Os pacientes tiveram
mais tempo com sintomas controlados, de acordo com os dados finais do
estudo
1 de outubro de 2024 -
Os pacientes tratados com bemdaneprocel, uma terapia celular que a
Bluerock Therapeutics está desenvolvendo para a doença de
Parkinson, continuam a passar mais tempo com sintomas bem controlados
e menos tempo em períodos de off, quando os sintomas não são
adequadamente controlados, apesar do uso de medicamentos.
Isso está de acordo
com os dados finais do exPDite (NCT04802733), um estudo de Fase 1
concluído que envolveu 12 adultos com Parkinson, onde o
bemdaneprocel - administrado em dose alta ou baixa - também foi
considerado seguro e bem tolerado por até 24 meses.
"Estamos muito
entusiasmados em compartilhar os dados de 24 meses do estudo exPDite,
que mostra que o bemdaneprocel pode ser uma opção de tratamento
potencialmente significativa para indivíduos que vivem com a doença
de Parkinson", disse Amit Rakhit, diretor médico e de
desenvolvimento da Bluerock, uma subsidiária da Bayer, em um
comunicado à imprensa da empresa.
Rakhit disse que a
conclusão do estudo "prepara o terreno para a próxima fase do
desenvolvimento clínico". Os pacientes que concluíram o estudo
exPDite podem passar para um estudo de extensão de cinco anos
(NCT05897957) para serem monitorados quanto à segurança e
resultados clínicos, e a empresa também planeja avançar o teste de
bemdaneprocel em um estudo de Fase 2 controlado por placebo, que deve
começar a se inscrever ainda este ano.
Os dados de segurança
e eficácia estavam programados para serem apresentados no Congresso
Internacional de Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento,
realizado de 27 de setembro a 1º de outubro na Filadélfia, e
"apoiam o desenvolvimento e a avaliação contínuos do
bemdaneprocel para o tratamento de pessoas com [doença de
Parkinson]", escreveram os pesquisadores em um resumo.
Os sintomas de
Parkinson ocorrem quando os neurônios dopaminérgicos do cérebro,
ou células nervosas produtoras de dopamina, são danificados e
morrem com o tempo. A dopamina é uma substância química que ajuda
a controlar o movimento, por isso sua perda gradual causa sintomas
motores, como tremores e rigidez.
A levodopa é um
tratamento básico para o Parkinson e é convertida em dopamina no
cérebro. Embora inicialmente eficaz, o uso contínuo de levodopa
pode levar à diminuição de sua eficácia antes da próxima dose
programada, resultando em períodos de off marcados por um
ressurgimento ou agravamento dos sintomas. Essas flutuações motoras
tornam-se mais frequentes à medida que a doença progride.
O Bemdaneprocel,
anteriormente conhecido como BRT-DA01, envolve o transplante de
células nervosas produtoras de dopamina para o cérebro por meio de
um procedimento cirúrgico. A terapia usa células produtoras de
dopamina geradas a partir de células-tronco embrionárias humanas. O
objetivo é que as células transplantadas dêem origem a novos
neurônios, aliviando os sintomas.
"Há um impulso
considerável no conceito de restaurar as entradas de dopamina no
cérebro usando células transplantadas, e os resultados positivos do
estudo exPDite lideram o avanço", disse Claire Henchcliffe, MD,
professora e presidente de neurologia da Universidade da Califórnia,
Irvine, e uma das principais investigadoras do estudo.
O estudo exPDite testou
a segurança e tolerabilidade do bemdaneprocel em 12 pacientes
adultos que estavam experimentando episódios estranhos, apesar de
estarem em levodopa. Sua idade média era de 67 anos, com um tempo
médio de nove anos desde o diagnóstico de Parkinson.
Os participantes foram
aleatoriamente designados para receber uma dose baixa (0,9 milhão de
células) ou uma dose alta (2,7 milhões de células) de
bemdaneprocel no putâmen, uma região do cérebro envolvida no
controle do movimento, seguida por um curso de imunossupressão de um
ano para evitar que o sistema imunológico ataque as células
transplantadas.
Consistente com dados
anteriores, o bemdaneprocel continuou seguro dois anos após o
procedimento cirúrgico, sem efeitos colaterais relacionados à
terapia celular. Mesmo depois de interromper a imunossupressão, as
células transplantadas continuaram a sobreviver e formar conexões
no cérebro.
Os pacientes que
receberam a dose mais alta tiveram uma redução de 21,9 pontos na
parte III da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson
da MDS, que mede os sintomas motores, enquanto aqueles no grupo de
baixa dose tiveram uma redução de 8,3 pontos. Pontuações mais
baixas na escala indicam sintomas menos graves. Essas reduções
foram observadas enquanto os pacientes estavam sem medicação.
O estudo também
acompanhou o tempo que os pacientes passaram com sintomas bem
controlados e episódios off. Aqueles no grupo de alta dose tiveram
um aumento médio de 1,8 horas em bom estado quando comparados ao
início do estudo. Bom estado refere-se a períodos de tempo em que
um paciente experimenta controle satisfatório de seus sintomas
motores devido ao efeito ideal da levodopa.
Os pacientes do grupo
de altas doses também experimentaram uma redução no tempo gasto no
estado off, com uma diminuição média de 1,9 horas desde o início
do estudo.
Aqueles no grupo de
baixa dose tiveram uma diminuição média de 0,8 horas no bom tempo
e um aumento médio de 0,4 horas no tempo on, em comparação com
o início do estudo.
Os participantes que
receberam a dose alta de bemdaneprocel foram mais capazes de realizar
tarefas diárias, com base na escala MDS-UPDRS parte II, com uma
diminuição média de 3,4 pontos em comparação com as medições
iniciais. Aqueles na coorte de baixa dose experimentaram um declínio,
conforme indicado por um aumento médio de 2,0 pontos nesta escala.
"As células
transplantadas sobrevivem e há sinais precoces de que o
bemdaneprocel pode ajudar os pacientes a controlar melhor seus
sintomas motores", disse Henchcliffe. "Estes são
resultados empolgantes que justificam uma exploração mais
aprofundada em um estudo controlado por placebo de próxima fase."
Christian Rommel, chefe
de pesquisa e desenvolvimento da divisão farmacêutica da Bayer,
chamou os resultados de "encorajadores", dizendo que eles
"apoiam nosso compromisso no desenvolvimento de terapias
inovadoras que podem melhorar significativamente a vida dos
pacientes". Fonte: Parkinson News Today.
