Smartcella e Karolinska Institute se unem para desenvolver novos tratamentos
19 de fevereiro de 2025 - A Smartcella, com sede na Suécia, firmou um acordo com uma equipe de pesquisa do Instituto Karolinska para obter os direitos exclusivos de avançar uma terapia de substituição celular para a doença de Parkinson em desenvolvimento clínico e comercialização.
A equipe do Instituto Karolinska, na Suécia, liderada por Johan Ericson, PhD, professor de biologia do desenvolvimento, desenvolveu um novo protocolo que usa células-tronco pluripotentes para produzir células progenitoras de neurônios. Esses progenitores de células nervosas amadurecem em neurônios produtores de dopamina - células nervosas que são gradualmente perdidas no Parkinson.
Em estudos pré-clínicos, onde as células foram implantadas no cérebro de um modelo de rato com Parkinson, as células progenitoras foram capazes de gerar neurônios dopaminérgicos e aliviar os sintomas motores associados à doença.
"A pesquisa de Johan em torno dos neurônios produtores de dopamina mostra uma clara melhoria em comparação com os métodos existentes", disse Niklas Prager, CEO da Smartcella, em um comunicado à imprensa da empresa. "Ao combinar o protocolo de Johan, que tem melhores resultados e eficácia, com nossas [boas práticas de fabricação] ... e recursos de desenvolvimento de processos, teremos uma vantagem em preencher a lacuna entre laboratórios e clínicas."
Ericson, que disse que "os resultados pré-clínicos que temos até agora são realmente encorajadores", observou que a equipe está ansiosa para avançar na terapia.
"Estamos confiantes de que nossa abordagem translacional é uma grande promessa para o estabelecimento de um produto celular competitivo e terapeuticamente [altamente] eficaz para tratar a doença de Parkinson no futuro", disse Ericson, que também observou que a equipe de pesquisa "adaptou o processo de fabricação de células em um formato escalável" que ajudará em seu desenvolvimento.
"Com o desenvolvimento do processo, os recursos de expansão e o conhecimento do Smartcella, seremos capazes de acelerar o caminho [para] estudos clínicos em humanos", disse Ericson.
A doença de Parkinson é causada pela disfunção progressiva e morte de neurônios dopaminérgicos, as células nervosas que produzem dopamina, em uma região do mesencéfalo chamada substância negra. A dopamina é um neurotransmissor, ou molécula de sinalização, envolvida no controle motor.
À medida que a doença de Parkinson progride, os pacientes experimentam uma deterioração gradual de suas funções motoras. Com o tempo, a eficácia dos tratamentos disponíveis, que visam principalmente aliviar esses sintomas, tende a diminuir.
As terapias baseadas em células surgiram como uma opção potencial de tratamento para o Parkinson, com o objetivo de substituir os neurônios dopaminérgicos perdidos. Essas terapias usam células-tronco pluripotentes, que possuem a capacidade única de se diferenciar em vários tipos de células, incluindo neurônios dopaminérgicos.
Estamos confiantes de que nossa abordagem translacional é uma grande promessa para o estabelecimento de um produto celular competitivo e terapeuticamente [altamente] eficaz para tratar a doença de Parkinson no futuro. … Com o desenvolvimento do processo, os recursos de expansão e o conhecimento do Smartcella, seremos capazes de acelerar o caminho para estudos clínicos em humanos.
A equipe de Ericson desenvolveu uma tecnologia baseada em células-tronco pluripotentes que difere de outros protocolos usados para obter neurônios dopaminérgicos de células-tronco. Sua abordagem usa ácido retinóico, uma molécula envolvida no desenvolvimento neural.
De acordo com os pesquisadores, seu protocolo aumenta o rendimento de neurônios dopaminérgicos após o transplante, resultando em transplantes menores com características marcantes dos neurônios dopaminérgicos existentes no cérebro.
Prager chamou o novo acordo com a equipe de pesquisa de "uma adição importante ao nosso pipeline de projetos".
"A perspectiva de fornecer terapias alogênicas [derivadas de doadores] inovadoras e seguras para pacientes com doença de Parkinson, com potencial para transformar suas vidas, é inovadora e cada vez mais ao alcance", disse Prager. Fonte: parkinsonsnewstoday.