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quinta-feira, 15 de junho de 2023

Terapia com células-tronco cerebrais de Neurona mostra eficácia precoce na epilepsia

June 15, 2023 – A terapia com células-tronco da Neurona tem resultados iniciais promissores na epilepsia, reforçando um esforço crescente para desenvolver terapias celulares para distúrbios neurológicos.

A Neurona Therapeutics relatou dados encorajadores dos dois primeiros pacientes tratados com sua terapia regenerativa de células-tronco para epilepsia.

Um ano após receber uma dose única de NRTX-1001, o primeiro paciente em um estudo de Fase I/II (NCT05135091) relatou uma redução de mais de 95% na frequência de convulsões, atendendo ao endpoint de eficácia pré-especificado. Enquanto isso, um segundo paciente experimentou uma redução de mais de 90% na frequência de convulsões sete meses após a dose.

Ambos os pacientes têm epilepsia do lobo temporal mesial resistente a medicamentos (MLTE), e o primeiro paciente teve uma média de 32 convulsões por mês antes do estudo. Nenhum dos indivíduos relatou um evento adverso grave.

Embora os dados estejam até agora limitados a apenas dois pacientes, eles contribuem para o crescente hype em torno das terapias com células-tronco em distúrbios neurológicos. As empresas farmacêuticas já estão testando terapias com células-tronco na doença de Alzheimer e na doença de Parkinson, e a BrainStorm Cell Therapeutics está buscando aprovação regulatória para sua terapia com células-tronco na esclerose lateral amiotrófica (ALS).

O NRTX-1001 da Neurona é uma terapia regenerativa com células-tronco projetada para fornecer células neurais que secretam o neurotransmissor ácido gama-aminobutírico (GABA), silenciando a atividade convulsiva na região epiléptica do cérebro. O NRTX-1001 é derivado de células-tronco pluripotentes humanas, fabricadas internamente pela Neurona.

Terapia com células-tronco de Neurona na epilepsia
A Neurona, com sede em San Francisco, Califórnia, está procurando reforçar os dados iniciais sólidos recrutando ativamente novos pacientes com MLTE. O ensaio de Fase I/II incluirá até 10 pacientes no estágio inicial de escalonamento de dose e até 40 pacientes no total.

Aproximadamente 50 milhões de pessoas em todo o mundo sofrem de epilepsia e até um terço das pessoas não respondem às terapias existentes. Embora muitos tratamentos disponíveis para epilepsia tenham como alvo os sintomas de convulsão, pesquisadores e pacientes estão pressionando por abordagens de tratamento mais holísticas para a condição potencialmente fatal. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: C com.