Primeiros participantes europeus randomizados no ensaio clínico de fase 2 da AskBio com AB-1005 para a doença de Parkinson

September 22, 2025 - AB-1005, uma terapia genética experimental com fator neurotrófico derivado de linhagem de células gliais (GDNF), está sendo avaliado para o tratamento da doença de Parkinson em estágio moderado no ensaio clínico REGENERATE-PD. Centros na Polônia e no Reino Unido começaram a randomizar os participantes, com centros na Alemanha realizando a triagem ativamente e em breve acompanhando o estudo.

A AskBio iniciou o recrutamento nos Estados Unidos em 2024, com inscrições em andamento.

Research Triangle Park, Carolina do Norte – 22 de setembro de 2025 – A AskBio Inc. (AskBio), uma empresa de terapia genética de propriedade integral e operada de forma independente como subsidiária da Bayer AG, anunciou hoje que os primeiros participantes europeus foram randomizados no REGENERATE-PD, um ensaio clínico de fase 2 em participantes com doença de Parkinson (DP) em estágio moderado.

“Acredito que a randomização dos primeiros participantes europeus no REGENERATE-PD, que torna este o primeiro programa de terapia genética neurocirúrgica para Parkinson a randomizar com sucesso pacientes dos Estados Unidos e da Europa para um único ensaio clínico de Fase 2, é uma notícia positiva para as pessoas que vivem com a doença de Parkinson e para os médicos que as tratam”, disse Alan Whone, MD, PhD, Líder e Pesquisador Principal do REGENERATE-PD Europa. “Há uma necessidade significativa de terapias neurorestauradoras para Parkinson, e ver o avanço de uma importante terapia genética experimental em um ensaio clínico de Fase 2 dará esperança aos pacientes e à comunidade médica.”

A DP é uma doença neurodegenerativa progressiva que afeta 1,2 milhão de pessoas na Europa, e espera-se que esse número dobre até 2030.1 Considerando a necessidade médica mundial não atendida, o objetivo do REGENERATE-PD, um ensaio clínico randomizado, duplo-cego e controlado cirurgicamente, é avaliar a segurança e a eficácia da terapia gênica experimental AB-1005, administrada no putâmen cerebral de participantes adultos com idades entre 45 e 75 anos com DP em estágio moderado.2 Estima-se que o REGENERATE-PD envolva aproximadamente 87 participantes em centros clínicos na Alemanha, Polônia, Reino Unido e Estados Unidos.2

“O anúncio de hoje representa um marco importante no desenvolvimento clínico da nossa terapia gênica experimental AB-1005, à medida que continuamos a trabalhar arduamente para oferecer uma opção de tratamento segura e eficaz que pode ser neurorestauradora para determinadas populações e beneficiar pessoas que vivem com a doença de Parkinson em estágio moderado”, disse Canwen Jiang, MD, PhD, Diretor de Desenvolvimento e Diretor Médico da AskBio. “Estamos animados com o início do programa REGENERATE-PD na Europa e ansiosos para compartilhar mais atualizações clínicas à medida que o programa avança no próximo ano.”

No início deste ano, o AB-1005 recebeu a designação de Terapia Avançada em Medicina Regenerativa (RMAT) da Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA).3 RMAT é uma designação concedida pela FDA a terapias regenerativas, incluindo terapias genéticas, desenvolvidas para tratar, modificar, reverter ou curar doenças ou condições graves ou potencialmente fatais.4 O AB-1005 atendeu aos requisitos da RMAT como uma terapia genética destinada a retardar a progressão da doença e melhorar os resultados motores em pacientes com DP. O RMAT oferece aos beneficiários acesso aprimorado à FDA, o que pode incluir orientação intensiva sobre o desenvolvimento eficiente de medicamentos, revisão contínua do Pedido de Licença Biológica (BLA) e outras ações para agilizar a revisão.4

A AskBio também está explorando o AB-1005 além da DP, em participantes nos Estados Unidos com o subtipo parkinsoniano de atrofia multissistêmica (AMS-P) em um ensaio clínico de Fase 1 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminares para essa condição de rápida progressão.5

O AB-1005 é uma terapia genética experimental que não foi aprovada por nenhuma autoridade regulatória, e sua eficácia e segurança não foram estabelecidas ou totalmente avaliadas.

