Primeiros participantes europeus randomizados no ensaio clínico de fase 2 da AskBio com AB-1005 para a doença de Parkinson

September 22, 2025 - AB-1005, uma terapia genética experimental com fator neurotrófico derivado de linhagem de células gliais (GDNF), está sendo avaliado para o tratamento da doença de Parkinson em estágio moderado no ensaio clínico REGENERATE-PD. Centros na Polônia e no Reino Unido começaram a randomizar os participantes, com centros na Alemanha realizando a triagem ativamente e em breve acompanhando o estudo.

A AskBio iniciou o recrutamento nos Estados Unidos em 2024, com inscrições em andamento.

Research Triangle Park, Carolina do Norte – 22 de setembro de 2025 – A AskBio Inc. (AskBio), uma empresa de terapia genética de propriedade integral e operada de forma independente como subsidiária da Bayer AG, anunciou hoje que os primeiros participantes europeus foram randomizados no REGENERATE-PD, um ensaio clínico de fase 2 em participantes com doença de Parkinson (DP) em estágio moderado.

“Acredito que a randomização dos primeiros participantes europeus no REGENERATE-PD, que torna este o primeiro programa de terapia genética neurocirúrgica para Parkinson a randomizar com sucesso pacientes dos Estados Unidos e da Europa para um único ensaio clínico de Fase 2, é uma notícia positiva para as pessoas que vivem com a doença de Parkinson e para os médicos que as tratam”, disse Alan Whone, MD, PhD, Líder e Pesquisador Principal do REGENERATE-PD Europa. “Há uma necessidade significativa de terapias neurorestauradoras para Parkinson, e ver o avanço de uma importante terapia genética experimental em um ensaio clínico de Fase 2 dará esperança aos pacientes e à comunidade médica.”

A DP é uma doença neurodegenerativa progressiva que afeta 1,2 milhão de pessoas na Europa, e espera-se que esse número dobre até 2030.1 Considerando a necessidade médica mundial não atendida, o objetivo do REGENERATE-PD, um ensaio clínico randomizado, duplo-cego e controlado cirurgicamente, é avaliar a segurança e a eficácia da terapia gênica experimental AB-1005, administrada no putâmen cerebral de participantes adultos com idades entre 45 e 75 anos com DP em estágio moderado.2 Estima-se que o REGENERATE-PD envolva aproximadamente 87 participantes em centros clínicos na Alemanha, Polônia, Reino Unido e Estados Unidos.2

“O anúncio de hoje representa um marco importante no desenvolvimento clínico da nossa terapia gênica experimental AB-1005, à medida que continuamos a trabalhar arduamente para oferecer uma opção de tratamento segura e eficaz que pode ser neurorestauradora para determinadas populações e beneficiar pessoas que vivem com a doença de Parkinson em estágio moderado”, disse Canwen Jiang, MD, PhD, Diretor de Desenvolvimento e Diretor Médico da AskBio. “Estamos animados com o início do programa REGENERATE-PD na Europa e ansiosos para compartilhar mais atualizações clínicas à medida que o programa avança no próximo ano.”

No início deste ano, o AB-1005 recebeu a designação de Terapia Avançada em Medicina Regenerativa (RMAT) da Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA).3 RMAT é uma designação concedida pela FDA a terapias regenerativas, incluindo terapias genéticas, desenvolvidas para tratar, modificar, reverter ou curar doenças ou condições graves ou potencialmente fatais.4 O AB-1005 atendeu aos requisitos da RMAT como uma terapia genética destinada a retardar a progressão da doença e melhorar os resultados motores em pacientes com DP. O RMAT oferece aos beneficiários acesso aprimorado à FDA, o que pode incluir orientação intensiva sobre o desenvolvimento eficiente de medicamentos, revisão contínua do Pedido de Licença Biológica (BLA) e outras ações para agilizar a revisão.4

A AskBio também está explorando o AB-1005 além da DP, em participantes nos Estados Unidos com o subtipo parkinsoniano de atrofia multissistêmica (AMS-P) em um ensaio clínico de Fase 1 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminares para essa condição de rápida progressão.5

O AB-1005 é uma terapia genética experimental que não foi aprovada por nenhuma autoridade regulatória, e sua eficácia e segurança não foram estabelecidas ou totalmente avaliadas.

