180324 - O ano passado provou ser um ano agitado para a equipe de pesquisa da Cure Parkinson's; Além do anúncio de alguns resultados muito encorajadores de ensaios clínicos concluídos, também financiamos uma série de novos projetos promissores focados na modificação da doença – mudando ou retardando a progressão do Parkinson.
Principais eventos em 2023 da pesquisa financiada pela Cure Parkinson's:
Os resultados do lixisenatido
Em setembro, pesquisadores apresentaram os resultados preliminares de um ensaio clínico realizado na França que foi cofinanciado pela Cure Parkinson's e pelo governo francês. O estudo envolveu 156 pessoas com Parkinson, que foram tratadas com o medicamento para diabetes lixisenatido ou o medicamento placebo 'dummy', durante 12 meses. Os resultados do estudo demonstraram que o lixisenatido retardou significativamente a progressão dos sintomas motores em pessoas com Parkinson ao longo do ensaio, enquanto os indivíduos tratados com placebo continuaram a experimentar a progressão de seus sintomas.
O lixisenatido é um medicamento utilizado no tratamento da diabetes tipo 2 e, após a priorização do comité International Linked Clinical Trials (iLCT), a Cure Parkinson's tem vindo a investigar o lixisenatido como potencial tratamento da doença de Parkinson. Lixisenatido pertence a uma classe de drogas chamadas agonistas GLP-1R, e é muito semelhante a outra droga que Cure Parkinson's tem investigado para Parkinson chamado exenatide.
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A Cure Parkinson's está agora a trabalhar com os investigadores do ensaio nas Universidades de Toulouse e Bordéus para promover o desenvolvimento de lixisenatido para pessoas com Parkinson.
Os resultados do estudo UP-(UDCA em Parkinson)
UDCA é um medicamento que é usado no tratamento de doenças hepáticas e para quebrar pedras na vesícula. Em 2013, pesquisadores liderados pelo professor Oliver Bandmann, da Universidade de Sheffield, identificaram a UDCA em um estudo de triagem de drogas como um agente que "resgatou" modelos de Parkinson em laboratório; e em 2015, nosso comitê iLCT priorizou a UDCA para testes clínicos como um possível tratamento modificador da doença para pessoas com Parkinson. A Cure Parkinson's financiou o professor Bandmann para conduzir o UP Study (UDCA in Parkinson's) – um ensaio clínico de fase 2a que avaliou a segurança e tolerabilidade do UDCA em 30 pessoas com Parkinson durante seis meses. A droga foi encontrada para ser bem tolerada pelos participantes do ensaio clínico, bem como exibindo resultados encorajadores em avaliações exploratórias de eficácia, incluindo melhorias na função neuronal com base em imagens cerebrais, e avaliando os resultados do movimento usando dispositivos de medição vestíveis. A Cure Parkinson's está em discussões com o Professor Bandmann para determinar a melhor maneira de avançar nesta pesquisa encorajadora, e esperamos manter nossos apoiadores informados sobre novos desenvolvimentos.
As preparações de Edmund J. Safra Accelerating Clinical Trials for Parkinson's Disease (EJS ACT-PD)
Na sequência de algum financiamento inicial da Cure Parkinson's, a iniciativa Edmund J. Safra Accelerating Clinical Trials for Parkinson's Disease (EJS ACT-PD) foi estabelecida para construir uma plataforma de ensaios clínicos multibraços, multi-estágio (ou MAMS) para o teste contínuo de tratamentos potencialmente modificadores da doença para Parkinson. Este projeto revolucionário está buscando espelhar o sucesso que plataformas MAMS semelhantes tiveram na melhoria do padrão de atendimento em outras áreas médicas, como oncologia e esclerose múltipla (EM). Os ensaios MAMS tornam possível testar potenciais novos tratamentos muito mais rapidamente, testando vários medicamentos ao mesmo tempo – e comparando-os com um único grupo de controle placebo. Os medicamentos que mostram sinais de eficácia continuam no ensaio com potencialmente mais pessoas se juntando aos participantes existentes; e os ensaios decorrem consecutivamente entre as fases, de modo que o que normalmente seriam dois ensaios separados são entregues em um. Há também a flexibilidade adicional para impedir que medicamentos que não mostrem eficácia antecipada em favor de outros novos medicamentos que se juntem à plataforma que exigem testes.
O projeto EJS ACT-PD está sendo liderado pelos professores Camille Carroll, Sonia Gandhi e Tom Foltynie. Um protocolo para a plataforma MAMS para Parkinson está sendo finalizado e os três medicamentos iniciais propostos para serem testados dentro da plataforma foram priorizados pelo comitê iLCT da Cure Parkinson. Prevemos iniciar o recrutamento de pessoas com Parkinson até o final do ano.
Novos estudos pré-clínicos em andamento
Durante 2023, nosso Comitê de Pesquisa independente – um grupo de acadêmicos e pessoas vivendo com Parkinson que avaliam os pedidos de financiamento que recebemos durante o ano – recomendou uma série de estudos aos nossos curadores para financiamento. Fonte: Cureparkinsons.
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