Resultados iniciais mostram melhora nos sintomas em primeiro paciente tratado com terapia celular UX-DA001 para doença de Parkinson

20 de outubro de 2025 - Pesquisadores apresentaram recentemente dados positivos de eficácia do primeiro paciente em um estudo aberto de fase 1 em andamento com escalonamento de dose (NCT06778265) que avalia o UX-DA001 (Unixell Biotech), uma terapia celular autóloga derivada de iPSC em fase experimental para o tratamento da doença de Parkinson (DP), no Congresso Internacional de Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento (SMD) de 2025, realizado de 5 a 9 de outubro em Honolulu, Havaí.1

A primeira participante do estudo foi uma mulher com DP moderada a grave que, apesar de tomar 4 medicamentos diários para DP antes da cirurgia, continuou a apresentar flutuações motoras substanciais e sintomas não motores incapacitantes. Após 3 meses de acompanhamento, os resultados revelaram que o paciente apresentou melhora de 21 pontos no estágio OFF (47,7%) e de 8 pontos no estágio ON (42,1%), conforme medido pela Escala Unificada de Avaliação de DP da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UPDRS), Parte III.

Liderados por Liu Jun, MD, professor e diretor do Departamento de Neurologia do Hospital Ruijin, na China, os resultados mostraram que o tratamento com a terapia celular levou a uma redução de 5,33 horas diárias de OFF no paciente. Além disso, os pesquisadores observaram melhora nos sintomas não motores, como sono, ansiedade, sintomas urinários e no Questionário de DP de 39 Itens. De acordo com os autores do estudo, a tomografia por emissão de pósitrons (PET) ¹⁸F-FP-CIT confirmou a sobrevida do enxerto. Em termos de segurança, não ocorreram eventos adversos relacionados ao medicamento; os eventos adversos relacionados à cirurgia, incluindo cefaleia, leucocitose e discinesia, foram leves e transitórios.

"A redução da pontuação UPDRS parte III, indicando uma melhora na função motora do primeiro paciente, é muito encorajadora e promissora. Além disso, além das pontuações UPDRS, que continuam sendo o desfecho primário mais frequentemente utilizado, os biomarcadores de neuroimagem são cada vez mais reconhecidos como medidas de desfecho críticas em ensaios clínicos de DP devido à sua objetividade intrínseca", afirmou o coautor Zhou Liche, MD, médico do Departamento de Neurologia do Hospital Ruijin, em um comunicado.2

"Neste estudo, utilizamos PET com 18F-FP-CIT para medir a densidade do transportador de dopamina pré-sináptico. As razões de ligação específica (SBR) do 18F-FP-CIT refletem diretamente a integridade terminal dopaminérgica nigroestriatal e exames seriados revelaram um aumento na inervação dopaminérgica derivada do enxerto UX-DA001 no putúmen. Ao integrar essas leituras de imagem com Com base nos escores clínicos do UPDRDS, o estudo realiza uma avaliação em duas camadas — o estado funcional subjetivo é apoiado por evidências biológicas objetivas. Essa abordagem fortalece a validação dos achados clínicos e acelera as decisões de prosseguir ou não com terapias celulares na DP.

Estudos pré-clínicos anteriores incluíram uma avaliação de eficácia em camundongos SCID lesionados com 6-hidroxidopamina e estudos de toxicologia e tumorigenicidade em conformidade com as BPL em camundongos NOG. O estudo de fase 1, aberto, com escalonamento de dose, com a mulher do estudo de caso apresentado, incluirá pacientes com DP moderada a avançada, com idades entre 50 e 75 anos. Os participantes do estudo receberão injeções bilaterais de UX-DA001 no putâmen, em dose baixa (0,9 × 10^6 células/hemisfério) ou alta (1,8 × 10^6 células/hemisfério). Os autores observaram que a segurança é monitorada por um comitê independente e que nenhuma imunossupressão será administrada no estudo.

Em estudos pré-clínicos, as células enxertadas produziram consistentemente um alto número de neurônios dopaminérgicos mesencefálicos in vivo em todos os lotes no modelo de SCID com lesão de 6-OHDA, 6 meses após o transplante. Mais de 50% das células enxertadas expressaram os marcadores dopaminérgicos tirosina hidroxilase e EN1. A recuperação funcional foi evidenciada pela normalização dos déficits comportamentais e pela restauração dos níveis de dopamina estriatal. As avaliações de segurança do GLP por até 6 meses não demonstraram efeitos adversos, e os estudos de tumorigenicidade por 52 semanas não revelaram formação de tumor ou proliferação celular anormal.

"A principal vantagem do UX-DA001 reside em suas plataformas tecnológicas que permitem maior proporção e pureza de células-alvo. Isso permite alcançar eficácia comparável com um número total menor de células injetadas, consequentemente encurtando o tempo do procedimento de transplante e aumentando sua confiabilidade e segurança", afirmou Zhou em um comunicado.1 Fonte: neurologylive.

A Unixell Biotech apresentou um estudo de caso do UX-DA001, uma terapia celular autóloga derivada de iPSC para a Doença de Parkinson, no Congresso MDS 2025.

