Bloqueio da morte celular pode ser a chave contra Parkinson

Descoberta revela alvo molecular promissor para proteger neurônios

16/01/2026 - A morte progressiva de neurônios é um dos principais motores por trás de doenças neurodegenerativas como Parkinson e Alzheimer, condições que afetam milhões de pessoas e ainda não contam com tratamentos capazes de interromper sua evolução.

Um avanço científico relevante sugere que bloquear seletivamente a morte celular pode abrir caminho para medicamentos capazes de preservar células cerebrais e retardar o avanço dessas doenças.

Quando a morte celular se torna um problema

A morte celular programada é um processo natural e essencial para o equilíbrio do organismo. Entretanto, no cérebro, a ativação excessiva desse mecanismo pode causar a perda irreversível de neurônios, comprometendo funções cognitivas e motoras ao longo do tempo.

Foi justamente esse desequilíbrio que motivou pesquisadores do Instituto Walter e Eliza Hall (WEHI), na Austrália, a investigar novas formas de impedir a morte celular em neurônios, sem interferir em outros processos biológicos essenciais.

Estudo revelou um novo caminho terapêutico

A descoberta foi descrita no estudo científico “Regulação diferencial da atividade apoptótica de BAX e BAK revelada por pequenas moléculas”, publicado na revista Science Advances. A pesquisa foi conduzida por Kaiming Li et al.

O trabalho identificou uma pequena molécula capaz de bloquear seletivamente a ação da proteína BAX, um dos principais gatilhos da morte celular.

Por que a proteína BAX é tão importante?

A proteína BAX desempenha um papel central na ativação da morte celular ao atacar as mitocôndrias, responsáveis pela produção de energia das células. Quando esse processo ocorre de forma descontrolada, as células entram em colapso.

O estudo demonstrou que a molécula identificada consegue impedir que a BAX alcance as mitocôndrias, mantendo as células vivas. Esse efeito é especialmente relevante em neurônios, que possuem capacidade limitada de regeneração e são altamente sensíveis à perda energética.

Tecnologia de triagem acelera a descoberta

Para chegar a esse resultado, os pesquisadores utilizaram uma triagem de alto rendimento, analisando mais de 100 mil compostos químicos. Essa abordagem avançada permitiu identificar substâncias capazes de interferir de forma precisa nos mecanismos da morte celular, algo considerado um grande desafio na farmacologia moderna.

Além disso, a descoberta se apoia em décadas de pesquisas do WEHI sobre apoptose, área que já resultou em terapias inovadoras para o câncer, mas que agora ganha novo foco no campo das doenças neurodegenerativas.

O que esse avanço pode significar no futuro

Ao demonstrar que é possível bloquear a morte celular excessiva, o estudo abre caminho para o desenvolvimento de medicamentos neuroprotetores, capazes de atuar na raiz do problema e não apenas nos sintomas.

Embora ainda sejam necessários estudos adicionais antes da aplicação clínica, o avanço representa um passo decisivo rumo a tratamentos modificadores da doença, algo considerado essencial para mudar o curso de condições como Alzheimer e Parkinson. Fonte: noticias r7.

Leqembi: Anvisa libera novo medicamento contra o Alzheimer

jan 12, 2026 - A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou um novo tratamento para a doença de Alzheimer no país. O medicamento Leqembi é capaz de desacelerar a destruição do cérebro causada pela doença e representa um passo importante no tratamento do Alzheimer.

A doença de Alzheimer (DA) é a principal causa de demência neurodegenerativa no mundo. No Brasil, segundo o Ministério da Saúde, mais de um milhão de pessoas convivem com a doença.

Até hoje, não havia tratamento direcionado à doença em si, apenas às suas consequências. A liberação aconteceu no dia 22 de dezembro de 2025.

O que é esse novo medicamento e como ele age

Produzido com o anticorpo lecanemabe, o Leqembi é indicado para pessoas que já apresentam demência leve causada pelo Alzheimer.

Esse anticorpo — semelhante aos que o próprio corpo produz para atacar vírus ou bactérias — foi projetado para acionar o sistema imunológico e promover a limpeza da amiloide no cérebro.

Na prática, ele atua contra a substância pegajosa que se acumula no cérebro de pessoas com Alzheimer, chamada beta-amiloide. O acúmulo dessas placas é uma das características definidoras da doença.

O medicamento é administrado por infusão e é recomendado para pacientes nos estágios iniciais do Alzheimer.

O estudo

A eficácia do medicamento foi demonstrada em um estudo publicado em 2022 na New England Journal of Medicine, uma das revistas científicas mais importantes do mundo.

O estudo em larga escala envolveu 1.795 voluntários com Alzheimer em estágio inicial. As infusões de lecanemabe foram administradas a cada duas semanas.

