Terapias celulares são promissoras para tratar sintomas não motores da doença de Parkinson

19 De março de 2024 - Dentro dos tratamentos atuais da doença de Parkinson (DP) há uma necessidade não atendida de abordar a perda de neurônios dopaminérgicos e sintomas não motores.

Veja aqui=> HTTPS://WWW.BIOPHARMA-REPORTER.COM/ARTICLE/2024/03/19/CELL-THERAPIES-SHOW-PROMISE-FOR-ADDRESSING-PARKINSON-S-DISEASE-NON-MOTOR-SYMPTOMS 

A terapia celular de Parkinson da Bayer passa no teste de segurança clínica inicial, abrindo caminho para a fase 2

Jun 28, 2023 - A Bayer tem evidências iniciais de que sua terapia celular para a doença de Parkinson é segura. Agora, com um ensaio clínico de fase 2 em curso para abrir inscrições no próximo ano, a farmacêutica alemã está pronta para começar a mostrar se o candidato pode desfazer danos e restaurar a função motora.

A terapia celular, bemdaneprocel, está em desenvolvimento na subsidiária BlueRock Therapeutics da Bayer. Em 2021, a BlueRock começou a inscrever pacientes em um ensaio clínico de fase 1 para testar a segurança e a tolerabilidade do transplante cirúrgico de células produtoras de dopamina no cérebro de pessoas com Parkinson. O objetivo era observar a taxa de eventos adversos graves e supercrescimento anormal de tecido no ano após o transplante.

Bemdaneprocel passou no teste de segurança e tolerabilidade. A Bayer não viu grandes problemas de segurança no primeiro ano do ensaio clínico de 12 indivíduos. A análise de desfechos secundários mostrou a viabilidade do transplante e forneceu evidências de sobrevivência celular e enxerto no cérebro.

A Bayer e a BlueRock estão adiando o compartilhamento de uma análise mais detalhada dos dados até um evento no final de agosto.

“O perfil de segurança do bemdaneprocel foi encorajador, juntamente com evidências iniciais de sobrevivência e enxerto celular, marcando um passo muito importante no desenvolvimento de uma nova terapia potencial para pacientes com esta doença”, disse Ahmed Enayetallah, M.D., Ph.D., vice-presidente sênior e chefe de desenvolvimento da BlueRock, no comunicado. “Esses dados principais fornecem uma forte justificativa para iniciar a próxima fase do estudo e esperamos avançar neste programa clínico”.

A Bayer e a BlueRock planejam começar a inscrever indivíduos em um ensaio clínico de fase 2 no primeiro semestre do próximo ano. O estudo intermediário marcará uma intensificação do esforço para mostrar se o bemdaneprocel pode reformar as redes neurais e restaurar as funções motoras no Parkinson, como a Bayer espera, e representa um teste inicial da ideia mais ampla de usar a plataforma baseada em células-tronco pluripotentes para atender às principais necessidades médicas não atendidas.

A Bayer busca essa ideia há vários anos, em parceria com a Versant Ventures para fazer a BlueRock começar uma rodada da série A de US$ 225 milhões em 2016 e pagar US$ 240 milhões para comprar a biotecnologia três anos depois. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Fiercebiotech.

Bayer avança em dois novos tratamentos para a doença de Parkinson

110323 - A empresa alemã Bayer anunciou na semana passada que as suas subsidiárias BlueRock Therapeutics e Asklepios Biofarmacêutica (AskBio) obtiveram avanços em dois novos tratamentos contra o Parkinson, doença neurodegenerativa que impacta mais de 10 milhões de pessoas em todo o mundo.

De acordo com a companhia, o primeiro deles, da BlueRock, envolveu a administração com sucesso da primeira dose de um novo tratamento utilizando neurônios dopaminérgicos derivados de células-tronco, denominado DA01, para um paciente com doença de Parkinson em seu estudo clínico aberto de Fase 1.

Ao utilizar neurônios dopaminérgicos autênticos, os pesquisadores da BlueRock visam reinervar as regiões afetadas do cérebro humano e reverter o processo degenerativo, restaurando potencialmente a função motora. O ensaio clínico da BlueRock inscreverá dez pacientes em centros nos Estados Unidos e Canadá. No estudo, os pacientes serão submetidos a transplante cirúrgico das células produtoras de dopamina para o putâmen, uma estrutura cerebral profunda afetada pelo Parkinson.

