Terapia Celular Bemdaneprocel Continua a Mostrar Efeitos Positivos na Doença de Parkinson aos 36 Meses

8 de outubro de 2025 - O Bemdaneprocel demonstrou um perfil de segurança favorável e resultados motores estáveis ​​aos 36 meses em um estudo de fase 1/2 para a doença de Parkinson.

A coorte de alta dose apresentou melhorias significativas nas pontuações da Parte III do MDS-UPDRS e nas atividades da vida diária em comparação com o grupo de baixa dose.

Novos dados revelam que o Bemdaneprocel, uma terapia celular inovadora para a doença de Parkinson, demonstra segurança e eficácia promissoras ao longo de 36 meses, abrindo caminho para estudos futuros.

Dados recentemente apresentados de um estudo de fase 1/2 mostraram que o bemdaneprocel (BlueRock Therapeutics), uma terapia celular experimental, manteve um perfil de segurança favorável aos 36 meses, com resultados motores estáveis ​​e tendências positivas de eficácia contínuas em relação ao início do estudo em pacientes com doença de Parkinson (DP). O agente continua sendo estudado em um estudo de registro de fase 3 em andamento, denominado exPDite-2, que terá os dados divulgados em 2027.1

Apresentado no Congresso Internacional da Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento (SMD), realizado de 5 a 10 de outubro, no Havaí, o estudo de fase 1/2 incluiu 12 pacientes com DP que receberam transplante cirúrgico de uma de duas doses diferentes de células de bemdaneprocel para o putâmen pós-comissural bilateralmente, juntamente com um regime de imunossupressão por 1 ano. Na coorte de alta dose (n = 7), os resultados revelaram uma redução média de 17,9 pontos na Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson (UPDRS) - Parte III da SMD aos 36 meses. A coorte de dose mais baixa apresentou reduções ligeiramente menores (13,5 pontos), embora ambas tenham sido consideradas clinicamente significativas.

Após 36 meses de tratamento, a terapia celular continuou a demonstrar um perfil seguro, sem eventos adversos (EAs) relacionados ao tratamento ou ao procedimento cirúrgico. Utilizando imagens de F-Dopa, os pesquisadores relataram que as células transplantadas continuaram a sobreviver e a se enxertar no cérebro após a descontinuação da terapia de imunossupressão aos 12 meses.

"O Bemdaneprocel representa uma nova abordagem para restaurar os níveis de dopamina perdidos na doença de Parkinson e alavanca avanços substanciais na tecnologia de células-tronco", afirmou Claire Henchcliffe, médica e chefe do Departamento de Neurologia da Faculdade de Medicina da UC Irvine, Universidade da Califórnia, Irvine, em um comunicado.1 "Os novos dados de 3 anos são um próximo passo crítico para avaliar a segurança a longo prazo. Embora seja necessária cautela na interpretação das tendências positivas nos resultados clínicos, os sinais iniciais já existem, particularmente na coorte com doses mais altas, e o próximo ensaio clínico exPDite-2 deve lançar mais luz sobre os potenciais benefícios."

O Bemdaneprocel, uma abordagem única e inovadora para terapia celular, foi desenvolvido para substituir os neurônios produtores de dopamina perdidos na doença de Parkinson. Esses precursores de neurônios dopaminérgicos, derivados de células-tronco pluripotentes embrionárias humanas, amadurecem em neurônios dopaminérgicos após a implantação. Até o momento, o Bemdaneprocel obteve a designação de via rápida e a designação de terapia avançada em medicina regenerativa da FDA, apoiando ainda mais o desenvolvimento da terapia celular.

Após 36 meses de tratamento, os pacientes do grupo de alta dose apresentaram reduções médias de -4,3 pontos na Parte II do MDS-UPDRS em relação à linha de base. Mais uma vez, a coorte de dose mais baixa não apresentou o mesmo desempenho, com aumentos médios de 0,2 pontos.

