Identificar as proteínas responsáveis ​​pela disseminação da doença de Parkinson no cérebro abre novos horizontes para o seu tratamento

O número de pacientes com esta doença neurodegenerativa dobrará em 20 anos. Atualmente, entre 120.000 e 150.000 pessoas sofrem de Parkinson na Espanha.

8 de janeiro de 2026 - Entre 120.000 e 150.000 pessoas sofrem de Parkinson na Espanha, com 10.000 novos casos a cada ano. De acordo com a Sociedade Espanhola de Neurologia (SEN), o número de pacientes dobrará em 20 anos e triplicará até 2050. Portanto, grande parte da pesquisa científica atual gira em torno desta doença neurodegenerativa.

Uma equipe de cientistas da Escola de Medicina da Universidade de Yale (Estados Unidos) identificou duas proteínas-chave que podem ser responsáveis ​​pela progressão da doença de Parkinson. Localizados nos neurônios motores, esses transportadores foram identificados como responsáveis ​​pelo transporte da proteína malformada alfa-sinucleína, um elemento cujo acúmulo desencadeia a morte neuronal característica da doença.

A doença de Parkinson é caracterizada pela degeneração gradual dos neurônios cerebrais, um fenômeno no qual o acúmulo e a disseminação da alfa-sinucleína desempenham um papel crucial. Embora se saiba que essa proteína se move de uma célula para outra, até agora os mecanismos precisos que facilitam esse movimento eram desconhecidos. A equipe liderada por Stephen Strittmatter, professor de Neurologia e chefe do Departamento de Neurociência da Escola de Medicina de Yale, apresentou dados que apontam os transportadores mGluR4 e NPDC1 como atores cruciais nesse processo.

Os resultados do estudo, publicado na revista Nature Communications, ressaltam a importância de compreender como a alfa-sinucleína atravessa a membrana neuronal: “A alfa-sinucleína malformada é a marca patológica da doença de Parkinson. Se pudéssemos entender como ela penetra nos neurônios, poderíamos potencialmente bloquear ou retardar a progressão da doença.”

Para alcançar esse objetivo, a equipe acredita ser essencial desvendar o mecanismo molecular que permite essa passagem. Essa descoberta surge em um momento em que doenças neurodegenerativas, como Alzheimer e a própria doença de Parkinson, estão em ascensão em muitos países do mundo.

Marc Gauthier, de 62 anos, recuperou a capacidade de andar após ser diagnosticado com Parkinson há três décadas.

Uma descoberta para futuros tratamentos da doença de Parkinson

A pesquisa envolveu a análise de se a alfa-sinucleína utiliza proteínas de superfície para entrar nas células. Os autores desenvolveram uma série de 4.400 culturas de células, cada uma expressando diferentes combinações de proteínas de superfície, para observar quais delas se ligavam à proteína malformada. Experimentos demonstraram que apenas 16 moléculas de superfície possuíam capacidade de ligação. Destas, duas (mGluR4 e NPDC1), encontradas em neurônios dopaminérgicos na substância negra, atuaram como canais de entrada da alfa-sinucleína.

Atualmente, as estratégias de tratamento da doença de Parkinson focam no alívio dos sintomas, sem interromper a progressão da doença. O direcionamento direto à transmissão da alfa-sinucleína poderia abrir caminho para o desenvolvimento de terapias destinadas a interromper ou retardar a progressão dessa doença neurodegenerativa, afirmou Strittmatter em comentários publicados pelo Medical Xpress.

A necessidade de novos tratamentos é urgente, visto que esses tipos de doenças afetam principalmente adultos mais velhos, e a proporção da população com mais de 65 anos está aumentando, expandindo assim o grupo em risco de desenvolver Parkinson. Como Strittmatter resume: “Temos uma população que está envelhecendo. Retardar ou prevenir a morte de neurônios é um grande desafio. Agora é realmente o momento de avançar em como podemos desacelerar esse processo.” Fonte: infobae.

Doença de Parkinson: este tratamento revolucionário finalmente muda o futuro dos pacientes

9 de janeiro de 2026 - Um avanço médico inovador está dando nova esperança a pessoas que vivem com Parkinson. Pela primeira vez, transplantes de células-tronco no cérebro estão mostrando melhora duradoura nos sintomas motores em pacientes em estágio inicial. Após 25 anos de pesquisa, essa terapia pode finalmente mudar o futuro de uma doença que afeta milhões de pessoas em todo o mundo.

A terapia celular para Parkinson atingiu um ponto de virada crucial. Dois ensaios clínicos recentes mostraram que células-tronco transplantadas diretamente no cérebro podem sobreviver, produzir dopamina e aliviar significativamente os sintomas motores. É um salto impressionante após décadas de pesquisa e pode redefinir o tratamento para esse distúrbio neurodegenerativo.