XANGAI, 16 de outubro de 2025 /PRNewswire/ -- A Unixell Biotech, uma empresa de biotecnologia em estágio clínico focada no desenvolvimento de terapias celulares inovadoras para a doença de Parkinson (DP) e outros distúrbios neurológicos, anunciou dados positivos de acompanhamento de 6 meses do primeiro paciente em seu ensaio clínico de fase 1 para o UX-DA001, uma terapia celular autóloga derivada de iPSC para a DP. Esses dados foram apresentados em 8 de outubro no Congresso Internacional da Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento (MDS), em Honolulu, EUA. O UX-DA001 é o primeiro produto de terapia celular autóloga do mundo para a Doença de Parkinson, que recebeu aprovação para ensaios clínicos na China e nos Estados Unidos.

O estudo é liderado pelo Pesquisador Principal, Dr. Liu Jun, Professor e Diretor do Departamento de Neurologia do Hospital Ruijin, afiliado à Faculdade de Medicina da Universidade Jiao Tong de Xangai. A cirurgia de transplante foi realizada pelo Dr. Li Dianyou, Diretor do Departamento de Neurocirurgia Funcional do Hospital Ruijin. O Dr. Zhou Liche, membro da equipe do estudo, fez a apresentação, que foi selecionada como uma apresentação oral de última hora.

O ensaio clínico de Fase I do UX-DA001 começou oficialmente no início de 2025. A primeira paciente inscrita no ensaio é uma mulher com DP moderada a grave que, apesar de tomar quatro medicamentos antiparkinsonianos diariamente no pré-operatório, ainda apresentava flutuações significativas nos sintomas, juntamente com sintomas não motores debilitantes, como distúrbios do sono e disfunção autonômica, impactando gravemente sua qualidade de vida.

Os dados pós-tratamento de 6 meses demonstraram um perfil de segurança favorável e efeitos terapêuticos significativos para o UX-DA001:

O paciente tolerou bem o procedimento, sem eventos adversos graves ou relacionados às células transplantadas.

Melhora significativa na função motora: A pontuação MDS-UPDRS-III melhorou em 21 pontos durante o "período OFF" e em 9 pontos durante o "período ON", representando uma taxa de melhora superior a 45% em ambos os estados.

O tempo diário "OFF" foi reduzido em uma média de 3,6 horas, enquanto o tempo "ON" sem discinesia incômoda aumentou em 3,3 horas.

Os sintomas não motores foram aliviados, com melhorias positivas precoces observadas tanto na escala NMSS quanto nos escores de qualidade de vida do PDQ-39.

Imagens de PET com 18 F-FP-CIT mostraram aumento consecutivo nos sinais de captação de PET no putâmen bilateral transplantado, fornecendo evidências objetivas da expressão do transportador de dopamina, sobrevivência celular e integração funcional.

O Dr. Zhou Liche comentou: "A redução da pontuação da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson (UPDRS) Parte III, indicando uma melhora na função motora do primeiro paciente, é muito encorajadora e promissora. Além disso, além das pontuações da UPDRS, que continuam sendo o desfecho primário mais frequentemente empregado, os biomarcadores de neuroimagem são cada vez mais reconhecidos como medidas de desfecho críticas em ensaios clínicos de DP devido à sua objetividade intrínseca. Neste estudo, utilizamos a PET com 18F-FP-CIT para medir a densidade do transportador de dopamina pré-sináptico. As razões de ligação específica (SBR) da 18F-FP-CIT refletem diretamente a integridade terminal dopaminérgica nigroestriatal e exames seriados revelaram um aumento na inervação dopaminérgica derivada do enxerto UX-DA001 no putmen. Ao integrar essas leituras de imagem com as pontuações clínicas baseadas na UPDRDS, o estudo alcança uma avaliação em duas camadas — o estado funcional subjetivo é apoiado por evidências biológicas objetivas. Essa abordagem fortalece a validação dos achados clínicos e acelera a decisão de prosseguir ou não. Decisões para terapias celulares em DP."

"A principal vantagem do UX-DA001 reside em suas plataformas tecnológicas que permitem maior proporção e pureza de células-alvo. Isso permite alcançar eficácia comparável com um número total menor de células injetadas, reduzindo consequentemente o tempo do procedimento de transplante e aumentando sua confiabilidade e segurança.", comentou o Dr. Zhou, em resposta a uma pergunta sobre as características distintivas do estudo em comparação com outras pesquisas com células-tronco autólogas.

O ensaio clínico de Fase I para o UX-DA001 ainda está em andamento. Encorajadas pelos resultados positivos do primeiro paciente, a UniXell Biotech e a equipe clínica estão confiantes nas perspectivas promissoras do ensaio. Reconhecendo que parcerias estratégicas podem acelerar o desenvolvimento e expandir o acesso a terapias inovadoras, acolhemos discussões com empresas biofarmacêuticas e investidores, tanto nacionais quanto internacionais, que compartilham nossa visão de fornecer uma opção de tratamento nova e aprimorada para pacientes com doença de Parkinson em todo o mundo. Fonte: prnewswire.