De acordo com a última divulgação de dados, os pacientes do grupo de alta dose passaram aproximadamente 1 hora adicional por dia no estado ON bom – quando os sintomas estavam bem controlados e livres da discinesia incômoda – em comparação com a linha de base, enquanto o tempo OFF diminuiu em cerca de 0,9 horas. Dois pacientes neste grupo não completaram o Diário de DP aos 36 meses. No grupo de baixa dose, o tempo ON bom aumentou modestamente em cerca de 0,2 horas, com uma redução correspondente de 1,1 hora no tempo OFF.

No início de janeiro, a Bayer AG e a BlueRock divulgaram oficialmente seu ensaio clínico de fase 3, o exPDite-2, um ensaio clínico de registro que deverá fazer parte de um pacote de dados robusto para futuras submissões regulatórias. O estudo, o primeiro ensaio clínico de fase 3 a testar uma terapia com células-tronco pluripotentes alogênicas na DP, deverá ser um ensaio clínico randomizado, controlado por placebo e duplo-cego, com aproximadamente 102 pacientes com níveis moderados da doença.2

O ExPDite-2 utilizará como desfecho primário a mudança na medida diária da DP do tempo de atividade (ON) sem discinesia incômoda, ajustada para um dia de caminhada de 16 horas, ao longo de um período de 78 semanas. Além disso, o ensaio clínico incorporará desfechos secundários projetados para capturar medidas objetivas de movimento, segurança e tolerabilidade, e instrumentos que registrem atividades da vida diária e qualidade de vida.

No Congresso MDS de 2024, a BlueRock apresentou dados positivos de 24 meses do ensaio clínico de fase 1/2, com resultados mostrando que o bemdaneprocel era seguro, com sinais positivos de eficácia. Em relação à linha de base, os participantes da coorte de alta dose apresentaram uma redução média de 21,9 pontos na escala UPDRS-Parte III, enquanto a coorte de baixa dose demonstrou aumentos médios de 8,3 pontos. Nesse momento, houve uma redução média de 3,4 pontos e 2,0 pontos na MDS-UPDRS Parte II, entre as coortes de alta e baixa dose, respectivamente.3 Fonte: neurologylive.

Doença de Parkinson na vanguarda da Bayer aposta em terapias celulares e genéticas

25 de setembro de 2025 - FRANKFURT (Reuters) - A Bayer (BAYGn.DE), abre uma nova guia terapias celulares e genéticas pioneiras para a doença de Parkinson estão na vanguarda de um teste emocionante, mas arriscado, das credenciais de desenvolvimento do CEO Bill Anderson, já que as expirações de patentes de medicamentos de grande sucesso ameaçam os projetos de crescimento de longo prazo do grupo.

Rivais em tecnologias de terapia celular e genética já estão gerando receita com o tratamento de câncer ou doenças hereditárias raras, mas a Bayer está entrando em um novo território por meio do bemdaneprocel, da subsidiária BlueRock, um tratamento experimental para a doença de Parkinson projetado para substituir as células cerebrais produtoras de dopamina mortas pela doença.

Acompanhe os últimos avanços médicos e tendências de saúde com o boletim informativo Reuters Health Rounds.

A BlueRock atingiu um marco na segunda-feira, tornando-se a primeira a levar uma terapia celular contra o Parkinson para a terceira fase de testes, mas o caminho para a aprovação regulatória é longo e o resultado incerto. O chefe da divisão farmacêutica, Stefan Oelrich, espera resultados em 2028 ou 2029.

DESAFIOS DE PIPELINE PARA O CEO

Antiga Roche (ROG. S), abre uma nova guia O executivo Anderson, por sua vez, está sob crescente escrutínio sobre o pipeline de produtos farmacêuticos da Bayer após o impacto na receita que sofreu com a expiração das patentes de seu anticoagulante Xarelto e do medicamento para os olhos Eylea.

Isso deixa as terapias celulares e genéticas respondendo por cerca de 20% de um pipeline farmacêutico que Anderson identificou como um dos maiores desafios enfrentados pelo conglomerado alemão quando assumiu o comando em junho de 2023.

