Terapias celulares são promissoras para tratar sintomas não motores da doença de Parkinson

19 De março de 2024 - Dentro dos tratamentos atuais da doença de Parkinson (DP) há uma necessidade não atendida de abordar a perda de neurônios dopaminérgicos e sintomas não motores.

Veja aqui=> HTTPS://WWW.BIOPHARMA-REPORTER.COM/ARTICLE/2024/03/19/CELL-THERAPIES-SHOW-PROMISE-FOR-ADDRESSING-PARKINSON-S-DISEASE-NON-MOTOR-SYMPTOMS 

Estudo com terapia celular para Parkinson avança após resultados bem sucedidos

Pesquisadora principal do estudo afirmou que os resultados da fase I foram encorajadores

16 de outubro de 2023 - Um estudo sobre a utilização de uma terapia celular experimental contra Parkinson, apresentado no Congresso Internacional de Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento (MDS) de 2023 concluiu sua primeira fase de testes com ótimos resultados.

O estudo foi realizado em Copenhague, na Dinamarca com 12 indivíduos com Parkinson utilizando o Bemdaneprocel, uma terapia celular baseada em células tronco pluripotentes para substituir os neurônios produtores de dopamina perdidos após a doença, o que, segundo Clarie Henchcliffe, presidente do Departamento de Neurologia e pesquisadora principal do estudo gerou dados “extremamente encorajadores”.

Os pacientes com a doença de Parkinson receberam transplantes cirúrgicos com duas doses diferentes: O primeiro grupo recebeu uma dose menor, (de 0,9 milhão de células) e a segunda, uma dose mais alta (2,7 milhões de células) do tratamento chamado Bemdaneprocel, que utiliza células-tronco pluripotentes para substituir as células nervosas perdidas na doença de Parkinson.

Os resultados mostraram que os pacientes que receberam a dose mais alta tiveram uma melhora maior em seus sintomas em comparação com aqueles que receberam a dose menor. Exames de imagem também mostraram evidências de que as células transplantadas sobreviveram e funcionaram.

Terapia celular contra o Parkinson

De acordo com o neurocirurgião especializado em Parkinson, Dr. Bruno Burjaili, o uso de células-tronco poderia ajudar a reduzir os sintomas e melhorar a qualidade de vida.

“As células-tronco sempre foram uma grande promessa, porém, a maior parte das evidências não tinha sido animadora. Vemos com otimismo os dados apontados por este estudo até o momento, sugerindo que essa terapia traga benefícios. Não devemos nos esquecer de que essa primeira fase foi usada para provar a segurança e a tolerabilidade da proposta de tratamento, e de que ainda precisaremos das fases seguintes. Elas deverão mostrar se o tratamento terá efeito clínico para impactar, na prática, a vida de quem sofre com a doença. Se tudo der certo, além do marca-passo cerebral e do ultrassom focalizado, nós da Neurocirurgia teremos mais uma modalidade de tratamento a oferecer, já que essas células precisam ser implantadas em regiões precisas do cérebro“, afirma Dr. Bruno Burjaili. Fonte: Jornaldeararaquara.

Bayer diz que terapia com células-tronco para Parkinson melhora sintomas em teste inicial

August 28, 2023 -FRANKFURT (Reuters) - A Bayer (BAYGn.DE) disse que uma terapia experimental com células-tronco desenvolvida por sua subsidiária norte-americana BlueRock mostrou sinais de alívio dos sintomas da doença de Parkinson em um teste inicial com 12 pacientes.

A farmacêutica alemã anunciou que o ensaio tinha sido bem-sucedido num breve resumo em junho, dizendo que era a primeira vez para uma terapia com células estaminais para a doença de Parkinson, mas reteve detalhes para uma conferência médica.

Num comunicado divulgado na segunda-feira, afirmou que um ano após o tratamento, os sete participantes que receberam doses elevadas tiveram em média 2,16 horas a mais com sintomas bem controlados por dia e o tempo de agravamento dos sintomas foi 1,91 horas a menos por dia para eles.

Os cinco participantes que receberam uma dose mais baixa tiveram, em média, 0,72 horas a mais por dia com sintomas bem controlados e o tempo de agravamento dos sintomas foi 0,75 horas a menos por dia para eles.

O tratamento foi bem tolerado sem grandes problemas de segurança.

“O resultado positivo deste ensaio clínico de Fase I é um claro avanço”, disse Christian Rommel, chefe de pesquisa e desenvolvimento de medicamentos da Bayer.