Após 18 meses de tratamento, o lecanemabe reduziu o declínio cognitivo-funcional dos pacientes, indicando uma progressão mais lenta da doença.

Desde 2023, o medicamento já é aprovado pela agência reguladora dos Estados Unidos, a FDA, e comercializado no país. Agora, passa a estar disponível também no Brasil.

Da ausência de tratamentos às novas terapias que tentam frear o Alzheimer

Nos últimos anos, surgiram poucas opções terapêuticas realmente novas capazes de interferir no desenvolvimento e na progressão da Doença de Alzheimer.

Até a década de 1970, sabia-se basicamente que o envelhecimento e a doença estavam associados à atrofia cerebral e ao acúmulo de duas proteínas anormais: a tau, que se deposita dentro dos neurônios, e a β-amiloide, que se acumula fora deles. O tratamento, naquela época, era essencialmente de suporte, incluindo mudanças de hábitos, vitaminas, vasodilatadores e estimulantes da memória, sem eficácia comprovada.

Ao longo dos anos, pesquisadores foram descobrindo a causa raiz da doença e, com isso, conseguindo trazer respostas àqueles que pesquisavam soluções para a doença, abrindo portas para tratamentos, como esse.

“Isso representa uma nova linha de pesquisa e uma porta que se abre de oportunidade para intervir na evolução da doença”, explica Helder Picarelli, neurocirurgião do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP.

Apesar de considerar promissor, o médico explica que ainda é preciso alguns passos antes de considerar esse um sucesso definitivo para a doença.

“Esse tipo de terapia é usando um anticorpo específico, ele tem modificado o tratamento, mas ainda é ainda é novo. Acho que a gente precisa aguardar um pouquinho mais para a gente ter uma conclusão definitiva. Eu não sei se o custo que é elevado e o risco compensa o benefício obtido pelo uso desse tipo de medicação”, explica. Fonte: saofrancisco24h.

Definindo Qualidade de Vida: A Perspectiva de Pessoas com Doença de Parkinson

10 de janeiro de 2026 - Resumo

Contexto: Pouco se sabe sobre como pessoas com Parkinson conceituam a "qualidade de vida".

Objetivo: Descrever o significado de "qualidade de vida" na perspectiva de pessoas com Parkinson.

Métodos: Os participantes (N = 42) foram questionados sobre o significado do termo "qualidade de vida" para cada um. As definições foram analisadas utilizando métodos qualitativos indutivos.

Resultados: A qualidade de vida é capturada em uma estrutura que ilustra como atividades, experiências e estratégias de enfrentamento geram sentimentos positivos que, coletivamente, moldam o estado mental que define a qualidade de vida.

Conclusões: Pessoas com Parkinson geralmente definem o que constitui uma boa qualidade de vida, com o estado de saúde atuando como um facilitador (ou barreira). Múltiplos fatores, que variam de indivíduo para indivíduo e podem mudar com as circunstâncias, moldam a forma como as pessoas percebem sua qualidade de vida e oferecem possíveis caminhos para mantê-la. Essas conceitualizações pessoais, subjetivas e adaptativas da qualidade de vida devem orientar o desenvolvimento de intervenções e instrumentos de mensuração. Fonte: pubmed.

Identificar as proteínas responsáveis ​​pela disseminação da doença de Parkinson no cérebro abre novos horizontes para o seu tratamento

O número de pacientes com esta doença neurodegenerativa dobrará em 20 anos. Atualmente, entre 120.000 e 150.000 pessoas sofrem de Parkinson na Espanha.

8 de janeiro de 2026 - Entre 120.000 e 150.000 pessoas sofrem de Parkinson na Espanha, com 10.000 novos casos a cada ano. De acordo com a Sociedade Espanhola de Neurologia (SEN), o número de pacientes dobrará em 20 anos e triplicará até 2050. Portanto, grande parte da pesquisa científica atual gira em torno desta doença neurodegenerativa.

Uma equipe de cientistas da Escola de Medicina da Universidade de Yale (Estados Unidos) identificou duas proteínas-chave que podem ser responsáveis ​​pela progressão da doença de Parkinson. Localizados nos neurônios motores, esses transportadores foram identificados como responsáveis ​​pelo transporte da proteína malformada alfa-sinucleína, um elemento cujo acúmulo desencadeia a morte neuronal característica da doença.

A doença de Parkinson é caracterizada pela degeneração gradual dos neurônios cerebrais, um fenômeno no qual o acúmulo e a disseminação da alfa-sinucleína desempenham um papel crucial. Embora se saiba que essa proteína se move de uma célula para outra, até agora os mecanismos precisos que facilitam esse movimento eram desconhecidos. A equipe liderada por Stephen Strittmatter, professor de Neurologia e chefe do Departamento de Neurociência da Escola de Medicina de Yale, apresentou dados que apontam os transportadores mGluR4 e NPDC1 como atores cruciais nesse processo.

