Primeiro grupo de teste recebe formulação comercial de terapia para Parkinson

Pequeno estudo nos EUA testa a terapia celular personalizada ANPD001 da Aspen

29 de setembro de 2025 - Em um marco nos testes, os participantes do terceiro grupo de pacientes do estudo ASPIRO Fase 1/2a (NCT06344026) estão agora recebendo a formulação comercial de ANPD001, a terapia celular candidata da Aspen Neuroscience para a doença de Parkinson.

Embora os participantes dos grupos anteriores também tenham recebido ANPD001, o terceiro grupo é o único até o momento a receber a formulação que a Aspen espera comercializar caso o tratamento seja aprovado. A empresa afirmou que esta formulação foi criada com a fabricação escalável e confiável em mente.

“Esta formulação comercial foi projetada não apenas para o sucesso clínico, mas para um impacto no mundo real”, disse Lisa Johnson-Pratt, MD, vice-presidente executiva e líder do programa terapêutico da Aspen, em um comunicado à imprensa da empresa anunciando a dosagem dos pacientes neste grupo, denominado Coorte 3.

Em estudos pré-clínicos, esta formulação demonstrou ser comparável à utilizada em partes anteriores do ensaio, que se mostrou segura e bem tolerada até o momento, de acordo com o desenvolvedor.

“Nossa visão é fornecer uma solução pronta para uso comercial, posicionada para redefinir o tratamento de doenças neurodegenerativas”, acrescentou Johnson-Pratt.

O Parkinson é causado pela morte de células nervosas que produzem a molécula sinalizadora dopamina. Essas células, chamadas neurônios dopaminérgicos, são essenciais para muitas funções cerebrais, incluindo o controle do movimento voluntário e a regulação das respostas emocionais. Sua perda progressiva leva aos sintomas motores e não motores do Parkinson.

Formulação de terapia celular para Parkinson projetada com foco na fabricação

O ANPD001 visa substituir neurônios dopaminérgicos perdidos por novos. O tratamento utiliza uma abordagem autóloga, ou seja, as células do próprio indivíduo são a base do tratamento. Essa personalização significa que as pessoas que recebem o ANPD001 não precisam tomar imunossupressores para evitar que o sistema imunológico rejeite a terapia. Espera-se que essa abordagem reduza infecções e outros efeitos colaterais do tratamento entre os pacientes.

Para fabricar o ANPD001, a Aspen utiliza um processo patenteado para converter amostras de células da pele em células-tronco pluripotentes induzidas, ou iPSCs. Sob as condições adequadas, as iPSCs podem amadurecer em vários tipos de células. Para o ANPD001, a Aspen desenvolve iPSCs em células precursoras de neurônios dopaminérgicos (DANPCs).

Os cirurgiões podem então injetar as DANPCs no cérebro usando um dispositivo de precisão. Este dispositivo, que utiliza um sistema de orientação por ressonância magnética para garantir uma aplicação precisa, também é patenteado pela Aspen. O alvo da injeção é uma região do cérebro onde as células podem potencialmente se desenvolver em neurônios dopaminérgicos funcionais.

De acordo com Johnson-Pratt, essas tecnologias permitem “dosagem precisa sem imunossupressão, garantindo qualidade celular escalável e consistente e simplificando os fluxos de trabalho cirúrgicos”. Espera-se que essas técnicas reduzam “o tempo e a carga dos laboratórios de processamento de células hospitalares, o que é essencial para a viabilidade comercial”. Fonte: parkinsonsnewstoday.

Precisamos desafiar os modelos atuais da doença de Parkinson.

Avanços ocorrerão quando repensarmos o modelo completamente.

24 de setembro de 2025 - Muitas civilizações antigas acreditavam que a Terra era plana. Essa visão de mundo estava atrelada à imagem simples e familiar de um plano plano com bordas das quais você poderia cair.

É claro que a Terra nunca foi plana, mas milhares de anos atrás, pode ter parecido assim. Essa era a armadilha.

Hoje, quando olho para a pesquisa sobre Parkinson e o ecossistema médico em torno dela, não posso deixar de sentir que estamos cometendo o mesmo erro. Estamos nos apegando a um modelo de mundo ultrapassado — não porque seja preciso, mas porque é familiar, institucionalmente aceito e mais fácil de mensurar.

Na minha busca por terapias, a necessidade é a mãe da invenção
O mapa plano do Parkinson
Observe a maioria das pesquisas sobre Parkinson nas últimas duas décadas e você verá um foco obsessivo na descoberta de medicamentos com mecanismo de ação, alvos genéticos, interações com receptores, aglomerados de alfa-sinucleína e intrincadas vias moleculares.

Isso é importante, sim — mas também incompleto. É como estudar o vento analisando folhas individuais de grama. Você pode entender como a grama se move, mas não perceber o vento.

Esse hiperfoco nos aprisionou em uma mentalidade excessivamente reducionista: uma doença, um medicamento, um mecanismo. Enquanto isso, o Parkinson continua a se comportar mais como um transtorno sistêmico de interrupção de padrões — que afeta o movimento, a cognição, o humor, o sono, a função intestinal, o processamento sensorial e muito mais.

Não é um único ponto em um mapa. É o próprio mapa que está distorcido.

Avanços vêm de mudanças de perspectiva
A história nos diz que avanços acontecem quando desafiamos o modelo, não apenas o ajustamos.

Copérnico revolucionou a astronomia ao colocar o Sol no centro do universo, não a Terra.

Darwin revolucionou a biologia ao redefinir a mudança como evolução gradual, não como um design estático.

Einstein revolucionou a física ao mostrar que o espaço e o tempo se curvam.

Semmelweis salvou vidas ao levantar a hipótese de que contaminantes nas mãos de estudantes de medicina (e não o ar poluído) causavam infecção.