Para a terapia experimental da BlueRock, os pesquisadores pegaram células-tronco embrionárias pluripotentes humanas e as transformaram em células nervosas produtoras de dopamina. Eles foram implantados no cérebro para restaurar redes neurais destruídas pelo Parkinson.

Também foram administrados medicamentos para impedir que o sistema imunológico atacasse as novas células.

Os resultados foram apresentados no Congresso Internacional sobre Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento em Copenhague, na Dinamarca.

A busca por um tratamento para o Parkinson, que causa a falta da molécula dopamina, que ajuda a regular diversas funções cerebrais básicas, sofreu muitos reveses ao longo das décadas.

Uma série de projetos de pesquisa em todo o mundo, incluindo o da Bayer, aprimoraram recentemente a abordagem de transplante de células modificadas para restaurar uma área do cérebro produtora de dopamina.

Parte desse trabalho está sendo realizado pela Universidade de Cambridge da Grã-Bretanha, pelo Hospital Bundang CHA da Coreia do Sul, pela Cyto Therapeutics da International Stem Cell Corp (ISCO.PK) na Austrália, pela Academia Chinesa de Ciências, pela Universidade de Harvard nos Estados Unidos e pelo Hospital Universitário de Kyoto do Japão.

A Bayer reiterou que avançaria os testes em humanos para a segunda das três etapas. O recrutamento de pacientes, também para um grupo comparativo que não receberá o tratamento, teria início no primeiro semestre de 2024.

O Parkinson, para o qual não há cura e que afeta mais de 10 milhões de pessoas em todo o mundo, causa danos cerebrais progressivos. Os sintomas comuns são perda de controle muscular, tremores e rigidez muscular, enquanto a demência é observada em alguns pacientes. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Reuters. Veja mais aqui: Bayer preps for phase 2 after Parkinson's cell therapy clears safety bar in early-stage study.

A terapia celular de Parkinson da Bayer passa no teste de segurança clínica inicial, abrindo caminho para a fase 2

Jun 28, 2023 - A Bayer tem evidências iniciais de que sua terapia celular para a doença de Parkinson é segura. Agora, com um ensaio clínico de fase 2 em curso para abrir inscrições no próximo ano, a farmacêutica alemã está pronta para começar a mostrar se o candidato pode desfazer danos e restaurar a função motora.

A terapia celular, bemdaneprocel, está em desenvolvimento na subsidiária BlueRock Therapeutics da Bayer. Em 2021, a BlueRock começou a inscrever pacientes em um ensaio clínico de fase 1 para testar a segurança e a tolerabilidade do transplante cirúrgico de células produtoras de dopamina no cérebro de pessoas com Parkinson. O objetivo era observar a taxa de eventos adversos graves e supercrescimento anormal de tecido no ano após o transplante.

Bemdaneprocel passou no teste de segurança e tolerabilidade. A Bayer não viu grandes problemas de segurança no primeiro ano do ensaio clínico de 12 indivíduos. A análise de desfechos secundários mostrou a viabilidade do transplante e forneceu evidências de sobrevivência celular e enxerto no cérebro.

A Bayer e a BlueRock estão adiando o compartilhamento de uma análise mais detalhada dos dados até um evento no final de agosto.

“O perfil de segurança do bemdaneprocel foi encorajador, juntamente com evidências iniciais de sobrevivência e enxerto celular, marcando um passo muito importante no desenvolvimento de uma nova terapia potencial para pacientes com esta doença”, disse Ahmed Enayetallah, M.D., Ph.D., vice-presidente sênior e chefe de desenvolvimento da BlueRock, no comunicado. “Esses dados principais fornecem uma forte justificativa para iniciar a próxima fase do estudo e esperamos avançar neste programa clínico”.

A Bayer e a BlueRock planejam começar a inscrever indivíduos em um ensaio clínico de fase 2 no primeiro semestre do próximo ano. O estudo intermediário marcará uma intensificação do esforço para mostrar se o bemdaneprocel pode reformar as redes neurais e restaurar as funções motoras no Parkinson, como a Bayer espera, e representa um teste inicial da ideia mais ampla de usar a plataforma baseada em células-tronco pluripotentes para atender às principais necessidades médicas não atendidas.

A Bayer busca essa ideia há vários anos, em parceria com a Versant Ventures para fazer a BlueRock começar uma rodada da série A de US$ 225 milhões em 2016 e pagar US$ 240 milhões para comprar a biotecnologia três anos depois. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Fiercebiotech.