Uma descoberta científica no tratamento do Parkinson

A doença de Parkinson, a segunda doença neurodegenerativa mais comum no mundo, é causada pela perda gradual de neurônios produtores de dopamina na substância negra do cérebro. Essa perda leva a tremores, rigidez muscular, dificuldades para caminhar e até mesmo problemas cognitivos.

A maioria dos tratamentos atuais se concentra na reposição da dopamina, mas não consegue impedir a progressão da doença. É aí que entra a terapia celular — com o objetivo de substituir os próprios neurônios danificados.

A GlobalData prevê que os casos de Parkinson em sete das principais economias — incluindo os EUA, o Japão e a França — aumentarão de 2,16 milhões em 2023 para 3,15 milhões em 2033. A busca por novos tratamentos nunca foi tão urgente.

Transplantes de células-tronco no cérebro estão mostrando resultados promissores no combate à doença de Parkinson. © Chinnapong, iStock

Resultados clínicos promissores

No primeiro ensaio clínico, conduzido pela BlueRock Therapeutics (uma empresa da Bayer), doze pacientes norte-americanos receberam transplantes de células-tronco embrionárias convertidas em progenitoras neurais e implantadas diretamente no mesencéfalo.

A Dra. Viviane Tabar, chefe de neurocirurgia do Memorial Sloan Kettering Cancer Center e cofundadora da BlueRock, explica: “O objetivo é posicionar essas células exatamente onde elas possam se conectar e se comunicar com outros neurônios”.

As descobertas são impressionantes:

• Os sintomas motores melhoraram em cerca de 50% após 18 meses.

• Exames de PET confirmaram a produção de dopamina.

• Os pacientes relataram melhora no sono e movimentos mais fluidos.

• Alguns pacientes obtiveram um ganho de até 20 pontos na escala UPDRS com a dose mais alta.

Enquanto isso, em Kyoto, outra equipe utilizou um método diferente, mas igualmente promissor. Sete pacientes receberam injeções de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs) derivadas de seus próprios tecidos — uma técnica que evita as preocupações éticas relacionadas ao tecido fetal.

O resultado de décadas de trabalho

Essas descobertas são fruto de mais de 25 anos de pesquisa dedicada. O Dr. Lorenz Studer e sua equipe no Memorial Sloan Kettering passaram uma década aprimorando a maneira de gerar neurônios produtores de dopamina de forma segura e eficaz.

Sua jornada incluiu:

• Desenvolvimento de linhagens de células-tronco capazes de se multiplicar indefinidamente.

• Reprogramação de células adultas em células pluripotentes.

• Aperfeiçoamento dos métodos de congelamento e armazenamento.

• Garantia de que cada lote de células atendesse aos mais altos padrões de segurança e pureza.

Uma dessas terapias já recebeu aprovação do FDA para iniciar os ensaios clínicos de fase 3 — a etapa final antes de poder chegar aos pacientes. Embora os pesquisadores permaneçam cautelosos, o otimismo é grande de que essa abordagem possa transformar o tratamento da doença de Parkinson.

Rumo à medicina regenerativa para o cérebro

Este não é apenas mais um tratamento em potencial; ele sinaliza uma nova era na medicina regenerativa para doenças neurodegenerativas. O professor Hideyuki Okano, da Universidade Keio, em Tóquio, o considera uma validação há muito esperada de um conceito que os cientistas perseguem há décadas.

Ainda existem desafios pela frente — aumentar a produção, gerenciar custos e controlar as reações imunológicas —, mas o ímpeto é inegável. Os cientistas concordam que podemos estar testemunhando um ponto de virada histórico, com efeitos que podem se estender a doenças como Alzheimer e ELA.

Essa terapia revolucionária baseada em células marca o início de um novo capítulo na medicina, transformando o que antes era uma doença irreversível em algo que finalmente poderá ser tratado. Fonte:  futura sciences.

NRG Therapeutics anuncia a administração da primeira dose em participantes de seu primeiro ensaio clínico em humanos de Fase 1 com o NRG5051, medicamento que está sendo desenvolvido como tratamento modificador da doença para ELA/DMN e Parkinson

Stevenage, Reino Unido, 8 de janeiro de 2026 - A NRG Therapeutics Ltd. (“NRG”), uma empresa de neurociência em estágio clínico que busca um novo mecanismo para corrigir a disfunção mitocondrial em doenças neurodegenerativas, tem o prazer de anunciar que os primeiros participantes receberam a primeira dose em seu primeiro ensaio clínico em humanos de Fase 1 com seu principal candidato, o NRG5051, que está sendo desenvolvido como tratamento para esclerose lateral amiotrófica (ELA)/doença do neurônio motor (DMN) e Parkinson.

O NRG5051 é um inibidor de próxima geração, o primeiro da sua classe, biodisponível por via oral e com capacidade de penetrar no SNC, que atua no

poro de transição de permeabilidade mitocondrial (mPTP), através de um novo regulador proteico localizado na mitocôndria, ainda não divulgado.