Nenhum desses foram apenas ajustes técnicos. Foram atualizações conceituais.

No caso do Parkinson, ainda estamos esperando por esse tipo de avanço — uma reformulação que nos mostre que temos olhado para a doença de lado, ou de cabeça para baixo.

E acho que já passamos da hora.

O que estamos perdendo?
Deixe-me fazer uma pergunta perigosa: e se o modelo estiver errado?

E se o Parkinson não for primariamente uma doença da dopamina, mas um distúrbio de integração sensorial que começa décadas antes do aparecimento dos sintomas motores?

E se o problema não for a morte de neurônios, mas sim o funcionamento incorreto das redes — como se o tempo e os ciclos de feedback do cérebro começassem a se dessincronizar como uma banda de jazz perdendo o ritmo?

E se parássemos de olhar para o Parkinson através de um microscópio e começássemos a olhar através de uma lente sistêmica, onde percepção, movimento, emoção e atenção são todos parte do mesmo padrão dinâmico?

E se já tivermos a maioria dos ingredientes básicos para uma inovação — sensores vestíveis, feedback tátil, tecnologia visual imersiva, plataformas de engajamento do paciente — mas não os estivermos combinando porque ainda estamos presos à ideia de que o mundo é plano?

Além da molécula: O ciclo de feedback humano
Não estou dizendo que devemos abandonar a pesquisa e o desenvolvimento farmacêutico. Precisamos de medicamentos. Mas também precisamos expandir nosso modelo de ação — de moléculas para mecanismos, sim, mas também para dinâmicas, comportamentos e experiências sensoriais.

Terapia não precisa significar comprimidos.

E se criássemos sistemas de estimulação adaptativa que retreinassem o sistema nervoso usando luz, som, toque, ritmo e feedback? E se pudéssemos levar o cérebro a novos padrões da mesma forma que reabilitamos um músculo ou recalibramos um termostato?

Isso não é ficção científica. Já está acontecendo em áreas adjacentes: neurofeedback, reabilitação em realidade virtual, intervenções de processamento sensorial para autismo, estimulação coordenada de redefinição para zumbido.

Mas o Parkinson ainda está preso aos modelos antigos: medicamento ou nada, gerenciamento de sintomas em vez de treinamento de sistemas, dados de clínicas em vez de vidas reais.

Não precisamos apenas de uma nova terapia. Precisamos de uma nova visão de mundo.

Virando o telescópio
Aqui está a ironia: muitos dos maiores erros da história não foram devido à falta de inteligência, mas sim à falta de imaginação. Todos tinham acesso às mesmas evidências, mas nem todos sabiam como enxergá-las.

Precisamos virar o telescópio, olhando não apenas mais profundamente para o cérebro, mas de forma mais ampla, através da experiência.

Isso significa capacitar os pacientes a cocriar e cotestar novas ferramentas. Significa tratar a percepção, o ritmo, a coordenação e o feedback como cidadãos de primeira classe em nossos modelos de doença. Significa construir terapias dinâmicas, não prescrições estáticas.

Acima de tudo, significa ver o Parkinson não como um problema linear com uma cura linear, mas como um desafio multidimensional que requer uma abordagem multissectorial. Fonte: parkinsonsnewstoday.

É o que espero, pois estão muito lentos os avanços...

Eficácia a longo prazo do DBS personalizado e adaptável para a doença de Parkinson

25 de setembro de 2025 - A estimulação cerebral profunda personalizada e adaptativa (aDBS) é segura e eficaz para controlar os sintomas motores ao longo de 10 meses em adultos com doença de Parkinson (DP), mostrou uma nova pesquisa.

O estudo ADAPT-PD usou o sistema BrainSense aDBS da Medtronic, que ajusta automaticamente a amplitude de estimulação em resposta a mudanças na atividade cerebral relevante em pacientes com DP.

Conforme relatado anteriormente pelo Medscape Medical News, o FDA aprovou o sistema em fevereiro passado, tornando-o o primeiro dispositivo desse tipo autorizado para uso clínico na DP.

A aprovação foi baseada em um pequeno estudo piloto, que sugeriu que o aDBS poderia melhorar o controle dos sintomas motores da DP em comparação com o DBS contínuo padrão.

Liderado por Helen Bronte-Stewart, MD, MSE, diretora do Centro de Distúrbios do Movimento da Universidade de Stanford em Palo Alto, Califórnia, o estudo ADAPT-PD avaliou a segurança e a eficácia do aDBS de longo prazo administrado em casa.

Os resultados foram publicados online em 22 de setembro no JAMA Neurology.

Pontualidade aprimorada

O estudo internacional, não randomizado e aberto incluiu pacientes com DP moderada a avançada previamente implantados com eletrodos DBS bilaterais e que estavam estáveis em DBS contínuo e medicação no início do estudo.

Dos 52 pacientes submetidos a uma fase de configuração e ajuste de 1 a 2 meses, sete foram excluídos, deixando 45 que entraram na fase de avaliação cruzada de aDBS: 30 dias em limiar único (ST-aDBS) e 30 dias em limiar duplo (DT-aDBS). Quinze pacientes toleraram apenas um modo e foram avaliados apenas nesse modo (10 receberam DT-aDBS e cinco receberam ST-aDBS).

Após o período de avaliação cruzada, os pacientes puderam escolher se desejam continuar com aDBS ou retornar ao DBS contínuo padrão durante o período de acompanhamento de 10 meses.

O desfecho primário pré-especificado foi atingido, pois 95% dos pacientes que receberam DT-aDBS e 87% daqueles que receberam ST-aDBS tiveram pontualidade sem discinesia problemática comparável à DBS contínua.

