bemdaneprocel pode ser uma opção de tratamento potencialmente significativa para indivíduos que vivem com a doença de Parkinson", disse Amit Rakhit, diretor médico e de desenvolvimento da Bluerock, uma subsidiária da Bayer, em um comunicado à imprensa da empresa.

Rakhit disse que a conclusão do estudo "prepara o terreno para a próxima fase do desenvolvimento clínico". Os pacientes que concluíram o estudo exPDite podem passar para um estudo de extensão de cinco anos (NCT05897957) para serem monitorados quanto à segurança e resultados clínicos, e a empresa também planeja avançar o teste de bemdaneprocel em um estudo de Fase 2 controlado por placebo, que deve começar a se inscrever ainda este ano.

Os dados de segurança e eficácia estavam programados para serem apresentados no Congresso Internacional de Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento, realizado de 27 de setembro a 1º de outubro na Filadélfia, e "apoiam o desenvolvimento e a avaliação contínuos do bemdaneprocel para o tratamento de pessoas com [doença de Parkinson]", escreveram os pesquisadores em um resumo.

Os sintomas de Parkinson ocorrem quando os neurônios dopaminérgicos do cérebro, ou células nervosas produtoras de dopamina, são danificados e morrem com o tempo. A dopamina é uma substância química que ajuda a controlar o movimento, por isso sua perda gradual causa sintomas motores, como tremores e rigidez.

A levodopa é um tratamento básico para o Parkinson e é convertida em dopamina no cérebro. Embora inicialmente eficaz, o uso contínuo de levodopa pode levar à diminuição de sua eficácia antes da próxima dose programada, resultando em períodos de off marcados por um ressurgimento ou agravamento dos sintomas. Essas flutuações motoras tornam-se mais frequentes à medida que a doença progride.

O Bemdaneprocel, anteriormente conhecido como BRT-DA01, envolve o transplante de células nervosas produtoras de dopamina para o cérebro por meio de um procedimento cirúrgico. A terapia usa células produtoras de dopamina geradas a partir de células-tronco embrionárias humanas. O objetivo é que as células transplantadas dêem origem a novos neurônios, aliviando os sintomas.

"Há um impulso considerável no conceito de restaurar as entradas de dopamina no cérebro usando células transplantadas, e os resultados positivos do estudo exPDite lideram o avanço", disse Claire Henchcliffe, MD, professora e presidente de neurologia da Universidade da Califórnia, Irvine, e uma das principais investigadoras do estudo.

O estudo exPDite testou a segurança e tolerabilidade do bemdaneprocel em 12 pacientes adultos que estavam experimentando episódios estranhos, apesar de estarem em levodopa. Sua idade média era de 67 anos, com um tempo médio de nove anos desde o diagnóstico de Parkinson.

Os participantes foram aleatoriamente designados para receber uma dose baixa (0,9 milhão de células) ou uma dose alta (2,7 milhões de células) de bemdaneprocel no putâmen, uma região do cérebro envolvida no controle do movimento, seguida por um curso de imunossupressão de um ano para evitar que o sistema imunológico ataque as células transplantadas.

Consistente com dados anteriores, o bemdaneprocel continuou seguro dois anos após o procedimento cirúrgico, sem efeitos colaterais relacionados à terapia celular. Mesmo depois de interromper a imunossupressão, as células transplantadas continuaram a sobreviver e formar conexões no cérebro.

Os pacientes que receberam a dose mais alta tiveram uma redução de 21,9 pontos na parte III da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da MDS, que mede os sintomas motores, enquanto aqueles no grupo de baixa dose tiveram uma redução de 8,3 pontos. Pontuações mais baixas na escala indicam sintomas menos graves. Essas reduções foram observadas enquanto os pacientes estavam sem medicação.

O estudo também acompanhou o tempo que os pacientes passaram com sintomas bem controlados e episódios off. Aqueles no grupo de alta dose tiveram um aumento médio de 1,8 horas em bom estado quando comparados ao início do estudo. Bom estado refere-se a períodos de tempo em que um paciente experimenta controle satisfatório de seus sintomas motores devido ao efeito ideal da levodopa.

Os pacientes do grupo de altas doses também experimentaram uma redução no tempo gasto no estado off, com uma diminuição média de 1,9 horas desde o início do estudo.

