O longo caminho até a neuroproteção para a doença de Parkinson

January, 2024 - The long road to neuroprotection for Parkinson's disease.

Parar a progressão da doença

260923 - O Parkinson é uma doença progressiva, o que significa que com o tempo os sintomas vão piorar. Portanto, o primeiro e mais crítico passo em qualquer cura para o Parkinson é encontrar um tratamento que retarde ou interrompa a progressão da doença.

A perda progressiva de neurônios dopaminérgicos no cérebro é uma das marcas do Parkinson. Não se sabe exatamente por que estas células específicas são vulneráveis à doença de Parkinson, mas a consciência da sua perda forneceu um ponto focal para os nossos esforços de investigação.

Numerosos estudos pré-clínicos em modelos laboratoriais da doença de Parkinson apontaram para certas vias biológicas nas células que podem ser alvo; e estes projetos levaram ao início de ensaios clínicos do Cure Parkinson’s com o objetivo de impedir a progressão da doença.

Um exemplo deste tipo de abordagem direcionada envolve melhorar a função celular, e pesquisas pré-clínicas significativas baseadas em laboratório mostraram que aumentar a função dos pequenos “pacotes de energia” dentro das células chamadas mitocôndrias pode ajudar as células a sobreviver. Cure Parkinson’s tem vários programas de ensaios clínicos dedicados a abordagens direcionadas às mitocôndrias. Um exemplo disso é o estudo UDCA no Parkinson UP. O UDCA é um tratamento usado para dissolver cálculos biliares, mas recentemente pesquisadores descobriram que ele também possui propriedades neuroprotetoras em modelos de Parkinson. A Cure Parkinson’s está cofinanciando o estudo UP para determinar se o UDCA poderia ser um tratamento neuroprotetor útil para o Parkinson.

Um futuro tratamento potencial para interromper a doença é um novo medicamento chamado Anle138b, que está sendo desenvolvido pela empresa de biotecnologia MODAG. Anle138b é uma pequena molécula que pode inibir o agrupamento da alfa-sinucleína associada ao Parkinson.

Cure Parkinson’s financiou pesquisas pré-clínicas sobre Anle138b, e esta molécula foi priorizada pelo comitê International Linked Clinical Trials. A Cure Parkinson’s está agora trabalhando em estreita colaboração com a MODAG para colocar o Anle138b na fase 2 do ensaio clínico para Parkinson.

O ensaio clínico MODAG Anle138b

A genética do Parkinson nos forneceu informações sobre a biologia subjacente da doença. Agora entendemos mais sobre os processos biológicos associados aos fatores de risco genéticos, e tratamentos experimentais foram desenvolvidos para abordá-los.

Estes novos tratamentos estão a ser testados clinicamente para ver se terão efeitos benéficos não apenas para indivíduos portadores de certos factores de risco genéticos, mas também para a comunidade mais ampla de Parkinson. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Cure Parkinson´s.