Os resultados do estudo, publicado na revista Nature Communications, ressaltam a importância de compreender como a alfa-sinucleína atravessa a membrana neuronal: “A alfa-sinucleína malformada é a marca patológica da doença de Parkinson. Se pudéssemos entender como ela penetra nos neurônios, poderíamos potencialmente bloquear ou retardar a progressão da doença.”

Para alcançar esse objetivo, a equipe acredita ser essencial desvendar o mecanismo molecular que permite essa passagem. Essa descoberta surge em um momento em que doenças neurodegenerativas, como Alzheimer e a própria doença de Parkinson, estão em ascensão em muitos países do mundo.

Marc Gauthier, de 62 anos, recuperou a capacidade de andar após ser diagnosticado com Parkinson há três décadas.

Uma descoberta para futuros tratamentos da doença de Parkinson

A pesquisa envolveu a análise de se a alfa-sinucleína utiliza proteínas de superfície para entrar nas células. Os autores desenvolveram uma série de 4.400 culturas de células, cada uma expressando diferentes combinações de proteínas de superfície, para observar quais delas se ligavam à proteína malformada. Experimentos demonstraram que apenas 16 moléculas de superfície possuíam capacidade de ligação. Destas, duas (mGluR4 e NPDC1), encontradas em neurônios dopaminérgicos na substância negra, atuaram como canais de entrada da alfa-sinucleína.

Atualmente, as estratégias de tratamento da doença de Parkinson focam no alívio dos sintomas, sem interromper a progressão da doença. O direcionamento direto à transmissão da alfa-sinucleína poderia abrir caminho para o desenvolvimento de terapias destinadas a interromper ou retardar a progressão dessa doença neurodegenerativa, afirmou Strittmatter em comentários publicados pelo Medical Xpress.

A necessidade de novos tratamentos é urgente, visto que esses tipos de doenças afetam principalmente adultos mais velhos, e a proporção da população com mais de 65 anos está aumentando, expandindo assim o grupo em risco de desenvolver Parkinson. Como Strittmatter resume: “Temos uma população que está envelhecendo. Retardar ou prevenir a morte de neurônios é um grande desafio. Agora é realmente o momento de avançar em como podemos desacelerar esse processo.” Fonte: infobae.

Doença de Parkinson: este tratamento revolucionário finalmente muda o futuro dos pacientes

9 de janeiro de 2026 - Um avanço médico inovador está dando nova esperança a pessoas que vivem com Parkinson. Pela primeira vez, transplantes de células-tronco no cérebro estão mostrando melhora duradoura nos sintomas motores em pacientes em estágio inicial. Após 25 anos de pesquisa, essa terapia pode finalmente mudar o futuro de uma doença que afeta milhões de pessoas em todo o mundo.

A terapia celular para Parkinson atingiu um ponto de virada crucial. Dois ensaios clínicos recentes mostraram que células-tronco transplantadas diretamente no cérebro podem sobreviver, produzir dopamina e aliviar significativamente os sintomas motores. É um salto impressionante após décadas de pesquisa e pode redefinir o tratamento para esse distúrbio neurodegenerativo.

Uma descoberta científica no tratamento do Parkinson

A doença de Parkinson, a segunda doença neurodegenerativa mais comum no mundo, é causada pela perda gradual de neurônios produtores de dopamina na substância negra do cérebro. Essa perda leva a tremores, rigidez muscular, dificuldades para caminhar e até mesmo problemas cognitivos.

A maioria dos tratamentos atuais se concentra na reposição da dopamina, mas não consegue impedir a progressão da doença. É aí que entra a terapia celular — com o objetivo de substituir os próprios neurônios danificados.

A GlobalData prevê que os casos de Parkinson em sete das principais economias — incluindo os EUA, o Japão e a França — aumentarão de 2,16 milhões em 2023 para 3,15 milhões em 2033. A busca por novos tratamentos nunca foi tão urgente.

Transplantes de células-tronco no cérebro estão mostrando resultados promissores no combate à doença de Parkinson. © Chinnapong, iStock

Resultados clínicos promissores

No primeiro ensaio clínico, conduzido pela BlueRock Therapeutics (uma empresa da Bayer), doze pacientes norte-americanos receberam transplantes de células-tronco embrionárias convertidas em progenitoras neurais e implantadas diretamente no mesencéfalo.

A Dra. Viviane Tabar, chefe de neurocirurgia do Memorial Sloan Kettering Cancer Center e cofundadora da BlueRock, explica: “O objetivo é posicionar essas células exatamente onde elas possam se conectar e se comunicar com outros neurônios”.

As descobertas são impressionantes:

• Os sintomas motores melhoraram em cerca de 50% após 18 meses.