Aqueles no grupo de baixa dose tiveram uma diminuição média de 0,8 horas no bom tempo e um aumento médio de 0,4 horas no tempo on, em comparação com o início do estudo.

Os participantes que receberam a dose alta de bemdaneprocel foram mais capazes de realizar tarefas diárias, com base na escala MDS-UPDRS parte II, com uma diminuição média de 3,4 pontos em comparação com as medições iniciais. Aqueles na coorte de baixa dose experimentaram um declínio, conforme indicado por um aumento médio de 2,0 pontos nesta escala.

"As células transplantadas sobrevivem e há sinais precoces de que o bemdaneprocel pode ajudar os pacientes a controlar melhor seus sintomas motores", disse Henchcliffe. "Estes são resultados empolgantes que justificam uma exploração mais aprofundada em um estudo controlado por placebo de próxima fase."

Christian Rommel, chefe de pesquisa e desenvolvimento da divisão farmacêutica da Bayer, chamou os resultados de "encorajadores", dizendo que eles "apoiam nosso compromisso no desenvolvimento de terapias inovadoras que podem melhorar significativamente a vida dos pacientes". Fonte: Parkinson News Today.

Saiba o que há de mais recente em terapia com células-tronco para o tratamento de Parkinson

3 de julho de 2024 - A doença de Parkinson (DP) é caracterizada por uma perda de neurônios no cérebro que se comunicam usando a dopamina química. A base do tratamento é restaurar essa comunicação, usando medicamentos que aumentam os níveis de dopamina no cérebro. Mas e se, em vez disso, a DP pudesse ser tratada não dando dopamina, mas restaurando os neurônios perdidos? Essa é a ideia por trás das terapias baseadas em células para a doença de Parkinson que envolvem a implantação de células-tronco no cérebro para tomar o lugar das células que foram perdidas. Se a pesquisa conseguir projetar uma terapia baseada em células que possa substituir as células perdidas na doença, o tratamento da DP pode ser transformado.

Neurônios dopaminérgicos derivados de iPSCs do laboratório de Xiaobo Mao, PhD

As células-tronco são um tratamento eficaz para a doença de Parkinson?

Não há nenhuma terapia de células-tronco aprovada pelo FDA para a doença de Parkinson. No entanto, ensaios clínicos recentes têm sido promissores, e pesquisadores vêm tentando desenvolver esse tipo de tratamento há décadas. Há duas etapas cruciais para esse processo: coletar células-tronco – células com potencial para se desenvolver em muitos tipos diferentes de células no corpo – e, em seguida, persuadir essas células-tronco a se tornarem células nervosas que produzem dopamina.

A pesquisa atual está focada em decifrar a melhor fonte de células-tronco para usar, as melhores maneiras de transformar as células-tronco em neurônios dopaminérgicos e as melhores maneiras de introduzir as células no cérebro para efeito máximo e dano mínimo. Nos últimos anos, houve mais impulso, trazendo uma nova esperança para o campo das terapias celulares para DP.

O objetivo ideal é criar tratamentos utilizando células-tronco para tomar o lugar dos neurônios perdidos na DP. A esperança é que isso não apenas alivie os sintomas da DP, mas possa potencialmente reparar os danos cerebrais que a DP causa, retardando assim a progressão da doença.

Que tipos de células-tronco podem ser considerados para tratamentos de Parkinson baseados em células?

1. Células-tronco embrionárias (CTEs) – Células-tronco derivadas de um embrião humano, tipicamente em um estágio de desenvolvimento muito inicial. Embriões precoces criados por fertilização in vitro (FIV) e que não serão usados para gravidez são normalmente a fonte dessas células. (Isso é oposto às células-tronco fetais, que normalmente são derivadas de um embrião mais velho.)

2. Células-tronco derivadas de adultos (também chamadas de células-tronco específicas de tecido) – Células-tronco encontradas entre, e depois isoladas de, células diferenciadas em um adulto. As mais bem compreendidas são as células-tronco hematopoéticas encontradas no sangue e na medula óssea adultas, que têm sido usadas clinicamente há décadas, principalmente para tratar cânceres sanguíneos e outros distúrbios do sangue e do sistema imunológico.