O desfecho primário para a análise post hoc também foi atingido, pois 91% dos pacientes que receberam DT-aDBS e 79% que receberam ST-aDBS tiveram pontualidade sem discinesia problemática a par com DBS contínuo.

Análises exploratórias sugeriram que o DT-aDBS melhorou o tempo sem discinesias problemáticas em 1,3 horas por dia e reduziu o tempo de desligamento em 1,6 horas por dia em comparação com o DBS contínuo padrão.

Todos, exceto um paciente (44/45), optaram por continuar recebendo aDBS durante o período de acompanhamento de 10 meses, citando melhor controle motor (63%), menos flutuações de sintomas (66%) ou efeitos colaterais reduzidos (45%). Quarenta dos 44 pacientes optaram por continuar recebendo aDBS na fase de acesso estendido (mais de 1 ano de aDBS).

Um endpoint secundário focado na eficiência energética também favoreceu o aDBS.

A energia elétrica total fornecida foi reduzida em 15% com ST-aDBS em comparação com DBS contínuo, e não diferiu de DT-aDBS. Com o tempo, isso pode se traduzir em maior duração da bateria para dispositivos implantáveis, observaram os pesquisadores.

Os resultados de segurança foram tranquilizadores. Os eventos adversos relacionados à estimulação foram limitados principalmente ao agravamento transitório dos sintomas de DP durante a fase de configuração, como seria esperado ao otimizar as configurações de DBS. Quase todos foram resolvidos com a reprogramação e nenhuma complicação séria relacionada ao dispositivo foi relatada.

"Fornecer neuroestimulação adaptativa cronicamente, em resposta a um fisiomarcador neural personalizado, é técnica e clinicamente possível, estabelecendo as bases para a aplicação clínica mais ampla do aDBS", escreveram os autores.

"A estimulação cerebral profunda adaptativa ajudará a revolucionar a abordagem do tratamento terapêutico para pacientes com doença de Parkinson", disse Bronte-Stewart em um comunicado à imprensa da Medtronic anunciando a aprovação do dispositivo no início deste ano.

"O atendimento personalizado transformador que podemos alcançar por meio do ajuste automático beneficia muito os pacientes que recebem terapia que se adapta às suas necessidades em evolução", acrescentou Bronte-Stewart. Fonte: Medscape.

Doença de Parkinson na vanguarda da Bayer aposta em terapias celulares e genéticas

25 de setembro de 2025 - FRANKFURT (Reuters) - A Bayer (BAYGn.DE), abre uma nova guia terapias celulares e genéticas pioneiras para a doença de Parkinson estão na vanguarda de um teste emocionante, mas arriscado, das credenciais de desenvolvimento do CEO Bill Anderson, já que as expirações de patentes de medicamentos de grande sucesso ameaçam os projetos de crescimento de longo prazo do grupo.

Rivais em tecnologias de terapia celular e genética já estão gerando receita com o tratamento de câncer ou doenças hereditárias raras, mas a Bayer está entrando em um novo território por meio do bemdaneprocel, da subsidiária BlueRock, um tratamento experimental para a doença de Parkinson projetado para substituir as células cerebrais produtoras de dopamina mortas pela doença.

Acompanhe os últimos avanços médicos e tendências de saúde com o boletim informativo Reuters Health Rounds.

A BlueRock atingiu um marco na segunda-feira, tornando-se a primeira a levar uma terapia celular contra o Parkinson para a terceira fase de testes, mas o caminho para a aprovação regulatória é longo e o resultado incerto. O chefe da divisão farmacêutica, Stefan Oelrich, espera resultados em 2028 ou 2029.

DESAFIOS DE PIPELINE PARA O CEO

Antiga Roche (ROG. S), abre uma nova guia O executivo Anderson, por sua vez, está sob crescente escrutínio sobre o pipeline de produtos farmacêuticos da Bayer após o impacto na receita que sofreu com a expiração das patentes de seu anticoagulante Xarelto e do medicamento para os olhos Eylea.

Isso deixa as terapias celulares e genéticas respondendo por cerca de 20% de um pipeline farmacêutico que Anderson identificou como um dos maiores desafios enfrentados pelo conglomerado alemão quando assumiu o comando em junho de 2023.

"A experiência de Anderson é no ramo farmacêutico. Depois de mais de dois anos, já é hora de ele começar a entregar em seu domínio mais forte", disse Ingo Speich, da empresa de fundos mútuos Deka Investment.

"A Bayer precisa urgentemente de sucesso no setor farmacêutico para superar as decepções do passado e reconstruir a confiança no mercado de capitais."

Markus Manns, da Union Investment, também enfatizou o elemento de risco.

"As terapias celulares e genéticas da Bayer atualmente não desempenham um papel na avaliação do grupo devido ao alto risco de desenvolvimento", disse ele, citando a complexidade do transplante de células para o cérebro e a imunossupressão que os pacientes exigirão.

A linha de desenvolvimento sofreu um grande golpe em 2023, quando um anticoagulante outrora promissor fracassou em um teste, embora o medicamento contra o câncer Nubeqa e o medicamento para doenças renais Kerendia estejam compensando as vendas perdidas do Xarelto.

AÇÕES CAEM 70% DESDE ACORDO COM A MONSANTO

Os problemas da Bayer são mais profundos, no entanto, com suas ações caindo mais de 70% desde a aquisição da Monsanto em 2018.

O litígio nos EUA sobre alegações controversas de que seu herbicida glifosato causa câncer custou bilhões de dólares, com bilhões a mais em jogo à medida que novos acordos se aproximam. Enquanto isso, o pesado fardo da dívida do grupo o levou a considerar um aumento de capital no médio prazo.

