Pequeno estudo nos EUA testa a terapia celular personalizada ANPD001 da Aspen
29 de setembro de 2025 - Em um marco nos testes, os participantes do
terceiro grupo de pacientes do estudo ASPIRO Fase 1/2a (NCT06344026)
estão agora recebendo a formulação comercial de ANPD001, a terapia
celular candidata da Aspen Neuroscience para a doença de
Parkinson.
Embora os participantes dos grupos anteriores
também tenham recebido ANPD001, o terceiro grupo é o único até o
momento a receber a formulação que a Aspen espera comercializar
caso o tratamento seja aprovado. A empresa afirmou que esta
formulação foi criada com a fabricação escalável e confiável em
mente.
“Esta formulação comercial foi projetada não
apenas para o sucesso clínico, mas para um impacto no mundo real”,
disse Lisa Johnson-Pratt, MD, vice-presidente executiva e líder do
programa terapêutico da Aspen, em um comunicado à imprensa da
empresa anunciando a dosagem dos pacientes neste grupo, denominado
Coorte 3.
Em estudos pré-clínicos, esta formulação
demonstrou ser comparável à utilizada em partes anteriores do
ensaio, que se mostrou segura e bem tolerada até o momento, de
acordo com o desenvolvedor.
“Nossa visão é fornecer uma
solução pronta para uso comercial, posicionada para redefinir o
tratamento de doenças neurodegenerativas”, acrescentou
Johnson-Pratt.
O Parkinson é causado pela morte de células
nervosas que produzem a molécula sinalizadora dopamina. Essas
células, chamadas neurônios dopaminérgicos, são essenciais para
muitas funções cerebrais, incluindo o controle do movimento
voluntário e a regulação das respostas emocionais. Sua perda
progressiva leva aos sintomas motores e não motores do
Parkinson.
Formulação de terapia celular para Parkinson
projetada com foco na fabricação
O ANPD001 visa substituir
neurônios dopaminérgicos perdidos por novos. O tratamento utiliza
uma abordagem autóloga, ou seja, as células do próprio indivíduo
são a base do tratamento. Essa personalização significa que as
pessoas que recebem o ANPD001 não precisam tomar imunossupressores
para evitar que o sistema imunológico rejeite a terapia. Espera-se
que essa abordagem reduza infecções e outros efeitos colaterais do
tratamento entre os pacientes.
Para fabricar o ANPD001, a
Aspen utiliza um processo patenteado para converter amostras de
células da pele em células-tronco pluripotentes induzidas, ou
iPSCs. Sob as condições adequadas, as iPSCs podem amadurecer em
vários tipos de células. Para o ANPD001, a Aspen desenvolve iPSCs
em células precursoras de neurônios dopaminérgicos (DANPCs).
Os
cirurgiões podem então injetar as DANPCs no cérebro usando um
dispositivo de precisão. Este dispositivo, que utiliza um sistema de
orientação por ressonância magnética para garantir uma aplicação
precisa, também é patenteado pela Aspen. O alvo da injeção é uma
região do cérebro onde as células podem potencialmente se
desenvolver em neurônios dopaminérgicos funcionais.
De
acordo com Johnson-Pratt, essas tecnologias permitem “dosagem
precisa sem imunossupressão, garantindo qualidade celular escalável
e consistente e simplificando os fluxos de trabalho cirúrgicos”.
Espera-se que essas técnicas reduzam “o tempo e a carga dos
laboratórios de processamento de células hospitalares, o que é
essencial para a viabilidade comercial”. Fonte:
parkinsonsnewstoday.