3. Células-tronco do cordão umbilical – As células-tronco hematopoéticas também são encontradas no sangue do cordão umbilical recuperado após o parto. Estes também são usados clinicamente para tratar cânceres do sangue e algumas doenças genéticas raras.

4. Células-tronco mesenquimais – Também conhecidas como células estromais, essas células-tronco estão presentes em muitos tecidos, como osso, cartilagem e gordura. Eles permanecem pouco compreendidos, mas provavelmente têm potencial regenerativo.

5. Células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs) – Células-tronco criadas a partir de células adultas da pele ou do sangue que foram reprogramadas para reverter a um estado embrionário.

6. Células-tronco partenogenéticas humanas – Células-tronco criadas a partir de um óvulo humano não fertilizado.

Ensaios clínicos de tratamentos com células estaminais para a doença de Parkinson

A única maneira de trazer tratamentos com células-tronco legítimos, cientificamente comprovados e aprovados para a comunidade de DP é por meio de ensaios clínicos. Se você está interessado em buscar um tratamento com células-tronco para DP, é altamente recomendável se inscrever em um ensaio clínico em uma instituição médica acadêmica em vez de uma clínica comercial (mais sobre isso abaixo). Você pode ser capaz de obter acesso precoce a tratamentos com células-tronco, ao mesmo tempo em que ajuda a concretizar esses tratamentos para a comunidade maior de DP.

É incrivelmente importante notar, no entanto, que os ensaios clínicos que são inseridos no clinicaltrials.gov, o diretório gerenciado pelo NIH de todos os ensaios clínicos, não são examinados pelo NIH, e clínicas comerciais de células-tronco podem colocar seus tratamentos neste site. A maioria das pessoas não percebe isso, o que levou clinicaltrials.gov a colocar um aviso em seu site afirmando: "A segurança e a validade científica deste estudo são de responsabilidade do patrocinador do estudo e dos pesquisadores".

Portanto, para usar clinicaltrials.gov com segurança, concentre-se nos ensaios realizados em centros médicos acadêmicos nos Estados Unidos, e não em clínicas comerciais.

Ensaios clínicos recentes e atuais para tratamentos com células-tronco

Estudo de fase I utilizando células-tronco de Bemdaneprocel no cérebro

Um estudo de fase I recentemente concluído investigou o transplante cirúrgico de células-tronco chamadas Bemdaneprocel (BRT-DA01, anteriormente conhecido como MSK-DA01) em uma área do cérebro chamada putâmen. Essas células são precursoras de neurônios dopaminérgicos que são derivados de células-tronco embrionárias. As pessoas no ensaio tomaram medicação para suprimir parcialmente seu sistema imunológico (com o objetivo de evitar que o corpo rejeite as células). Os pontos finais do estudo incluíram segurança, tolerabilidade, evidências de sobrevivência celular (usando ressonância magnética e PET scans do cérebro), bem como o efeito nos sintomas da DP. Doze pessoas com DP foram incluídas neste estudo aberto (um estudo que não tem um grupo controle). O estudo demonstrou que o tratamento foi seguro e bem tolerado. O transplante das células foi factível e resultou em sobrevivência e enxertia celular bem-sucedidas. Um estudo de fase II está sendo planejado. As pessoas que receberam as células transplantadas no estudo original continuam a ser estudadas ao longo de um segundo ano.Estudo de fase IIA utilizando células-tronco mesenquimais no tratamento da doença de Parkinson

Um estudo de fase IIA recentemente concluído investigou a infusão intravenosa de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea como terapia modificadora da doença na DP. O objetivo deste estudo foi selecionar o número mais seguro e efetivo de repetições de doses de infusões. O estudo foi duplo-cego e randomizado. Foram três braços de tratamento, estudando um total de 45 pessoas com DP. Este estudo foi uma continuação de um publicado em 2021, que foi um estudo de fase I de 20 pessoas com DP leve/moderada que foram atribuídas a uma única infusão intravenosa de uma das quatro doses de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea, com avaliações ao longo do ano. O estudo demonstrou que o tratamento foi seguro e bem tolerado. O tratamento foi correlacionado com uma redução no estado OFF na United Parkinson Disease Rating Scale, com a dose mais alta correlacionada com o efeito mais significativo.