• Exames de PET confirmaram a produção de dopamina.

• Os pacientes relataram melhora no sono e movimentos mais fluidos.

• Alguns pacientes obtiveram um ganho de até 20 pontos na escala UPDRS com a dose mais alta.

Enquanto isso, em Kyoto, outra equipe utilizou um método diferente, mas igualmente promissor. Sete pacientes receberam injeções de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs) derivadas de seus próprios tecidos — uma técnica que evita as preocupações éticas relacionadas ao tecido fetal.

O resultado de décadas de trabalho

Essas descobertas são fruto de mais de 25 anos de pesquisa dedicada. O Dr. Lorenz Studer e sua equipe no Memorial Sloan Kettering passaram uma década aprimorando a maneira de gerar neurônios produtores de dopamina de forma segura e eficaz.

Sua jornada incluiu:

• Desenvolvimento de linhagens de células-tronco capazes de se multiplicar indefinidamente.

• Reprogramação de células adultas em células pluripotentes.

• Aperfeiçoamento dos métodos de congelamento e armazenamento.

• Garantia de que cada lote de células atendesse aos mais altos padrões de segurança e pureza.

Uma dessas terapias já recebeu aprovação do FDA para iniciar os ensaios clínicos de fase 3 — a etapa final antes de poder chegar aos pacientes. Embora os pesquisadores permaneçam cautelosos, o otimismo é grande de que essa abordagem possa transformar o tratamento da doença de Parkinson.

Rumo à medicina regenerativa para o cérebro

Este não é apenas mais um tratamento em potencial; ele sinaliza uma nova era na medicina regenerativa para doenças neurodegenerativas. O professor Hideyuki Okano, da Universidade Keio, em Tóquio, o considera uma validação há muito esperada de um conceito que os cientistas perseguem há décadas.

Ainda existem desafios pela frente — aumentar a produção, gerenciar custos e controlar as reações imunológicas —, mas o ímpeto é inegável. Os cientistas concordam que podemos estar testemunhando um ponto de virada histórico, com efeitos que podem se estender a doenças como Alzheimer e ELA.

Essa terapia revolucionária baseada em células marca o início de um novo capítulo na medicina, transformando o que antes era uma doença irreversível em algo que finalmente poderá ser tratado. Fonte:  futura sciences.

NRG Therapeutics anuncia a administração da primeira dose em participantes de seu primeiro ensaio clínico em humanos de Fase 1 com o NRG5051, medicamento que está sendo desenvolvido como tratamento modificador da doença para ELA/DMN e Parkinson

Stevenage, Reino Unido, 8 de janeiro de 2026 - A NRG Therapeutics Ltd. (“NRG”), uma empresa de neurociência em estágio clínico que busca um novo mecanismo para corrigir a disfunção mitocondrial em doenças neurodegenerativas, tem o prazer de anunciar que os primeiros participantes receberam a primeira dose em seu primeiro ensaio clínico em humanos de Fase 1 com seu principal candidato, o NRG5051, que está sendo desenvolvido como tratamento para esclerose lateral amiotrófica (ELA)/doença do neurônio motor (DMN) e Parkinson.

O NRG5051 é um inibidor de próxima geração, o primeiro da sua classe, biodisponível por via oral e com capacidade de penetrar no SNC, que atua no

poro de transição de permeabilidade mitocondrial (mPTP), através de um novo regulador proteico localizado na mitocôndria, ainda não divulgado.

Este ensaio clínico de Fase 1, randomizado e duplo-cego, combina doses únicas e múltiplas ascendentes de NRG5051 e foi concebido para avaliar a segurança, a tolerabilidade e os parâmetros farmacocinéticos em voluntários saudáveis. Está sendo conduzido no Centro de Pesquisa de Medicamentos Humanos (CHDR) em Leiden, Holanda¹. Os resultados do ensaio clínico deverão ser divulgados até o final de 2026 e orientarão a seleção da dose em futuros estudos com pacientes com ELA/DMN e Parkinson.

O mPTP é um importante fator de disfunção mitocondrial, inflamação e morte neuronal em doenças neurodegenerativas. As mitocôndrias são cruciais para a produção de energia, especialmente nos neurônios da substância negra (doença de Parkinson) e nos neurônios motores (ELA/DNM), que têm altas demandas energéticas e, consequentemente, são particularmente sensíveis à saúde mitocondrial. As proteínas patológicas na ELA/DNM (TDP-43) e na doença de Parkinson (α-sinucleína) são tóxicas para as mitocôndrias, levando à disfunção mitocondrial, uma patologia subjacente comum nessas doenças. O NRG5051 demonstrou ser neuroprotetor e anti-inflamatório em modelos pré-clínicos in vivo de ELA/DNM e doença de Parkinson.