Muito depende das terapias celulares e genéticas, portanto. Apesar de o bemdaneprocel estar a anos do lançamento no mercado, a Bayer está trabalhando em uma rede de fabricação de produtos de terapia celular e genética, incluindo uma instalação de US$ 250 milhões na Califórnia.

"A fabricação de produtos de terapia celular e genética não é apenas uma ciência, é um tipo muito especial de especialização", diz Oelrich, da Bayer. "É por isso que usamos o termo 'o processo é o produto' em terapias celulares e genéticas."

Embora ainda não haja consenso dos analistas sobre o potencial de vendas futuras e a Bayer não tenha emitido estimativas sobre vendas ou custos, as recompensas podem ser consideráveis.

"Acreditamos que nossos tratamentos podem interromper a progressão da doença e possivelmente revertê-la", disse Christian Rommel, chefe de pesquisa e desenvolvimento farmacêutico da Bayer.

A doença de Parkinson e seus danos cerebrais progressivos afetam mais de 10 milhões de pessoas em todo o mundo, com o número projetado para mais que dobrar até 2050. Os sintomas incluem perda de controle muscular, tremores e demência em alguns pacientes.

Christie Wong, especialista em neurologia da empresa de pesquisa de mercado GlobalData, disse que o tratamento das causas, e não dos sintomas da doença, estaria em alta demanda.

"A necessidade de terapias modificadoras da doença é uma das maiores necessidades não atendidas nesta área", disse ela.

AMPLO CAMPO DE PROJETOS RIVAIS

A busca por tratamentos de Parkinson sofreu muitos contratempos ao longo dos anos, mas tem havido uma espécie de renascimento ultimamente.

Pesquisadores de mercado da GlobalData disseram à Reuters que o BlueRock da Bayer é o mais avançado em uma corrida de 17 projetos que testam terapias celulares contra o Parkinson.

Eles também estimam que o mercado geral de terapia de Parkinson atingirá US$ 7 bilhões nos sete maiores mercados do mundo até 2033, quase dobrando em relação a 2023, com o lançamento de novas terapias e o crescente número de pacientes.

Os rivais da Bayer no campo incluem o japonês Sumitomo Pharma, abre uma nova guia(4506.T), abre uma nova guia em parceria com o Hospital Universitário de Kyoto, um colaboração, abre uma nova guia entre a Universidade de Lund e a Universidade de Cambridge, bem como a empresa de biotecnologia dos EUA Neurociência de Aspen, abre uma nova guia.

Entre os outros projetos de terapia celular e genética da Bayer, sua operação AskBio está em testes separados de Fase II de novas terapias genéticas para a doença de Parkinson e insuficiência cardíaca.

Espera-se que o setor mais amplo de terapia celular e genética suba de US$ 8,3 bilhões em 2024 para US$ 71,7 bilhões em 2030, diz a GlobalData. Fonte: reuters.

Primeiros participantes europeus randomizados no ensaio clínico de fase 2 da AskBio com AB-1005 para a doença de Parkinson

September 22, 2025 - AB-1005, uma terapia genética experimental com fator neurotrófico derivado de linhagem de células gliais (GDNF), está sendo avaliado para o tratamento da doença de Parkinson em estágio moderado no ensaio clínico REGENERATE-PD. Centros na Polônia e no Reino Unido começaram a randomizar os participantes, com centros na Alemanha realizando a triagem ativamente e em breve acompanhando o estudo.

A AskBio iniciou o recrutamento nos Estados Unidos em 2024, com inscrições em andamento.

Research Triangle Park, Carolina do Norte – 22 de setembro de 2025 – A AskBio Inc. (AskBio), uma empresa de terapia genética de propriedade integral e operada de forma independente como subsidiária da Bayer AG, anunciou hoje que os primeiros participantes europeus foram randomizados no REGENERATE-PD, um ensaio clínico de fase 2 em participantes com doença de Parkinson (DP) em estágio moderado.

“Acredito que a randomização dos primeiros participantes europeus no REGENERATE-PD, que torna este o primeiro programa de terapia genética neurocirúrgica para Parkinson a randomizar com sucesso pacientes dos Estados Unidos e da Europa para um único ensaio clínico de Fase 2, é uma notícia positiva para as pessoas que vivem com a doença de Parkinson e para os médicos que as tratam”, disse Alan Whone, MD, PhD, Líder e Pesquisador Principal do REGENERATE-PD Europa. “Há uma necessidade significativa de terapias neurorestauradoras para Parkinson, e ver o avanço de uma importante terapia genética experimental em um ensaio clínico de Fase 2 dará esperança aos pacientes e à comunidade médica.”

A DP é uma doença neurodegenerativa progressiva que afeta 1,2 milhão de pessoas na Europa, e espera-se que esse número dobre até 2030.1 Considerando a necessidade médica mundial não atendida, o objetivo do REGENERATE-PD, um ensaio clínico randomizado, duplo-cego e controlado cirurgicamente, é avaliar a segurança e a eficácia da terapia gênica experimental AB-1005, administrada no putâmen cerebral de participantes adultos com idades entre 45 e 75 anos com DP em estágio moderado.2 Estima-se que o REGENERATE-PD envolva aproximadamente 87 participantes em centros clínicos na Alemanha, Polônia, Reino Unido e Estados Unidos.2

“O anúncio de hoje representa um marco importante no desenvolvimento clínico da nossa terapia gênica experimental AB-1005, à medida que continuamos a trabalhar arduamente para oferecer uma opção de tratamento segura e eficaz que pode ser neurorestauradora para determinadas populações e beneficiar pessoas que vivem com a doença de Parkinson em estágio moderado”, disse Canwen Jiang, MD, PhD, Diretor de Desenvolvimento e Diretor Médico da AskBio. “Estamos animados com o início do programa REGENERATE-PD na Europa e ansiosos para compartilhar mais atualizações clínicas à medida que o programa avança no próximo ano.”

