Tratamento administrado no ensaio de Fase 1/2a em doses baixas e altas a partir do ano passado
Uma ilustração de várias células que certas células-tronco são capazes de substituir.
March 5, 2024 - Um ensaio clínico de Fase 1/2a que avalia TED-A9, uma terapia baseada em células-tronco humanas, em pessoas com doença de Parkinson terminou a dosagem sem preocupações de segurança identificadas até o momento.
A terapia, administrada como um transplante de células diretamente no cérebro, foi administrada com sucesso a 12 adultos diagnosticados com Parkinson há cinco ou mais anos e com sintomas motores evidentes da doença, de acordo com seu desenvolvedor, S.Biomedics.
Pretende-se abordar diretamente os mecanismos subjacentes do Parkinson, substituindo as células nervosas produtoras de dopamina progressivamente perdidas pelos pacientes por células precursoras capazes de se transformarem em neurônios dopaminérgicos saudáveis.
Transplante de células-tronco embrionárias como forma de restaurar a sinalização de dopamina
“O TED-A9 pode representar um tratamento fundamental que supera as terapias atuais, que aliviam apenas temporariamente os sintomas da doença de Parkinson”, disse Dong-Wook Kim, MD, PhD, desenvolvedor do TED-A9 e diretor de tecnologia da S.Biomedics, em um comunicado. comunicado de imprensa da empresa.
Os sintomas de Parkinson são causados pela perda progressiva de neurónios que produzem dopamina, um importante mensageiro químico no cérebro, particularmente numa região chamada substância negra.
Grande parte dos neurônios dopaminérgicos do cérebro reside nessa região, com projeções que atingem áreas como o putâmen, que é fundamental para o controle motor.
Abordagens para restaurar ou aumentar a sinalização normal da dopamina, a fim de compensar a perda de neurônios dopaminérgicos, são fundamentais para o tratamento do Parkinson. Mas está aumentando o interesse no uso de abordagens baseadas em células que substituiriam os neurônios perdidos.
As células estaminais embrionárias humanas, aquelas encontradas num embrião em desenvolvimento, são auto-renováveis e pluripotentes, o que significa que têm a capacidade de se transformar em praticamente qualquer tipo de célula madura sob as condições certas. Eles são de interesse crescente como fonte potencial de tratamento para uma ampla gama de doenças, incluindo o Parkinson.
TED-A9 contém células progenitoras dopaminérgicas (precursoras) derivadas em laboratório dessas células-tronco embrionárias.
Transplantadas no cérebro de um paciente, a S.Biomedics espera que estas células dêem origem a neurónios dopaminérgicos funcionais, substituindo aqueles que morreram e ajudando a restaurar as capacidades motoras dessa pessoa.
“Desenvolvemos um mecanismo terapêutico fundamental que substitui diretamente os neurônios dopaminérgicos perdidos em pacientes com doença de Parkinson”, disse Kim, que também é professor do departamento de cirurgia da Universidade Yonsei, em Seul, na Coreia do Sul.
O ensaio de Fase 1/2a (NCT05887466), conduzido no hospital daquela universidade, envolveu 12 adultos, com idades entre 50 e 75 anos, com complicações motoras de Parkinson, como congelamento da marcha, discinesia (movimentos descontrolados) ou períodos de folga, apesar de estarem em dose constante. de um tratamento dopaminérgico como a levodopa.
Nenhuma preocupação de segurança observada até o momento em pacientes tratados, medidas de eficácia aguardadas
Seis pacientes foram tratados com TED-A9 em dose baixa (3,15 milhões de células) e outros seis receberam dose alta (6,3 milhões de células). A terapia foi administrada por meio de injeções no putâmen durante um único procedimento cirúrgico.
“O processo de transplante teve como alvo três segmentos do putâmen; as seções anterior, média e posterior, com três faixas por cada putâmen”, disse Kim.
A segurança será monitorada por um total de cinco anos, e a eficácia exploratória será examinada por dois anos usando medidas que incluem a Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson (MDS-UPDRS), Partes III e IV, que enfocam os sintomas motores, e um paciente questionário de qualidade de vida diária.
Para garantir a segurança do tratamento, inicialmente três pacientes foram tratados com doses baixas e monitorados durante três meses antes de outros três pacientes serem tratados com doses altas e monitorados. Depois de não terem sido identificadas preocupações de segurança, incluindo toxicidades limitantes da dose, em nenhum dos grupos durante esses três meses de monitorização, os outros seis pacientes foram inscritos e tratados com doses baixas e altas.
“A primeira administração começou no ano passado e concluiu o transplante de 12 pacientes em fevereiro deste ano sem problemas especiais”, disse Kim.
Nenhum efeito colateral, complicação ou reação adversa incomum foi relatado até o momento nesses 12 pacientes após o transplante, de acordo com a empresa.
O julgamento está previsto para terminar em fevereiro de 2026. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Parkinsons News Today.
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