8 de outubro de 2025 - O Bemdaneprocel demonstrou um perfil de segurança favorável e resultados motores estáveis aos 36 meses em um estudo de fase 1/2 para a doença de Parkinson.
A coorte de alta dose apresentou melhorias significativas nas pontuações da Parte III do MDS-UPDRS e nas atividades da vida diária em comparação com o grupo de baixa dose.
Novos dados revelam que o Bemdaneprocel, uma terapia celular inovadora para a doença de Parkinson, demonstra segurança e eficácia promissoras ao longo de 36 meses, abrindo caminho para estudos futuros.
Dados recentemente apresentados de um estudo de fase 1/2 mostraram que o bemdaneprocel (BlueRock Therapeutics), uma terapia celular experimental, manteve um perfil de segurança favorável aos 36 meses, com resultados motores estáveis e tendências positivas de eficácia contínuas em relação ao início do estudo em pacientes com doença de Parkinson (DP). O agente continua sendo estudado em um estudo de registro de fase 3 em andamento, denominado exPDite-2, que terá os dados divulgados em 2027.1
Apresentado no Congresso Internacional da Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento (SMD), realizado de 5 a 10 de outubro, no Havaí, o estudo de fase 1/2 incluiu 12 pacientes com DP que receberam transplante cirúrgico de uma de duas doses diferentes de células de bemdaneprocel para o putâmen pós-comissural bilateralmente, juntamente com um regime de imunossupressão por 1 ano. Na coorte de alta dose (n = 7), os resultados revelaram uma redução média de 17,9 pontos na Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson (UPDRS) - Parte III da SMD aos 36 meses. A coorte de dose mais baixa apresentou reduções ligeiramente menores (13,5 pontos), embora ambas tenham sido consideradas clinicamente significativas.
Após 36 meses de tratamento, a terapia celular continuou a demonstrar um perfil seguro, sem eventos adversos (EAs) relacionados ao tratamento ou ao procedimento cirúrgico. Utilizando imagens de F-Dopa, os pesquisadores relataram que as células transplantadas continuaram a sobreviver e a se enxertar no cérebro após a descontinuação da terapia de imunossupressão aos 12 meses.
"O Bemdaneprocel representa uma nova abordagem para restaurar os níveis de dopamina perdidos na doença de Parkinson e alavanca avanços substanciais na tecnologia de células-tronco", afirmou Claire Henchcliffe, médica e chefe do Departamento de Neurologia da Faculdade de Medicina da UC Irvine, Universidade da Califórnia, Irvine, em um comunicado.1 "Os novos dados de 3 anos são um próximo passo crítico para avaliar a segurança a longo prazo. Embora seja necessária cautela na interpretação das tendências positivas nos resultados clínicos, os sinais iniciais já existem, particularmente na coorte com doses mais altas, e o próximo ensaio clínico exPDite-2 deve lançar mais luz sobre os potenciais benefícios."
O Bemdaneprocel, uma abordagem única e inovadora para terapia celular, foi desenvolvido para substituir os neurônios produtores de dopamina perdidos na doença de Parkinson. Esses precursores de neurônios dopaminérgicos, derivados de células-tronco pluripotentes embrionárias humanas, amadurecem em neurônios dopaminérgicos após a implantação. Até o momento, o Bemdaneprocel obteve a designação de via rápida e a designação de terapia avançada em medicina regenerativa da FDA, apoiando ainda mais o desenvolvimento da terapia celular.
Após 36 meses de tratamento, os pacientes do grupo de alta dose apresentaram reduções médias de -4,3 pontos na Parte II do MDS-UPDRS em relação à linha de base. Mais uma vez, a coorte de dose mais baixa não apresentou o mesmo desempenho, com aumentos médios de 0,2 pontos.
De acordo com a última divulgação de dados, os pacientes do grupo de alta dose passaram aproximadamente 1 hora adicional por dia no estado ON bom – quando os sintomas estavam bem controlados e livres da discinesia incômoda – em comparação com a linha de base, enquanto o tempo OFF diminuiu em cerca de 0,9 horas. Dois pacientes neste grupo não completaram o Diário de DP aos 36 meses. No grupo de baixa dose, o tempo ON bom aumentou modestamente em cerca de 0,2 horas, com uma redução correspondente de 1,1 hora no tempo OFF.
No início de janeiro, a Bayer AG e a BlueRock divulgaram oficialmente seu ensaio clínico de fase 3, o exPDite-2, um ensaio clínico de registro que deverá fazer parte de um pacote de dados robusto para futuras submissões regulatórias. O estudo, o primeiro ensaio clínico de fase 3 a testar uma terapia com células-tronco pluripotentes alogênicas na DP, deverá ser um ensaio clínico randomizado, controlado por placebo e duplo-cego, com aproximadamente 102 pacientes com níveis moderados da doença.2
O ExPDite-2 utilizará como desfecho primário a mudança na medida diária da DP do tempo de atividade (ON) sem discinesia incômoda, ajustada para um dia de caminhada de 16 horas, ao longo de um período de 78 semanas. Além disso, o ensaio clínico incorporará desfechos secundários projetados para capturar medidas objetivas de movimento, segurança e tolerabilidade, e instrumentos que registrem atividades da vida diária e qualidade de vida.
No Congresso MDS de 2024, a BlueRock apresentou dados positivos de 24 meses do ensaio clínico de fase 1/2, com resultados mostrando que o bemdaneprocel era seguro, com sinais positivos de eficácia. Em relação à linha de base, os participantes da coorte de alta dose apresentaram uma redução média de 21,9 pontos na escala UPDRS-Parte III, enquanto a coorte de baixa dose demonstrou aumentos médios de 8,3 pontos. Nesse momento, houve uma redução média de 3,4 pontos e 2,0 pontos na MDS-UPDRS Parte II, entre as coortes de alta e baixa dose, respectivamente.3 Fonte: neurologylive.
