Em 1 ano, o tratamento com a terapia celular experimental foi bem tolerado sem grandes problemas de segurança e mostrou evidências de sobrevivência e enxerto celular.
Jul 5, 2023 - A Bayer AG e a BlueRock Therapeutics anunciaram recentemente resultados positivos de fase 1 (NCT04802733) avaliando sua terapia com células-tronco neurais bemdaneprocel, também conhecida como BRT-DA01, em indivíduos com doença de Parkinson (DP). Ao todo, o tratamento com a terapia foi seguro e tolerável, com viabilidade observada de transplante e evidência de sobrevivência celular e enxerto no cérebro após 1 ano.
Espera-se que dados detalhados do estudo sobre os desfechos primários e secundários sejam apresentados no Congresso Internacional de Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento de 2023 em Copenhaguen, de 27 a 31 de agosto. Com base nas descobertas positivas, as empresas estão planejando um estudo de fase 2 que deve começar a inscrever pacientes no primeiro semestre de 2024.
“Temos a missão de aproveitar o poder da terapia celular com o objetivo de ajudar as pessoas com doença de Parkinson a recuperar o controle de suas vidas, restaurando as funções que perderam para esta doença”, Ahmed Enayetallah, vice-presidente sênior e chefe de desenvolvimento na BlueRock, disse em um comunicado.
"O perfil de segurança do bemdaneprocel foi encorajador, juntamente com evidências iniciais de sobrevivência e enxerto celular, marcando um passo muito importante no desenvolvimento de uma nova terapia potencial para pacientes com esta doença. Esses dados principais fornecem uma forte justificativa para iniciar a próxima fase do estudo , e estamos ansiosos para avançar neste programa clínico."
Bemdaneprocel, um agente experimental, é composto por neurônios produtores de dopamina derivados de células-tronco pluripotentes (PSC). Quando transplantadas, essas células têm o potencial de reformar as redes neurais que foram destruídas pela DP na esperança de restaurar a função motora e não motora dos pacientes. No estudo, os pacientes foram submetidos a transplante cirúrgico de células produtoras de dopamina sob anestesia geral no putâmen e continuaram a tomar medicamentos que suprimem parcialmente o sistema imunológico por 1 ano.
O estudo, que contou com 12 indivíduos com DP, teve como objetivo avaliar a segurança e a tolerabilidade da terapia celular, com objetivos secundários que incluíam sobrevivência celular, alterações na função motora, alterações nas horas de vigília no estado OFF e segurança e tolerabilidade contínuas. Os pacientes elegíveis tinham entre 50 e 78 anos de idade, diagnóstico de DP feito entre 3 a 20 anos atrás e estavam tomando levodopa no momento.
"Na Bayer, estamos comprometidos em promover inovações em terapia celular e genética para pacientes com doença de Parkinson, um distúrbio neurodegenerativo com efeitos debilitantes na vida das pessoas para o qual atualmente não há cura e apenas opções limitadas de tratamento", Christian Rommel, membro do Comitê Executivo Comitê da Divisão Farmacêutica da Bayer e chefe de Pesquisa e Desenvolvimento, disse em um comunicado. "O resultado positivo de nosso primeiro ensaio clínico de terapia celular para Parkinson é encorajador não apenas para o programa de desenvolvimento do bemdaneprocel, mas também para toda a nossa plataforma baseada em células-tronco pluripotentes e justifica uma investigação mais aprofundada em grupos maiores de pacientes."
Além das PSCs, as células-tronco embrionárias e somáticas têm sido usadas como abordagens potenciais para o tratamento da DP. A primeira vantagem das abordagens de PSC induzida é que as linhagens podem ser estabelecidas sem o sacrifício de embriões humanos, removendo um grande obstáculo ético dos tratamentos com células-tronco humanas. As PSCs induzidas também permitem correspondências de antígeno leucocitário humano em tratamentos específicos do paciente, reduzindo efetivamente a gravidade dos imunossupressores pós-operatórios. A histocompatibilidade mostrou adicionalmente uma resposta imune reduzida de linfócitos e micróglia, bem como aumento da sobrevida celular em transplantes induzidos por PSC de neurônios dopaminérgicos em estudos com primatas. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Neurologylive.
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