September 22, 2025 - AB-1005, uma terapia genética experimental com fator neurotrófico derivado de linhagem de células gliais (GDNF), está sendo avaliado para o tratamento da doença de Parkinson em estágio moderado no ensaio clínico REGENERATE-PD. Centros na Polônia e no Reino Unido começaram a randomizar os participantes, com centros na Alemanha realizando a triagem ativamente e em breve acompanhando o estudo.
A AskBio iniciou o recrutamento nos Estados Unidos em 2024, com inscrições em andamento.
Research Triangle Park, Carolina do Norte – 22 de setembro de 2025 – A AskBio Inc. (AskBio), uma empresa de terapia genética de propriedade integral e operada de forma independente como subsidiária da Bayer AG, anunciou hoje que os primeiros participantes europeus foram randomizados no REGENERATE-PD, um ensaio clínico de fase 2 em participantes com doença de Parkinson (DP) em estágio moderado.
“Acredito que a randomização dos primeiros participantes europeus no REGENERATE-PD, que torna este o primeiro programa de terapia genética neurocirúrgica para Parkinson a randomizar com sucesso pacientes dos Estados Unidos e da Europa para um único ensaio clínico de Fase 2, é uma notícia positiva para as pessoas que vivem com a doença de Parkinson e para os médicos que as tratam”, disse Alan Whone, MD, PhD, Líder e Pesquisador Principal do REGENERATE-PD Europa. “Há uma necessidade significativa de terapias neurorestauradoras para Parkinson, e ver o avanço de uma importante terapia genética experimental em um ensaio clínico de Fase 2 dará esperança aos pacientes e à comunidade médica.”
A DP é uma doença neurodegenerativa progressiva que afeta 1,2 milhão de pessoas na Europa, e espera-se que esse número dobre até 2030.1 Considerando a necessidade médica mundial não atendida, o objetivo do REGENERATE-PD, um ensaio clínico randomizado, duplo-cego e controlado cirurgicamente, é avaliar a segurança e a eficácia da terapia gênica experimental AB-1005, administrada no putâmen cerebral de participantes adultos com idades entre 45 e 75 anos com DP em estágio moderado.2 Estima-se que o REGENERATE-PD envolva aproximadamente 87 participantes em centros clínicos na Alemanha, Polônia, Reino Unido e Estados Unidos.2
“O anúncio de hoje representa um marco importante no desenvolvimento clínico da nossa terapia gênica experimental AB-1005, à medida que continuamos a trabalhar arduamente para oferecer uma opção de tratamento segura e eficaz que pode ser neurorestauradora para determinadas populações e beneficiar pessoas que vivem com a doença de Parkinson em estágio moderado”, disse Canwen Jiang, MD, PhD, Diretor de Desenvolvimento e Diretor Médico da AskBio. “Estamos animados com o início do programa REGENERATE-PD na Europa e ansiosos para compartilhar mais atualizações clínicas à medida que o programa avança no próximo ano.”
No início deste ano, o AB-1005 recebeu a designação de Terapia Avançada em Medicina Regenerativa (RMAT) da Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA).3 RMAT é uma designação concedida pela FDA a terapias regenerativas, incluindo terapias genéticas, desenvolvidas para tratar, modificar, reverter ou curar doenças ou condições graves ou potencialmente fatais.4 O AB-1005 atendeu aos requisitos da RMAT como uma terapia genética destinada a retardar a progressão da doença e melhorar os resultados motores em pacientes com DP. O RMAT oferece aos beneficiários acesso aprimorado à FDA, o que pode incluir orientação intensiva sobre o desenvolvimento eficiente de medicamentos, revisão contínua do Pedido de Licença Biológica (BLA) e outras ações para agilizar a revisão.4
A AskBio também está explorando o AB-1005 além da DP, em participantes nos Estados Unidos com o subtipo parkinsoniano de atrofia multissistêmica (AMS-P) em um ensaio clínico de Fase 1 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminares para essa condição de rápida progressão.5
O AB-1005 é uma terapia genética experimental que não foi aprovada por nenhuma autoridade regulatória, e sua eficácia e segurança não foram estabelecidas ou totalmente avaliadas.
Sobre a doença de Parkinson
A doença de Parkinson (DP) é uma doença neurodegenerativa progressiva.6 Ela tem um impacto significativo na vida diária de uma pessoa.6 Na DP, a morte das células nervosas produtoras de dopamina no cérebro leva à perda contínua da função motora.7 Os sintomas incluem tremores, rigidez muscular e lentidão de movimento.8 Além disso, pessoas com DP apresentam sintomas não motores, incluindo fadiga e falta de energia, problemas cognitivos e depressão.8 Os sintomas geralmente se intensificam com o tempo e tornam as tarefas diárias desafiadoras.8 A prevalência da DP dobrou nos últimos 25 anos.6 Atualmente, estima-se que mais de 10 milhões de pessoas em todo o mundo vivam com DP.9 Isso a torna a segunda doença neurodegenerativa mais prevalente no mundo.10 É também o distúrbio do movimento mais frequente.6,11 Atualmente, não há cura, e as opções de tratamento atuais são inadequadas e carecem do manejo holístico dos sintomas, portanto, há uma necessidade urgente de novas terapias.12
Sobre o ensaio clínico AB-1005 Fase 1b
No ensaio clínico multicêntrico, aberto, não controlado, de fase 1b do AB-1005, os participantes receberam AB-1005 no putâmen por meio de administração bilateral única por convecção.13 Os participantes foram inscritos em duas coortes, leve (6 participantes) e moderada (5 participantes), com base na duração e no estágio da doença de Parkinson (DP).13 O objetivo desta investigação foi avaliar a segurança e o potencial efeito clínico do AB-1005 administrado no putâmen em participantes com DP em estágio leve ou moderado.13 Os resultados avaliados em 36 meses foram a incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (EAETs) conforme relatados pelos participantes ou avaliados clinicamente por exames físicos e neurológicos, sintomas motores conforme relatados pela Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) e autoavaliações do Diário Motor da DP, sintomas não motores da DP e integridade da rede dopaminérgica cerebral conforme medida pelo DaTSCAN.13 Esses As avaliações continuarão por até cinco anos. Para mais informações, visite clinicaltrials.gov (NCT04167540 ou askbio.com).