Estudo de fase I recrutando participantes para o tratamento com iPSC

Um estudo de fase I está prestes a começar a recrutar com uma meta de seis pessoas com DP. O estudo avaliará o transplante cirúrgico de neurônios dopaminérgicos derivados de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs), para o putâmen. As iPSCs serão feitas a partir de células sanguíneas de pessoas com DP e depois transplantadas cirurgicamente para a mesma pessoa, eliminando assim a necessidade de tomar uma medicação imunossupressora. O ensaio avaliará a segurança das células injetadas e também medirá os efeitos dos neurônios dopaminérgicos autólogos transplantados nos sintomas da DP.

Estudo de fase I com células-tronco embrionárias

Outro estudo de fase I está em andamento investigando células STEM-PD, células precursoras de dopamina derivadas de células-tronco embrionárias (geradas por uma instalação de pesquisa diferente do Bemdaneprocel) e seu transplante no putâmen de oito pessoas com DP.

A APDA financia alguma investigação com células estaminais?

A APDA está financiando vários projetos de pesquisa usando iPSCs para modelar a DP (incluindo o Dr. Gary Ho e o Dr. Nikhil Panicker), permitindo que os pesquisadores testem potenciais novos caminhos de compreensão da DP e do tratamento.

Clínicas comerciais de células-tronco

Existem muitas clínicas comerciais nos EUA e em todo o mundo que oferecem tratamentos com células-tronco que não foram cientificamente comprovados para funcionar. Como dito acima, é importante notar que atualmente não há tratamentos com células-tronco aprovados pela FDA para a doença de Parkinson.

Um tratamento típico em uma clínica comercial de células-tronco envolve a remoção de células de gordura do abdômen (algumas clínicas removem medula óssea ou sangue para este procedimento), tratar as células de várias maneiras para isolar células mesenquimais ou estromais do tecido removido e, finalmente, injetar essas células de volta no corpo. As células são reintroduzidas no corpo em diferentes locais (na corrente sanguínea, líquido cefalorraquidiano, nariz, olho, etc.) dependendo de qual doença está sendo alvo. Tais tratamentos são realizados por uma taxa, às vezes grande, e não são cobertos pelo seguro.

Funciona? Eficácia de clínicas comerciais de células-tronco

As clínicas comerciais não publicam, via de regra, seus resultados em revistas revisadas por pares para demonstrar à comunidade científica que os tratamentos funcionam. Em vez disso, eles geralmente se baseiam em anedotas de pacientes como prova de eficácia. Algumas clínicas estão acompanhando seus resultados medindo variáveis como qualidade de vida antes ou depois do procedimento. No entanto, sem comparar os pacientes com um grupo semelhante que não recebe o tratamento, é difícil saber se alguma melhora se deve ao efeito placebo ou ao próprio tratamento. Os dados de segurança também são limitados em clínicas de células-tronco.

Dicas & Takeaways:

Há promessa no uso de células-tronco como um possível tratamento para a DP, mas mais pesquisas precisam ser feitas antes que tal terapia seja aprovada para uso clínico.

Existem várias fontes de células-tronco e cada uma precisará ser testada para ver quais, se houver, são úteis no tratamento da DP.

Vários pequenos ensaios clínicos foram concluídos, estão em andamento, ou estão prestes a começar, que estudam o uso de tratamentos com células-tronco para DP.

Tenha cuidado com qualquer clínica comercial que promova um tratamento que não tenha sido comprovado pelo FDA para ser seguro e eficaz. Fonte: apdaparkinson.

Terapias celulares são promissoras para tratar sintomas não motores da doença de Parkinson

19 De março de 2024 - Dentro dos tratamentos atuais da doença de Parkinson (DP) há uma necessidade não atendida de abordar a perda de neurônios dopaminérgicos e sintomas não motores.

Veja aqui=> HTTPS://WWW.BIOPHARMA-REPORTER.COM/ARTICLE/2024/03/19/CELL-THERAPIES-SHOW-PROMISE-FOR-ADDRESSING-PARKINSON-S-DISEASE-NON-MOTOR-SYMPTOMS 

Estudo com terapia celular para Parkinson avança após resultados bem sucedidos

Pesquisadora principal do estudo afirmou que os resultados da fase I foram encorajadores

16 de outubro de 2023 - Um estudo sobre a utilização de uma terapia celular experimental contra Parkinson, apresentado no Congresso Internacional de Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento (MDS) de 2023 concluiu sua primeira fase de testes com ótimos resultados.