Segundo os cientistas, o objetivo principal do estudo de Fase 1 é avaliar a segurança e tolerabilidade de transplante de células DA01 em um ano após o transplante. Os objetivos secundários do estudo são avaliar a evidência de sobrevivência das células transplantadas e efeitos motores em um e dois anos após o transplante, para avaliar a segurança e tolerabilidade contínuas em dois anos, e para avaliar a viabilidade do transplante.

O outro programa, este conduzido pela AskBio, é baseado em terapia gênica e voltado para o fornecimento de tratamentos avançados utilizando vírus adeno-associados (AAV) para a doença de Parkinson. Essa abordagem consiste em um AAV que entrega o gene responsável pela produção do fator neurotrófico derivado da linha de células gliais humanas (GDNF) para os neurônios dentro da estrutura chamada putâmen. Assim, inicia-se a expressão e secreção da proteína GDNF em regiões do cérebro afetadas pela doença de Parkinson.

Segundo os pesquisadores, experiências de longo prazo usando AAV-GDNF mostraram que a expressão sustentada de GDNF pode promover a regeneração de neurônios do mesencéfalo e recuperação motora significativa em roedores e modelos de primatas não humanos. O estudo clínico da AskBio está atualmente recrutando e avaliando pacientes na Fase 1b nos Estados Unidos para avaliar a segurança e eficácia preliminar. Dez pacientes foram inscritos desde o início do estudo de Fase 1b em agosto de 2020.

De acordo com o chefe de terapia celular e gênica da Bayer, Wolfram Carius, o potencial dos candidatos clínicos da BlueRock e da AskBio para tratar a doença de Parkinson é imenso. “Pela primeira vez, pode ser possível parar e reverter esta doença degenerativa e realmente ajudar os pacientes com suas altas necessidades médicas não atendidas. Ainda estamos nas fases iniciais dos testes clínicos, mas apaixonadamente comprometidos com o avanço da ciência revolucionária para melhorar drasticamente a vida dos pacientes que esperaram por muito tempo por tratamentos inovadores”, afirmou em um comunicado da empresa.

Parkinson é o distúrbio neurodegenerativo do movimento mais comum, afetando milhões de pessoas no planeta. É causada por danos às células nervosas do cérebro, levando à diminuição dos níveis de dopamina – um neurotransmissor envolvido em processos como memória ou movimento.

A doença geralmente começa com um tremor em uma das mãos. Outros sintomas incluem rigidez, cãibras e discinesias (movimentos voluntários, erráticos e de contorção da face, braços, pernas ou tronco). Os substitutos da dopamina, como a levodopa, são comumente usados para atenuar os sintomas da doença, mas seu efeito diminui à medida que a doença progride e atualmente não há tratamento modificador da doença disponível. Ao direcionar a doença para sua causa raiz, as terapias celulares e genéticas visam ir além dos tratamentos sintomáticos, avaliam os cientistas.

Para o farmacêutico e professor da pós-graduação em Farmácia Clínica e Prescrição Farmacêutica no ICTQ – Instituto de Pesquisa e Pós-Graduação para o Mercado Farmacêutico, Rafael Poloni, as terapias farmacológicas disponíveis são destinadas a reduzir o avanço da doença, bem como seus efeitos delimitadores, “entretanto, não há tratamento de função restauradora nem profilática”.

Então, segundo ele, “quanto mais cedo for o diagnóstico e tratamento, melhor a qualidade de vida do paciente por mais tempo”. Poloni lembra que o Parkinson é o distúrbio neurodegenerativo mais comum na sociedade e, por isso, o profissional farmacêutico deve estar sempre atento aos sinais e sintomas dessa patologia, para poder orientar os pacientes.

O caminho tomado pelos novos tratamentos são promissores, segundo ele. “A Bayer está envidando esforços nos estudos de terapias transformadoras com terapia celular e gênica no tratamento do Parkinson, com intuito não somente de tratar os sintomas, mas também de reverter o processo neurodegenerativo”, conclui. Fonte: Ictq.