"A experiência de Anderson é no ramo farmacêutico. Depois de mais de dois anos, já é hora de ele começar a entregar em seu domínio mais forte", disse Ingo Speich, da empresa de fundos mútuos Deka Investment.

"A Bayer precisa urgentemente de sucesso no setor farmacêutico para superar as decepções do passado e reconstruir a confiança no mercado de capitais."

Markus Manns, da Union Investment, também enfatizou o elemento de risco.

"As terapias celulares e genéticas da Bayer atualmente não desempenham um papel na avaliação do grupo devido ao alto risco de desenvolvimento", disse ele, citando a complexidade do transplante de células para o cérebro e a imunossupressão que os pacientes exigirão.

A linha de desenvolvimento sofreu um grande golpe em 2023, quando um anticoagulante outrora promissor fracassou em um teste, embora o medicamento contra o câncer Nubeqa e o medicamento para doenças renais Kerendia estejam compensando as vendas perdidas do Xarelto.

AÇÕES CAEM 70% DESDE ACORDO COM A MONSANTO

Os problemas da Bayer são mais profundos, no entanto, com suas ações caindo mais de 70% desde a aquisição da Monsanto em 2018.

O litígio nos EUA sobre alegações controversas de que seu herbicida glifosato causa câncer custou bilhões de dólares, com bilhões a mais em jogo à medida que novos acordos se aproximam. Enquanto isso, o pesado fardo da dívida do grupo o levou a considerar um aumento de capital no médio prazo.

Muito depende das terapias celulares e genéticas, portanto. Apesar de o bemdaneprocel estar a anos do lançamento no mercado, a Bayer está trabalhando em uma rede de fabricação de produtos de terapia celular e genética, incluindo uma instalação de US$ 250 milhões na Califórnia.

"A fabricação de produtos de terapia celular e genética não é apenas uma ciência, é um tipo muito especial de especialização", diz Oelrich, da Bayer. "É por isso que usamos o termo 'o processo é o produto' em terapias celulares e genéticas."

Embora ainda não haja consenso dos analistas sobre o potencial de vendas futuras e a Bayer não tenha emitido estimativas sobre vendas ou custos, as recompensas podem ser consideráveis.

"Acreditamos que nossos tratamentos podem interromper a progressão da doença e possivelmente revertê-la", disse Christian Rommel, chefe de pesquisa e desenvolvimento farmacêutico da Bayer.

A doença de Parkinson e seus danos cerebrais progressivos afetam mais de 10 milhões de pessoas em todo o mundo, com o número projetado para mais que dobrar até 2050. Os sintomas incluem perda de controle muscular, tremores e demência em alguns pacientes.

Christie Wong, especialista em neurologia da empresa de pesquisa de mercado GlobalData, disse que o tratamento das causas, e não dos sintomas da doença, estaria em alta demanda.

"A necessidade de terapias modificadoras da doença é uma das maiores necessidades não atendidas nesta área", disse ela.

AMPLO CAMPO DE PROJETOS RIVAIS

A busca por tratamentos de Parkinson sofreu muitos contratempos ao longo dos anos, mas tem havido uma espécie de renascimento ultimamente.

Pesquisadores de mercado da GlobalData disseram à Reuters que o BlueRock da Bayer é o mais avançado em uma corrida de 17 projetos que testam terapias celulares contra o Parkinson.

Eles também estimam que o mercado geral de terapia de Parkinson atingirá US$ 7 bilhões nos sete maiores mercados do mundo até 2033, quase dobrando em relação a 2023, com o lançamento de novas terapias e o crescente número de pacientes.

Os rivais da Bayer no campo incluem o japonês Sumitomo Pharma, abre uma nova guia(4506.T), abre uma nova guia em parceria com o Hospital Universitário de Kyoto, um colaboração, abre uma nova guia entre a Universidade de Lund e a Universidade de Cambridge, bem como a empresa de biotecnologia dos EUA Neurociência de Aspen, abre uma nova guia.