O estudo foi realizado em Copenhague, na Dinamarca com 12 indivíduos com Parkinson utilizando o Bemdaneprocel, uma terapia celular baseada em células tronco pluripotentes para substituir os neurônios produtores de dopamina perdidos após a doença, o que, segundo Clarie Henchcliffe, presidente do Departamento de Neurologia e pesquisadora principal do estudo gerou dados “extremamente encorajadores”.

Os pacientes com a doença de Parkinson receberam transplantes cirúrgicos com duas doses diferentes: O primeiro grupo recebeu uma dose menor, (de 0,9 milhão de células) e a segunda, uma dose mais alta (2,7 milhões de células) do tratamento chamado Bemdaneprocel, que utiliza células-tronco pluripotentes para substituir as células nervosas perdidas na doença de Parkinson.

Os resultados mostraram que os pacientes que receberam a dose mais alta tiveram uma melhora maior em seus sintomas em comparação com aqueles que receberam a dose menor. Exames de imagem também mostraram evidências de que as células transplantadas sobreviveram e funcionaram.

Terapia celular contra o Parkinson

De acordo com o neurocirurgião especializado em Parkinson, Dr. Bruno Burjaili, o uso de células-tronco poderia ajudar a reduzir os sintomas e melhorar a qualidade de vida.

“As células-tronco sempre foram uma grande promessa, porém, a maior parte das evidências não tinha sido animadora. Vemos com otimismo os dados apontados por este estudo até o momento, sugerindo que essa terapia traga benefícios. Não devemos nos esquecer de que essa primeira fase foi usada para provar a segurança e a tolerabilidade da proposta de tratamento, e de que ainda precisaremos das fases seguintes. Elas deverão mostrar se o tratamento terá efeito clínico para impactar, na prática, a vida de quem sofre com a doença. Se tudo der certo, além do marca-passo cerebral e do ultrassom focalizado, nós da Neurocirurgia teremos mais uma modalidade de tratamento a oferecer, já que essas células precisam ser implantadas em regiões precisas do cérebro“, afirma Dr. Bruno Burjaili. Fonte: Jornaldeararaquara.

Bayer diz que terapia com células-tronco para Parkinson melhora sintomas em teste inicial

August 28, 2023 -FRANKFURT (Reuters) - A Bayer (BAYGn.DE) disse que uma terapia experimental com células-tronco desenvolvida por sua subsidiária norte-americana BlueRock mostrou sinais de alívio dos sintomas da doença de Parkinson em um teste inicial com 12 pacientes.

A farmacêutica alemã anunciou que o ensaio tinha sido bem-sucedido num breve resumo em junho, dizendo que era a primeira vez para uma terapia com células estaminais para a doença de Parkinson, mas reteve detalhes para uma conferência médica.

Num comunicado divulgado na segunda-feira, afirmou que um ano após o tratamento, os sete participantes que receberam doses elevadas tiveram em média 2,16 horas a mais com sintomas bem controlados por dia e o tempo de agravamento dos sintomas foi 1,91 horas a menos por dia para eles.

Os cinco participantes que receberam uma dose mais baixa tiveram, em média, 0,72 horas a mais por dia com sintomas bem controlados e o tempo de agravamento dos sintomas foi 0,75 horas a menos por dia para eles.

O tratamento foi bem tolerado sem grandes problemas de segurança.

“O resultado positivo deste ensaio clínico de Fase I é um claro avanço”, disse Christian Rommel, chefe de pesquisa e desenvolvimento de medicamentos da Bayer.

Para a terapia experimental da BlueRock, os pesquisadores pegaram células-tronco embrionárias pluripotentes humanas e as transformaram em células nervosas produtoras de dopamina. Eles foram implantados no cérebro para restaurar redes neurais destruídas pelo Parkinson.

Também foram administrados medicamentos para impedir que o sistema imunológico atacasse as novas células.