Sobre a doença de Parkinson

A doença de Parkinson (DP) é uma doença neurodegenerativa progressiva.6 Ela tem um impacto significativo na vida diária de uma pessoa.6 Na DP, a morte das células nervosas produtoras de dopamina no cérebro leva à perda contínua da função motora.7 Os sintomas incluem tremores, rigidez muscular e lentidão de movimento.8 Além disso, pessoas com DP apresentam sintomas não motores, incluindo fadiga e falta de energia, problemas cognitivos e depressão.8 Os sintomas geralmente se intensificam com o tempo e tornam as tarefas diárias desafiadoras.8 A prevalência da DP dobrou nos últimos 25 anos.6 Atualmente, estima-se que mais de 10 milhões de pessoas em todo o mundo vivam com DP.9 Isso a torna a segunda doença neurodegenerativa mais prevalente no mundo.10 É também o distúrbio do movimento mais frequente.6,11 Atualmente, não há cura, e as opções de tratamento atuais são inadequadas e carecem do manejo holístico dos sintomas, portanto, há uma necessidade urgente de novas terapias.12

Sobre o ensaio clínico AB-1005 Fase 1b

No ensaio clínico multicêntrico, aberto, não controlado, de fase 1b do AB-1005, os participantes receberam AB-1005 no putâmen por meio de administração bilateral única por convecção.13 Os participantes foram inscritos em duas coortes, leve (6 participantes) e moderada (5 participantes), com base na duração e no estágio da doença de Parkinson (DP).13 O objetivo desta investigação foi avaliar a segurança e o potencial efeito clínico do AB-1005 administrado no putâmen em participantes com DP em estágio leve ou moderado.13 Os resultados avaliados em 36 meses foram a incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (EAETs) conforme relatados pelos participantes ou avaliados clinicamente por exames físicos e neurológicos, sintomas motores conforme relatados pela Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) e autoavaliações do Diário Motor da DP, sintomas não motores da DP e integridade da rede dopaminérgica cerebral conforme medida pelo DaTSCAN.13 Esses As avaliações continuarão por até cinco anos. Para mais informações, visite clinicaltrials.gov (NCT04167540 ou askbio.com).

Sobre o REGENERATE-PD

O REGENERATE-PD é um estudo de Fase 2, randomizado, duplo-cego e controlado por cirurgia, que avalia a eficácia e a segurança do AB-1005 intraputaminal no tratamento de adultos (45 a 75 anos) com doença de Parkinson em estágio moderado.² O estudo incluirá cerca de 87 participantes, com centros de estudo localizados na Alemanha, Polônia, Reino Unido e Estados Unidos.² Para mais informações sobre o estudo clínico REGENERATE-PD, visite clinicaltrials.gov (NCT06285643) ou askbio.com.

Sobre o AB-1005

O AB-1005 é uma terapia genética experimental baseada no sorotipo 2 do vetor viral adeno-associado (AAV2), contendo o transgene fator neurotrófico derivado da linhagem de células gliais humanas (GDNF), que permite a expressão estável e contínua do GDNF em regiões localizadas do cérebro após injeção neurocirúrgica direta com administração por convecção monitorada por ressonância magnética.14,15 Em estudos não clínicos, o GDNF demonstrou promover a sobrevivência e a diferenciação morfológica de neurônios dopaminérgicos.15,16 O GDNF recombinante tem sido avaliado há muito tempo como um tratamento potencial para doenças como a doença de Parkinson (DP), marcada pela degeneração progressiva dos neurônios dopaminérgicos do mesencéfalo.17 Por meio da combinação de uma terapia genética experimental e uma abordagem inovadora de administração neurocirúrgica, podemos agora testar a hipótese do GDNF na DP, levando esse fator neurotrófico a esses neurônios nigroestriatais em degeneração de uma forma potencialmente mais relevante clinicamente.17