Sobre a doença de Parkinson

A doença de Parkinson (DP) é uma doença neurodegenerativa progressiva.6 Ela tem um impacto significativo na vida diária de uma pessoa.6 Na DP, a morte das células nervosas produtoras de dopamina no cérebro leva à perda contínua da função motora.7 Os sintomas incluem tremores, rigidez muscular e lentidão de movimento.8 Além disso, pessoas com DP apresentam sintomas não motores, incluindo fadiga e falta de energia, problemas cognitivos e depressão.8 Os sintomas geralmente se intensificam com o tempo e tornam as tarefas diárias desafiadoras.8 A prevalência da DP dobrou nos últimos 25 anos.6 Atualmente, estima-se que mais de 10 milhões de pessoas em todo o mundo vivam com DP.9 Isso a torna a segunda doença neurodegenerativa mais prevalente no mundo.10 É também o distúrbio do movimento mais frequente.6,11 Atualmente, não há cura, e as opções de tratamento atuais são inadequadas e carecem do manejo holístico dos sintomas, portanto, há uma necessidade urgente de novas terapias.12

Sobre o ensaio clínico AB-1005 Fase 1b

No ensaio clínico multicêntrico, aberto, não controlado, de fase 1b do AB-1005, os participantes receberam AB-1005 no putâmen por meio de administração bilateral única por convecção.13 Os participantes foram inscritos em duas coortes, leve (6 participantes) e moderada (5 participantes), com base na duração e no estágio da doença de Parkinson (DP).13 O objetivo desta investigação foi avaliar a segurança e o potencial efeito clínico do AB-1005 administrado no putâmen em participantes com DP em estágio leve ou moderado.13 Os resultados avaliados em 36 meses foram a incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (EAETs) conforme relatados pelos participantes ou avaliados clinicamente por exames físicos e neurológicos, sintomas motores conforme relatados pela Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) e autoavaliações do Diário Motor da DP, sintomas não motores da DP e integridade da rede dopaminérgica cerebral conforme medida pelo DaTSCAN.13 Esses As avaliações continuarão por até cinco anos. Para mais informações, visite clinicaltrials.gov (NCT04167540 ou askbio.com).

Sobre o REGENERATE-PD

O REGENERATE-PD é um estudo de Fase 2, randomizado, duplo-cego e controlado por cirurgia, que avalia a eficácia e a segurança do AB-1005 intraputaminal no tratamento de adultos (45 a 75 anos) com doença de Parkinson em estágio moderado.² O estudo incluirá cerca de 87 participantes, com centros de estudo localizados na Alemanha, Polônia, Reino Unido e Estados Unidos.² Para mais informações sobre o estudo clínico REGENERATE-PD, visite clinicaltrials.gov (NCT06285643) ou askbio.com.

Sobre o AB-1005

O AB-1005 é uma terapia genética experimental baseada no sorotipo 2 do vetor viral adeno-associado (AAV2), contendo o transgene fator neurotrófico derivado da linhagem de células gliais humanas (GDNF), que permite a expressão estável e contínua do GDNF em regiões localizadas do cérebro após injeção neurocirúrgica direta com administração por convecção monitorada por ressonância magnética.14,15 Em estudos não clínicos, o GDNF demonstrou promover a sobrevivência e a diferenciação morfológica de neurônios dopaminérgicos.15,16 O GDNF recombinante tem sido avaliado há muito tempo como um tratamento potencial para doenças como a doença de Parkinson (DP), marcada pela degeneração progressiva dos neurônios dopaminérgicos do mesencéfalo.17 Por meio da combinação de uma terapia genética experimental e uma abordagem inovadora de administração neurocirúrgica, podemos agora testar a hipótese do GDNF na DP, levando esse fator neurotrófico a esses neurônios nigroestriatais em degeneração de uma forma potencialmente mais relevante clinicamente.17