Os resultados foram apresentados no Congresso Internacional sobre Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento em Copenhague, na Dinamarca.

A busca por um tratamento para o Parkinson, que causa a falta da molécula dopamina, que ajuda a regular diversas funções cerebrais básicas, sofreu muitos reveses ao longo das décadas.

Uma série de projetos de pesquisa em todo o mundo, incluindo o da Bayer, aprimoraram recentemente a abordagem de transplante de células modificadas para restaurar uma área do cérebro produtora de dopamina.

Parte desse trabalho está sendo realizado pela Universidade de Cambridge da Grã-Bretanha, pelo Hospital Bundang CHA da Coreia do Sul, pela Cyto Therapeutics da International Stem Cell Corp (ISCO.PK) na Austrália, pela Academia Chinesa de Ciências, pela Universidade de Harvard nos Estados Unidos e pelo Hospital Universitário de Kyoto do Japão.

A Bayer reiterou que avançaria os testes em humanos para a segunda das três etapas. O recrutamento de pacientes, também para um grupo comparativo que não receberá o tratamento, teria início no primeiro semestre de 2024.

O Parkinson, para o qual não há cura e que afeta mais de 10 milhões de pessoas em todo o mundo, causa danos cerebrais progressivos. Os sintomas comuns são perda de controle muscular, tremores e rigidez muscular, enquanto a demência é observada em alguns pacientes. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Reuters. Veja mais aqui: Bayer preps for phase 2 after Parkinson's cell therapy clears safety bar in early-stage study.

A terapia celular de Parkinson da Bayer passa no teste de segurança clínica inicial, abrindo caminho para a fase 2

Jun 28, 2023 - A Bayer tem evidências iniciais de que sua terapia celular para a doença de Parkinson é segura. Agora, com um ensaio clínico de fase 2 em curso para abrir inscrições no próximo ano, a farmacêutica alemã está pronta para começar a mostrar se o candidato pode desfazer danos e restaurar a função motora.

A terapia celular, bemdaneprocel, está em desenvolvimento na subsidiária BlueRock Therapeutics da Bayer. Em 2021, a BlueRock começou a inscrever pacientes em um ensaio clínico de fase 1 para testar a segurança e a tolerabilidade do transplante cirúrgico de células produtoras de dopamina no cérebro de pessoas com Parkinson. O objetivo era observar a taxa de eventos adversos graves e supercrescimento anormal de tecido no ano após o transplante.

Bemdaneprocel passou no teste de segurança e tolerabilidade. A Bayer não viu grandes problemas de segurança no primeiro ano do ensaio clínico de 12 indivíduos. A análise de desfechos secundários mostrou a viabilidade do transplante e forneceu evidências de sobrevivência celular e enxerto no cérebro.

A Bayer e a BlueRock estão adiando o compartilhamento de uma análise mais detalhada dos dados até um evento no final de agosto.

“O perfil de segurança do bemdaneprocel foi encorajador, juntamente com evidências iniciais de sobrevivência e enxerto celular, marcando um passo muito importante no desenvolvimento de uma nova terapia potencial para pacientes com esta doença”, disse Ahmed Enayetallah, M.D., Ph.D., vice-presidente sênior e chefe de desenvolvimento da BlueRock, no comunicado. “Esses dados principais fornecem uma forte justificativa para iniciar a próxima fase do estudo e esperamos avançar neste programa clínico”.

A Bayer e a BlueRock planejam começar a inscrever indivíduos em um ensaio clínico de fase 2 no primeiro semestre do próximo ano. O estudo intermediário marcará uma intensificação do esforço para mostrar se o bemdaneprocel pode reformar as redes neurais e restaurar as funções motoras no Parkinson, como a Bayer espera, e representa um teste inicial da ideia mais ampla de usar a plataforma baseada em células-tronco pluripotentes para atender às principais necessidades médicas não atendidas.

A Bayer busca essa ideia há vários anos, em parceria com a Versant Ventures para fazer a BlueRock começar uma rodada da série A de US$ 225 milhões em 2016 e pagar US$ 240 milhões para comprar a biotecnologia três anos depois. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Fiercebiotech.