No início deste ano, o AB-1005 recebeu a designação de Terapia Avançada em Medicina Regenerativa (RMAT) da Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA).3 RMAT é uma designação concedida pela FDA a terapias regenerativas, incluindo terapias genéticas, desenvolvidas para tratar, modificar, reverter ou curar doenças ou condições graves ou potencialmente fatais.4 O AB-1005 atendeu aos requisitos da RMAT como uma terapia genética destinada a retardar a progressão da doença e melhorar os resultados motores em pacientes com DP. O RMAT oferece aos beneficiários acesso aprimorado à FDA, o que pode incluir orientação intensiva sobre o desenvolvimento eficiente de medicamentos, revisão contínua do Pedido de Licença Biológica (BLA) e outras ações para agilizar a revisão.4

A AskBio também está explorando o AB-1005 além da DP, em participantes nos Estados Unidos com o subtipo parkinsoniano de atrofia multissistêmica (AMS-P) em um ensaio clínico de Fase 1 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminares para essa condição de rápida progressão.5

O AB-1005 é uma terapia genética experimental que não foi aprovada por nenhuma autoridade regulatória, e sua eficácia e segurança não foram estabelecidas ou totalmente avaliadas.

Sobre a doença de Parkinson

A doença de Parkinson (DP) é uma doença neurodegenerativa progressiva.6 Ela tem um impacto significativo na vida diária de uma pessoa.6 Na DP, a morte das células nervosas produtoras de dopamina no cérebro leva à perda contínua da função motora.7 Os sintomas incluem tremores, rigidez muscular e lentidão de movimento.8 Além disso, pessoas com DP apresentam sintomas não motores, incluindo fadiga e falta de energia, problemas cognitivos e depressão.8 Os sintomas geralmente se intensificam com o tempo e tornam as tarefas diárias desafiadoras.8 A prevalência da DP dobrou nos últimos 25 anos.6 Atualmente, estima-se que mais de 10 milhões de pessoas em todo o mundo vivam com DP.9 Isso a torna a segunda doença neurodegenerativa mais prevalente no mundo.10 É também o distúrbio do movimento mais frequente.6,11 Atualmente, não há cura, e as opções de tratamento atuais são inadequadas e carecem do manejo holístico dos sintomas, portanto, há uma necessidade urgente de novas terapias.12

Sobre o ensaio clínico AB-1005 Fase 1b

No ensaio clínico multicêntrico, aberto, não controlado, de fase 1b do AB-1005, os participantes receberam AB-1005 no putâmen por meio de administração bilateral única por convecção.13 Os participantes foram inscritos em duas coortes, leve (6 participantes) e moderada (5 participantes), com base na duração e no estágio da doença de Parkinson (DP).13 O objetivo desta investigação foi avaliar a segurança e o potencial efeito clínico do AB-1005 administrado no putâmen em participantes com DP em estágio leve ou moderado.13 Os resultados avaliados em 36 meses foram a incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (EAETs) conforme relatados pelos participantes ou avaliados clinicamente por exames físicos e neurológicos, sintomas motores conforme relatados pela Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) e autoavaliações do Diário Motor da DP, sintomas não motores da DP e integridade da rede dopaminérgica cerebral conforme medida pelo DaTSCAN.13 Esses As avaliações continuarão por até cinco anos. Para mais informações, visite clinicaltrials.gov (NCT04167540 ou askbio.com).

Sobre o REGENERATE-PD

O REGENERATE-PD é um estudo de Fase 2, randomizado, duplo-cego e controlado por cirurgia, que avalia a eficácia e a segurança do AB-1005 intraputaminal no tratamento de adultos (45 a 75 anos) com doença de Parkinson em estágio moderado.² O estudo incluirá cerca de 87 participantes, com centros de estudo localizados na Alemanha, Polônia, Reino Unido e Estados Unidos.² Para mais informações sobre o estudo clínico REGENERATE-PD, visite clinicaltrials.gov (NCT06285643) ou askbio.com.

Sobre o AB-1005

O AB-1005 é uma terapia genética experimental baseada no sorotipo 2 do vetor viral adeno-associado (AAV2), contendo o transgene fator neurotrófico derivado da linhagem de células gliais humanas (GDNF), que permite a expressão estável e contínua do GDNF em regiões localizadas do cérebro após injeção neurocirúrgica direta com administração por convecção monitorada por ressonância magnética.14,15 Em estudos não clínicos, o GDNF demonstrou promover a sobrevivência e a diferenciação morfológica de neurônios dopaminérgicos.15,16 O GDNF recombinante tem sido avaliado há muito tempo como um tratamento potencial para doenças como a doença de Parkinson (DP), marcada pela degeneração progressiva dos neurônios dopaminérgicos do mesencéfalo.17 Por meio da combinação de uma terapia genética experimental e uma abordagem inovadora de administração neurocirúrgica, podemos agora testar a hipótese do GDNF na DP, levando esse fator neurotrófico a esses neurônios nigroestriatais em degeneração de uma forma potencialmente mais relevante clinicamente.17