Neil Miller, cofundador e CEO da NRG Therapeutics, afirmou: "O início do nosso primeiro ensaio clínico marca um momento de orgulho para a NRG, à medida que fazemos a transição para uma empresa em estágio clínico. Nosso objetivo final é estabelecer a eficácia terapêutica de nossos novos inibidores de mPTP como medicamentos modificadores da doença, projetados para retardar ou prevenir a progressão de doenças neurodegenerativas, e este primeiro ensaio em humanos é um passo significativo em direção a esse objetivo."

A ELA/EMN é uma doença neurodegenerativa rara e de rápida progressão, com grande necessidade de tratamento médico. Em 2023, a FDA aprovou o Qalsody (tofersen) como tratamento modificador da doença para uma forma genética rara de ELA/EMN, com base em um biomarcador (redução da cadeia leve de neurofilamentos) e dados clínicos. No entanto, pacientes com a forma esporádica da doença continuam recebendo tratamento inadequado com os medicamentos existentes. A doença de Parkinson é uma das doenças neurodegenerativas de crescimento mais rápido, com uma prevalência global prevista para dobrar até 2050. Atualmente, não há tratamento disponível para retardar ou interromper a progressão da doença de Parkinson, e os medicamentos existentes proporcionam apenas alívio sintomático temporário. Fonte: pharmiweb.

A ansiedade está associada a um risco aumentado de suicídio na doença de Parkinson

6 de janeiro de 2026 - Resumo

Contexto: O risco de suicídio na doença de Parkinson (DP) permanece pouco estudado, com exploração limitada do impacto de comorbidades neuropsiquiátricas e medicamentos comumente prescritos para DP e psiquiátricos. Objetivo: Investigar a prevalência e os correlatos do risco de suicídio na DP. Métodos: Este estudo incluiu 129 pessoas com DP (PCD) submetidas à triagem para participação em ensaios clínicos em uma clínica de distúrbios do movimento. O risco de suicídio e os diagnósticos psiquiátricos foram avaliados com a Mini Entrevista Neuropsiquiátrica Internacional (MINI). A Escala de Ansiedade de Parkinson (PAS) e o Inventário de Depressão de Beck-II (BDI-II) também foram aplicados. Modelos de regressão logística foram usados ​​para identificar os correlatos do risco de suicídio. Resultados: O risco de suicídio estava presente em 22,5% da amostra, com 3,9% relatando uma tentativa de suicídio ao longo da vida. Nenhuma associação foi encontrada entre o risco de suicídio e variáveis ​​demográficas ou relacionadas à DP. O risco de suicídio foi associado de forma independente a uma pontuação mais alta na PAS (razão de chances (RC) = 1,17; intervalo de confiança (IC) de 95%: 1,07-1,29; p = 0,001), a uma pontuação mais alta no item de ideação suicida do BDI-II (RC = 32,43; IC de 95%: 7,78-135,12; p < 0,001) e ao uso de benzodiazepínicos (RC = 13,88; IC de 95%: 2,77-69,57). Além disso, o item de ideação suicida do BDI-II não identificou quase 45% dos indivíduos em risco identificados pelo MINI, com apenas 16 pontuando acima de 0. Conclusões: Apesar da ausência de risco de suicídio documentado nos prontuários médicos dos participantes ou nos encaminhamentos dos neurologistas, mais de um quinto deles foi considerado em risco. Os correlatos do risco de suicídio na DP justificam uma investigação mais aprofundada. Este estudo destaca a importância da triagem de pessoas com DP para ideação suicida durante a rotina de atendimento. cuidados, e que um questionário com um único item pode não identificar adequadamente indivíduos em risco. Identificador ClinicalTrials.gov: NCT03968133.

Resumo em linguagem simples

Risco de suicídio na doença de Parkinson. A doença de Parkinson (DP) é conhecida por seus sintomas motores, como tremor, rigidez e lentidão dos movimentos. Ela também pode afetar o humor, o pensamento e a saúde intestinal. Esses desafios podem impactar significativamente a qualidade de vida. Pesquisadores descobriram que pessoas com DP são mais propensas a ter pensamentos ou comportamentos suicidas, mas os motivos para isso não são bem compreendidos. Em nosso estudo, buscamos entender a frequência de pensamentos e comportamentos suicidas entre pessoas com DP e quais fatores podem aumentar o risco. Para isso, coletamos dados de 129 pessoas com DP atendidas em uma clínica de distúrbios do movimento no Canadá. Cada participante respondeu a uma entrevista detalhada sobre pensamentos suicidas, tentativas de suicídio anteriores e condições de saúde mental. Eles também responderam a questionários. Medimos os níveis de ansiedade e depressão dos participantes e revisamos seu histórico médico e uso de medicamentos. Em seguida, analisamos os dados para identificar os fatores mais relacionados ao risco de suicídio. Descobrimos que cerca de um em cada cinco participantes apresentava risco de suicídio, embora isso não estivesse registrado em seus prontuários médicos. Níveis mais elevados de ansiedade e o uso de benzodiazepínicos (um tipo de medicamento que ajuda a reduzir os sintomas de ansiedade) foram associados a um risco aumentado de suicídio. Nossos resultados sugerem que o risco de suicídio na doença de Parkinson pode passar despercebido em consultas médicas de rotina. Os profissionais de saúde devem questionar ativamente as pessoas com doença de Parkinson sobre seu humor, ansiedade e pensamentos suicidas durante as consultas de rotina. Quando possível, a participação de familiares ou cuidadores também pode ajudar a identificar sinais de sofrimento que poderiam passar despercebidos ou não serem relatados. Pesquisas futuras devem continuar a explorar o papel da ansiedade e identificar outros fatores que possam aumentar o risco de suicídio em pessoas com doença de Parkinson. Fonte: pubmed.