Terapia com células-tronco BRT-DA01 demonstra segurança positiva e viabilidade no estudo em estágio inicial da doença de Parkinson

Em 1 ano, o tratamento com a terapia celular experimental foi bem tolerado sem grandes problemas de segurança e mostrou evidências de sobrevivência e enxerto celular.

Jul 5, 2023 - A Bayer AG e a BlueRock Therapeutics anunciaram recentemente resultados positivos de fase 1 (NCT04802733) avaliando sua terapia com células-tronco neurais bemdaneprocel, também conhecida como BRT-DA01, em indivíduos com doença de Parkinson (DP). Ao todo, o tratamento com a terapia foi seguro e tolerável, com viabilidade observada de transplante e evidência de sobrevivência celular e enxerto no cérebro após 1 ano.

Espera-se que dados detalhados do estudo sobre os desfechos primários e secundários sejam apresentados no Congresso Internacional de Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento de 2023 em Copenhaguen, de 27 a 31 de agosto. Com base nas descobertas positivas, as empresas estão planejando um estudo de fase 2 que deve começar a inscrever pacientes no primeiro semestre de 2024.

“Temos a missão de aproveitar o poder da terapia celular com o objetivo de ajudar as pessoas com doença de Parkinson a recuperar o controle de suas vidas, restaurando as funções que perderam para esta doença”, Ahmed Enayetallah, vice-presidente sênior e chefe de desenvolvimento na BlueRock, disse em um comunicado.

"O perfil de segurança do bemdaneprocel foi encorajador, juntamente com evidências iniciais de sobrevivência e enxerto celular, marcando um passo muito importante no desenvolvimento de uma nova terapia potencial para pacientes com esta doença. Esses dados principais fornecem uma forte justificativa para iniciar a próxima fase do estudo , e estamos ansiosos para avançar neste programa clínico."

Bemdaneprocel, um agente experimental, é composto por neurônios produtores de dopamina derivados de células-tronco pluripotentes (PSC). Quando transplantadas, essas células têm o potencial de reformar as redes neurais que foram destruídas pela DP na esperança de restaurar a função motora e não motora dos pacientes. No estudo, os pacientes foram submetidos a transplante cirúrgico de células produtoras de dopamina sob anestesia geral no putâmen e continuaram a tomar medicamentos que suprimem parcialmente o sistema imunológico por 1 ano.

O estudo, que contou com 12 indivíduos com DP, teve como objetivo avaliar a segurança e a tolerabilidade da terapia celular, com objetivos secundários que incluíam sobrevivência celular, alterações na função motora, alterações nas horas de vigília no estado OFF e segurança e tolerabilidade contínuas. Os pacientes elegíveis tinham entre 50 e 78 anos de idade, diagnóstico de DP feito entre 3 a 20 anos atrás e estavam tomando levodopa no momento.

"Na Bayer, estamos comprometidos em promover inovações em terapia celular e genética para pacientes com doença de Parkinson, um distúrbio neurodegenerativo com efeitos debilitantes na vida das pessoas para o qual atualmente não há cura e apenas opções limitadas de tratamento", Christian Rommel, membro do Comitê Executivo Comitê da Divisão Farmacêutica da Bayer e chefe de Pesquisa e Desenvolvimento, disse em um comunicado. "O resultado positivo de nosso primeiro ensaio clínico de terapia celular para Parkinson é encorajador não apenas para o programa de desenvolvimento do bemdaneprocel, mas também para toda a nossa plataforma baseada em células-tronco pluripotentes e justifica uma investigação mais aprofundada em grupos maiores de pacientes."

Além das PSCs, as células-tronco embrionárias e somáticas têm sido usadas como abordagens potenciais para o tratamento da DP. A primeira vantagem das abordagens de PSC induzida é que as linhagens podem ser estabelecidas sem o sacrifício de embriões humanos, removendo um grande obstáculo ético dos tratamentos com células-tronco humanas. As PSCs induzidas também permitem correspondências de antígeno leucocitário humano em tratamentos específicos do paciente, reduzindo efetivamente a gravidade dos imunossupressores pós-operatórios. A histocompatibilidade mostrou adicionalmente uma resposta imune reduzida de linfócitos e micróglia, bem como aumento da sobrevida celular em transplantes induzidos por PSC de neurônios dopaminérgicos em estudos com primatas. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Neurologylive.