Este ensaio clínico de Fase 1, randomizado e duplo-cego, combina doses únicas e múltiplas ascendentes de NRG5051 e foi concebido para avaliar a segurança, a tolerabilidade e os parâmetros farmacocinéticos em voluntários saudáveis. Está sendo conduzido no Centro de Pesquisa de Medicamentos Humanos (CHDR) em Leiden, Holanda¹. Os resultados do ensaio clínico deverão ser divulgados até o final de 2026 e orientarão a seleção da dose em futuros estudos com pacientes com ELA/DMN e Parkinson.

O mPTP é um importante fator de disfunção mitocondrial, inflamação e morte neuronal em doenças neurodegenerativas. As mitocôndrias são cruciais para a produção de energia, especialmente nos neurônios da substância negra (doença de Parkinson) e nos neurônios motores (ELA/DNM), que têm altas demandas energéticas e, consequentemente, são particularmente sensíveis à saúde mitocondrial. As proteínas patológicas na ELA/DNM (TDP-43) e na doença de Parkinson (α-sinucleína) são tóxicas para as mitocôndrias, levando à disfunção mitocondrial, uma patologia subjacente comum nessas doenças. O NRG5051 demonstrou ser neuroprotetor e anti-inflamatório em modelos pré-clínicos in vivo de ELA/DNM e doença de Parkinson.

Neil Miller, cofundador e CEO da NRG Therapeutics, afirmou: "O início do nosso primeiro ensaio clínico marca um momento de orgulho para a NRG, à medida que fazemos a transição para uma empresa em estágio clínico. Nosso objetivo final é estabelecer a eficácia terapêutica de nossos novos inibidores de mPTP como medicamentos modificadores da doença, projetados para retardar ou prevenir a progressão de doenças neurodegenerativas, e este primeiro ensaio em humanos é um passo significativo em direção a esse objetivo."

A ELA/EMN é uma doença neurodegenerativa rara e de rápida progressão, com grande necessidade de tratamento médico. Em 2023, a FDA aprovou o Qalsody (tofersen) como tratamento modificador da doença para uma forma genética rara de ELA/EMN, com base em um biomarcador (redução da cadeia leve de neurofilamentos) e dados clínicos. No entanto, pacientes com a forma esporádica da doença continuam recebendo tratamento inadequado com os medicamentos existentes. A doença de Parkinson é uma das doenças neurodegenerativas de crescimento mais rápido, com uma prevalência global prevista para dobrar até 2050. Atualmente, não há tratamento disponível para retardar ou interromper a progressão da doença de Parkinson, e os medicamentos existentes proporcionam apenas alívio sintomático temporário. Fonte: pharmiweb.

A ansiedade está associada a um risco aumentado de suicídio na doença de Parkinson

6 de janeiro de 2026 - Resumo

Contexto: O risco de suicídio na doença de Parkinson (DP) permanece pouco estudado, com exploração limitada do impacto de comorbidades neuropsiquiátricas e medicamentos comumente prescritos para DP e psiquiátricos. Objetivo: Investigar a prevalência e os correlatos do risco de suicídio na DP. Métodos: Este estudo incluiu 129 pessoas com DP (PCD) submetidas à triagem para participação em ensaios clínicos em uma clínica de distúrbios do movimento. O risco de suicídio e os diagnósticos psiquiátricos foram avaliados com a Mini Entrevista Neuropsiquiátrica Internacional (MINI). A Escala de Ansiedade de Parkinson (PAS) e o Inventário de Depressão de Beck-II (BDI-II) também foram aplicados. Modelos de regressão logística foram usados ​​para identificar os correlatos do risco de suicídio. Resultados: O risco de suicídio estava presente em 22,5% da amostra, com 3,9% relatando uma tentativa de suicídio ao longo da vida. Nenhuma associação foi encontrada entre o risco de suicídio e variáveis ​​demográficas ou relacionadas à DP. O risco de suicídio foi associado de forma independente a uma pontuação mais alta na PAS (razão de chances (RC) = 1,17; intervalo de confiança (IC) de 95%: 1,07-1,29; p = 0,001), a uma pontuação mais alta no item de ideação suicida do BDI-II (RC = 32,43; IC de 95%: 7,78-135,12; p < 0,001) e ao uso de benzodiazepínicos (RC = 13,88; IC de 95%: 2,77-69,57). Além disso, o item de ideação suicida do BDI-II não identificou quase 45% dos indivíduos em risco identificados pelo MINI, com apenas 16 pontuando acima de 0. Conclusões: Apesar da ausência de risco de suicídio documentado nos prontuários médicos dos participantes ou nos encaminhamentos dos neurologistas, mais de um quinto deles foi considerado em risco. Os correlatos do risco de suicídio na DP justificam uma investigação mais aprofundada. Este estudo destaca a importância da triagem de pessoas com DP para ideação suicida durante a rotina de atendimento. cuidados, e que um questionário com um único item pode não identificar adequadamente indivíduos em risco. Identificador ClinicalTrials.gov: NCT03968133.