Entre os outros projetos de terapia celular e genética da Bayer, sua operação AskBio está em testes separados de Fase II de novas terapias genéticas para a doença de Parkinson e insuficiência cardíaca.

Espera-se que o setor mais amplo de terapia celular e genética suba de US$ 8,3 bilhões em 2024 para US$ 71,7 bilhões em 2030, diz a GlobalData. Fonte: reuters.

Bayer supera obstáculo inicial com terapia genética para Parkinson

4 de janeiro de 2024 - A Bayer AG disse que a sua terapia genética contra a doença de Parkinson teve sucesso num ensaio em fase inicial, permitindo à empresa alemã iniciar um estudo de fase II do medicamento nos próximos meses. A terapia foi bem tolerada em 11 pacientes sem eventos adversos graves após 18 meses, de acordo com comunicado divulgado quinta-feira. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Bloomberg.

Bayer diz que terapia com células-tronco para Parkinson melhora sintomas em teste inicial

August 28, 2023 -FRANKFURT (Reuters) - A Bayer (BAYGn.DE) disse que uma terapia experimental com células-tronco desenvolvida por sua subsidiária norte-americana BlueRock mostrou sinais de alívio dos sintomas da doença de Parkinson em um teste inicial com 12 pacientes.

A farmacêutica alemã anunciou que o ensaio tinha sido bem-sucedido num breve resumo em junho, dizendo que era a primeira vez para uma terapia com células estaminais para a doença de Parkinson, mas reteve detalhes para uma conferência médica.

Num comunicado divulgado na segunda-feira, afirmou que um ano após o tratamento, os sete participantes que receberam doses elevadas tiveram em média 2,16 horas a mais com sintomas bem controlados por dia e o tempo de agravamento dos sintomas foi 1,91 horas a menos por dia para eles.

Os cinco participantes que receberam uma dose mais baixa tiveram, em média, 0,72 horas a mais por dia com sintomas bem controlados e o tempo de agravamento dos sintomas foi 0,75 horas a menos por dia para eles.

O tratamento foi bem tolerado sem grandes problemas de segurança.

“O resultado positivo deste ensaio clínico de Fase I é um claro avanço”, disse Christian Rommel, chefe de pesquisa e desenvolvimento de medicamentos da Bayer.

Para a terapia experimental da BlueRock, os pesquisadores pegaram células-tronco embrionárias pluripotentes humanas e as transformaram em células nervosas produtoras de dopamina. Eles foram implantados no cérebro para restaurar redes neurais destruídas pelo Parkinson.

Também foram administrados medicamentos para impedir que o sistema imunológico atacasse as novas células.

Os resultados foram apresentados no Congresso Internacional sobre Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento em Copenhague, na Dinamarca.

A busca por um tratamento para o Parkinson, que causa a falta da molécula dopamina, que ajuda a regular diversas funções cerebrais básicas, sofreu muitos reveses ao longo das décadas.

Uma série de projetos de pesquisa em todo o mundo, incluindo o da Bayer, aprimoraram recentemente a abordagem de transplante de células modificadas para restaurar uma área do cérebro produtora de dopamina.

Parte desse trabalho está sendo realizado pela Universidade de Cambridge da Grã-Bretanha, pelo Hospital Bundang CHA da Coreia do Sul, pela Cyto Therapeutics da International Stem Cell Corp (ISCO.PK) na Austrália, pela Academia Chinesa de Ciências, pela Universidade de Harvard nos Estados Unidos e pelo Hospital Universitário de Kyoto do Japão.

A Bayer reiterou que avançaria os testes em humanos para a segunda das três etapas. O recrutamento de pacientes, também para um grupo comparativo que não receberá o tratamento, teria início no primeiro semestre de 2024.

O Parkinson, para o qual não há cura e que afeta mais de 10 milhões de pessoas em todo o mundo, causa danos cerebrais progressivos. Os sintomas comuns são perda de controle muscular, tremores e rigidez muscular, enquanto a demência é observada em alguns pacientes. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Reuters. Veja mais aqui: Bayer preps for phase 2 after Parkinson's cell therapy clears safety bar in early-stage study.

