Os pacientes tiveram mais tempo com sintomas controlados, de acordo com os dados finais do estudo
1 de outubro de 2024 - Os pacientes tratados com bemdaneprocel, uma terapia celular que a Bluerock Therapeutics está desenvolvendo para a doença de Parkinson, continuam a passar mais tempo com sintomas bem controlados e menos tempo em períodos de off, quando os sintomas não são adequadamente controlados, apesar do uso de medicamentos.
Isso está de acordo com os dados finais do exPDite (NCT04802733), um estudo de Fase 1 concluído que envolveu 12 adultos com Parkinson, onde o bemdaneprocel - administrado em dose alta ou baixa - também foi considerado seguro e bem tolerado por até 24 meses.
"Estamos muito entusiasmados em compartilhar os dados de 24 meses do estudo exPDite, que mostra que o bemdaneprocel pode ser uma opção de tratamento potencialmente significativa para indivíduos que vivem com a doença de Parkinson", disse Amit Rakhit, diretor médico e de desenvolvimento da Bluerock, uma subsidiária da Bayer, em um comunicado à imprensa da empresa.
Rakhit disse que a conclusão do estudo "prepara o terreno para a próxima fase do desenvolvimento clínico". Os pacientes que concluíram o estudo exPDite podem passar para um estudo de extensão de cinco anos (NCT05897957) para serem monitorados quanto à segurança e resultados clínicos, e a empresa também planeja avançar o teste de bemdaneprocel em um estudo de Fase 2 controlado por placebo, que deve começar a se inscrever ainda este ano.
Os dados de segurança e eficácia estavam programados para serem apresentados no Congresso Internacional de Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento, realizado de 27 de setembro a 1º de outubro na Filadélfia, e "apoiam o desenvolvimento e a avaliação contínuos do bemdaneprocel para o tratamento de pessoas com [doença de Parkinson]", escreveram os pesquisadores em um resumo.
Os sintomas de Parkinson ocorrem quando os neurônios dopaminérgicos do cérebro, ou células nervosas produtoras de dopamina, são danificados e morrem com o tempo. A dopamina é uma substância química que ajuda a controlar o movimento, por isso sua perda gradual causa sintomas motores, como tremores e rigidez.
A levodopa é um tratamento básico para o Parkinson e é convertida em dopamina no cérebro. Embora inicialmente eficaz, o uso contínuo de levodopa pode levar à diminuição de sua eficácia antes da próxima dose programada, resultando em períodos de off marcados por um ressurgimento ou agravamento dos sintomas. Essas flutuações motoras tornam-se mais frequentes à medida que a doença progride.
O Bemdaneprocel, anteriormente conhecido como BRT-DA01, envolve o transplante de células nervosas produtoras de dopamina para o cérebro por meio de um procedimento cirúrgico. A terapia usa células produtoras de dopamina geradas a partir de células-tronco embrionárias humanas. O objetivo é que as células transplantadas dêem origem a novos neurônios, aliviando os sintomas.
"Há um impulso considerável no conceito de restaurar as entradas de dopamina no cérebro usando células transplantadas, e os resultados positivos do estudo exPDite lideram o avanço", disse Claire Henchcliffe, MD, professora e presidente de neurologia da Universidade da Califórnia, Irvine, e uma das principais investigadoras do estudo.
O estudo exPDite testou a segurança e tolerabilidade do bemdaneprocel em 12 pacientes adultos que estavam experimentando episódios estranhos, apesar de estarem em levodopa. Sua idade média era de 67 anos, com um tempo médio de nove anos desde o diagnóstico de Parkinson.
Os participantes foram aleatoriamente designados para receber uma dose baixa (0,9 milhão de células) ou uma dose alta (2,7 milhões de células) de bemdaneprocel no putâmen, uma região do cérebro envolvida no controle do movimento, seguida por um curso de imunossupressão de um ano para evitar que o sistema imunológico ataque as células transplantadas.
Consistente com dados anteriores, o bemdaneprocel continuou seguro dois anos após o procedimento cirúrgico, sem efeitos colaterais relacionados à terapia celular. Mesmo depois de interromper a imunossupressão, as células transplantadas continuaram a sobreviver e formar conexões no cérebro.
Os pacientes que receberam a dose mais alta tiveram uma redução de 21,9 pontos na parte III da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da MDS, que mede os sintomas motores, enquanto aqueles no grupo de baixa dose tiveram uma redução de 8,3 pontos. Pontuações mais baixas na escala indicam sintomas menos graves. Essas reduções foram observadas enquanto os pacientes estavam sem medicação.
O estudo também acompanhou o tempo que os pacientes passaram com sintomas bem controlados e episódios off. Aqueles no grupo de alta dose tiveram um aumento médio de 1,8 horas em bom estado quando comparados ao início do estudo. Bom estado refere-se a períodos de tempo em que um paciente experimenta controle satisfatório de seus sintomas motores devido ao efeito ideal da levodopa.
Os pacientes do grupo de altas doses também experimentaram uma redução no tempo gasto no estado off, com uma diminuição média de 1,9 horas desde o início do estudo.
Aqueles no grupo de baixa dose tiveram uma diminuição média de 0,8 horas no bom tempo e um aumento médio de 0,4 horas no tempo on, em comparação com o início do estudo.
Os participantes que receberam a dose alta de bemdaneprocel foram mais capazes de realizar tarefas diárias, com base na escala MDS-UPDRS parte II, com uma diminuição média de 3,4 pontos em comparação com as medições iniciais. Aqueles na coorte de baixa dose experimentaram um declínio, conforme indicado por um aumento médio de 2,0 pontos nesta escala.
"As células transplantadas sobrevivem e há sinais precoces de que o bemdaneprocel pode ajudar os pacientes a controlar melhor seus sintomas motores", disse Henchcliffe. "Estes são resultados empolgantes que justificam uma exploração mais aprofundada em um estudo controlado por placebo de próxima fase."
Christian Rommel, chefe de pesquisa e desenvolvimento da divisão farmacêutica da Bayer, chamou os resultados de "encorajadores", dizendo que eles "apoiam nosso compromisso no desenvolvimento de terapias inovadoras que podem melhorar significativamente a vida dos pacientes". Fonte: Parkinson News Today.
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