Resumo em linguagem simples

Risco de suicídio na doença de Parkinson. A doença de Parkinson (DP) é conhecida por seus sintomas motores, como tremor, rigidez e lentidão dos movimentos. Ela também pode afetar o humor, o pensamento e a saúde intestinal. Esses desafios podem impactar significativamente a qualidade de vida. Pesquisadores descobriram que pessoas com DP são mais propensas a ter pensamentos ou comportamentos suicidas, mas os motivos para isso não são bem compreendidos. Em nosso estudo, buscamos entender a frequência de pensamentos e comportamentos suicidas entre pessoas com DP e quais fatores podem aumentar o risco. Para isso, coletamos dados de 129 pessoas com DP atendidas em uma clínica de distúrbios do movimento no Canadá. Cada participante respondeu a uma entrevista detalhada sobre pensamentos suicidas, tentativas de suicídio anteriores e condições de saúde mental. Eles também responderam a questionários. Medimos os níveis de ansiedade e depressão dos participantes e revisamos seu histórico médico e uso de medicamentos. Em seguida, analisamos os dados para identificar os fatores mais relacionados ao risco de suicídio. Descobrimos que cerca de um em cada cinco participantes apresentava risco de suicídio, embora isso não estivesse registrado em seus prontuários médicos. Níveis mais elevados de ansiedade e o uso de benzodiazepínicos (um tipo de medicamento que ajuda a reduzir os sintomas de ansiedade) foram associados a um risco aumentado de suicídio. Nossos resultados sugerem que o risco de suicídio na doença de Parkinson pode passar despercebido em consultas médicas de rotina. Os profissionais de saúde devem questionar ativamente as pessoas com doença de Parkinson sobre seu humor, ansiedade e pensamentos suicidas durante as consultas de rotina. Quando possível, a participação de familiares ou cuidadores também pode ajudar a identificar sinais de sofrimento que poderiam passar despercebidos ou não serem relatados. Pesquisas futuras devem continuar a explorar o papel da ansiedade e identificar outros fatores que possam aumentar o risco de suicídio em pessoas com doença de Parkinson. Fonte: pubmed.

Novos tratamentos no horizonte para a doença de Parkinson

6 de janeiro de 2026 - Duas novas terapias estão entrando na fase final de ensaios clínicos antes da possível aprovação pela FDA. Uma delas é uma nova terapia à base de dopamina para o controle dos sintomas motores, e a outra é uma terapia com células-tronco que visa substituir as células cerebrais perdidas na doença de Parkinson (DP). Juntas, elas representam dois caminhos muito diferentes, porém complementares, na luta contra a DP.

Lançar um novo medicamento ou terapia no mercado nunca acontece tão rápido quanto gostaríamos, mas essas duas terapias potenciais são importantes indicadores de progresso significativo na pesquisa de terapias para a DP.

Tavapadon: Uma terapia de dopamina de próxima geração

A empresa farmacêutica AbbVie anunciou recentemente que submeteu um pedido de registro de novo medicamento (NDA) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tavapadon, um comprimido de uso diário desenvolvido para ajudar a controlar os sintomas da DP, como rigidez, tremor e lentidão de movimentos.

Tavapadon apresenta menos efeitos colaterais do que os medicamentos existentes.

A dopamina é o neurotransmissor mais afetado na doença de Parkinson. Uma classe de medicamentos para Parkinson, chamada agonistas da dopamina (pramipexol, ropinirol, rotigotina), age ligando-se e ativando os receptores de dopamina no cérebro. Os agonistas da dopamina atualmente disponíveis podem, às vezes, causar efeitos colaterais indesejáveis, como sonolência diurna excessiva, compulsividade e psicose. O tavapadon é um agonista parcial dos receptores de dopamina D1 e D5 no cérebro, enquanto os agonistas da dopamina atuais têm como alvo principal os receptores de dopamina D2 e ​​D3. Devido ao seu perfil de ligação diferente, o tavapadon tende a apresentar menos efeitos colaterais do que os agonistas da dopamina tradicionais.

Em estudos clínicos conhecidos como estudos TEMPO (TEMPO-1, 2, 3), o tavapadon demonstrou melhorias significativas no controle motor e na funcionalidade diária tanto em pessoas recém-diagnosticadas quanto naquelas que já utilizavam levodopa, em comparação com aquelas que receberam placebo. Quando o tavapadon foi adicionado à levodopa, os pacientes obtiveram cerca de uma hora extra de melhora no estado "On" por dia, sem efeitos colaterais negativos.