A terapia celular de Parkinson da Bayer passa no teste de segurança clínica inicial, abrindo caminho para a fase 2

Jun 28, 2023 - A Bayer tem evidências iniciais de que sua terapia celular para a doença de Parkinson é segura. Agora, com um ensaio clínico de fase 2 em curso para abrir inscrições no próximo ano, a farmacêutica alemã está pronta para começar a mostrar se o candidato pode desfazer danos e restaurar a função motora.

A terapia celular, bemdaneprocel, está em desenvolvimento na subsidiária BlueRock Therapeutics da Bayer. Em 2021, a BlueRock começou a inscrever pacientes em um ensaio clínico de fase 1 para testar a segurança e a tolerabilidade do transplante cirúrgico de células produtoras de dopamina no cérebro de pessoas com Parkinson. O objetivo era observar a taxa de eventos adversos graves e supercrescimento anormal de tecido no ano após o transplante.

Bemdaneprocel passou no teste de segurança e tolerabilidade. A Bayer não viu grandes problemas de segurança no primeiro ano do ensaio clínico de 12 indivíduos. A análise de desfechos secundários mostrou a viabilidade do transplante e forneceu evidências de sobrevivência celular e enxerto no cérebro.

A Bayer e a BlueRock estão adiando o compartilhamento de uma análise mais detalhada dos dados até um evento no final de agosto.

“O perfil de segurança do bemdaneprocel foi encorajador, juntamente com evidências iniciais de sobrevivência e enxerto celular, marcando um passo muito importante no desenvolvimento de uma nova terapia potencial para pacientes com esta doença”, disse Ahmed Enayetallah, M.D., Ph.D., vice-presidente sênior e chefe de desenvolvimento da BlueRock, no comunicado. “Esses dados principais fornecem uma forte justificativa para iniciar a próxima fase do estudo e esperamos avançar neste programa clínico”.

A Bayer e a BlueRock planejam começar a inscrever indivíduos em um ensaio clínico de fase 2 no primeiro semestre do próximo ano. O estudo intermediário marcará uma intensificação do esforço para mostrar se o bemdaneprocel pode reformar as redes neurais e restaurar as funções motoras no Parkinson, como a Bayer espera, e representa um teste inicial da ideia mais ampla de usar a plataforma baseada em células-tronco pluripotentes para atender às principais necessidades médicas não atendidas.

A Bayer busca essa ideia há vários anos, em parceria com a Versant Ventures para fazer a BlueRock começar uma rodada da série A de US$ 225 milhões em 2016 e pagar US$ 240 milhões para comprar a biotecnologia três anos depois. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Fiercebiotech.

Bayer avança em dois novos tratamentos para a doença de Parkinson

110323 - A empresa alemã Bayer anunciou na semana passada que as suas subsidiárias BlueRock Therapeutics e Asklepios Biofarmacêutica (AskBio) obtiveram avanços em dois novos tratamentos contra o Parkinson, doença neurodegenerativa que impacta mais de 10 milhões de pessoas em todo o mundo.

De acordo com a companhia, o primeiro deles, da BlueRock, envolveu a administração com sucesso da primeira dose de um novo tratamento utilizando neurônios dopaminérgicos derivados de células-tronco, denominado DA01, para um paciente com doença de Parkinson em seu estudo clínico aberto de Fase 1.

Ao utilizar neurônios dopaminérgicos autênticos, os pesquisadores da BlueRock visam reinervar as regiões afetadas do cérebro humano e reverter o processo degenerativo, restaurando potencialmente a função motora. O ensaio clínico da BlueRock inscreverá dez pacientes em centros nos Estados Unidos e Canadá. No estudo, os pacientes serão submetidos a transplante cirúrgico das células produtoras de dopamina para o putâmen, uma estrutura cerebral profunda afetada pelo Parkinson.