Sobre o REGENERATE-PD
O REGENERATE-PD é um estudo de Fase 2, randomizado, duplo-cego e controlado por cirurgia, que avalia a eficácia e a segurança do AB-1005 intraputaminal no tratamento de adultos (45 a 75 anos) com doença de Parkinson em estágio moderado.² O estudo incluirá cerca de 87 participantes, com centros de estudo localizados na Alemanha, Polônia, Reino Unido e Estados Unidos.² Para mais informações sobre o estudo clínico REGENERATE-PD, visite clinicaltrials.gov (NCT06285643) ou askbio.com.
Sobre o AB-1005
O AB-1005 é uma terapia genética experimental baseada no sorotipo 2 do vetor viral adeno-associado (AAV2), contendo o transgene fator neurotrófico derivado da linhagem de células gliais humanas (GDNF), que permite a expressão estável e contínua do GDNF em regiões localizadas do cérebro após injeção neurocirúrgica direta com administração por convecção monitorada por ressonância magnética.14,15 Em estudos não clínicos, o GDNF demonstrou promover a sobrevivência e a diferenciação morfológica de neurônios dopaminérgicos.15,16 O GDNF recombinante tem sido avaliado há muito tempo como um tratamento potencial para doenças como a doença de Parkinson (DP), marcada pela degeneração progressiva dos neurônios dopaminérgicos do mesencéfalo.17 Por meio da combinação de uma terapia genética experimental e uma abordagem inovadora de administração neurocirúrgica, podemos agora testar a hipótese do GDNF na DP, levando esse fator neurotrófico a esses neurônios nigroestriatais em degeneração de uma forma potencialmente mais relevante clinicamente.17
Sobre a AskBio
A AskBio Inc., uma subsidiária integral e operada de forma independente pela Bayer AG, é uma empresa de terapia genética totalmente integrada, dedicada a conduzir a terapia genética para uma nova era, na qual ela pode transformar a vida de uma gama maior de pessoas que vivem com doenças raras e mais comuns. A empresa mantém um portfólio de programas clínicos para uma gama de indicações de doenças relacionadas a um único gene ou a múltiplos fatores, abrangendo condições cardiovasculares, do sistema nervoso central e neuromusculares, com um pipeline em estágio clínico que inclui terapias experimentais para insuficiência cardíaca congestiva, distrofia muscular das cinturas, atrofia multissistêmica, doença de Parkinson e doença de Pompe. A plataforma completa de terapia genética da AskBio inclui nossa tecnologia Pro10™, que torna as terapias genéticas mais acessíveis, tornando a pesquisa e a fabricação de nível comercial mais acessíveis. Com sede global no Research Triangle Park, Carolina do Norte, a empresa gerou centenas de capsídeos e promotores proprietários, vários dos quais entraram em testes pré-clínicos e clínicos. Pioneira na inovação na área de terapia genética, com mais de 900 funcionários em cinco países, a empresa detém mais de 600 patentes e pedidos de patentes em áreas como produção de AAV e capsídeos quiméricos. Saiba mais em http://www.askbio.com/ ou siga-nos no LinkedIn.
Sobre a Bayer
A Bayer é uma empresa global com competências essenciais nas áreas de ciências da vida, como saúde e nutrição. Em linha com sua missão, "Saúde para todos, Fome para ninguém", os produtos e serviços da empresa são projetados para ajudar as pessoas e o planeta a prosperar, apoiando os esforços para superar os principais desafios apresentados por uma população global crescente e envelhecida. A Bayer está comprometida em impulsionar o desenvolvimento sustentável e gerar um impacto positivo com seus negócios. Ao mesmo tempo, o Grupo visa aumentar seu poder de lucro e criar valor por meio da inovação e do crescimento. A marca Bayer representa confiança, confiabilidade e qualidade em todo o mundo. No ano fiscal de 2024, o Grupo empregava cerca de 93.000 pessoas e teve vendas de 46,6 bilhões de euros. As despesas com P&D totalizaram 6,2 bilhões de euros. Para mais informações, acesse http://www.bayer.com.
Declarações Prospectivas da AskBio
Este comunicado à imprensa contém "declarações prospectivas". Quaisquer declarações contidas neste comunicado à imprensa que não sejam declarações de impacto histórico. Fonte: askbio.
