Stevenage, Reino Unido, 8 de janeiro de 2026 - A NRG Therapeutics Ltd. (“NRG”), uma empresa de neurociência em estágio clínico que busca um novo mecanismo para corrigir a disfunção mitocondrial em doenças neurodegenerativas, tem o prazer de anunciar que os primeiros participantes receberam a primeira dose em seu primeiro ensaio clínico em humanos de Fase 1 com seu principal candidato, o NRG5051, que está sendo desenvolvido como tratamento para esclerose lateral amiotrófica (ELA)/doença do neurônio motor (DMN) e Parkinson.
O NRG5051 é um inibidor de próxima geração, o primeiro da sua classe, biodisponível por via oral e com capacidade de penetrar no SNC, que atua no
poro de transição de permeabilidade mitocondrial (mPTP), através de um novo regulador proteico localizado na mitocôndria, ainda não divulgado.
Este ensaio clínico de Fase 1, randomizado e duplo-cego, combina doses únicas e múltiplas ascendentes de NRG5051 e foi concebido para avaliar a segurança, a tolerabilidade e os parâmetros farmacocinéticos em voluntários saudáveis. Está sendo conduzido no Centro de Pesquisa de Medicamentos Humanos (CHDR) em Leiden, Holanda¹. Os resultados do ensaio clínico deverão ser divulgados até o final de 2026 e orientarão a seleção da dose em futuros estudos com pacientes com ELA/DMN e Parkinson.
O mPTP é um importante fator de disfunção mitocondrial, inflamação e morte neuronal em doenças neurodegenerativas. As mitocôndrias são cruciais para a produção de energia, especialmente nos neurônios da substância negra (doença de Parkinson) e nos neurônios motores (ELA/DNM), que têm altas demandas energéticas e, consequentemente, são particularmente sensíveis à saúde mitocondrial. As proteínas patológicas na ELA/DNM (TDP-43) e na doença de Parkinson (α-sinucleína) são tóxicas para as mitocôndrias, levando à disfunção mitocondrial, uma patologia subjacente comum nessas doenças. O NRG5051 demonstrou ser neuroprotetor e anti-inflamatório em modelos pré-clínicos in vivo de ELA/DNM e doença de Parkinson.
Neil Miller, cofundador e CEO da NRG Therapeutics, afirmou: "O início do nosso primeiro ensaio clínico marca um momento de orgulho para a NRG, à medida que fazemos a transição para uma empresa em estágio clínico. Nosso objetivo final é estabelecer a eficácia terapêutica de nossos novos inibidores de mPTP como medicamentos modificadores da doença, projetados para retardar ou prevenir a progressão de doenças neurodegenerativas, e este primeiro ensaio em humanos é um passo significativo em direção a esse objetivo."
A ELA/EMN é uma doença neurodegenerativa rara e de rápida progressão, com grande necessidade de tratamento médico. Em 2023, a FDA aprovou o Qalsody (tofersen) como tratamento modificador da doença para uma forma genética rara de ELA/EMN, com base em um biomarcador (redução da cadeia leve de neurofilamentos) e dados clínicos. No entanto, pacientes com a forma esporádica da doença continuam recebendo tratamento inadequado com os medicamentos existentes. A doença de Parkinson é uma das doenças neurodegenerativas de crescimento mais rápido, com uma prevalência global prevista para dobrar até 2050. Atualmente, não há tratamento disponível para retardar ou interromper a progressão da doença de Parkinson, e os medicamentos existentes proporcionam apenas alívio sintomático temporário. Fonte: pharmiweb.
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