Segundo os cientistas, o objetivo principal do estudo de Fase 1 é avaliar a segurança e tolerabilidade de transplante de células DA01 em um ano após o transplante. Os objetivos secundários do estudo são avaliar a evidência de sobrevivência das células transplantadas e efeitos motores em um e dois anos após o transplante, para avaliar a segurança e tolerabilidade contínuas em dois anos, e para avaliar a viabilidade do transplante.

O outro programa, este conduzido pela AskBio, é baseado em terapia gênica e voltado para o fornecimento de tratamentos avançados utilizando vírus adeno-associados (AAV) para a doença de Parkinson. Essa abordagem consiste em um AAV que entrega o gene responsável pela produção do fator neurotrófico derivado da linha de células gliais humanas (GDNF) para os neurônios dentro da estrutura chamada putâmen. Assim, inicia-se a expressão e secreção da proteína GDNF em regiões do cérebro afetadas pela doença de Parkinson.

Segundo os pesquisadores, experiências de longo prazo usando AAV-GDNF mostraram que a expressão sustentada de GDNF pode promover a regeneração de neurônios do mesencéfalo e recuperação motora significativa em roedores e modelos de primatas não humanos. O estudo clínico da AskBio está atualmente recrutando e avaliando pacientes na Fase 1b nos Estados Unidos para avaliar a segurança e eficácia preliminar. Dez pacientes foram inscritos desde o início do estudo de Fase 1b em agosto de 2020.

De acordo com o chefe de terapia celular e gênica da Bayer, Wolfram Carius, o potencial dos candidatos clínicos da BlueRock e da AskBio para tratar a doença de Parkinson é imenso. “Pela primeira vez, pode ser possível parar e reverter esta doença degenerativa e realmente ajudar os pacientes com suas altas necessidades médicas não atendidas. Ainda estamos nas fases iniciais dos testes clínicos, mas apaixonadamente comprometidos com o avanço da ciência revolucionária para melhorar drasticamente a vida dos pacientes que esperaram por muito tempo por tratamentos inovadores”, afirmou em um comunicado da empresa.

Parkinson é o distúrbio neurodegenerativo do movimento mais comum, afetando milhões de pessoas no planeta. É causada por danos às células nervosas do cérebro, levando à diminuição dos níveis de dopamina – um neurotransmissor envolvido em processos como memória ou movimento.

A doença geralmente começa com um tremor em uma das mãos. Outros sintomas incluem rigidez, cãibras e discinesias (movimentos voluntários, erráticos e de contorção da face, braços, pernas ou tronco). Os substitutos da dopamina, como a levodopa, são comumente usados para atenuar os sintomas da doença, mas seu efeito diminui à medida que a doença progride e atualmente não há tratamento modificador da doença disponível. Ao direcionar a doença para sua causa raiz, as terapias celulares e genéticas visam ir além dos tratamentos sintomáticos, avaliam os cientistas.

Para o farmacêutico e professor da pós-graduação em Farmácia Clínica e Prescrição Farmacêutica no ICTQ – Instituto de Pesquisa e Pós-Graduação para o Mercado Farmacêutico, Rafael Poloni, as terapias farmacológicas disponíveis são destinadas a reduzir o avanço da doença, bem como seus efeitos delimitadores, “entretanto, não há tratamento de função restauradora nem profilática”.

Então, segundo ele, “quanto mais cedo for o diagnóstico e tratamento, melhor a qualidade de vida do paciente por mais tempo”. Poloni lembra que o Parkinson é o distúrbio neurodegenerativo mais comum na sociedade e, por isso, o profissional farmacêutico deve estar sempre atento aos sinais e sintomas dessa patologia, para poder orientar os pacientes.

O caminho tomado pelos novos tratamentos são promissores, segundo ele. “A Bayer está envidando esforços nos estudos de terapias transformadoras com terapia celular e gênica no tratamento do Parkinson, com intuito não somente de tratar os sintomas, mas também de reverter o processo neurodegenerativo”, conclui. Fonte: Ictq.