Gain Therapeutics apresenta dados preliminares de Fase 1b para medicamento contra Parkinson GT-02287

06.10.2025 - A Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ:GANX) apresentou na segunda-feira resultados preliminares de seu estudo clínico de Fase 1b em andamento do GT-02287 em pacientes com doença de Parkinson, incluindo aqueles com ou sem mutação GBA1. Os dados foram compartilhados no Congresso Internacional de Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento.

De acordo com o comunicado da empresa, após 90 dias de dosagem, o GT-02287 foi relatado como seguro e geralmente bem tolerado, sem eventos adversos graves emergentes do tratamento observados. Alguns participantes experimentaram um aumento temporário na fosfatase alcalina e outras enzimas hepáticas, que se normalizaram apesar da continuação da dosagem.

O estudo incluiu 21 participantes. Destes, dois nunca haviam recebido tratamento, dois estavam em estimulação cerebral profunda e 18 estavam recebendo levodopa e/ou agonistas da dopamina ou outros medicamentos para a doença de Parkinson.

As pontuações médias iniciais na Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UPDRS) foram 5,8 para a Parte I, 7,4 para a Parte II e 24,7 para a Parte III. Vários participantes mostraram melhora nas pontuações das Partes II e III da UPDRS após 90 dias de tratamento, enquanto as pontuações médias da Parte I permaneceram inalteradas. A melhora média nas Partes II e III no Dia 90 não foi observada no Dia 30.

Dados de farmacocinética plasmática de 14 participantes indicaram níveis dentro da faixa terapêutica projetada e foram comparáveis às exposições observadas em voluntários saudáveis durante o estudo anterior de Fase 1.

O comitê de monitoramento de dados recomendou a continuação do estudo em duas reuniões separadas. As autoridades de saúde australianas aprovaram uma extensão do estudo de Fase 1b, permitindo que os pacientes sejam tratados por até 12 meses.

Esta informação é baseada em uma declaração da Gain Therapeutics, Inc. em um documento apresentado à Comissão de Valores Mobiliários dos Estados Unidos. Enquanto o progresso clínico da empresa continua, a análise do InvestingPro mostra que a empresa mantém uma pontuação de saúde financeira razoável, embora ainda não seja lucrativa. Os investidores podem acessar análises abrangentes e 7 ProTips adicionais sobre a GANX através dos relatórios de pesquisa detalhados do InvestingPro.

Em outras notícias recentes, a Gain Therapeutics, Inc. relatou dados iniciais promissores de seu estudo clínico de Fase 1b para seu principal candidato a medicamento, GT-02287, destinado ao tratamento da doença de Parkinson. Os resultados provisórios mostraram melhorias na gravidade da doença entre os participantes após 90 dias de tratamento. A empresa também anunciou uma extensão de nove meses deste estudo, permitindo que mais da metade dos 21 participantes continue o tratamento além do período inicial. Além disso, a Gain Therapeutics recebeu aprovação dos comitês de ética australianos para estender o período de dosagem até 12 meses, com a maioria dos participantes expressando interesse nesta extensão. A firma de análise H.C. Wainwright reiterou sua classificação de Compra para a Gain Therapeutics, mantendo um preço-alvo de US$ 8,00, sinalizando confiança no progresso da empresa. Enquanto isso, a BTIG ajustou seu preço-alvo para a empresa para US$ 9,00 de US$ 10,00, ainda mantendo uma classificação de Compra. A empresa planeja divulgar dados do líquido cefalorraquidiano sobre biomarcadores-chave no quarto trimestre, o que pode fornecer mais insights sobre a eficácia do medicamento. Esses desenvolvimentos destacam os esforços contínuos da Gain Therapeutics no avanço de seu tratamento. Fonte: investing. 

