140525 - Há uma demanda elevada e não atendida por medicamentos que abordem as causas fundamentais da doença de Parkinson e GBA.
Em vez de apenas proporcionar alívio sintomático, as terapias que visam as causas biológicas subjacentes podem potencialmente retardar a progressão da doença em certos pacientes.
Para pacientes com doença de Parkinson-GBA com atividade enzimática GCase comprometida, diversas linhas de evidência sugerem que a ativação farmacológica da enzima GCase pode proporcionar benefícios terapêuticos.
BIA 28-6156
Níveis comprometidos da atividade da GCase demonstraram aumentar o risco de Parkinson e acelerar o declínio de pacientes com Parkinson.
O BIA 28-6156 é o primeiro ativador da enzima GCase a ser testado em estudos clínicos. Ele foi desenvolvido para atingir a enzima GCase, aumentando a atividade e melhorando o metabolismo dos glicoesfingolipídeos no lisossomo. Estudos pré-clínicos demonstraram que o BIA 28-6156 atravessa facilmente a barreira hematoencefálica e acessa a enzima GCase no cérebro e no sistema nervoso central. O BIA 28-6156 está em desenvolvimento como um novo composto medicamentoso de primeira classe para o potencial tratamento de pacientes com GBA-PD.
Diversos estudos em sistemas celulares humanos e modelos animais com atividade da GCase comprometida demonstraram que a administração do BIA 28-6156 restaura o metabolismo dos glicoesfingolipídeos e a função lisossomal. O efeito da ativação da GCase mediada pelo BIA 28-6156 é mais profundo quando a atividade da enzima GCase está mais comprometida. O BIA 28-6156 normalizou os níveis de glicoesfingolipídeos em diversos sistemas modelo.
Nosso programa de desenvolvimento clínico progrediu através dos primeiros estágios de ensaios clínicos em humanos, incluindo em voluntários saudáveis e pacientes com GBA-PD. Com base nos resultados observados, a empresa está preparando o programa para um desenvolvimento clínico mais avançado. (…) Fonte: Bial.
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