Voyager apresenta dados iniciais positivos em estudo sobre Alzheimer

03.03.2025 - LEXINGTON, Mass. - A Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ:VYGR), empresa de biotecnologia focada em medicamentos neurogenéticos, anunciou resultados preliminares promissores de um ensaio clínico de seu tratamento para doença de Alzheimer, VY7523. O estudo de dose única ascendente (SAD) em voluntários saudáveis demonstrou que o medicamento é seguro, bem tolerado e apresentou farmacocinética proporcional à dose, sugerindo um perfil potencialmente líder no combate ao Alzheimer. A empresa, atualmente avaliada em $223 milhões, mantém uma forte posição financeira com mais caixa do que dívida e um impressionante índice de liquidez corrente de 8,45, segundo dados do InvestingPro.

A empresa também iniciou um ensaio de doses múltiplas ascendentes (MAD) em pacientes com Alzheimer em estágio inicial, com dados iniciais de imagem PET tau previstos para o segundo semestre de 2026. Isso segue o estudo SAD, que atingiu seu objetivo primário sem eventos adversos graves relatados em todas as coortes de dose. Com a ação negociando próxima à sua mínima de 52 semanas de $3,91 comparada à máxima de $10,66, a análise do InvestingPro sugere que a ação está atualmente subvalorizada, com analistas mantendo um consenso otimista.

O VY7523 foi desenvolvido como um anticorpo anti-tau intravenoso para inibir seletivamente a propagação da tau patológica, uma proteína ligada à progressão da doença e ao declínio cognitivo no Alzheimer. O tratamento visa um epítopo C-terminal único da tau e demonstrou uma redução de 70% na propagação da tau em estudos pré-clínicos.

O Diretor Médico da Voyager, Toby Ferguson, M.D., Ph.D., expressou otimismo sobre o potencial do VY7523, citando os dados farmacocinéticos emergentes e o desempenho pré-clínico. Ele também destacou a expectativa por dados de terceiros previstos para o final deste ano e início do próximo, que podem fortalecer ainda mais a promessa das abordagens direcionadas à tau para o Alzheimer.

O estudo MAD visa avaliar a segurança e tolerabilidade do VY7523 em 52 pacientes com comprometimento cognitivo leve devido ao Alzheimer ou Alzheimer leve. Também avaliará a eficácia do medicamento na prevenção da propagação da tau patológica, com endpoints secundários adicionais incluindo imunogenicidade e parâmetros farmacocinéticos.

A doença de Alzheimer é um problema significativo de saúde pública, afetando aproximadamente 7 milhões de pessoas nos EUA e até 416 milhões globalmente. O impacto econômico do Alzheimer e outras demências foi estimado em $345 bilhões em 2023. Para investidores que acompanham esta potencial história de crescimento, o InvestingPro oferece acesso exclusivo a mais de 10 ProTips adicionais e métricas financeiras abrangentes, junto com um Relatório de Pesquisa Pro detalhado que fornece análise aprofundada da posição de mercado e potencial de crescimento da Voyager Therapeutics.

A Voyager Therapeutics planeja apresentar mais dados do estudo SAD em uma próxima conferência científica. As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da empresa.

Em outras notícias recentes, a Voyager Therapeutics anunciou um atraso em sua solicitação de novo medicamento investigacional (IND) para sua terapia de ELA, VY9323. A empresa citou a necessidade de explorar cargas úteis alternativas após estudos indicarem que o candidato atual não atendia aos padrões desejados. Apesar desse contratempo, a Voyager prevê apresentar INDs em 2025 para candidatos de terapia gênica visando GBA1 Parkinson e outras doenças mediadas por GBA1 em colaboração com a Neurocrine Biosciences. Além disso, está previsto um pedido de IND para VY1706 em 2026. A perspectiva financeira da Voyager permanece estável, com reservas de caixa projetadas para sustentar operações até meados de 2027. A H.C. Wainwright manteve sua classificação de Compra para a Voyager Therapeutics, destacando o otimismo sobre o pipeline da empresa e colaborações estratégicas. A Voyager continua focada em atender às necessidades médicas não atendidas em doenças do sistema nervoso central. A empresa também apresentou dados adicionais na 25ª Conferência Anual de Ciências da Vida em Saúde da Oppenheimer, que está disponível em seu site.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Fonte: investing.

Sanofi é reprovada na Fase II de Parkinson e rejeita vários programas de estágio intermediário nos ganhos do quarto trimestre

 February 5, 2021 - Sanofi flunks Parkinson's Phase II, axes handful of mid-stage programs in Q4 earnings.

Veja mais aqui: 010321 - RESTORE-1 Phase 2 Trial of VY-AADC for Parkinson’s Disease.

AbbVie pactua com terapia genética da Voyager para Alzheimer e Parkinson

Aug 4, 2020 - AbbVie cans Voyager Alzheimer’s, Parkinson’s gene therapy pacts.

Monitor de pesquisa: resposta imune à doença de Parkinson

07/05/2020 - Anos atrás, quando muitas empresas farmacêuticas deram as costas às pesquisas sobre doenças neurológicas devido à baixa taxa de acertos, alguns movimentos entraram em campo novamente.

Parkinson é um bom exemplo. Certas células nervosas morrem, o que leva a sintomas motores, como tremores e rigidez muscular, mas também a deficiências cognitivas. Não existe terapia para impedir que a doença progrida. Isso pode mudar nos próximos anos.

As terapias gênicas da Voyager Therapeutics e Axovant estão em desenvolvimento. Dizem que eles aumentam o nível de dopamina no corpo e, assim, compensam a perda das células nervosas produtoras de dopamina. Outras empresas querem levar o problema ainda mais perto e remover agregados da proteína alfa-sinucleína do cérebro. Estes são considerados uma causa de morte das células nervosas.

A Biogen e a Roche, juntamente com a parceira Prothena, estão trabalhando em infusões de anticorpos que devem ser administradas mensalmente. O Affiris, com sede em Viena, que não está listado na bolsa de valores, usa um tipo de vacinação que faz com que o corpo produza anticorpos contra a própria alfa-sinucleína. Este ingrediente ativo teria que ser injetado apenas uma vez por ano e poderia até ser usado preventivamente.

De acordo com os resultados do estudo de fase 1 recém-publicado, a terapia é bem tolerada e provoca uma resposta imune clara. Os anticorpos produzidos assim reduzem o nível de alfa-sinucleína no líquido espinhal cerebral. As habilidades motoras dos 24 sujeitos permaneceram estáveis ​​ao longo de quatro anos. Um estudo significativamente maior agora deve provar o efeito. A Affiris precisa de um parceiro farmacêutico para o financiamento. As discussões estão em andamento, mas continua sendo um projeto de alto risco: se a remoção dos depósitos de proteínas realmente interrompe a doença ainda não foi totalmente comprovada. Original em alemão, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Finanzen.