Novos tratamentos no horizonte para a doença de Parkinson

6 de janeiro de 2026 - Duas novas terapias estão entrando na fase final de ensaios clínicos antes da possível aprovação pela FDA. Uma delas é uma nova terapia à base de dopamina para o controle dos sintomas motores, e a outra é uma terapia com células-tronco que visa substituir as células cerebrais perdidas na doença de Parkinson (DP). Juntas, elas representam dois caminhos muito diferentes, porém complementares, na luta contra a DP.

Lançar um novo medicamento ou terapia no mercado nunca acontece tão rápido quanto gostaríamos, mas essas duas terapias potenciais são importantes indicadores de progresso significativo na pesquisa de terapias para a DP.

Tavapadon: Uma terapia de dopamina de próxima geração

A empresa farmacêutica AbbVie anunciou recentemente que submeteu um pedido de registro de novo medicamento (NDA) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tavapadon, um comprimido de uso diário desenvolvido para ajudar a controlar os sintomas da DP, como rigidez, tremor e lentidão de movimentos.

Tavapadon apresenta menos efeitos colaterais do que os medicamentos existentes.

A dopamina é o neurotransmissor mais afetado na doença de Parkinson. Uma classe de medicamentos para Parkinson, chamada agonistas da dopamina (pramipexol, ropinirol, rotigotina), age ligando-se e ativando os receptores de dopamina no cérebro. Os agonistas da dopamina atualmente disponíveis podem, às vezes, causar efeitos colaterais indesejáveis, como sonolência diurna excessiva, compulsividade e psicose. O tavapadon é um agonista parcial dos receptores de dopamina D1 e D5 no cérebro, enquanto os agonistas da dopamina atuais têm como alvo principal os receptores de dopamina D2 e ​​D3. Devido ao seu perfil de ligação diferente, o tavapadon tende a apresentar menos efeitos colaterais do que os agonistas da dopamina tradicionais.

Em estudos clínicos conhecidos como estudos TEMPO (TEMPO-1, 2, 3), o tavapadon demonstrou melhorias significativas no controle motor e na funcionalidade diária tanto em pessoas recém-diagnosticadas quanto naquelas que já utilizavam levodopa, em comparação com aquelas que receberam placebo. Quando o tavapadon foi adicionado à levodopa, os pacientes obtiveram cerca de uma hora extra de melhora no estado "On" por dia, sem efeitos colaterais negativos.

O tavapadon pareceu ser bem tolerado, com a maioria dos efeitos colaterais descritos como leves a moderados. Devido aos resultados positivos dos ensaios clínicos, a AbbVie submeteu um pedido de registro de novo medicamento (NDA) para o tavapadon à FDA em setembro de 2025. A FDA leva cerca de 10 meses para analisar um NDA e, potencialmente, aprová-lo. Se aprovado, o tavapadon poderá se tornar uma nova opção valiosa que suaviza os sintomas motores e pode reduzir a necessidade de doses mais frequentes de levodopa, com menos efeitos colaterais no geral.

Bemdaneprocel: Uma terapia celular para a DP

A empresa farmacêutica Bayer está adotando uma abordagem muito mais ousada para novas terapias na DP – uma terapia baseada em células-tronco projetada para substituir as células cerebrais que degeneram na DP. O tratamento, chamado bemdaneprocel, utiliza neurônios produtores de dopamina derivados de células-tronco. Essas células são implantadas diretamente na parte do cérebro afetada pela doença de Parkinson (DP), com a esperança de que se conectem corretamente ao cérebro e comecem a restaurar a produção de dopamina naturalmente. Essa terapia foi desenvolvida pela Blue Rock Therapeutics, agora uma subsidiária da Bayer especializada em medicina regenerativa.

