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terça-feira, 28 de março de 2023

Neuraly aponta para pacientes mais jovens em busca de esperança, pois a aposta de Parkinson falha na fase 2

Uma análise post hoc revelou um efeito potencial do tratamento em pacientes com 60 anos ou menos, que representaram 37% da população do estudo. (Julia Lemba/Getty Images)

Mar 27, 2023 - Um tratamento para a doença de Parkinson da Neuraly, uma biotecnologia derivada da Johns Hopkins School of Medicine, não melhorou as experiências motoras da vida diária ou do movimento em um teste intermediário, mas os pesquisadores sinalizaram um resultado melhor para pacientes mais jovens.

A droga do receptor de peptídeo-1 semelhante ao glucagon NLY01 estava sendo testada em um estudo de fase 2 controlado por placebo de 255 pacientes com doença de Parkinson inicial não tratada. O estudo procurava mudanças em uma escala comum de Parkinson que avalia a carga da doença, acompanhando os pacientes por 36 semanas de tratamento e novamente oito semanas após a descontinuação.

Nos principais resultados relatados na segunda-feira, Neuraly disse que o NLY01 não teve sucesso no desfecho primário, mas a terapia foi segura e bem tolerada.

Mas uma análise post hoc revelou um efeito potencial do tratamento em pacientes com 60 anos ou menos, que representaram 37% da população do estudo. Neuraly disse que esses pacientes tiveram uma redução de cinco pontos na escala de Parkinson, o que foi clinicamente significativo, em comparação com o placebo. O efeito foi estatisticamente significativo, relacionado à dose e continuou por oito semanas após a descontinuação do tratamento com NLY01, disse a empresa.

A startup de Johns Hopkins, Neuraly, planeja o teste de Parkinson de fase 1 com rodada de US $ 36 milhões

Neuraly apresentará dados mais detalhados em futuras reuniões médicas. O CEO Seulki Lee não se comprometeu com o futuro do NLY01, dizendo que a biotecnologia analisaria os dados “para entender melhor os resultados e determinar os próximos passos para o NLY01”, de acordo com o comunicado à imprensa.

A Neuraly é uma subsidiária da D&D Pharmatech, uma holding tecnológica e financeira que forma unidades para atender áreas específicas de doenças. A startup de neurologia Neuraly foi formada em 2016 com base em pesquisas da Johns Hopkins School of Medicine. NLY01 é o principal ativo da unidade e também está na fase 2 de testes para a doença de Alzheimer.

Outros ativos incluem NLY02 para Parkinson e Alzheimer e NLY03 para acidente vascular cerebral e Parkinson, ambos em desenvolvimento pré-clínico. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Fiercebiotech.

quinta-feira, 16 de março de 2023

2023: destaques da pesquisa para o próximo ano

160323 - 2023 está se preparando para ser um ano interessante de pesquisa focado na modificação da doença de Parkinson, com resultados de ensaios clínicos a serem apresentados e novos projetos importantes sendo iniciados. Cure Parkinson está ansioso por 12 meses agitados - aqui fornecemos um resumo do que está por vir.

Testes clínicos do ambroxol

2023 começou com um estrondo para Cure Parkinson com o anúncio de que nosso primeiro estudo clínico de fase 3 do mundo do medicamento para tosse ambroxol em pessoas com Parkinson está prestes a começar. Com base nas descobertas promissoras do estudo de fase 2 do ambroxol em 2020 e em outros dados de pesquisa, a Cure Parkinson's, em colaboração com uma ampla gama de partes interessadas, montou um grande estudo clínico de fase 3 com o professor Anthony Schapira na UCL para avaliar se o ambroxol pode retardar a progressão do Parkinson.

O TESTE DE FASE 3 DO AMBROXOL
O ambroxol é um dos muitos medicamentos direcionados à modificação da doença no Parkinson, priorizado para ensaios clínicos por meio de nosso programa International Linked Clinical Trials (iLCT); e em 2023, esperamos os resultados de outros ensaios clínicos iLCT.

10 ANOS: O PROGRAMA INTERNACIONAL DE ENSAIOS CLÍNICOS LIGADOS
Medicamentos para diabetes para Parkinson

No final de 2022, a empresa coreana de biotecnologia Peptron anunciou que seu medicamento experimental PT320 não havia alcançado um resultado bem-sucedido em seu ensaio clínico de fase 2 em pessoas com Parkinson. O PT320 pertence a uma classe de medicamentos chamados agonistas do receptor GLP-1, usados para tratar diabetes; mais recentemente, essas drogas foram reaproveitadas para o Parkinson. A Peptron iniciou seu programa de drogas agonistas de GLP-1 seguindo a priorização iLCT dessa classe de drogas. Embora seus resultados preliminares sejam decepcionantes, a Peptron disse que há dados positivos adicionais suficientes para continuar com o desenvolvimento do PT320. Cure Parkinson é encorajado por esta notícia, pois há uma série de outros medicamentos semelhantes para diabetes em ensaios clínicos atualmente em andamento, explorando o uso potencial para tratar a doença de Parkinson.

Outra empresa de biotecnologia seguindo a liderança iLCT da Cure Parkinson sobre o potencial de medicamentos para diabetes para Parkinson é a Neuraly, que vem conduzindo um estudo de seu novo agonista do receptor GLP-1 NLY01 nos EUA - os resultados são esperados em 2023. Mais um agonista do receptor GLP-1 para Parkinson é lixisenatida, e estamos ansiosos pelos resultados formais deste ensaio clínico de fase 2 deste ano.

PT320, NLY01 e lixisenatida foram todos priorizados por meio de nosso programa iLCT, e a Cure Parkinson está ansiosa pelos resultados de todos os três este ano, aumentando o peso dos dados para esta importante linha de pesquisa.

Resultados adicionais de ensaios clínicos em 2023

Em 2018, a Cure Parkinson cofinanciou um ensaio clínico no Reino Unido explorando o uso do medicamento hepático UDCA em pessoas com Parkinson. Dados de testes de laboratório usando UDCA para tratar modelos de Parkinson indicaram que o UDCA é neuroprotetor – que pode resgatar, recuperar ou regenerar células nervosas (ou neurônios). Cure Parkinson apoiou o ensaio clínico de fase 2 de UDCA em pessoas com Parkinson - o 'UP-Study'. Este foi um pequeno ensaio clínico focado principalmente na avaliação da segurança e tolerabilidade do medicamento, bem como alguns dados de biomarcadores – amostras retiradas dos participantes.

SOBRE UDCA E PARKINSON
Estamos ansiosos pela apresentação formal dos resultados desses estudos e esperamos que eles anunciem um estudo muito maior avaliando a eficácia do UDCA em retardar a progressão do Parkinson – fique atento a este espaço para mais notícias do UDCA no final do ano!

O pipeline de pesquisa do iLCT

Em um esforço para acelerar a pesquisa de base de evidências necessária para testar clinicamente e progredir mais candidatos a medicamentos por meio do programa iLCT, a Cure Parkinson's criou o pipeline de pesquisa iLCT. Acreditamos que, ao fazer proativamente pedidos de financiamento para agentes terapêuticos que definimos, isso acelerará ainda mais o processo de encontrar novos tratamentos modificadores da doença para a comunidade de Parkinson. O pipeline iLCT foi lançado no final de 2022 e estamos ansiosos para ver os resultados desta iniciativa progressiva! Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Cureparkinson´s.