Sobre a AskBio

A AskBio Inc., uma subsidiária integral e operada de forma independente pela Bayer AG, é uma empresa de terapia genética totalmente integrada, dedicada a conduzir a terapia genética para uma nova era, na qual ela pode transformar a vida de uma gama maior de pessoas que vivem com doenças raras e mais comuns. A empresa mantém um portfólio de programas clínicos para uma gama de indicações de doenças relacionadas a um único gene ou a múltiplos fatores, abrangendo condições cardiovasculares, do sistema nervoso central e neuromusculares, com um pipeline em estágio clínico que inclui terapias experimentais para insuficiência cardíaca congestiva, distrofia muscular das cinturas, atrofia multissistêmica, doença de Parkinson e doença de Pompe. A plataforma completa de terapia genética da AskBio inclui nossa tecnologia Pro10™, que torna as terapias genéticas mais acessíveis, tornando a pesquisa e a fabricação de nível comercial mais acessíveis. Com sede global no Research Triangle Park, Carolina do Norte, a empresa gerou centenas de capsídeos e promotores proprietários, vários dos quais entraram em testes pré-clínicos e clínicos. Pioneira na inovação na área de terapia genética, com mais de 900 funcionários em cinco países, a empresa detém mais de 600 patentes e pedidos de patentes em áreas como produção de AAV e capsídeos quiméricos. Saiba mais em http://www.askbio.com/ ou siga-nos no LinkedIn.

Sobre a Bayer

A Bayer é uma empresa global com competências essenciais nas áreas de ciências da vida, como saúde e nutrição. Em linha com sua missão, "Saúde para todos, Fome para ninguém", os produtos e serviços da empresa são projetados para ajudar as pessoas e o planeta a prosperar, apoiando os esforços para superar os principais desafios apresentados por uma população global crescente e envelhecida. A Bayer está comprometida em impulsionar o desenvolvimento sustentável e gerar um impacto positivo com seus negócios. Ao mesmo tempo, o Grupo visa aumentar seu poder de lucro e criar valor por meio da inovação e do crescimento. A marca Bayer representa confiança, confiabilidade e qualidade em todo o mundo. No ano fiscal de 2024, o Grupo empregava cerca de 93.000 pessoas e teve vendas de 46,6 bilhões de euros. As despesas com P&D totalizaram 6,2 bilhões de euros. Para mais informações, acesse http://www.bayer.com.

Declarações Prospectivas da AskBio

Este comunicado à imprensa contém "declarações prospectivas". Quaisquer declarações contidas neste comunicado à imprensa que não sejam declarações de impacto histórico. Fonte: askbio.

Camptocormia na doença de Parkinson: estado da arte e direções futuras

2025 Sep 21 - Resumo

A camptocormia é uma deformidade postural axial frequente na doença de Parkinson (DP), prevalente em até 18% da população com DP. Pacientes com DP camptocormia apresentam menor qualidade de vida e maiores riscos de quedas, dor lombar e espondilartrose. A camptocormia é provavelmente induzida por alterações cerebrais causadas pela DP. Apesar das alterações miopáticas nos músculos da coluna vertebral de pacientes com DP camptocormia e da semelhança clínica da camptocormia com posturas distônicas, sua fisiopatologia parece ser diferente da miopatia e da distonia. A patogênese exata, no entanto, não é clara. Não há consenso para o tratamento da camptocormia relacionada à DP, embora algumas abordagens não farmacológicas (por exemplo, peso da mochila, extensores das costas e fisioterapia), farmacológicas (por exemplo, levodopa, istradefilina e toxina botulínica) e cirúrgicas (correções cirúrgicas e estimulação cerebral profunda) tenham sido elaboradas com efeitos variáveis. Ainda há muitas lacunas nos dados sobre preditores clínicos, fisiopatologia, tratamento e prevenção da camptocormia. Estudos multicêntricos (particularmente sobre terapia não farmacológica, estratégias de prevenção e fatores de favorecimento) são necessários. Identificamos um número inesperadamente limitado de publicações sobre camptocormia na DP. Em agosto de 2025, a estratégia de busca com termos MeSH relacionados à camptocormia no PubMed retornou apenas 220 resultados. Após a triagem, apenas 138 dos títulos e resumos eram relevantes para os tópicos. De todas essas publicações, apenas 27 (19,6%) eram revisões, e mais da metade delas (15 revisões) se concentrou em algumas características da camptocormia (por exemplo, tratamento cirúrgico, estimulação cerebral profunda e prevalência ou etiologia), mas não elucidou todos os seus aspectos complexos. A presente revisão narrativa tem como objetivo descrever diferentes aspectos da camptocormia, desde sua prevalência até a fisiopatologia e as possibilidades de tratamento, e fornecer uma visão abrangente desse transtorno. Fonte: pubmed.

Nova esperança para o Parkinson: andar de bicicleta ajuda a “reconectar” o cérebro

Os efeitos de longo prazo do exercício mostram que paciência e consistência são a chave contra o Parkinson

17/09/2025 - Conforme dados da Fundação Parkinson, aproximadamente 10 milhões de indivíduos ao redor do globo convivem com a doença de Parkinson, um distúrbio neurológico que compromete as funções motoras. A condição exerce um efeito detrimental sobre o sistema nervoso central, que compreende o cérebro.