O tavapadon pareceu ser bem tolerado, com a maioria dos efeitos colaterais descritos como leves a moderados. Devido aos resultados positivos dos ensaios clínicos, a AbbVie submeteu um pedido de registro de novo medicamento (NDA) para o tavapadon à FDA em setembro de 2025. A FDA leva cerca de 10 meses para analisar um NDA e, potencialmente, aprová-lo. Se aprovado, o tavapadon poderá se tornar uma nova opção valiosa que suaviza os sintomas motores e pode reduzir a necessidade de doses mais frequentes de levodopa, com menos efeitos colaterais no geral.

Bemdaneprocel: Uma terapia celular para a DP

A empresa farmacêutica Bayer está adotando uma abordagem muito mais ousada para novas terapias na DP – uma terapia baseada em células-tronco projetada para substituir as células cerebrais que degeneram na DP. O tratamento, chamado bemdaneprocel, utiliza neurônios produtores de dopamina derivados de células-tronco. Essas células são implantadas diretamente na parte do cérebro afetada pela doença de Parkinson (DP), com a esperança de que se conectem corretamente ao cérebro e comecem a restaurar a produção de dopamina naturalmente. Essa terapia foi desenvolvida pela Blue Rock Therapeutics, agora uma subsidiária da Bayer especializada em medicina regenerativa.

Em estudos anteriores, de menor escala, o bemdaneprocel demonstrou ser seguro e potencialmente benéfico, com os pacientes tolerando bem o tratamento e exames de imagem sugerindo que as células transplantadas sobreviveram e se integraram ao cérebro. Agora, a empresa lançou um estudo de fase 3 chamado exPDite-2, que será o primeiro grande estudo desse tipo a testar uma terapia com células-tronco para DP em pessoas em escala global.

Se bem-sucedido, o bemdaneprocel poderá representar a primeira terapia a reparar os danos subjacentes causados ​​pela doença e não apenas mascarar seus sintomas. A Bayer espera resultados iniciais nos próximos anos, embora os resultados finais levem tempo para serem confirmados.

Por que essas duas terapias são importantes?

Essas duas terapias destacam como a pesquisa sobre a DP está avançando em duas frentes: melhorando a qualidade de vida agora e buscando soluções a longo prazo. O tavapadon, um medicamento oral avançado, poderá chegar aos pacientes em breve, caso seja aprovado pelo FDA, oferecendo alívio mais consistente dos sintomas e menos efeitos colaterais. O bemdaneprocel representa a vanguarda da medicina regenerativa e, embora ainda precise de mais tempo para ser validado em ensaios clínicos, poderá ser a primeira terapia a restaurar o que a doença de Parkinson destrói.

Nenhum dos dois possui um caminho garantido para a aprovação, visto que os ensaios clínicos em fase final enfrentam muitos desafios, incluindo a segurança e os benefícios a longo prazo, que ambos precisam ser comprovados. Independentemente disso, o fato de duas terapias muito diferentes terem chegado à fase 3 dos ensaios clínicos representa um progresso genuíno na área e poderá oferecer aos pacientes com doença de Parkinson opções muito necessárias no futuro. Fonte: apdaparkinson.

Gain Therapeutics relata redução de 81% em biomarcador de Parkinson

 06.01.2026 - BETHESDA, Md. - A Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ:GANX) anunciou dados adicionais de biomarcadores e clínicos de seu estudo de Fase 1b do GT-02287 em pacientes com doença de Parkinson, mostrando reduções significativas em um marcador-chave da doença. A empresa de biotecnologia em estágio clínico, atualmente avaliada em US$ 114,23 milhões, viu o preço de suas ações subir 75,74% nos últimos seis meses, apesar dos desafios contínuos de rentabilidade.

A empresa de biotecnologia em estágio clínico relatou que participantes com níveis elevados de glucosilesfingosina (GluSph) no líquido cefalorraquidiano apresentaram uma diminuição média de 81% após 90 dias de tratamento com GT-02287. Esta redução representa a primeira observação de diminuição de GluSph após a administração de um modulador de glucocerebrosidase (GCase) a pacientes com Parkinson.

No estudo, 15 pacientes avaliáveis mostraram uma melhora média de 2,20 pontos nos escores combinados das Partes II e III da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Movement Disorder Society (MDS-UPDRS).

"A diminuição observada no GluSph, juntamente com a melhora ou estabilização dos escores MDS-UPDRS, fornece evidências encorajadoras de que nossa abordagem está engajando a biologia subjacente da doença", disse Gene Mack, Presidente e CEO da Gain Therapeutics, de acordo com o comunicado à imprensa da empresa.

A empresa está atualmente conduzindo um ensaio clínico de Fase 1b em sete centros na Austrália, com um desfecho primário de avaliar a segurança e tolerabilidade do GT-02287 após três meses de dosagem. O estudo foi estendido para permitir que os participantes continuem o tratamento por até 12 meses.

A Gain Therapeutics realizou um evento virtual na terceira feira com especialistas para discutir esses resultados e suas implicações para a modificação da doença de Parkinson. Fonte: investing.