Sobre a AskBio

A AskBio Inc., uma subsidiária integral e operada de forma independente pela Bayer AG, é uma empresa de terapia genética totalmente integrada, dedicada a conduzir a terapia genética para uma nova era, na qual ela pode transformar a vida de uma gama maior de pessoas que vivem com doenças raras e mais comuns. A empresa mantém um portfólio de programas clínicos para uma gama de indicações de doenças relacionadas a um único gene ou a múltiplos fatores, abrangendo condições cardiovasculares, do sistema nervoso central e neuromusculares, com um pipeline em estágio clínico que inclui terapias experimentais para insuficiência cardíaca congestiva, distrofia muscular das cinturas, atrofia multissistêmica, doença de Parkinson e doença de Pompe. A plataforma completa de terapia genética da AskBio inclui nossa tecnologia Pro10™, que torna as terapias genéticas mais acessíveis, tornando a pesquisa e a fabricação de nível comercial mais acessíveis. Com sede global no Research Triangle Park, Carolina do Norte, a empresa gerou centenas de capsídeos e promotores proprietários, vários dos quais entraram em testes pré-clínicos e clínicos. Pioneira na inovação na área de terapia genética, com mais de 900 funcionários em cinco países, a empresa detém mais de 600 patentes e pedidos de patentes em áreas como produção de AAV e capsídeos quiméricos. Saiba mais em http://www.askbio.com/ ou siga-nos no LinkedIn.

Sobre a Bayer

A Bayer é uma empresa global com competências essenciais nas áreas de ciências da vida, como saúde e nutrição. Em linha com sua missão, "Saúde para todos, Fome para ninguém", os produtos e serviços da empresa são projetados para ajudar as pessoas e o planeta a prosperar, apoiando os esforços para superar os principais desafios apresentados por uma população global crescente e envelhecida. A Bayer está comprometida em impulsionar o desenvolvimento sustentável e gerar um impacto positivo com seus negócios. Ao mesmo tempo, o Grupo visa aumentar seu poder de lucro e criar valor por meio da inovação e do crescimento. A marca Bayer representa confiança, confiabilidade e qualidade em todo o mundo. No ano fiscal de 2024, o Grupo empregava cerca de 93.000 pessoas e teve vendas de 46,6 bilhões de euros. As despesas com P&D totalizaram 6,2 bilhões de euros. Para mais informações, acesse http://www.bayer.com.

Declarações Prospectivas da AskBio

Este comunicado à imprensa contém "declarações prospectivas". Quaisquer declarações contidas neste comunicado à imprensa que não sejam declarações de impacto histórico. Fonte: askbio.

Camptocormia na doença de Parkinson: estado da arte e direções futuras

2025 Sep 21 - Resumo

A camptocormia é uma deformidade postural axial frequente na doença de Parkinson (DP), prevalente em até 18% da população com DP. Pacientes com DP camptocormia apresentam menor qualidade de vida e maiores riscos de quedas, dor lombar e espondilartrose. A camptocormia é provavelmente induzida por alterações cerebrais causadas pela DP. Apesar das alterações miopáticas nos músculos da coluna vertebral de pacientes com DP camptocormia e da semelhança clínica da camptocormia com posturas distônicas, sua fisiopatologia parece ser diferente da miopatia e da distonia. A patogênese exata, no entanto, não é clara. Não há consenso para o tratamento da camptocormia relacionada à DP, embora algumas abordagens não farmacológicas (por exemplo, peso da mochila, extensores das costas e fisioterapia), farmacológicas (por exemplo, levodopa, istradefilina e toxina botulínica) e cirúrgicas (correções cirúrgicas e estimulação cerebral profunda) tenham sido elaboradas com efeitos variáveis. Ainda há muitas lacunas nos dados sobre preditores clínicos, fisiopatologia, tratamento e prevenção da camptocormia. Estudos multicêntricos (particularmente sobre terapia não farmacológica, estratégias de prevenção e fatores de favorecimento) são necessários. Identificamos um número inesperadamente limitado de publicações sobre camptocormia na DP. Em agosto de 2025, a estratégia de busca com termos MeSH relacionados à camptocormia no PubMed retornou apenas 220 resultados. Após a triagem, apenas 138 dos títulos e resumos eram relevantes para os tópicos. De todas essas publicações, apenas 27 (19,6%) eram revisões, e mais da metade delas (15 revisões) se concentrou em algumas características da camptocormia (por exemplo, tratamento cirúrgico, estimulação cerebral profunda e prevalência ou etiologia), mas não elucidou todos os seus aspectos complexos. A presente revisão narrativa tem como objetivo descrever diferentes aspectos da camptocormia, desde sua prevalência até a fisiopatologia e as possibilidades de tratamento, e fornecer uma visão abrangente desse transtorno. Fonte: pubmed.

Nova esperança para o Parkinson: andar de bicicleta ajuda a “reconectar” o cérebro

Os efeitos de longo prazo do exercício mostram que paciência e consistência são a chave contra o Parkinson

17/09/2025 - Conforme dados da Fundação Parkinson, aproximadamente 10 milhões de indivíduos ao redor do globo convivem com a doença de Parkinson, um distúrbio neurológico que compromete as funções motoras. A condição exerce um efeito detrimental sobre o sistema nervoso central, que compreende o cérebro.

“O cérebro é um sistema dinâmico em perpétua transformação, e o Parkinson perturba essa rede de modos intricados e mutáveis”, detalhou ao Medical News Today o Dr. Aasef Shaikh, MD, PhD, professor e vice-presidente de pesquisa, diretor do Centro de Pesquisa e Educação do Instituto Neurológico do University Hospitals Cleveland Medical Center, Departamento de Neurologia do UH Cleveland Medical Center.

Mesmo na vigência de saúde, o cérebro sofre alterações naturais com o avançar da idade. Quando uma patologia degenerativa como o Parkinson se instala, ela introduz camadas adicionais de complexidade e disfunções não lineares ao funcionamento cerebral.

A descoberta de uma nova pesquisa

Shaikh é o investigador principal de um novo trabalho, divulgado na revista Clinical Neurophysiology, que identificou que a prática de ciclismo auxilia na reconexão de circuitos neurais lesados pela doença de Parkinson.

