19 de fev de 2025 - A designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) segue os dados de 36 meses da Fase Ib
O estudo demonstrou perfil de segurança favorável e tendências positivas contínuas nas medidas de resultados clínicos avaliados da terapia gênica experimental AB-1005 (anteriormente conhecida como AAV2-GDNF) sem eventos adversos graves relacionados ao produto.
Inscrição em andamento para o ensaio clínico de Fase II REGENERATE-PD do AB-1005, uma terapia genética experimental do fator neurotrófico derivado da linha de células gliais (GDNF) para o tratamento da doença de Parkinson em estágio moderado.
A AskBio Inc. (AskBio), uma empresa de terapia genética de propriedade integral e operada de forma independente como subsidiária da Bayer AG, anunciou hoje que a terapia genética experimental AB-1005 para o tratamento da doença de Parkinson (DP) recebeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos.
"A decisão da FDA de conceder a designação RMAT ao AB-1005 é uma notícia empolgante para as pessoas que vivem com a doença de Parkinson e seus entes queridos", disse Gustavo Pesquin, CEO da AskBio. "Este marco pode potencialmente acelerar o desenvolvimento de nosso importante programa de terapia genética investigativa e destaca nossos dados promissores e o potencial do AB-1005 para pacientes e a comunidade médica. Estamos ansiosos para trabalhar em estreita colaboração com o FDA para acelerar nosso programa."
A FDA determinou que o AB-1005, uma terapia genética experimental destinada a retardar a progressão da doença e melhorar os resultados motores em pacientes com DP, atendeu aos critérios para designação de RMAT. Esta decisão segue uma revisão das informações e dados fornecidos pela AskBio, incluindo evidências clínicas do estudo aberto e não controlado de Fase Ib do AB-1005.
Os dados da Fase Ib de 36 meses da AskBio mostraram que a administração de AB-1005 foi bem tolerada, sem eventos adversos graves relacionados ao produto. 1 Além disso, a coorte de DP moderada mostrou tendências de melhora ou estabilidade em várias escalas clínicas relevantes para a DP em 36 meses em comparação com a linha de base, incluindo a Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UPDRS) e diários motores de DP auto-relatados, juntamente com tendências nas reduções nos medicamentos para Parkinson (dose diária equivalente a levodopa [LEDD]). 1 A maioria dos participantes da coorte de DP leve mostrou um estado clínico geral estável com pouca alteração no MDS-UPDRS, o diário motor de DP auto-relatado, ou LEDD. 1
RMAT é uma designação concedida pelo FDA para terapias regenerativas, incluindo terapias genéticas, sendo desenvolvidas para tratar, modificar, reverter ou curar doenças ou condições graves ou com risco de vida. 2 Os produtos experimentais que recebem esta designação devem ter produzido evidências clínicas preliminares indicando que podem ter o potencial de atender às necessidades médicas não atendidas de tais doenças ou condições. 2 O RMAT fornece aos destinatários acesso aprimorado ao FDA, que pode incluir orientação intensiva sobre o desenvolvimento eficiente de medicamentos, revisão contínua do Pedido de Licença Biológica (BLA) e outras ações para agilizar a revisão. algarismo
"A designação RMAT para AB-1005 ressalta a alta necessidade médica não atendida e o potencial dessa terapia genética experimental para fazer a diferença para pacientes com doença de Parkinson", disse Christian Rommel, vice-presidente executivo, chefe global de pesquisa e desenvolvimento e membro da equipe de liderança farmacêutica da Bayer. "Este é o exemplo mais recente do que pode ser alcançado por meio do compromisso conjunto da AskBio e da Bayer de oferecer inovação revolucionária para os pacientes."
Os primeiros participantes do ensaio clínico AB-1005 Fase II REGENERATE-PD foram randomizados nos Estados Unidos, e o estudo está atualmente recrutando. 3 Espera-se que locais de estudo adicionais nos Estados Unidos, Alemanha, Polônia e Reino Unido sejam abertos para inscrições no primeiro semestre de 2025. 3
O AB-1005 não foi aprovado por nenhuma autoridade reguladora e sua eficácia e segurança não foram totalmente estabelecidas ou avaliadas. (...)
About the AB-1005 Phase Ib trial
Neste estudo de Fase Ib, multicêntrico, multicêntrico, aberto e não controlado, 11 pacientes receberam AB-1005 ao putâmen por meio de uma entrega bilateral única com convecção aprimorada. Os pacientes foram inscritos em duas coortes, leve (6 pacientes) e moderada (5 pacientes), com base na duração e estágio de sua DP. O objetivo desta investigação foi avaliar a segurança e o potencial efeito clínico do AB-1005 entregue ao putâmen em pacientes com DP precoce/leve ou moderada. Os desfechos avaliados em 36 meses foram a incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) relatados pelos pacientes ou avaliados clinicamente por exames físicos e neurológicos, sintomas motores relatados pela Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) e autoavaliações do Diário Motor da DP, sintomas não motores da DP e integridade da rede dopaminérgica cerebral medida pelo DaTSCAN.1 Essas avaliações continuarão por até cinco anos. Para obter mais informações, visite clinicaltrials.gov (NCT#04167540 ou askbio.com). Fonte: morningstar.
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