Ensaio para inscrever
87 adultos, com idades entre 45 e 75 anos, com Parkinson moderado
16 de janeiro de 2025 -
Um ensaio clínico de Fase 2 do AB-1005, a terapia genética da
AskBio para a doença de Parkinson, designou aleatoriamente seus
primeiros participantes para diferentes grupos de tratamento,
anunciou a empresa.
Chamado REGENERATE-PD
(NCT06285643), espera-se que o estudo inscreva cerca de 87 adultos
com Parkinson moderado, com idades entre 45 e 75 anos, que serão
aleatoriamente designados para receber uma dose única de AB-1005 por
meio de injeção direta no cérebro ou um procedimento cirúrgico
simulado (controle). O recrutamento está em andamento em vários
locais nos EUA, com locais planejados para abrir na Alemanha, Polônia
e Reino Unido.
"A AskBio continua
a marcar marcos significativos no desenvolvimento clínico da terapia
genética experimental AB-1005, à medida que nos esforçamos para
trazer uma terapia genética segura e eficaz para pacientes com
doença de Parkinson em estágio moderado", disse Canwen Jiang,
MD, PhD, diretora de desenvolvimento e diretora médica da AskBio, em
um comunicado à imprensa. "Com os participantes do
REGENERATE-PD agora sendo randomizados, estamos entusiasmados com
nosso progresso com o AB-1005 e esperamos compartilhar mais
atualizações em um fórum científico apropriado à medida que o
programa avança no próximo ano e além."
O Parkinson é causado
pela disfunção e eventual perda de neurônios dopaminérgicos, que
são células nervosas responsáveis pela produção de dopamina, um
neurotransmissor essencial para o controle dos movimentos
voluntários. A sinalização de dopamina prejudicada acaba levando
aos sintomas motores da doença.
GDNF, abreviação de
"fator neurotrófico derivado da linhagem de células gliais",
é uma proteína de sinalização que desempenha um papel crítico no
apoio ao crescimento, sobrevivência e função dos neurônios
dopaminérgicos.
AB-1005 entregue ao
cérebro por meio de injeção neurocirúrgica guiada por ressonância
magnética
O AB-1005,
anteriormente conhecido como AAV2-GDNF, é uma terapia genética
experimental que usa o vírus adeno-associado 2 (AAV2) para entregar
o gene GDNF diretamente a ambos os lados do putâmen - uma região do
cérebro envolvida no controle motor - por meio de uma injeção
neurocirúrgica guiada por ressonância magnética.
As células cerebrais
usarão o gene entregue para produzir a proteína GDNF, que deve
aliviar os sintomas motores de Parkinson.
O tratamento demonstrou
aliviar os sintomas motores em pessoas com Parkinson moderado e
estabilizar a progressão da doença naqueles com doença leve em um
ensaio clínico de Fase 1 (NCT04167540). Também foi geralmente
seguro e bem tolerado, sem problemas sérios de segurança
relacionados à terapia genética relatados.
A empresa também
demonstrou que, após 36 meses (cerca de três anos), os pacientes
com doença moderada tiveram uma tendência de melhora ou
estabilização da função motora, conforme avaliado usando a Escala
de Avaliação da Doença de Parkinson Unificada da Sociedade de
Distúrbios do Movimento parte 3 e diários do paciente, e uma
redução em sua dose diária de levodopa, o principal tratamento
para Parkinson.
O principal objetivo do
estudo REGENERATE-PD é avaliar as mudanças nas flutuações motoras
ao longo de 18 meses, com base nos diários dos pacientes sobre seus
sintomas motores.
"Há uma
necessidade significativa de terapias neurorestauradoras no Parkinson
e ver o avanço de uma importante terapia genética investigativa em
um ensaio clínico de Fase II dá esperança aos pacientes e à
comunidade médica", disse Rajesh Pahwa, MD, diretor do Centro
de Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento da Universidade do
Kansas, e investigador principal do REGENERATE-PD.
A segurança e a
eficácia da terapia também estão sendo testadas para atrofia de
múltiplos sistemas, uma forma de parkinsonismo atípico, em um
estudo de Fase 1 (NCT04680065), que atualmente está recrutando
pacientes nos EUA. Fonte: Parkinsons News Today.