Para esta investigação, os cientistas recrutaram nove adultos com doença de Parkinson para completarem 12 sessões de ciclismo ao longo de um mês. Todos os voluntários já possuíam dispositivos de estimulação cerebral profunda (DBS) implantados previamente ao início do estudo.

“Esta análise… empregou a DBS por sua capacidade ímpar de registrar a atividade neural em áreas cerebrais adjacentes ao eletrodo de estimulação”, explicou Shaikh. “Com esta ferramenta, a equipe examinou como a atividade física modula e possivelmente remodela a função cerebral.”

Os pesquisadores implementaram um programa de ciclismo adaptativo no qual, progressivamente, a bicicleta “aprendia” o padrão de pedalada de cada participante.

Por exemplo, enquanto um monitor exibia a intensidade do exercício, a bicicleta ajustava a resistência automaticamente com base no esforço despenderido pelo ciclista.

Resultados Mensuráveis Após o Período de Intervenção

Ao término da pesquisa, Shaikh e seu grupo descobriram que, após as 12 sessões, os participantes exibiram alterações mensuráveis nos sinais cerebrais associados tanto ao controle motor quanto à execução do movimento.

A profundidade da influência do exercício

O MNT dialogou com Daniel H. Daneshvar, MD, PhD, chefe de Reabilitação de Lesões Cerebrais no Mass General Brigham e professor associado da Harvard Medical School, sobre a pesquisa.

Daneshvar observou que este foi um estudo encorajador e inventivo, que aborda uma questão fundamental: em que medida o exercício provoca transformações genuínas no cérebro de portadores de Parkinson?

O MNT também conversou com Samer Tabbal, MD, neurologista e diretor do programa de distúrbios do movimento no Baptist Health Miami Neuroscience Institute, parte do Baptist Health South Florida, sobre os achados.

“O benefício motor do exercício em pacientes com Parkinson já foi comprovado em diversos estudos prévios”, observou Tabbal. “Este trabalho é uma valiosa iniciativa para elucidar os mecanismos por trás desses ganhos motores, ao evidenciar como a atividade altera o comportamento celular mesmo em um cérebro afetado. A aptidão para modificar o comportamento dos neurônios, incluindo a criação de novas ligações, é denominada neuroplasticidade.”

“Um aspecto notável é a observação de que o ciclismo dinâmico não produziu efeitos imediatos significativos nas métricas avaliadas, mas exibiu impactos evidentes em longo prazo”, ele prosseguiu.

“Isso pode indicar que o proveito do exercício é uma meta de longo curso e que os pacientes devem se engajar com essa perspetiva, sem aguardar por melhorias instantâneas. É análogo à forma como um relacionamento social duradouro edifica uma amizade robusta e saudável.”

Tabbal afirmou que o conhecimento é poder, definido como a potencialidade de mudança, e quanto mais compreendermos como o exercício aprimora a função cerebral, mais eficientemente poderemos empregá-lo para amenizar os sintomas dos pacientes.

“Em última instância, se desvendarmos os mecanismos de melhoria da função cerebral via exercício, poderemos descobrir outros métodos para obter o mesmo benefício, ou até maior, através de fármacos, estimulação elétrica, estimulação magnética, musicoterapia ou fototerapia”, ele concluiu. Fonte: nsctotal.

Pesquisadores da Unesp estudam tratamento que usa corrente elétrica de baixa intensidade em pacientes com Parkinson

Estudo realizado na Unesp de Presidente Prudente (SP) busca por voluntários na região e já apoiou 22 pessoas, entre 56 e 87 anos, até o momento.

15/09/2025 - Pesquisadores estudam tratamento eficaz para pacientes com Parkinson

Um grupo de pesquisadores da Universidade Estadual Paulista (Unesp) de Presidente Prudente (SP) estuda como aprimorar o equilíbrio e a locomoção de pacientes com Parkison. A primeira parte da pesquisa apoiou 22 pessoas, entre 56 e 87 anos.

Financiado por bolsa Fapesp, considerada uma das principais agências de fomento à pesquisa científica e tecnológica do país, os pesquisadores Beatriz Legutke, Murilo Torres e Thiago Sirico tem a orientação do doutor em Ciências do Movimento, Victor Beretta.

Juntos, eles buscam melhorar ou identificar os efeitos na possível melhora na locomoção e no equilíbrio, visando a qualidade de vida dos pacientes com doença de Parkinson, uma condição neurodegenerativa progressiva que afeta, principalmente, o movimento.

Melhora no tratamento da doença

“Por conta das alterações que ocorrem na doença, incluindo as alterações na locomoção e o aumento da instabilidade postural, é muito comum ter ocorrência de quedas em pessoas com doença de Parkinson. Isso eleva o risco de ter fraturas, lesões e em alguns casos até a morte”, destacou Victor Beretta.

Segundo o especialista, a pesquisa foi motivada após analisarem que, o tratamento mais comum é por medicamento, porém, alguns sinais e sintomas, não respondem da maneira adequada e causa alguns efeitos colaterais, como a diminuição do próprio efeito do remédio.

“Por conta disso, a ciência busca terapias complementares para auxiliar o medicamento a diminuir os sintomas motores e não motores da doença de Parkinson. Uma das técnicas que vem sendo exploradas e que os resultados demonstram ser promissora é a aplicação da estimulação transcraniana por parte contínua, ao fazer estimulações cerebrais não invasivas”, continuou.

Na prática, segundo o especialista, o estudo é feito com base no equipamento colocado na cabeça do paciente, que aplica corrente elétrica de baixa intensidade, para estimular o cérebro enquanto a pessoa faz exercícios físicos.

“Após 10 sessões, combinando a estimulação com o exercício, a gente faz outro teste, em que é colocando outro equipamento na cabeça da pessoa, para analisar a atividade do cérebro”, destacou Victor.