Sobre a AskBio

A AskBio Inc., uma subsidiária integral e operada de forma independente pela Bayer AG, é uma empresa de terapia genética totalmente integrada, dedicada a conduzir a terapia genética para uma nova era, na qual ela pode transformar a vida de uma gama maior de pessoas que vivem com doenças raras e mais comuns. A empresa mantém um portfólio de programas clínicos para uma gama de indicações de doenças relacionadas a um único gene ou a múltiplos fatores, abrangendo condições cardiovasculares, do sistema nervoso central e neuromusculares, com um pipeline em estágio clínico que inclui terapias experimentais para insuficiência cardíaca congestiva, distrofia muscular das cinturas, atrofia multissistêmica, doença de Parkinson e doença de Pompe. A plataforma completa de terapia genética da AskBio inclui nossa tecnologia Pro10™, que torna as terapias genéticas mais acessíveis, tornando a pesquisa e a fabricação de nível comercial mais acessíveis. Com sede global no Research Triangle Park, Carolina do Norte, a empresa gerou centenas de capsídeos e promotores proprietários, vários dos quais entraram em testes pré-clínicos e clínicos. Pioneira na inovação na área de terapia genética, com mais de 900 funcionários em cinco países, a empresa detém mais de 600 patentes e pedidos de patentes em áreas como produção de AAV e capsídeos quiméricos. Saiba mais em http://www.askbio.com/ ou siga-nos no LinkedIn.

Sobre a Bayer

A Bayer é uma empresa global com competências essenciais nas áreas de ciências da vida, como saúde e nutrição. Em linha com sua missão, "Saúde para todos, Fome para ninguém", os produtos e serviços da empresa são projetados para ajudar as pessoas e o planeta a prosperar, apoiando os esforços para superar os principais desafios apresentados por uma população global crescente e envelhecida. A Bayer está comprometida em impulsionar o desenvolvimento sustentável e gerar um impacto positivo com seus negócios. Ao mesmo tempo, o Grupo visa aumentar seu poder de lucro e criar valor por meio da inovação e do crescimento. A marca Bayer representa confiança, confiabilidade e qualidade em todo o mundo. No ano fiscal de 2024, o Grupo empregava cerca de 93.000 pessoas e teve vendas de 46,6 bilhões de euros. As despesas com P&D totalizaram 6,2 bilhões de euros. Para mais informações, acesse http://www.bayer.com.

Declarações Prospectivas da AskBio

Este comunicado à imprensa contém "declarações prospectivas". Quaisquer declarações contidas neste comunicado à imprensa que não sejam declarações de impacto histórico. Fonte: askbio.

AskBio faz progresso na avaliação clínica da terapia genética da doença de Parkinson AB-1005

27 de janeiro de 2025 - A empresa iniciou o processo de designação aleatória de participantes inscritos no ensaio clínico de fase 2 controlado por placebo REGENERATE-PD.

A Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) iniciou o processo de designação aleatória de participantes inscritos no ensaio clínico de fase 2 controlado por placebo REGENERATE-PD (NCT06285643) avaliando AB-1005 (AAV2-GDNF), uma terapia genética de vetor de vírus adenoassociado experimental sorotipo 2 (AAV2), para o tratamento da doença de Parkinson (DP).1

O estudo randomizado e duplo-cego iniciou as atividades de recrutamento nos Estados Unidos em 2024. Ele está aberto a pacientes com DP em estágio moderado com idade entre 45 e 75 anos. O teste, que será realizado na Alemanha, Polônia e Reino Unido, além dos EUA, deve inscrever cerca de 87 pacientes no total.

“A randomização dos primeiros participantes do REGENERATE-PD é uma notícia positiva para as pessoas que vivem com DP e os médicos que as tratam”, disse o pesquisador principal Rajesh Pahwa, MD, diretor do Parkinson’s Disease and Movement Disorder Center do University of Kansas Medical Center, em uma declaração.1 “Há uma necessidade significativa de terapias neurorestaurativas na DP e ver o avanço de uma importante terapia genética investigacional em um teste clínico de fase 2 dá esperança aos pacientes e à comunidade médica.”

O AB-1005 tem como objetivo administrar um transgene do fator neurotrófico (GDNF) derivado da linhagem de células gliais humanas, com a expectativa de que ele promova a sobrevivência e a diferenciação morfológica de neurônios dopaminérgicos, cuja degeneração está associada à DP.2,3 Ele é administrado por meio de uma injeção neurocirúrgica direta com administração aprimorada por convecção monitorada por ressonância magnética e também deve aumentar a captação de dopamina de alta afinidade dos neurônios em questão.

