NEW HAVEN, Connecticut, Sept. 04, 2024 - A Allyx Therapeutics anunciou que o primeiro paciente recebeu a dose de seu composto principal, ALX-001, em um novo estudo clínico que avalia a segurança, a farmacocinética e a potencial resposta terapêutica em pacientes com doença de Parkinson. O ALX-001 é uma terapia oral altamente seletiva, de primeira classe, direcionada a sinapses e modificadora da doença. A Allyx Therapeutics é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que trabalha para oferecer uma nova abordagem para preservar e proteger as sinapses de pessoas que vivem com doenças neurodegenerativas.
"A Allyx Therapeutics está avançando com forte impulso para desenvolver o ALX-001 como a primeira pequena molécula modificadora de doenças neurodegenerativas, com dois estudos de segurança simultâneos em pacientes com doença de Parkinson e com doença de Alzheimer, adicionando informações importantes ao corpo de conhecimento para esta nova abordagem terapêutica", disse Tim Siegert, Ph.D. diretor de operações e cofundador da Allyx Therapeutics.
O estudo de 28 dias da doença de Parkinson (NCT06309147) está avaliando a segurança do ALX-001 administrado duas vezes ao dia a 50 mg ou 100 mg versus placebo em adultos entre 21 e 80 anos de idade, e também investigará os níveis de transportador de dopamina no cérebro medidos com tomografia computadorizada por emissão de fóton único como um marcador precoce de resposta terapêutica a um tratamento que visa a restauração da sinapse. O estudo está sendo conduzido pelo Duke Clinical Research Institute (DCRI) e é apoiado por subsídios concedidos à Allyx Therapeutics da Fundação Michael J. Fox para Pesquisa de Parkinson.
"Estou animado para colaborar com a equipe da Allyx à medida que avançamos na compreensão de como a doença de Parkinson afeta o cérebro e o que mais podemos fazer para proporcionar um impacto real para os pacientes. Investigar a segurança dessa pequena molécula modificadora da doença é um primeiro passo crucial e do qual tenho orgulho de fazer parte ", disse Laurie H. Sanders, Ph.D., professora associada de Neurologia na Duke University School of Medicine e DCRI.
Com base em doze anos de pesquisa clínica, o ALX-001 continua a se mostrar promissor em estudos em andamento. O programa ALX-001 recebeu mais de US$ 20 milhões em subsídios dos Institutos Nacionais de Saúde, dos programas altamente competitivos de Pesquisa em Inovação para Pequenas Empresas (SBIR) do governo dos EUA, da Associação de Alzheimer e da Fundação Michael J. Fox para Pesquisa de Parkinson, entre outros.
Sobre o ALX-001
O ALX-001 (anteriormente BMS-984923) é um modulador alostérico silencioso do mGluR5 e é um composto de primeira classe que bloqueia seletivamente a ativação patogênica do receptor, preservando a sinalização fisiológica normal do glutamato necessária para a cognição. Como tal, o ALX-001 tem uma ampla janela terapêutica que pode saturar os receptores, evitando a toxicidade no alvo observada com moduladores alostéricos negativos. O mGluR5 demonstrou ser essencial para mediar a disfunção sináptica e a perda causada por várias espécies de proteínas extracelulares mal dobradas e, como tal, apresenta uma nova abordagem para o tratamento da doença de Alzheimer e Parkinson. É importante ressaltar que o ALX-001 é uma pequena molécula biodisponível por via oral e penetrante no cérebro com envolvimento seletivo mGluR5 demonstrado. A molécula foi originalmente identificada pela Bristol Myers Squibb, mas o mecanismo de ação para doenças neurodegenerativas e a identificação do ALX-001 como modificador da doença de Alzheimer foram descobertos pelo fundador científico da Allex, Stephen Strittmatter, na Yale School of Medicine. A Allyx Therapeutics obteve uma licença mundial exclusiva para o ALX-001 da Bristol Myers Squibb e da Yale School of Medicine.
Sobre a Allyx Therapeutics
A Allyx Therapeutics foi fundada em 2019 por um grupo de executivos experientes da indústria biofarmacêutica, capitalistas de risco e especialistas científicos. A empresa pretende oferecer uma nova abordagem para preservar e proteger as sinapses de pessoas que vivem com doenças neurodegenerativas. Seu composto principal, ALX-001, é uma terapia oral de primeira classe com um mecanismo de ação único no mGluR5 no desenvolvimento clínico para a doença de Alzheimer e a doença de Parkinson. Saiba mais em allyxthera.com.
Sobre o Duke Clinical Research Institute
O DCRI, parte da Duke University School of Medicine, é a maior organização acadêmica de pesquisa clínica do mundo. Nossa missão é desenvolver, compartilhar e implementar conhecimento que melhore a saúde global por meio de pesquisas clínicas inovadoras. O instituto conduz ensaios clínicos multinacionais, gerencia os principais registros nacionais de pacientes e realiza pesquisas de resultados marcantes. O DCRI é pioneiro em pesquisa clínica cardiovascular e pediátrica e realiza pesquisas clínicas inovadoras em várias outras áreas terapêuticas, incluindo doenças infecciosas, neurociência, medicina respiratória e nefrologia. Fonte: Morningstar.