Terapia com células-tronco BRT-DA01 demonstra segurança positiva e viabilidade no estudo em estágio inicial da doença de Parkinson

Em 1 ano, o tratamento com a terapia celular experimental foi bem tolerado sem grandes problemas de segurança e mostrou evidências de sobrevivência e enxerto celular.

Jul 5, 2023 - A Bayer AG e a BlueRock Therapeutics anunciaram recentemente resultados positivos de fase 1 (NCT04802733) avaliando sua terapia com células-tronco neurais bemdaneprocel, também conhecida como BRT-DA01, em indivíduos com doença de Parkinson (DP). Ao todo, o tratamento com a terapia foi seguro e tolerável, com viabilidade observada de transplante e evidência de sobrevivência celular e enxerto no cérebro após 1 ano.

Espera-se que dados detalhados do estudo sobre os desfechos primários e secundários sejam apresentados no Congresso Internacional de Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento de 2023 em Copenhaguen, de 27 a 31 de agosto. Com base nas descobertas positivas, as empresas estão planejando um estudo de fase 2 que deve começar a inscrever pacientes no primeiro semestre de 2024.

“Temos a missão de aproveitar o poder da terapia celular com o objetivo de ajudar as pessoas com doença de Parkinson a recuperar o controle de suas vidas, restaurando as funções que perderam para esta doença”, Ahmed Enayetallah, vice-presidente sênior e chefe de desenvolvimento na BlueRock, disse em um comunicado.

"O perfil de segurança do bemdaneprocel foi encorajador, juntamente com evidências iniciais de sobrevivência e enxerto celular, marcando um passo muito importante no desenvolvimento de uma nova terapia potencial para pacientes com esta doença. Esses dados principais fornecem uma forte justificativa para iniciar a próxima fase do estudo , e estamos ansiosos para avançar neste programa clínico."

Bemdaneprocel, um agente experimental, é composto por neurônios produtores de dopamina derivados de células-tronco pluripotentes (PSC). Quando transplantadas, essas células têm o potencial de reformar as redes neurais que foram destruídas pela DP na esperança de restaurar a função motora e não motora dos pacientes. No estudo, os pacientes foram submetidos a transplante cirúrgico de células produtoras de dopamina sob anestesia geral no putâmen e continuaram a tomar medicamentos que suprimem parcialmente o sistema imunológico por 1 ano.

O estudo, que contou com 12 indivíduos com DP, teve como objetivo avaliar a segurança e a tolerabilidade da terapia celular, com objetivos secundários que incluíam sobrevivência celular, alterações na função motora, alterações nas horas de vigília no estado OFF e segurança e tolerabilidade contínuas. Os pacientes elegíveis tinham entre 50 e 78 anos de idade, diagnóstico de DP feito entre 3 a 20 anos atrás e estavam tomando levodopa no momento.

"Na Bayer, estamos comprometidos em promover inovações em terapia celular e genética para pacientes com doença de Parkinson, um distúrbio neurodegenerativo com efeitos debilitantes na vida das pessoas para o qual atualmente não há cura e apenas opções limitadas de tratamento", Christian Rommel, membro do Comitê Executivo Comitê da Divisão Farmacêutica da Bayer e chefe de Pesquisa e Desenvolvimento, disse em um comunicado. "O resultado positivo de nosso primeiro ensaio clínico de terapia celular para Parkinson é encorajador não apenas para o programa de desenvolvimento do bemdaneprocel, mas também para toda a nossa plataforma baseada em células-tronco pluripotentes e justifica uma investigação mais aprofundada em grupos maiores de pacientes."

Além das PSCs, as células-tronco embrionárias e somáticas têm sido usadas como abordagens potenciais para o tratamento da DP. A primeira vantagem das abordagens de PSC induzida é que as linhagens podem ser estabelecidas sem o sacrifício de embriões humanos, removendo um grande obstáculo ético dos tratamentos com células-tronco humanas. As PSCs induzidas também permitem correspondências de antígeno leucocitário humano em tratamentos específicos do paciente, reduzindo efetivamente a gravidade dos imunossupressores pós-operatórios. A histocompatibilidade mostrou adicionalmente uma resposta imune reduzida de linfócitos e micróglia, bem como aumento da sobrevida celular em transplantes induzidos por PSC de neurônios dopaminérgicos em estudos com primatas. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Neurologylive.