Os pacientes no braço experimental do REGENERATE-PD receberão uma infusão bilateral guiada por imagem no putâmen de uma dose única de AB-1005, enquanto os pacientes no braço comparador simulado passarão por um procedimento cirúrgico de controle que consiste em furos de rebarba/torção parciais bilaterais sem penetração dural. O CGTLive® cobriu anteriormente o design do ensaio clínico em profundidade, pouco antes de seu início em 11 de junho de 2024.

O AB-1005 foi avaliado anteriormente em um ensaio clínico de fase 1b (NCT04167540) para pacientes com DP. O ensaio de fase 1b atingiu sua data de conclusão primária em 17 de outubro de 2023 e não está mais recrutando novos participantes, mas o acompanhamento de longo prazo está em andamento. Os dados do ensaio de fase 1b foram apresentados mais recentemente no Congresso Internacional de Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento, realizado na Filadélfia, PA, de 27 de setembro a 1º de outubro de 2024.1 A AskBio destacou que, 36 meses após o tratamento, os dados mostraram tendências de melhora em pacientes na coorte de DP moderada na Escala de Classificação da Doença de Parkinson Unificada da Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) e diários motores. No mesmo ponto de tempo, os pacientes nesta coorte também demonstraram tendências para reduções nos medicamentos de Parkinson (dose diária equivalente a levodopa [LEDD]). Além disso, a empresa declarou que a maioria dos pacientes nesta coorte tinha um "estado clínico geral estável" — não foi observada muita mudança no MDS-UPDRS, diário motor de DP autorrelatado ou LEDD para esses pacientes. Com relação à segurança, a AskBio relatou que a terapia genética foi bem tolerada e que nenhum evento adverso sério foi considerado relacionado ao AB-1005 em si.

“A AskBio continua a marcar marcos significativos no desenvolvimento clínico da terapia genética investigacional AB-1005 enquanto nos esforçamos para trazer uma terapia genética segura e eficaz para pacientes com DP em estágio moderado”, Canwen Jiang, MD, PhD, diretor de desenvolvimento e diretor médico da AskBio, acrescentou à declaração.1 “Com os participantes do REGENERATE-PD agora sendo randomizados, estamos animados com nosso progresso com o AB-1005 e ansiosos para compartilhar mais atualizações em um fórum científico apropriado conforme o programa avança no próximo ano e além.”

O site irmão do CGTLive, NeurologyLive®, falou anteriormente com Russell Lonser, MD, diretor do Gene Therapy Institute e presidente do departamento de cirurgia neurológica da The Ohio State University, sobre o AB-1005 em maio de 2024.4 Lonser falou sobre os dados mais recentes disponíveis na época e as potenciais implicações dos avanços da terapia genética para o futuro cenário de tratamento de distúrbios neurológicos em geral.

"Acredito que o que a terapia genética nos oferece é uma nova oportunidade de realmente atingir o problema específico da doença em sua essência", disse Lonser ao NeurologyLive. Fonte: cgtlive.

AskBio recebe designação de terapia avançada de medicina regenerativa da FDA para terapia genética experimental da doença de Parkinson

19 de fev de 2025 - A designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) segue os dados de 36 meses da Fase Ib

O estudo demonstrou perfil de segurança favorável e tendências positivas contínuas nas medidas de resultados clínicos avaliados da terapia gênica experimental AB-1005 (anteriormente conhecida como AAV2-GDNF) sem eventos adversos graves relacionados ao produto.

Inscrição em andamento para o ensaio clínico de Fase II REGENERATE-PD do AB-1005, uma terapia genética experimental do fator neurotrófico derivado da linha de células gliais (GDNF) para o tratamento da doença de Parkinson em estágio moderado.

A AskBio Inc. (AskBio), uma empresa de terapia genética de propriedade integral e operada de forma independente como subsidiária da Bayer AG, anunciou hoje que a terapia genética experimental AB-1005 para o tratamento da doença de Parkinson (DP) recebeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos.

