27 de janeiro de 2025 - A empresa iniciou o processo de designação aleatória de participantes inscritos no ensaio clínico de fase 2 controlado por placebo REGENERATE-PD.
A Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) iniciou o processo de designação aleatória de participantes inscritos no ensaio clínico de fase 2 controlado por placebo REGENERATE-PD (NCT06285643) avaliando AB-1005 (AAV2-GDNF), uma terapia genética de vetor de vírus adenoassociado experimental sorotipo 2 (AAV2), para o tratamento da doença de Parkinson (DP).1
O estudo randomizado e duplo-cego iniciou as atividades de recrutamento nos Estados Unidos em 2024. Ele está aberto a pacientes com DP em estágio moderado com idade entre 45 e 75 anos. O teste, que será realizado na Alemanha, Polônia e Reino Unido, além dos EUA, deve inscrever cerca de 87 pacientes no total.
“A randomização dos primeiros participantes do REGENERATE-PD é uma notícia positiva para as pessoas que vivem com DP e os médicos que as tratam”, disse o pesquisador principal Rajesh Pahwa, MD, diretor do Parkinson’s Disease and Movement Disorder Center do University of Kansas Medical Center, em uma declaração.1 “Há uma necessidade significativa de terapias neurorestaurativas na DP e ver o avanço de uma importante terapia genética investigacional em um teste clínico de fase 2 dá esperança aos pacientes e à comunidade médica.”
O AB-1005 tem como objetivo administrar um transgene do fator neurotrófico (GDNF) derivado da linhagem de células gliais humanas, com a expectativa de que ele promova a sobrevivência e a diferenciação morfológica de neurônios dopaminérgicos, cuja degeneração está associada à DP.2,3 Ele é administrado por meio de uma injeção neurocirúrgica direta com administração aprimorada por convecção monitorada por ressonância magnética e também deve aumentar a captação de dopamina de alta afinidade dos neurônios em questão.
Os pacientes no braço experimental do REGENERATE-PD receberão uma infusão bilateral guiada por imagem no putâmen de uma dose única de AB-1005, enquanto os pacientes no braço comparador simulado passarão por um procedimento cirúrgico de controle que consiste em furos de rebarba/torção parciais bilaterais sem penetração dural. O CGTLive® cobriu anteriormente o design do ensaio clínico em profundidade, pouco antes de seu início em 11 de junho de 2024.
O AB-1005 foi avaliado anteriormente em um ensaio clínico de fase 1b (NCT04167540) para pacientes com DP. O ensaio de fase 1b atingiu sua data de conclusão primária em 17 de outubro de 2023 e não está mais recrutando novos participantes, mas o acompanhamento de longo prazo está em andamento. Os dados do ensaio de fase 1b foram apresentados mais recentemente no Congresso Internacional de Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento, realizado na Filadélfia, PA, de 27 de setembro a 1º de outubro de 2024.1 A AskBio destacou que, 36 meses após o tratamento, os dados mostraram tendências de melhora em pacientes na coorte de DP moderada na Escala de Classificação da Doença de Parkinson Unificada da Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) e diários motores. No mesmo ponto de tempo, os pacientes nesta coorte também demonstraram tendências para reduções nos medicamentos de Parkinson (dose diária equivalente a levodopa [LEDD]). Além disso, a empresa declarou que a maioria dos pacientes nesta coorte tinha um "estado clínico geral estável" — não foi observada muita mudança no MDS-UPDRS, diário motor de DP autorrelatado ou LEDD para esses pacientes. Com relação à segurança, a AskBio relatou que a terapia genética foi bem tolerada e que nenhum evento adverso sério foi considerado relacionado ao AB-1005 em si.
“A AskBio continua a marcar marcos significativos no desenvolvimento clínico da terapia genética investigacional AB-1005 enquanto nos esforçamos para trazer uma terapia genética segura e eficaz para pacientes com DP em estágio moderado”, Canwen Jiang, MD, PhD, diretor de desenvolvimento e diretor médico da AskBio, acrescentou à declaração.1 “Com os participantes do REGENERATE-PD agora sendo randomizados, estamos animados com nosso progresso com o AB-1005 e ansiosos para compartilhar mais atualizações em um fórum científico apropriado conforme o programa avança no próximo ano e além.”
O site irmão do CGTLive, NeurologyLive®, falou anteriormente com Russell Lonser, MD, diretor do Gene Therapy Institute e presidente do departamento de cirurgia neurológica da The Ohio State University, sobre o AB-1005 em maio de 2024.4 Lonser falou sobre os dados mais recentes disponíveis na época e as potenciais implicações dos avanços da terapia genética para o futuro cenário de tratamento de distúrbios neurológicos em geral.
"Acredito que o que a terapia genética nos oferece é uma nova oportunidade de realmente atingir o problema específico da doença em sua essência", disse Lonser ao NeurologyLive. Fonte: cgtlive.
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