Três anos após o tratamento com NBIb-1817, os pacientes com doença de Parkinson ainda apresentam melhorias.
Sep 11, 2020 - Parceiros de colaboração, Neurocrine Biosciences (NASDAQ: NBIX) e Voyager Therapeutics (NASDAQ: VYGR) anunciaram dados de um ensaio clínico em estágio inicial com pacientes com doença de Parkinson e NBIb-1817, uma terapia genética experimental. Três anos após uma única administração, 14 de 15 pacientes ainda relatam melhorias na função motora.
No momento, o NBIb-1817 está no meio de um estudo de fase 2 que foi suspenso em abril devido à pandemia de COVID-19. Se for autorizado a reiniciar, o estudo de fase 2 RESTORE-1 irá randomizar os pacientes para receber NBIb-1817 ou um placebo e, em seguida, medir uma mudança no tempo "On" sem discinesia problemática.
terapia
Esta nova opção de tratamento potencial usa um vetor viral para entregar um gene que codifica uma enzima que ajuda os pacientes com doença de Parkinson a converter a levodopa na dopamina de que precisam.
A administração de NBIb-1817 requer imagens de ressonância magnética (MRI) para guiar um par de infusões que administram a terapia diretamente no corpo estriado, uma estrutura bem no centro do cérebro. Agulhas enfiadas no crânio não agradam a ninguém, mas os efeitos colaterais que vêm com as doses diárias de levodopa também não são divertidos.
Para pacientes com doença de Parkinson grave que tem uma resposta decrescente à levodopa, o desconforto temporário que vem com o tratamento com NBIb-1817 parece uma troca que a maioria estará disposta a aceitar. Três anos após um único tratamento com NBIb-1817, os pacientes foram capazes de reduzir suas doses diárias de levodopa de uma linha de base de 1.500,9 miligramas por dia para 1.061,4 miligramas por dia. Apesar de reduzir a ingestão de levodopa, os pacientes que receberam três dosagens diferentes de NBIb-1817 melhoraram o tempo médio "On" em até 2,23 horas. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: The Motley Fool.
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