Thursday, September 3, 2020 - Pela primeira vez, uma equipe de neurologistas e neurocirurgiões do Centro Médico Wexner da Universidade Estadual de Ohio e da Faculdade de Medicina do Estado de Ohio realizou uma nova infusão cerebral de terapia genética para tratar um paciente com doença de Parkinson.
Este estudo multicêntrico de segurança clínica de Fase 1b é patrocinado pela Brain Neurotherapy Bio, Inc. e financiado pelo California Institute for Regenerative Medicine para testar a terapia genética GDNF em pacientes com estágios iniciais a moderados da doença de Parkinson. O tratamento único envolve a infusão de uma solução de terapia genética em estruturas profundas do cérebro que são afetadas pela doença.
A doença de Parkinson é um distúrbio neurodegenerativo do movimento que afeta um milhão de pessoas nos Estados Unidos. A degeneração das vias neurais profundas no cérebro causa sintomas como tremor, movimentos lentos e anormalidades comportamentais, disse o neurocirurgião do estado de Ohio, Dr. James “Brad” Elder, que realizou a cirurgia de terapia genética em 25 de agosto.
“O objetivo geral desta estratégia de tratamento de terapia genética é retardar a deterioração neurológica associada à doença de Parkinson, aumentando os níveis de um fator de crescimento de ocorrência natural chamado GDNF. Ter como alvo a entrega da terapia gênica para o putâmen, uma estrutura cerebral profunda afetada pela doença de Parkinson, irá melhorar a qualidade de vida geral”, disse Elder.
O paciente, um homem de 55 anos de Ohio com o primeiro diagnóstico de doença de Parkinson em 2008, toma remédios para ajudar a controlar sua doença que piora progressivamente. Ele disse que a cirurgia de terapia genética lhe dá esperança de que sua doença não piore e que ele possa até se sentir melhor sem medicamentos. Mas ele acrescentou que pode levar até seis meses antes que ele perceba alguma melhora.
Há muito tempo há evidências em modelos animais e de cultura de células da doença de Parkinson, sugerindo que o fator neurotrófico derivado das células da glia (GDNF) é uma promessa como terapia para a doença, disse a Dra. Sandra Kostyk, diretora da Divisão de Distúrbios do Movimento da Ohio State Wexner Medical Center. Pacientes com doença de Parkinson e distúrbios relacionados são diagnosticados e tratados nas clínicas de distúrbios do movimento e programas de neurocirurgia no estado de Ohio.
Um dos maiores obstáculos clínicos tem sido levar a molécula às regiões do cérebro que mais beneficiariam esses pacientes. O GDNF é uma molécula relativamente grande que não pode ser administrada como uma pílula, nem por via intravenosa, uma vez que não pode penetrar na barreira hematoencefálica.
Esta nova abordagem de entrega de gene direcionada supera muitos dos obstáculos que retardaram a pesquisa de ensaios clínicos de DNS e espera-se que facilite a produção de um fornecimento contínuo de GDNF a uma região crítica do cérebro afetada pela doença de Parkinson.
“Esta é uma estratégia de tratamento único que pode ter benefícios contínuos ao longo da vida. Embora se espere que este tratamento diminua a progressão da doença, não esperamos que esta estratégia pare completamente ou cure todos os aspectos da doença. Estamos cautelosamente otimistas à medida que esse esforço de pesquisa avança”, disse Kostyk.
Brain Neurotherapy Bio é uma empresa startup de biotecnologia fundada em 2018 pelo Dr. Krystof Bankiewicz para desenvolver terapias genéticas para distúrbios neurológicos. Bankiewicz também é membro do Instituto Neurológico do Ohio State Wexner Medical Center.
“Tenho investigado abordagens de terapia genética terapêutica para a doença de Parkinson por quase 30 anos e isso representa um marco significativo que pode levar a grandes oportunidades terapêuticas para aqueles que sofrem com esta condição devastadora”, disse Bankiewicz, que é CEO e presidente do conselho de Brain Neurotherapy Bio.
Locais adicionais para este ensaio clínico incluem os centros médicos da University of California San Francisco e da University of California Irvine. Para obter mais informações, envie um e-mail para OSUgenetherapyresearch@osumc.edu. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Highlandcountypress.
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