Em estudos anteriores, de menor escala, o bemdaneprocel demonstrou ser seguro e potencialmente benéfico, com os pacientes tolerando bem o tratamento e exames de imagem sugerindo que as células transplantadas sobreviveram e se integraram ao cérebro. Agora, a empresa lançou um estudo de fase 3 chamado exPDite-2, que será o primeiro grande estudo desse tipo a testar uma terapia com células-tronco para DP em pessoas em escala global.

Se bem-sucedido, o bemdaneprocel poderá representar a primeira terapia a reparar os danos subjacentes causados ​​pela doença e não apenas mascarar seus sintomas. A Bayer espera resultados iniciais nos próximos anos, embora os resultados finais levem tempo para serem confirmados.

Por que essas duas terapias são importantes?

Essas duas terapias destacam como a pesquisa sobre a DP está avançando em duas frentes: melhorando a qualidade de vida agora e buscando soluções a longo prazo. O tavapadon, um medicamento oral avançado, poderá chegar aos pacientes em breve, caso seja aprovado pelo FDA, oferecendo alívio mais consistente dos sintomas e menos efeitos colaterais. O bemdaneprocel representa a vanguarda da medicina regenerativa e, embora ainda precise de mais tempo para ser validado em ensaios clínicos, poderá ser a primeira terapia a restaurar o que a doença de Parkinson destrói.

Nenhum dos dois possui um caminho garantido para a aprovação, visto que os ensaios clínicos em fase final enfrentam muitos desafios, incluindo a segurança e os benefícios a longo prazo, que ambos precisam ser comprovados. Independentemente disso, o fato de duas terapias muito diferentes terem chegado à fase 3 dos ensaios clínicos representa um progresso genuíno na área e poderá oferecer aos pacientes com doença de Parkinson opções muito necessárias no futuro. Fonte: apdaparkinson.

Gain Therapeutics relata redução de 81% em biomarcador de Parkinson

 06.01.2026 - BETHESDA, Md. - A Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ:GANX) anunciou dados adicionais de biomarcadores e clínicos de seu estudo de Fase 1b do GT-02287 em pacientes com doença de Parkinson, mostrando reduções significativas em um marcador-chave da doença. A empresa de biotecnologia em estágio clínico, atualmente avaliada em US$ 114,23 milhões, viu o preço de suas ações subir 75,74% nos últimos seis meses, apesar dos desafios contínuos de rentabilidade.

A empresa de biotecnologia em estágio clínico relatou que participantes com níveis elevados de glucosilesfingosina (GluSph) no líquido cefalorraquidiano apresentaram uma diminuição média de 81% após 90 dias de tratamento com GT-02287. Esta redução representa a primeira observação de diminuição de GluSph após a administração de um modulador de glucocerebrosidase (GCase) a pacientes com Parkinson.

No estudo, 15 pacientes avaliáveis mostraram uma melhora média de 2,20 pontos nos escores combinados das Partes II e III da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Movement Disorder Society (MDS-UPDRS).

"A diminuição observada no GluSph, juntamente com a melhora ou estabilização dos escores MDS-UPDRS, fornece evidências encorajadoras de que nossa abordagem está engajando a biologia subjacente da doença", disse Gene Mack, Presidente e CEO da Gain Therapeutics, de acordo com o comunicado à imprensa da empresa.

A empresa está atualmente conduzindo um ensaio clínico de Fase 1b em sete centros na Austrália, com um desfecho primário de avaliar a segurança e tolerabilidade do GT-02287 após três meses de dosagem. O estudo foi estendido para permitir que os participantes continuem o tratamento por até 12 meses.

A Gain Therapeutics realizou um evento virtual na terceira feira com especialistas para discutir esses resultados e suas implicações para a modificação da doença de Parkinson. Fonte: investing.

Ensaios clínicos com Crexont para Parkinson avançado começam na Europa

Primeiro paciente recebe dose; ensaio da terapia em avaliação ainda recruta adultos

2 de janeiro de 2026 - Um ensaio clínico denominado ADIP, que testa o Crexont de liberação prolongada para doença de Parkinson avançada, administrou a primeira dose a um participante.

O medicamento oral visa reduzir as flutuações motoras e os episódios "off", mantendo níveis estáveis ​​de levodopa.

O ensaio de Fase 3b, em andamento na Europa, ainda está recrutando adultos com Parkinson.

A Zambon Biotech administrou a primeira dose a um paciente em seu ensaio clínico que testa o Crexont (IPX203) — uma formulação de liberação prolongada de carbidopa/levodopa (CD/LD) que visa aliviar os chamados episódios "off" — em pessoas com doença de Parkinson avançada.

Com vários centros de pesquisa já em funcionamento na Itália, Polônia e Espanha, o ensaio clínico de Fase 3b, denominado ADIP (EUCT 2025-521772-57-00), está avaliando a eficácia da medicação oral em comparação com um regime de liberação imediata de CD/LD, afirmou Zambon em um comunicado à imprensa da empresa anunciando o início do estudo.

