June 15, 2023 – A terapia com células-tronco da Neurona tem resultados iniciais promissores na epilepsia, reforçando um esforço crescente para desenvolver terapias celulares para distúrbios neurológicos.
A Neurona Therapeutics relatou
dados encorajadores dos dois primeiros pacientes tratados com sua
terapia regenerativa de células-tronco para epilepsia.
Um ano
após receber uma dose única de NRTX-1001, o primeiro paciente em um
estudo de Fase I/II (NCT05135091) relatou uma redução de mais de
95% na frequência de convulsões, atendendo ao endpoint de eficácia
pré-especificado. Enquanto isso, um segundo paciente experimentou
uma redução de mais de 90% na frequência de convulsões sete meses
após a dose.
Ambos os pacientes têm epilepsia do lobo
temporal mesial resistente a medicamentos (MLTE), e o primeiro
paciente teve uma média de 32 convulsões por mês antes do estudo.
Nenhum dos indivíduos relatou um evento adverso grave.
Embora
os dados estejam até agora limitados a apenas dois pacientes, eles
contribuem para o crescente hype em torno das terapias com
células-tronco em distúrbios neurológicos. As empresas
farmacêuticas já estão testando terapias com células-tronco na
doença de Alzheimer e na doença de Parkinson, e a BrainStorm Cell
Therapeutics está buscando aprovação regulatória para sua terapia
com células-tronco na esclerose lateral amiotrófica (ALS).
O
NRTX-1001 da Neurona é uma terapia regenerativa com células-tronco
projetada para fornecer células neurais que secretam o
neurotransmissor ácido gama-aminobutírico (GABA), silenciando a
atividade convulsiva na região epiléptica do cérebro. O NRTX-1001
é derivado de células-tronco pluripotentes humanas, fabricadas
internamente pela Neurona.
Terapia com células-tronco de
Neurona na epilepsia
A Neurona, com sede em San Francisco,
Califórnia, está procurando reforçar os dados iniciais sólidos
recrutando ativamente novos pacientes com MLTE. O ensaio de Fase I/II
incluirá até 10 pacientes no estágio inicial de escalonamento de
dose e até 40 pacientes no total.
Aproximadamente 50 milhões
de pessoas em todo o mundo sofrem de epilepsia e até um terço das
pessoas não respondem às terapias existentes. Embora muitos
tratamentos disponíveis para epilepsia tenham como alvo os sintomas
de convulsão, pesquisadores e pacientes estão pressionando por
abordagens de tratamento mais holísticas para a condição
potencialmente fatal. Original em inglês, tradução Google, revisão
Hugo. Fonte: C com.
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