Estudo está recrutando adultos com doença idiopática ou mutação do gene GBA1
19 de março de 2025 - O primeiro paciente foi dosado no ensaio clínico da Gain Therapeutics de GT-02287, uma pequena molécula oral experimental que está sendo desenvolvida para o tratamento da doença de Parkinson.
Com vários locais abertos na Austrália, o ensaio clínico de Fase 1b (NCT06732180) ainda está recrutando até 20 adultos, com idades entre 30 e 85 anos, que foram diagnosticados com Parkinson há menos de sete anos e têm doença idiopática, ou seja, de causa desconhecida, ou carregam mutações conhecidas no gene GBA1. Os dados provisórios do estudo são esperados ainda este ano.
"O início da dosagem em nosso ensaio clínico de Fase 1b representa um passo importante no desenvolvimento clínico do GT-02287 e na missão da Gain de fornecer uma terapia modificadora da doença para pessoas com Parkinson", disse Gene Mack, presidente e CEO da Gain, em um comunicado à imprensa da empresa.
Mutações no gene GBA1 estão entre os fatores de risco genéticos mais comuns para a doença de Parkinson. Este gene codifica a GCase, uma enzima que decompõe as moléculas de gordura para reciclagem. Quando o gene sofre mutação, a enzima perde atividade, causando um acúmulo de depósitos tóxicos, incluindo aqueles formados por proteínas mal dobradas, como a alfa-sinucleína.
O GT-02287 foi projetado para se ligar à enzima GCase, restaurando sua atividade. Isso deve impedir que a alfa-sinucleína mal dobrada forme os depósitos tóxicos que danificam as células nervosas no cérebro que levam aos sintomas de Parkinson. Dados pré-clínicos sugerem que o GT-02287 pode retardar a progressão da doença.
Segurança de teste, tolerabilidade de GT-02287
Este estágio do desenvolvimento clínico do GT-02287 segue um estudo de Fase 1 em voluntários saudáveis, onde a droga atingiu os níveis esperados no líquido cefalorraquidiano, mostrando sua capacidade de entrar no cérebro. Também foi considerado seguro e bem tolerado.
No estudo, que envolveu 72 adultos saudáveis, o GT-02287 aumentou a atividade da GCase em cerca de 53% em relação a um placebo, conforme medido em manchas de sangue seco, indicando que a molécula se envolveu com a enzima e restaurou parcialmente sua atividade.
O ensaio clínico de Fase 1b em andamento está testando a segurança e a tolerabilidade do GT-02287 quando tomado diariamente por três meses por adultos com Parkinson. Todos os participantes receberão GT-02287 a 13,5 mg/kg por dia. Os objetivos secundários do estudo incluem medidas de farmacocinética, ou como o GT-02287 se move para dentro, através e para fora do corpo. Outros objetivos incluem os efeitos do GT-02287 na atividade da GCase e outros biomarcadores no sangue e no líquido cefalorraquidiano ao longo de três meses de tratamento.
Para serem elegíveis, os pacientes nunca devem ter tomado medicamentos para Parkinson ou estar em tratamento estável por pelo menos três meses, com a mesma dose por pelo menos quatro semanas antes da triagem. Eles também não devem mostrar flutuações motoras graves, quando os sintomas não são bem controlados, ou movimentos descontrolados graves, chamados discinesia. Fonte: parkinsonsnewstoday.
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