O ADIP ainda está recrutando até 92 adultos que estejam em uso de doses estáveis ​​de uma formulação de liberação imediata de CD/LD por pelo menos seis meses, mas que continuem apresentando flutuações motoras.

O Crexont foi aprovado nos EUA em 2024 para pessoas com Parkinson e está atualmente em análise pela Health Canada. Em junho de 2025, a empresa submeteu o Crexont para aprovação regulatória à Agência Europeia de Medicamentos.

“A administração da primeira dose ao primeiro paciente em nosso estudo de Fase 3b ADIP representa um marco importante para nossa empresa e para as pessoas que vivem com a doença de Parkinson e que precisam urgentemente de novas terapias que realmente melhorem sua qualidade de vida e os resultados terapêuticos”, disse Mathias Knecht, MD, diretor médico da Zambon.

AAN 2025: Crexont melhora a qualidade do sono em pacientes com Parkinson

A doença de Parkinson é causada pela perda progressiva de neurônios dopaminérgicos, as células nervosas que produzem dopamina, uma molécula sinalizadora envolvida no controle motor. A combinação de carbidopa/levodopa (CD/LD) é um padrão para o tratamento da doença de Parkinson. A levodopa é um precursor da dopamina, usada para aumentar os níveis de dopamina no cérebro. A carbidopa impede a conversão da levodopa em dopamina antes que ela chegue ao cérebro.

O Crexont de liberação prolongada visa manter os níveis de levodopa estáveis

O Crexont é uma formulação de liberação prolongada que contém grânulos de CD/LD de liberação imediata e microesferas revestidas de levodopa de liberação prolongada. Essa combinação permite que o medicamento mantenha níveis estáveis ​​na corrente sanguínea, de acordo com o desenvolvedor.

Também pode prevenir episódios "off", ou flutuações motoras — períodos em que os sintomas retornam entre as doses de levodopa — e aumentar os períodos "bom on", quando os sintomas estão bem controlados, sem discinesia, ou movimentos involuntários.

Um estudo de Fase 3 anterior, chamado RISE-PD (NCT03670953), testou o medicamento em 506 adultos com Parkinson avançado que apresentavam flutuações motoras. Nesse estudo, o Crexont foi associado a mais períodos "bom on" diários e a períodos "off" reduzidos em comparação com pacientes que receberam uma formulação padrão de liberação imediata de levodopa (CD/LD).

Além disso, o Crexont apresentou benefícios com uma média de três doses diárias, enquanto a formulação de liberação imediata foi administrada em média cinco vezes ao dia. O estudo foi seguido por um estudo de extensão aberto de nove meses (NCT03877510), que constatou que o Crexont permaneceu seguro e eficaz no controle das flutuações motoras a longo prazo.

O novo estudo ADIP é um estudo aberto — no qual tanto os participantes quanto os pesquisadores sabem qual medicamento está sendo administrado — projetado para avaliar a eficácia e a segurança do Crexont em pessoas com Parkinson avançado e flutuações motoras. Ao contrário de estudos anteriores, o ADIP permite que os intervalos de administração sejam ajustados às necessidades individuais de cada paciente, o que se espera que melhore o controle dos sintomas. Os participantes receberão o tratamento por 12 semanas, ou cerca de três meses, com a opção de estendê-lo por mais três meses.

Com o estudo clínico ADIP, pretendemos demonstrar o potencial do Crexont para se tornar uma terapia essencial para pessoas com Parkinson e flutuações motoras moderadas a graves.

O objetivo principal do estudo é avaliar a eficácia do Crexont em comparação com a capsaicina/lipoproteína de liberação imediata (CD/LD) na melhora do tempo "on" em relação ao intervalo e à frequência de administração. Os objetivos secundários incluem avaliar a eficácia do Crexont na redução do tempo "off" e a segurança de diferentes frequências de administração do Crexont em comparação com a CD/LD de liberação imediata.

“Reconhecemos a necessidade substancial de novas opções de tratamento e, com o ADIP, pretendemos demonstrar o potencial do [Crexont] para se tornar uma terapia essencial para pessoas com [Doença de Parkinson] e flutuações motoras moderadas a graves”, disse Knecht.

Frank Weber, MD, CEO da Zambon, acrescentou: "Acreditamos que o CREXONT pode representar uma valiosa opção terapêutica na Europa para melhorar a vida de pacientes com Parkinson moderado a grave."

A Zambon firmou um acordo exclusivo com a Amneal Pharmaceuticals para obter os direitos de buscar aprovação e comercializar o Crexont na União Europeia, no Reino Unido e na Suíça. Fonte: parkinsonsnewstoday.