Ensaios clínicos com Crexont para Parkinson avançado começam na Europa

Primeiro paciente recebe dose; ensaio da terapia em avaliação ainda recruta adultos

2 de janeiro de 2026 - Um ensaio clínico denominado ADIP, que testa o Crexont de liberação prolongada para doença de Parkinson avançada, administrou a primeira dose a um participante.

O medicamento oral visa reduzir as flutuações motoras e os episódios "off", mantendo níveis estáveis ​​de levodopa.

O ensaio de Fase 3b, em andamento na Europa, ainda está recrutando adultos com Parkinson.

A Zambon Biotech administrou a primeira dose a um paciente em seu ensaio clínico que testa o Crexont (IPX203) — uma formulação de liberação prolongada de carbidopa/levodopa (CD/LD) que visa aliviar os chamados episódios "off" — em pessoas com doença de Parkinson avançada.

Com vários centros de pesquisa já em funcionamento na Itália, Polônia e Espanha, o ensaio clínico de Fase 3b, denominado ADIP (EUCT 2025-521772-57-00), está avaliando a eficácia da medicação oral em comparação com um regime de liberação imediata de CD/LD, afirmou Zambon em um comunicado à imprensa da empresa anunciando o início do estudo.

O ADIP ainda está recrutando até 92 adultos que estejam em uso de doses estáveis ​​de uma formulação de liberação imediata de CD/LD por pelo menos seis meses, mas que continuem apresentando flutuações motoras.

O Crexont foi aprovado nos EUA em 2024 para pessoas com Parkinson e está atualmente em análise pela Health Canada. Em junho de 2025, a empresa submeteu o Crexont para aprovação regulatória à Agência Europeia de Medicamentos.

“A administração da primeira dose ao primeiro paciente em nosso estudo de Fase 3b ADIP representa um marco importante para nossa empresa e para as pessoas que vivem com a doença de Parkinson e que precisam urgentemente de novas terapias que realmente melhorem sua qualidade de vida e os resultados terapêuticos”, disse Mathias Knecht, MD, diretor médico da Zambon.

AAN 2025: Crexont melhora a qualidade do sono em pacientes com Parkinson

A doença de Parkinson é causada pela perda progressiva de neurônios dopaminérgicos, as células nervosas que produzem dopamina, uma molécula sinalizadora envolvida no controle motor. A combinação de carbidopa/levodopa (CD/LD) é um padrão para o tratamento da doença de Parkinson. A levodopa é um precursor da dopamina, usada para aumentar os níveis de dopamina no cérebro. A carbidopa impede a conversão da levodopa em dopamina antes que ela chegue ao cérebro.

O Crexont de liberação prolongada visa manter os níveis de levodopa estáveis

O Crexont é uma formulação de liberação prolongada que contém grânulos de CD/LD de liberação imediata e microesferas revestidas de levodopa de liberação prolongada. Essa combinação permite que o medicamento mantenha níveis estáveis ​​na corrente sanguínea, de acordo com o desenvolvedor.

Também pode prevenir episódios "off", ou flutuações motoras — períodos em que os sintomas retornam entre as doses de levodopa — e aumentar os períodos "bom on", quando os sintomas estão bem controlados, sem discinesia, ou movimentos involuntários.

Um estudo de Fase 3 anterior, chamado RISE-PD (NCT03670953), testou o medicamento em 506 adultos com Parkinson avançado que apresentavam flutuações motoras. Nesse estudo, o Crexont foi associado a mais períodos "bom on" diários e a períodos "off" reduzidos em comparação com pacientes que receberam uma formulação padrão de liberação imediata de levodopa (CD/LD).

Além disso, o Crexont apresentou benefícios com uma média de três doses diárias, enquanto a formulação de liberação imediata foi administrada em média cinco vezes ao dia. O estudo foi seguido por um estudo de extensão aberto de nove meses (NCT03877510), que constatou que o Crexont permaneceu seguro e eficaz no controle das flutuações motoras a longo prazo.

O novo estudo ADIP é um estudo aberto — no qual tanto os participantes quanto os pesquisadores sabem qual medicamento está sendo administrado — projetado para avaliar a eficácia e a segurança do Crexont em pessoas com Parkinson avançado e flutuações motoras. Ao contrário de estudos anteriores, o ADIP permite que os intervalos de administração sejam ajustados às necessidades individuais de cada paciente, o que se espera que melhore o controle dos sintomas. Os participantes receberão o tratamento por 12 semanas, ou cerca de três meses, com a opção de estendê-lo por mais três meses.

Com o estudo clínico ADIP, pretendemos demonstrar o potencial do Crexont para se tornar uma terapia essencial para pessoas com Parkinson e flutuações motoras moderadas a graves.

O objetivo principal do estudo é avaliar a eficácia do Crexont em comparação com a capsaicina/lipoproteína de liberação imediata (CD/LD) na melhora do tempo "on" em relação ao intervalo e à frequência de administração. Os objetivos secundários incluem avaliar a eficácia do Crexont na redução do tempo "off" e a segurança de diferentes frequências de administração do Crexont em comparação com a CD/LD de liberação imediata.

