16 Dec 2022 - Introdução
A doença de Parkinson (DP) é a segunda
doença neurodegenerativa mais comum em todo o mundo. A idade média
de início da doença é de cerca de 60 anos. Do ponto de vista
genético, a DP é basicamente considerada uma doença esporádica e
idiopática, porém componentes hereditários podem ser detectados em
5 a 10% dos pacientes. Dados em expansão estão disponíveis em
relação à terapia molecular direcionada da doença.
Áreas
cobertas
O objetivo deste artigo de revisão atual é fornecer uma
breve visão clínica e molecular de três formas genéticas
importantes (LRRK2, SNCA, GBA) de subtipos hereditários de DP e
apresentar os ensaios clínicos humanos em relação a essas formas
da doença.
Opinião de um 'expert
Esses pequenos subgrupos
hereditários são de importância crucial no desenvolvimento de
medicamentos, porque a tendência geral é que os ensaios clínicos
que tratam pacientes com DP como um grande grupo, sem qualquer
separação, não atendam às expectativas. Como resultado, nenhuma
conclusão de longo prazo pode ser tirada sobre a eficácia das
moléculas testadas nesses estudos de fase 1 e 2. Mais estudos
precisos são necessários em um futuro próximo. Original em inglês,
tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Tandfonline.
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