“O cérebro é um sistema dinâmico em perpétua transformação, e o Parkinson perturba essa rede de modos intricados e mutáveis”, detalhou ao Medical News Today o Dr. Aasef Shaikh, MD, PhD, professor e vice-presidente de pesquisa, diretor do Centro de Pesquisa e Educação do Instituto Neurológico do University Hospitals Cleveland Medical Center, Departamento de Neurologia do UH Cleveland Medical Center.

Mesmo na vigência de saúde, o cérebro sofre alterações naturais com o avançar da idade. Quando uma patologia degenerativa como o Parkinson se instala, ela introduz camadas adicionais de complexidade e disfunções não lineares ao funcionamento cerebral.

A descoberta de uma nova pesquisa

Shaikh é o investigador principal de um novo trabalho, divulgado na revista Clinical Neurophysiology, que identificou que a prática de ciclismo auxilia na reconexão de circuitos neurais lesados pela doença de Parkinson.

Para esta investigação, os cientistas recrutaram nove adultos com doença de Parkinson para completarem 12 sessões de ciclismo ao longo de um mês. Todos os voluntários já possuíam dispositivos de estimulação cerebral profunda (DBS) implantados previamente ao início do estudo.

“Esta análise… empregou a DBS por sua capacidade ímpar de registrar a atividade neural em áreas cerebrais adjacentes ao eletrodo de estimulação”, explicou Shaikh. “Com esta ferramenta, a equipe examinou como a atividade física modula e possivelmente remodela a função cerebral.”

Os pesquisadores implementaram um programa de ciclismo adaptativo no qual, progressivamente, a bicicleta “aprendia” o padrão de pedalada de cada participante.

Por exemplo, enquanto um monitor exibia a intensidade do exercício, a bicicleta ajustava a resistência automaticamente com base no esforço despenderido pelo ciclista.

Resultados Mensuráveis Após o Período de Intervenção

Ao término da pesquisa, Shaikh e seu grupo descobriram que, após as 12 sessões, os participantes exibiram alterações mensuráveis nos sinais cerebrais associados tanto ao controle motor quanto à execução do movimento.

A profundidade da influência do exercício

O MNT dialogou com Daniel H. Daneshvar, MD, PhD, chefe de Reabilitação de Lesões Cerebrais no Mass General Brigham e professor associado da Harvard Medical School, sobre a pesquisa.

Daneshvar observou que este foi um estudo encorajador e inventivo, que aborda uma questão fundamental: em que medida o exercício provoca transformações genuínas no cérebro de portadores de Parkinson?

O MNT também conversou com Samer Tabbal, MD, neurologista e diretor do programa de distúrbios do movimento no Baptist Health Miami Neuroscience Institute, parte do Baptist Health South Florida, sobre os achados.

“O benefício motor do exercício em pacientes com Parkinson já foi comprovado em diversos estudos prévios”, observou Tabbal. “Este trabalho é uma valiosa iniciativa para elucidar os mecanismos por trás desses ganhos motores, ao evidenciar como a atividade altera o comportamento celular mesmo em um cérebro afetado. A aptidão para modificar o comportamento dos neurônios, incluindo a criação de novas ligações, é denominada neuroplasticidade.”

“Um aspecto notável é a observação de que o ciclismo dinâmico não produziu efeitos imediatos significativos nas métricas avaliadas, mas exibiu impactos evidentes em longo prazo”, ele prosseguiu.

“Isso pode indicar que o proveito do exercício é uma meta de longo curso e que os pacientes devem se engajar com essa perspetiva, sem aguardar por melhorias instantâneas. É análogo à forma como um relacionamento social duradouro edifica uma amizade robusta e saudável.”

Tabbal afirmou que o conhecimento é poder, definido como a potencialidade de mudança, e quanto mais compreendermos como o exercício aprimora a função cerebral, mais eficientemente poderemos empregá-lo para amenizar os sintomas dos pacientes.

“Em última instância, se desvendarmos os mecanismos de melhoria da função cerebral via exercício, poderemos descobrir outros métodos para obter o mesmo benefício, ou até maior, através de fármacos, estimulação elétrica, estimulação magnética, musicoterapia ou fototerapia”, ele concluiu. Fonte: nsctotal.