GT-02287 oral visto para alcançar com segurança células cerebrais adultas em estudo de Fase 1

A terapia visa aumentar a atividade da enzima que atua contra a alfa-sinucleína tóxica

19 de novembro de 2024 - Um tratamento experimental para a doença de Parkinson conhecido como GT-02287 levou com segurança a um aumento de aproximadamente 53% na atividade da enzima GCase, medida em manchas de sangue seco de adultos saudáveis tratados em relação àqueles que receberam um placebo em um ensaio clínico de Fase 1, relatou seu desenvolvedor, Gain Therapeutics.

Essa enzima é um componente importante de uma parte da célula chamada lisossomo, onde as enzimas funcionam como unidades celulares de descarte de lixo, quebrando materiais de fora da célula, bem como seus próprios componentes em excesso ou desgastados. O gene GBA fornece instruções para a produção da enzima GCase, ou beta-glicocerebrosidase. As mutações do GBA são uma das causas genéticas mais comuns do Parkinson e estão associadas à doença de início precoce.

A empresa planeja iniciar um estudo de Fase 1b do GT-02287 em pacientes com Parkinson antes do final de dezembro, avaliando ainda mais a segurança e tolerabilidade da terapia potencial, bem como sua prova de conceito como um tratamento potencialmente eficaz. O GT-02287, relata a Gain em um comunicado do investidor da empresa, destina-se a tratar pacientes com e sem mutações GBA, pois pode retardar a progressão da doença.

O GT-02287 foi projetado para restaurar a atividade da GCase, evitando o acúmulo tóxico nas células

Gain também anunciou planos para se reunir com funcionários da Food and Drug Administration dos EUA para discutir maneiras de otimizar o desenvolvimento do GT-02287 e melhorar suas chances de aprovação.

Quando a enzima GCase está ausente ou não está funcionando corretamente, o lisossomo não pode quebrar substâncias tóxicas como a proteína alfa-sinucleína anormal. Aglomerados de alfa-sinucleína tóxica, conhecidos como corpos de Lewy, que se espalham pelas células cerebrais são uma marca registrada da doença e acredita-se que impulsionem a progressão.

GT-02287, uma pequena molécula oral, é projetada para se ligar à enzima GCase e restaurar sua função, diminuindo a aglomeração de alfa-sinucleína e protegendo as células nervosas da degeneração, a causa da doença.

Estudos em um modelo de camundongo de Parkinson associado a mutações GBA descobriram que um tratamento uma vez ao dia com GT-02287 melhorou as habilidades motoras e cognitivas nos animais. Estudos adicionais em camundongos determinaram que o tratamento poderia melhorar a saúde das células nervosas e proteger os neurônios produtores de dopamina, um grupo crítico de células nervosas afetadas pelo Parkinson.

O GT-02287 também retardou ou interrompeu a progressão da doença em modelos de camundongos com Parkinson sem mutações no GBA.

Ensaio clínico em pacientes com Parkinson para testar 3 meses de tratamento com GT-02287

O ensaio clínico de Fase 1 avaliou a segurança e a farmacocinética do GT-02287 - seu movimento para dentro, através e para fora do corpo - em doses variadas em 72 adultos saudáveis de até 64 anos na Austrália.

O tratamento foi considerado seguro e bem tolerado, e pode ser medido no líquido cefalorraquidiano que envolve o cérebro e a medula espinhal, indicando que o GT-02287 pode entrar em sua área-alvo, o cérebro. Os níveis de fluido de GT-02287 medidos nos participantes do estudo foram consistentes com os observados em roedores que receberam uma dose terapeuticamente eficaz da droga, relatou Gain.

Os pesquisadores do estudo também examinaram a atividade da GCase em manchas de sangue dos grupos de estudo tratados e placebo e descobriram que ela é cerca de 53% maior em adultos que receberam GT-02287, indicando que a terapia se envolveu com a enzima alvo, aumentando sua atividade.

O estudo de Fase 1b em pacientes com Parkinson, que deve começar em breve, testará a segurança e a tolerabilidade de três meses de tratamento e será aberto, o que significa que o GT-02287 será administrado a todos os inscritos, anunciou a empresa. Fonte: Parkinsons News Today.