A aposentada Cleusa Bernardo da Silva, de 74 anos, foi diagnosticada com Parkinson há 10 anos. Ela começou o tratamento, com os pesquisadores da Unesp, este ano e já sentiu a diferença. “Eu tive muita dificuldade para sentar, muita tontura, muita falta de equilíbrio. E após o tratamento, não melhorou tudo, mas melhorou bem”, disse.

Já Edson Antônio Paschini Orrigo, de 63 anos, recebeu o diagnóstico em 2022 e também destacou que, antes do tratamento, não se sentia tão bem quanto agora. “Tremia demais, tinha tontura constante. E, após o tratamento, principalmente o que fiz agora em julho, com a aluna Beatriz, eu melhorei muito”.

Ele começou o tratamento em janeiro deste ano e não parou. “O apoio dos pesquisadores da Unesp foi nota mil. Sou bem tratado, bem auxiliado, bem cuidado. Os alunos ensinam bem os exercícios, cuidam para não cair. Eu estou me sentindo muito bem lá”, continuou.

Valorização da pesquisa

Além dos pós-graduandos Ciências do Movimento da Unesp, o estudo conta com a colaboração de pesquisadores nacionais e internacionais. “Meu interesse pela pesquisa surgiu no segundo ano da graduação, quando tive contato com a Profa. Dra. Lilian Gobbi e com seu laboratório, que já atuavam diretamente com essa população”, comentou Beatriz Legutke, educadora física.

“O dia a dia nesse projeto me mostrou, na prática, como a Educação Física pode impactar positivamente a vida dessas pessoas. Vivenciar os ganhos físicos, emocionais e sociais que a atividade proporcionava me trouxe uma sensação única, que até hoje me motiva: é um misto de felicidade, gratidão e realização profissional”, destacou Beatriz.

Antes da graduação, a pesquisadora não tinha contato com a doença de Parkinson. “Tudo foi novo e desafiador, exigindo dedicação tanto no estudo teórico quanto na experiência prática junto aos participantes”.

“Essa vivência foi — e continua sendo — essencial para minha formação, pois é no encontro entre ciência e comunidade que realmente aprendemos e encontramos sentido no que fazemos”.

Para continuar a pesquisa, os estudantes buscam novos voluntários com mais de 50 anos, para conseguirem avançar para a etapa de análise dos resultados. A previsão é que esta etapa do estudo seja concluída até o final de 2025. Mais informações estão nas redes sociais.

“É justamente esse o papel da universidade pública: gerar conhecimento científico de qualidade e, ao mesmo tempo, devolvê-lo em forma de cuidado, atenção e transformação social”, concluiu Beatriz. Fonte: Globo.

Equipamento que ajuda no tratamento de doenças como Parkinson e Alzheimer chega à UFMG

O equipamento veio da França e foi instalado no Centro de Tecnologia e Medicina Molecular da Universidade Federal de Minas Gerais

11/09/2025 - O objetivo final é que isso seja traduzido para clínica, então desenvolvendo medicamentos novos e entendendo como são os mecanismos que levam as doenças humanas.

Um equipamento capaz de observar detalhadamente o funcionamento do cérebro, em tempo real, chegou a Universidade Federal de Minas Gerais. Os resultados dessa nova tecnologia, aplicada em pequenos animais, vão ajudar pesquisadores no tratamento de doenças como Parkinson e Alzheimer.  

O equipamento veio da França e foi instalado no Centro de Tecnologia e Medicina Molecular da Universidade Federal de Minas Gerais. Pesquisadores passaram por treinamento para usar a nova tecnologia. Com o ultrassom, é possível obter imagens detalhadas e mapear o cérebro de animais, sem a necessidade de sedação. Os resultados podem ser comparados aos de exames realizados em humanos. O objetivo final é que isso seja traduzido para a clínica, desenvolvendo medicamentos novos e entendendo como são os mecanismos que levam às doenças humanas.  

A tecnologia permite acompanhar mudanças no cérebro ao longo do tempo. O que é fundamental para o estudo de doenças como epilepsia, Parkinson e Alzheimer. Além disso, ajuda a reduzir o número de seres vivos usados em pesquisas, porque o mesmo animal pode ser acompanhado em diferentes etapas do estudo. Fonte: R7.

Gene Solutions garante patente para plataforma de terapia mitocondrial voltada para doenças neurológicas

2025-09-11 - A Gene Solutions recebeu uma patente para sua inovadora plataforma de terapia mitocondrial destinada a tratar doenças neurológicas, incluindo Alzheimer e Parkinson. A patente, publicada sob WO 2025 168944 A1, juntamente com um subsequente depósito do Tratado de Cooperação de Patentes (PCT), ressalta os avanços da empresa em pesquisa e desenvolvimento no campo da neuroterapêutica avançada.

A empresa com sede em Charlottesville se concentra em alavancar a genômica da disfunção mitocondrial para desenvolver tratamentos para distúrbios ligados ao declínio neurológico. Espera-se que essa propriedade intelectual recém-garantida desempenhe um papel significativo no avanço de abordagens terapêuticas para condições como doença de Alzheimer, doença de Parkinson e distúrbios relacionados. A patente solidifica a posição da Gene Solutions no crescente campo de terapias baseadas em mitocôndrias voltadas para desafios neurológicos complexos. Fonte: geneonline.

'Pela 1ª vez em décadas, teremos avanços significativos no tratamento de Parkinson com novas drogas', diz executivo da Bayer

08/09/2025 - Chefe global de operações da divisão farmacêutica diz que desenvolvimento de fármacos é mais difícil hoje em dia, mas inteligência artificial pode acelerar o trabalho e aprimorar estudos.