Pesquisadores da Unesp estudam tratamento que usa corrente elétrica de baixa intensidade em pacientes com Parkinson

Estudo realizado na Unesp de Presidente Prudente (SP) busca por voluntários na região e já apoiou 22 pessoas, entre 56 e 87 anos, até o momento.

15/09/2025 - Pesquisadores estudam tratamento eficaz para pacientes com Parkinson

Um grupo de pesquisadores da Universidade Estadual Paulista (Unesp) de Presidente Prudente (SP) estuda como aprimorar o equilíbrio e a locomoção de pacientes com Parkison. A primeira parte da pesquisa apoiou 22 pessoas, entre 56 e 87 anos.

Financiado por bolsa Fapesp, considerada uma das principais agências de fomento à pesquisa científica e tecnológica do país, os pesquisadores Beatriz Legutke, Murilo Torres e Thiago Sirico tem a orientação do doutor em Ciências do Movimento, Victor Beretta.

Juntos, eles buscam melhorar ou identificar os efeitos na possível melhora na locomoção e no equilíbrio, visando a qualidade de vida dos pacientes com doença de Parkinson, uma condição neurodegenerativa progressiva que afeta, principalmente, o movimento.

Melhora no tratamento da doença

“Por conta das alterações que ocorrem na doença, incluindo as alterações na locomoção e o aumento da instabilidade postural, é muito comum ter ocorrência de quedas em pessoas com doença de Parkinson. Isso eleva o risco de ter fraturas, lesões e em alguns casos até a morte”, destacou Victor Beretta.

Segundo o especialista, a pesquisa foi motivada após analisarem que, o tratamento mais comum é por medicamento, porém, alguns sinais e sintomas, não respondem da maneira adequada e causa alguns efeitos colaterais, como a diminuição do próprio efeito do remédio.

“Por conta disso, a ciência busca terapias complementares para auxiliar o medicamento a diminuir os sintomas motores e não motores da doença de Parkinson. Uma das técnicas que vem sendo exploradas e que os resultados demonstram ser promissora é a aplicação da estimulação transcraniana por parte contínua, ao fazer estimulações cerebrais não invasivas”, continuou.

Na prática, segundo o especialista, o estudo é feito com base no equipamento colocado na cabeça do paciente, que aplica corrente elétrica de baixa intensidade, para estimular o cérebro enquanto a pessoa faz exercícios físicos.

“Após 10 sessões, combinando a estimulação com o exercício, a gente faz outro teste, em que é colocando outro equipamento na cabeça da pessoa, para analisar a atividade do cérebro”, destacou Victor.

A aposentada Cleusa Bernardo da Silva, de 74 anos, foi diagnosticada com Parkinson há 10 anos. Ela começou o tratamento, com os pesquisadores da Unesp, este ano e já sentiu a diferença. “Eu tive muita dificuldade para sentar, muita tontura, muita falta de equilíbrio. E após o tratamento, não melhorou tudo, mas melhorou bem”, disse.

Já Edson Antônio Paschini Orrigo, de 63 anos, recebeu o diagnóstico em 2022 e também destacou que, antes do tratamento, não se sentia tão bem quanto agora. “Tremia demais, tinha tontura constante. E, após o tratamento, principalmente o que fiz agora em julho, com a aluna Beatriz, eu melhorei muito”.

Ele começou o tratamento em janeiro deste ano e não parou. “O apoio dos pesquisadores da Unesp foi nota mil. Sou bem tratado, bem auxiliado, bem cuidado. Os alunos ensinam bem os exercícios, cuidam para não cair. Eu estou me sentindo muito bem lá”, continuou.

Valorização da pesquisa

Além dos pós-graduandos Ciências do Movimento da Unesp, o estudo conta com a colaboração de pesquisadores nacionais e internacionais. “Meu interesse pela pesquisa surgiu no segundo ano da graduação, quando tive contato com a Profa. Dra. Lilian Gobbi e com seu laboratório, que já atuavam diretamente com essa população”, comentou Beatriz Legutke, educadora física.

“O dia a dia nesse projeto me mostrou, na prática, como a Educação Física pode impactar positivamente a vida dessas pessoas. Vivenciar os ganhos físicos, emocionais e sociais que a atividade proporcionava me trouxe uma sensação única, que até hoje me motiva: é um misto de felicidade, gratidão e realização profissional”, destacou Beatriz.