"A decisão da FDA de conceder a designação RMAT ao AB-1005 é uma notícia empolgante para as pessoas que vivem com a doença de Parkinson e seus entes queridos", disse Gustavo Pesquin, CEO da AskBio. "Este marco pode potencialmente acelerar o desenvolvimento de nosso importante programa de terapia genética investigativa e destaca nossos dados promissores e o potencial do AB-1005 para pacientes e a comunidade médica. Estamos ansiosos para trabalhar em estreita colaboração com o FDA para acelerar nosso programa."

A FDA determinou que o AB-1005, uma terapia genética experimental destinada a retardar a progressão da doença e melhorar os resultados motores em pacientes com DP, atendeu aos critérios para designação de RMAT. Esta decisão segue uma revisão das informações e dados fornecidos pela AskBio, incluindo evidências clínicas do estudo aberto e não controlado de Fase Ib do AB-1005.

Os dados da Fase Ib de 36 meses da AskBio mostraram que a administração de AB-1005 foi bem tolerada, sem eventos adversos graves relacionados ao produto. 1 Além disso, a coorte de DP moderada mostrou tendências de melhora ou estabilidade em várias escalas clínicas relevantes para a DP em 36 meses em comparação com a linha de base, incluindo a Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UPDRS) e diários motores de DP auto-relatados, juntamente com tendências nas reduções nos medicamentos para Parkinson (dose diária equivalente a levodopa [LEDD]). 1 A maioria dos participantes da coorte de DP leve mostrou um estado clínico geral estável com pouca alteração no MDS-UPDRS, o diário motor de DP auto-relatado, ou LEDD. 1

RMAT é uma designação concedida pelo FDA para terapias regenerativas, incluindo terapias genéticas, sendo desenvolvidas para tratar, modificar, reverter ou curar doenças ou condições graves ou com risco de vida. 2 Os produtos experimentais que recebem esta designação devem ter produzido evidências clínicas preliminares indicando que podem ter o potencial de atender às necessidades médicas não atendidas de tais doenças ou condições. 2 O RMAT fornece aos destinatários acesso aprimorado ao FDA, que pode incluir orientação intensiva sobre o desenvolvimento eficiente de medicamentos, revisão contínua do Pedido de Licença Biológica (BLA) e outras ações para agilizar a revisão. algarismo

"A designação RMAT para AB-1005 ressalta a alta necessidade médica não atendida e o potencial dessa terapia genética experimental para fazer a diferença para pacientes com doença de Parkinson", disse Christian Rommel, vice-presidente executivo, chefe global de pesquisa e desenvolvimento e membro da equipe de liderança farmacêutica da Bayer. "Este é o exemplo mais recente do que pode ser alcançado por meio do compromisso conjunto da AskBio e da Bayer de oferecer inovação revolucionária para os pacientes."

Os primeiros participantes do ensaio clínico AB-1005 Fase II REGENERATE-PD foram randomizados nos Estados Unidos, e o estudo está atualmente recrutando. 3 Espera-se que locais de estudo adicionais nos Estados Unidos, Alemanha, Polônia e Reino Unido sejam abertos para inscrições no primeiro semestre de 2025. 3

O AB-1005 não foi aprovado por nenhuma autoridade reguladora e sua eficácia e segurança não foram totalmente estabelecidas ou avaliadas. (...)

About the AB-1005 Phase Ib trial

Neste estudo de Fase Ib, multicêntrico, multicêntrico, aberto e não controlado, 11 pacientes receberam AB-1005 ao putâmen por meio de uma entrega bilateral única com convecção aprimorada. Os pacientes foram inscritos em duas coortes, leve (6 pacientes) e moderada (5 pacientes), com base na duração e estágio de sua DP. O objetivo desta investigação foi avaliar a segurança e o potencial efeito clínico do AB-1005 entregue ao putâmen em pacientes com DP precoce/leve ou moderada. Os desfechos avaliados em 36 meses foram a incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) relatados pelos pacientes ou avaliados clinicamente por exames físicos e neurológicos, sintomas motores relatados pela Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) e autoavaliações do Diário Motor da DP, sintomas não motores da DP e integridade da rede dopaminérgica cerebral medida pelo DaTSCAN.1 Essas avaliações continuarão por até cinco anos. Para obter mais informações, visite clinicaltrials.gov (NCT#04167540 ou askbio.com). Fonte: morningstar.

