- Bemdaneprocel mostra um perfil de segurança favorável e tendências de eficácia promissoras em um estudo de fase 1 para doença de Parkinson.
- A terapia envolve células-tronco diferenciadas em células precursoras neuronais para restaurar neurônios dopaminérgicos perdidos.
9 de outubro de 2024 - "Nossos dados de 24 meses do estudo de fase 1 do bemdaneprocel mostram um perfil de segurança favorável e tendências de eficácia exploratória promissoras. Vimos melhorias no tempo de uso em cerca de 1,8 horas, com uma redução correspondente no tempo de inatividade, e estamos esperançosos de que esta terapia possa oferecer uma opção de tratamento transformadora para pacientes com doença de Parkinson."
Até o momento, a doença de Parkinson (DP) tem sido tipicamente controlada por meio de uma variedade de abordagens sintomáticas, incluindo medicamentos que aumentam o nível de dopamina, com levodopa como terapia principal. Existem vários agentes experimentais em desenvolvimento atualmente, como o bemdaneprocel, uma terapia celular projetada para substituir os neurônios produtores de dopamina perdidos na DP. Este tratamento, projetado pela BlueRock Therapeutics, recebeu a designação de terapia avançada de medicina regenerativa (RMAT) do FDA, o que permite uma revisão de desenvolvimento acelerada e orientação de planejamento de desenvolvimento para uma possível aprovação futura.
A BlueRock está atualmente testando o bemdaneprocel em um estudo de fase 1, denominado exPDite, um ensaio aberto, não randomizado e não controlado de 12 indivíduos com a doença. Dados de 24 meses recentemente apresentados no Congresso Internacional de Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento (MDS) de 2024, realizado de 27 de setembro a 1º de outubro, na Filadélfia, Pensilvânia, mostraram que o bemdaneprocel é seguro, sem eventos adversos relacionados ao tratamento do estudo. Na coorte de alta dose, os pacientes mostraram uma redução média de 21,9 pontos no MDS-Unified Parkinson's Disease Rating (UPDRS)- Parte III em comparação com a linha de base. Enquanto isso, a coorte de baixa dose mostrou uma redução média de 8,3 pontos.
Na Parte II do MDS-UPDRS, aqueles tratados com altas doses de bemdaneprocel demonstraram uma redução média de 3,4 pontos em relação à linha de base, enquanto a coorte de dose mais baixa teve um aumento médio de 2,0 pontos. De acordo com Amit Rakhit, MD, diretor médico e diretor de desenvolvimento da BlueRock, a terapia é diferente dos tratamentos tradicionais, pois envolve o uso de células-tronco que são diferenciadas em células precursoras neuronais.
Durante a reunião, Rakhit sentou-se com a NeurologyLive® para discutir o mecanismo de ação do bemdaneprocel e seu sucesso inicial de segurança visto no exPDite. Ele descreveu que as células do agente são injetadas em áreas cerebrais específicas com o objetivo de restaurar neurônios dopaminérgicos e redes neurais perdidos. Além disso, Rakhit discutiu os planos para um futuro ensaio de fase 2, declarando a necessidade de coortes maiores de pacientes e como ele pode incorporar aspectos semelhantes do design do estudo de fase 1. Fonte: neurologylive.
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