“Reconhecemos a necessidade substancial de novas opções de tratamento e, com o ADIP, pretendemos demonstrar o potencial do [Crexont] para se tornar uma terapia essencial para pessoas com [Doença de Parkinson] e flutuações motoras moderadas a graves”, disse Knecht.

Frank Weber, MD, CEO da Zambon, acrescentou: "Acreditamos que o CREXONT pode representar uma valiosa opção terapêutica na Europa para melhorar a vida de pacientes com Parkinson moderado a grave."

A Zambon firmou um acordo exclusivo com a Amneal Pharmaceuticals para obter os direitos de buscar aprovação e comercializar o Crexont na União Europeia, no Reino Unido e na Suíça. Fonte: parkinsonsnewstoday.

Avanço contra o Parkinson: um material revolucionário que pode proteger os neurônios de agentes causadores da doença

O Parkinson causa a perda progressiva de neurônios dopaminérgicos, levando a tremores, rigidez e dificuldade de movimento.

18 de dezembro de 2025 - O Parkinson é a segunda doença neurodegenerativa mais prevalente e devastadora do mundo, depois do Alzheimer. Seu início causa a perda progressiva de neurônios dopaminérgicos — as células responsáveis ​​pela produção e utilização da dopamina — resultando em deterioração motora que intensifica tremores, rigidez e dificuldade de movimento, bem como comprometimento cognitivo e emocional. Até o momento, não há cura para esse distúrbio do movimento do sistema nervoso, mas existem tratamentos que aliviam seus sintomas.

No entanto, um estudo recente publicado no International Journal of Molecular Sciences e liderado pela Dra. Noela Rodríguez Losada, bióloga do Departamento de Didática das Ciências Experimentais da Universidade de Málaga (UMA), abriu uma nova esperança para esses pacientes: o uso de materiais inteligentes à base de grafeno para proteger os neurônios contra os agentes que desencadeiam a doença. A doença de Parkinson se desenvolve como resultado do estresse oxidativo e do estresse do retículo endoplasmático (RE), dois processos que fazem com que a alfa-sinucleína, a proteína mais abundante no cérebro, se dobre incorretamente dentro dos neurônios.

Esses dobramentos incorretos criam depósitos anormais da proteína, que eventualmente formam os corpos de Lewy, causando o mau funcionamento e a morte das células cerebrais. Isso é agravado pela disfunção mitocondrial e pelo aumento das espécies reativas de oxigênio (ROS). Diante desse cenário, o grafeno e seus derivados, como o óxido de grafeno (GO) e o óxido de grafeno reduzido (PRGO e FRGO), revolucionaram a pesquisa de nanomateriais devido à sua biocompatibilidade: condutividade elétrica e capacidade de interagir com células vivas.

Uma redução fundamental no estresse celular

O estudo avaliou o potencial neuroprotetor de materiais derivados do grafeno em culturas de células-tronco embrionárias dopaminérgicas. Especificamente, os pesquisadores observaram que o PRGO e o FRGO, na forma de microflocos, promoveram a maturação e a diferenciação de neurônios dopaminérgicos.

Em outras palavras, as células tratadas com esses biomateriais apresentaram maior expressão de marcadores de maturidade neuronal, como a tirosina hidroxilase (TH) — essencial para a prevenção de distúrbios neurológicos graves — e o transportador de dopamina (DAT); além de uma organização estrutural mais complexa e a formação de redes interconectadas. Mas a descoberta mais significativa foi a capacidade de proteger os neurônios contra dois tipos principais de estresse na doença de Parkinson:

O estresse oxidativo induzido pelo MPP+ — uma toxina que replica o dano mitocondrial — foi reduzido, como evidenciado por uma diminuição significativa na liberação de lactato desidrogenase (LDH), uma enzima que auxilia na produção de energia e cujos níveis aumentam quando os tecidos são danificados por lesões ou doenças. Além disso, os níveis de alfa-sinucleína diminuíram em até 50% em comparação com os controles, sugerindo uma menor tendência à formação de agregados tóxicos.

Por outro lado, também há estresse do retículo endoplasmático induzido pela tunicamicina. Sob esse tipo de estresse, os materiais de grafeno aumentaram a expressão de proteínas chaperonas, que ajudam a corrigir o dobramento incorreto de proteínas. Simultaneamente, observou-se uma redução na ativação de sensores de estresse, indicando uma modulação favorável da resposta celular.

Marc Gauthier, de 62 anos, recuperou podem ser utilizadas para modular vias críticas de estresse celular, reduzir o acúmulo de proteínas tóxicas e promover a maturação neuronal, abrindo caminho para novas estratégias no combate a doenças neurodegenerativas, tanto na medicina regenerativa quanto na prevenção de danos neuronais. Contudo, esse progresso significativo foi alcançado apenas em modelos celulares, portanto, o próximo passo será validar esses achados em modelos animais e, eventualmente, em ensaios clínicos, com o objetivo de traduzir esse avanço da nanotecnologia em benefícios reais para os pacientes.

a capacidade de andar após ser diagnosticado com doença de Parkinson há três décadas.