Ensaio de fase 2 da terapia genética da AskBio atribui seus primeiros participantes

Ensaio para inscrever 87 adultos, com idades entre 45 e 75 anos, com Parkinson moderado

16 de janeiro de 2025 - Um ensaio clínico de Fase 2 do AB-1005, a terapia genética da AskBio para a doença de Parkinson, designou aleatoriamente seus primeiros participantes para diferentes grupos de tratamento, anunciou a empresa.

Chamado REGENERATE-PD (NCT06285643), espera-se que o estudo inscreva cerca de 87 adultos com Parkinson moderado, com idades entre 45 e 75 anos, que serão aleatoriamente designados para receber uma dose única de AB-1005 por meio de injeção direta no cérebro ou um procedimento cirúrgico simulado (controle). O recrutamento está em andamento em vários locais nos EUA, com locais planejados para abrir na Alemanha, Polônia e Reino Unido.

"A AskBio continua a marcar marcos significativos no desenvolvimento clínico da terapia genética experimental AB-1005, à medida que nos esforçamos para trazer uma terapia genética segura e eficaz para pacientes com doença de Parkinson em estágio moderado", disse Canwen Jiang, MD, PhD, diretora de desenvolvimento e diretora médica da AskBio, em um comunicado à imprensa. "Com os participantes do REGENERATE-PD agora sendo randomizados, estamos entusiasmados com nosso progresso com o AB-1005 e esperamos compartilhar mais atualizações em um fórum científico apropriado à medida que o programa avança no próximo ano e além."

O Parkinson é causado pela disfunção e eventual perda de neurônios dopaminérgicos, que são células nervosas responsáveis pela produção de dopamina, um neurotransmissor essencial para o controle dos movimentos voluntários. A sinalização de dopamina prejudicada acaba levando aos sintomas motores da doença.

GDNF, abreviação de "fator neurotrófico derivado da linhagem de células gliais", é uma proteína de sinalização que desempenha um papel crítico no apoio ao crescimento, sobrevivência e função dos neurônios dopaminérgicos.

AB-1005 entregue ao cérebro por meio de injeção neurocirúrgica guiada por ressonância magnética

O AB-1005, anteriormente conhecido como AAV2-GDNF, é uma terapia genética experimental que usa o vírus adeno-associado 2 (AAV2) para entregar o gene GDNF diretamente a ambos os lados do putâmen - uma região do cérebro envolvida no controle motor - por meio de uma injeção neurocirúrgica guiada por ressonância magnética.

As células cerebrais usarão o gene entregue para produzir a proteína GDNF, que deve aliviar os sintomas motores de Parkinson.

O tratamento demonstrou aliviar os sintomas motores em pessoas com Parkinson moderado e estabilizar a progressão da doença naqueles com doença leve em um ensaio clínico de Fase 1 (NCT04167540). Também foi geralmente seguro e bem tolerado, sem problemas sérios de segurança relacionados à terapia genética relatados.

A empresa também demonstrou que, após 36 meses (cerca de três anos), os pacientes com doença moderada tiveram uma tendência de melhora ou estabilização da função motora, conforme avaliado usando a Escala de Avaliação da Doença de Parkinson Unificada da Sociedade de Distúrbios do Movimento parte 3 e diários do paciente, e uma redução em sua dose diária de levodopa, o principal tratamento para Parkinson.

O principal objetivo do estudo REGENERATE-PD é avaliar as mudanças nas flutuações motoras ao longo de 18 meses, com base nos diários dos pacientes sobre seus sintomas motores.

"Há uma necessidade significativa de terapias neurorestauradoras no Parkinson e ver o avanço de uma importante terapia genética investigativa em um ensaio clínico de Fase II dá esperança aos pacientes e à comunidade médica", disse Rajesh Pahwa, MD, diretor do Centro de Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento da Universidade do Kansas, e investigador principal do REGENERATE-PD.

A segurança e a eficácia da terapia também estão sendo testadas para atrofia de múltiplos sistemas, uma forma de parkinsonismo atípico, em um estudo de Fase 1 (NCT04680065), que atualmente está recrutando pacientes nos EUA. Fonte: Parkinsons News Today.