Estudo baseado em Connecticut recrutando pacientes com Parkinson precoce
10 de Setembro de 2024 - O primeiro paciente com doença de Parkinson precoce foi dosado no ensaio clínico de Fase 2a da Ventyx Biosciences da terapia de Parkinson VTX3232, um medicamento oral projetado para reduzir a inflamação bloqueando a atividade da proteína NLRP3.
O estudo ainda está recrutando pacientes em seu único local em New Haven, Connecticut. Os dados de primeira linha são esperados em 2025.
"Estamos entusiasmados em iniciar este estudo de VTX3232 em pacientes com doença de Parkinson precoce", disse Mark Forman, MD, PhD, diretor médico da Ventyx, em um comunicado à imprensa da empresa. "Há um corpo convincente de evidências" que apóiam o mecanismo por trás do tratamento, disse ele.
O ensaio clínico, um estudo aberto (NCT06556173), visa avaliar a segurança e a tolerabilidade da VTX3232 em cerca de 10 pessoas com doença de Parkinson idiopática (de causa desconhecida) em estágio inicial, que nunca receberam estimulação cerebral profunda. Os pacientes receberão a terapia oral por 28 dias e serão acompanhados por 14 dias.
O estudo também avaliará a farmacocinética da terapia de Parkinson, ou o movimento de um medicamento para dentro, através e para fora do corpo, e a farmacodinâmica, ou seus efeitos no corpo, bem como o impacto nos biomarcadores da doença. Além disso, a imagem PET explorará a ativação da microglia, as células imunes residentes no cérebro, que se acredita desempenharem um papel fundamental na inflamação cerebral no contexto do Parkinson. A imagem PET usa moléculas radioativas, ou traçadores, para ajudar a visualizar tecidos e órgãos dentro do corpo.
"Essas medidas podem fornecer informações iniciais sobre o potencial da VTX3232 para interromper os processos da doença de Parkinson", disse Forman.
A terapia de Parkinson tem como alvo o NLRP3
VTX3232 é um inibidor de NLRP3 que poderia ser usado para condições neuroinflamatórias e neurodegenerativas, incluindo Parkinson, doença de Alzheimer e esclerose múltipla, de acordo com a Vertex.
A proteína NLRP3 é um componente do inflamassoma, um complexo multiproteico que, quando ativado, desencadeia uma resposta inflamatória potente, com as células liberando uma molécula de sinalização inflamatória chamada interleucina-1 beta para ajudar a combater infecções.
As evidências sugerem que, no Parkinson, o inflamassoma NLRP3 promove inflamação no cérebro e contribui para a progressão da doença. Espera-se que VTX3232 forneça benefícios contra esses processos, bloqueando o NLRP3 no sistema nervoso central (cérebro e medula espinhal).
Em um estudo de Fase 1 com voluntários adultos saudáveis, VTX3232 foi bem tolerado, sem efeitos colaterais graves relatados.
A análise do líquido cefalorraquidiano (LCR), o líquido que envolve o cérebro e a medula espinhal, estava disponível para alguns participantes. Os dados mostraram que a VTX3232, quando administrada na dose de 3 mg / dia, atingiu níveis suficientes no sangue e no LCR para reduzir a produção de IL-1beta em pelo menos 50%. Uma redução de 90% ou mais foi observada quando a dose aumentou para 40 mg / dia. Fonte: Parkinsons News Today.