Um material inteligente que se prepara para danos futuros

Outra descoberta particularmente interessante foi o aumento da expressão de cFos, um gene de resposta precoce associado à adaptação celular a estímulos nocivos. Em células tratadas com PRGO, os níveis de cFos dobraram em comparação com os controles submetidos a estresse, sugerindo que esses materiais de grafeno não apenas protegem os neurônios, mas também os preparam para resistir a danos futuros.

Em resumo, as capacidades desses biomateriais podem ser utilizadas para modular vias críticas de estresse celular, reduzir o acúmulo de proteínas tóxicas e promover a maturação neuronal, abrindo caminho para novas estratégias no combate a doenças neurodegenerativas, tanto na medicina regenerativa quanto na prevenção de danos neuronais. Contudo, esse progresso significativo foi alcançado apenas em modelos celulares, portanto, o próximo passo será validar esses achados em modelos animais e, eventualmente, em ensaios clínicos, com o objetivo de traduzir esse avanço da nanotecnologia em benefícios reais para os pacientes. Fonte: Infobae.

Bactérias bucais nocivas podem migrar para o cérebro e desencadear a doença de Parkinson

27 de dezembro de 2025 - Bactérias bucais que migram para o intestino podem gerar metabólitos que chegam ao cérebro e aceleram a doença de Parkinson.

Aqui está mais um motivo para escovar os dentes cuidadosamente todos os dias. Pesquisadores na Coreia encontraram fortes evidências de que bactérias da boca podem se instalar no intestino, influenciar os neurônios no cérebro e podem ajudar a desencadear a doença de Parkinson.

A doença de Parkinson é uma condição neurológica generalizada caracterizada por tremores, rigidez muscular e lentidão dos movimentos. Ela afeta aproximadamente 1 a 2% das pessoas com mais de 65 anos, tornando-se um dos distúrbios cerebrais mais comuns associados ao envelhecimento.

Pesquisas anteriores mostraram que o microbioma intestinal de pessoas com Parkinson difere do de indivíduos saudáveis, mas quais micróbios estavam envolvidos e como eles influenciavam a doença não era bem compreendido. (segue...) Fonte: scitechdaily.

Doença de Parkinson e terapia de reposição celular

281225 - Embora a causa subjacente da doença de Parkinson seja desconhecida, os cientistas sabem que ela resulta da perda de células nervosas produtoras de dopamina (neurônios) em uma área do cérebro chamada substância negra. Portanto, os pesquisadores estão investigando a substituição dessas células como um possível método de tratamento.

O que é terapia de reposição celular?

A terapia de reposição celular na doença de Parkinson envolve a transformação de células-tronco – células humanas especiais que têm a capacidade de se desenvolver em muitos tipos diferentes de células – em neurônios produtores de dopamina. Esses novos neurônios dopaminérgicos podem então ser transplantados para o cérebro de uma pessoa com Parkinson para substituir os neurônios que estão morrendo ou foram perdidos.

Por que a terapia de reposição celular é um possível tratamento para a doença de Parkinson?

Quando uma pessoa é diagnosticada com Parkinson, ela já perdeu pelo menos 60% dos neurônios produtores de dopamina da área do cérebro mais afetada pela doença – a substância negra. Localizados no mesencéfalo, os neurônios dessa região são cruciais para a função motora normal, pois produzem dopamina – um tipo de neurotransmissor, ou molécula que os neurônios usam para se comunicar uns com os outros. Sem esses neurônios, os níveis de dopamina diminuem e o movimento se torna difícil, resultando na lentidão e rigidez associadas à doença de Parkinson.

A ciência por trás da doença de Parkinson

Até que desenvolvamos métodos que possam retardar ou prevenir a perda desses neurônios na doença de Parkinson, a terapia de reposição celular oferece esperança ao introduzir novas células para substituir a função perdida. Historicamente, essa área de pesquisa se concentrou no transplante de neurônios dopaminérgicos de um embrião doador; no entanto, métodos mais sofisticados foram desenvolvidos desde então, incluindo o cultivo de neurônios produtores de dopamina em laboratório por meio de cultura de células.

Seminário G-Force PD e Terapia de Reposição de Células Dopaminérgicas

É importante entender que, por si só, o transplante de células não é curativo e não interromperá a progressão da doença. É um método experimental de substituição de células nervosas perdidas. Existem, no entanto, ensaios clínicos promissores em andamento que estão testando o transplante cirúrgico de células nervosas produtoras de dopamina em pessoas com Parkinson. Um deles, o STEM-PD, divulgou uma atualização sobre seu ensaio de fase 1 em meados de 2024. Fonte: cureparkinsons.