ANPD001 será testado em locais nos EUA em pessoas com doença moderada a grave
Vários gráficos e um frasco de comprimidos são usados para ilustrar ensaios clínicos de um tratamento.
August 8, 2023 - A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu autorização à Aspen Neuroscience para lançar um ensaio clínico do ANPD001, uma terapia experimental com células-tronco projetada para substituir as células nervosas que são perdidas na doença de Parkinson.
Conforme planejado, o estudo aberto de Fase 1/2a testará a segurança, a tolerabilidade e a eficácia precoce do ANPD001 em doses crescentes em pessoas com Parkinson moderado a grave.
A autorização da FDA “abre caminho para um novo tratamento para mais de um milhão de americanos e 10 milhões de pessoas em todo o mundo com a doença de Parkinson”, disse Damien McDevitt, PhD, presidente e CEO da Aspen, em um comunicado de imprensa da empresa.
“Nossa equipe visionária está trabalhando para tornar a medicina regenerativa personalizada uma realidade, e estamos ansiosos para avançar esta terapia celular para os pacientes que estão esperando”, disse McDevitt.
O estudo de fase 1/2a nos EUA testará a terapia com células-tronco para a doença de Parkinson
O Parkinson é causado pela disfunção e morte dos neurônios dopaminérgicos – células nervosas do cérebro responsáveis pela produção de dopamina, uma substância química que os nervos usam para se comunicar uns com os outros e com o resto do corpo. A perda da sinalização da dopamina leva ao desenvolvimento da maioria dos sintomas da doença.
O ANPD001 visa substituir os neurônios dopaminérgicos perdidos no Parkinson. A terapia com células-tronco é feita usando um processo de três etapas.
Primeiro, as células da pele são coletadas de um paciente. Eles então são levados a um laboratório, onde são projetados para criar um tipo de célula-tronco feita pelo homem chamada células-tronco pluripotentes induzidas ou iPSCs. Como as células-tronco encontradas naturalmente no corpo, as iPSCs são capazes de se transformar em outros tipos de células com o conjunto certo de sinais bioquímicos.
Na terceira e última etapa, as iPSCs recebem pistas para que cresçam em células precursoras neuronais de dopamina (DANPCs) - células imaturas capazes de se tornar neurônios dopaminérgicos maduros. Após uma série de etapas de controle de qualidade no laboratório, os DANPCs são administrados como transplante ao paciente com o objetivo de crescer para substituir os neurônios dopaminérgicos perdidos.
Espera-se que o próximo ensaio clínico de Fase 1/2a ocorra em vários centros nos EUA. Aspen lançou um estudo de triagem no ano passado para ajudar a identificar pacientes para o ensaio.
Com a aprovação do FDA garantida, o ensaio clínico será o primeiro nos EUA a testar uma terapia que usa iPSCs derivadas da pessoa que está em tratamento, conhecidas como iPSCs autólogas.
“Este é um marco importante na missão da Aspen de desenvolver e fornecer terapias personalizadas de substituição de células derivadas de iPSC para pessoas com necessidades médicas não atendidas, começando com a doença de Parkinson”, disse Faheem Hasnain, presidente do conselho de administração da Aspen. “Este é um momento emocionante para a equipe de Aspen e para os pacientes que têm sido tão importantes para permitir o desenvolvimento da empresa.” Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Parkinson´s News Today.