Antes da graduação, a pesquisadora não tinha contato com a doença de Parkinson. “Tudo foi novo e desafiador, exigindo dedicação tanto no estudo teórico quanto na experiência prática junto aos participantes”.

“Essa vivência foi — e continua sendo — essencial para minha formação, pois é no encontro entre ciência e comunidade que realmente aprendemos e encontramos sentido no que fazemos”.

Para continuar a pesquisa, os estudantes buscam novos voluntários com mais de 50 anos, para conseguirem avançar para a etapa de análise dos resultados. A previsão é que esta etapa do estudo seja concluída até o final de 2025. Mais informações estão nas redes sociais.

“É justamente esse o papel da universidade pública: gerar conhecimento científico de qualidade e, ao mesmo tempo, devolvê-lo em forma de cuidado, atenção e transformação social”, concluiu Beatriz. Fonte: Globo.

Equipamento que ajuda no tratamento de doenças como Parkinson e Alzheimer chega à UFMG

O equipamento veio da França e foi instalado no Centro de Tecnologia e Medicina Molecular da Universidade Federal de Minas Gerais

11/09/2025 - O objetivo final é que isso seja traduzido para clínica, então desenvolvendo medicamentos novos e entendendo como são os mecanismos que levam as doenças humanas.

Um equipamento capaz de observar detalhadamente o funcionamento do cérebro, em tempo real, chegou a Universidade Federal de Minas Gerais. Os resultados dessa nova tecnologia, aplicada em pequenos animais, vão ajudar pesquisadores no tratamento de doenças como Parkinson e Alzheimer.  

O equipamento veio da França e foi instalado no Centro de Tecnologia e Medicina Molecular da Universidade Federal de Minas Gerais. Pesquisadores passaram por treinamento para usar a nova tecnologia. Com o ultrassom, é possível obter imagens detalhadas e mapear o cérebro de animais, sem a necessidade de sedação. Os resultados podem ser comparados aos de exames realizados em humanos. O objetivo final é que isso seja traduzido para a clínica, desenvolvendo medicamentos novos e entendendo como são os mecanismos que levam às doenças humanas.  

A tecnologia permite acompanhar mudanças no cérebro ao longo do tempo. O que é fundamental para o estudo de doenças como epilepsia, Parkinson e Alzheimer. Além disso, ajuda a reduzir o número de seres vivos usados em pesquisas, porque o mesmo animal pode ser acompanhado em diferentes etapas do estudo. Fonte: R7.

Gene Solutions garante patente para plataforma de terapia mitocondrial voltada para doenças neurológicas

2025-09-11 - A Gene Solutions recebeu uma patente para sua inovadora plataforma de terapia mitocondrial destinada a tratar doenças neurológicas, incluindo Alzheimer e Parkinson. A patente, publicada sob WO 2025 168944 A1, juntamente com um subsequente depósito do Tratado de Cooperação de Patentes (PCT), ressalta os avanços da empresa em pesquisa e desenvolvimento no campo da neuroterapêutica avançada.

A empresa com sede em Charlottesville se concentra em alavancar a genômica da disfunção mitocondrial para desenvolver tratamentos para distúrbios ligados ao declínio neurológico. Espera-se que essa propriedade intelectual recém-garantida desempenhe um papel significativo no avanço de abordagens terapêuticas para condições como doença de Alzheimer, doença de Parkinson e distúrbios relacionados. A patente solidifica a posição da Gene Solutions no crescente campo de terapias baseadas em mitocôndrias voltadas para desafios neurológicos complexos. Fonte: geneonline.

'Pela 1ª vez em décadas, teremos avanços significativos no tratamento de Parkinson com novas drogas', diz executivo da Bayer

08/09/2025 - Chefe global de operações da divisão farmacêutica diz que desenvolvimento de fármacos é mais difícil hoje em dia, mas inteligência artificial pode acelerar o trabalho e aprimorar estudos.

Tratamento experimental para Parkinson tem apoio do FDA nos EUA

Em nota, CEO da Serina Therapeutics, Steve Ledger, afirmou que os dados do tratamento experimental indicam melhora confiável de função diária de pacientes

26/08/2025 - A Serina Therapeutics anunciou nesta terça-feira, 26, que obteve o apoio da Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla em inglês) para avançar um programa de estudos clínicos para o tratamento da doença de Parkinson.

Em nota, a empresa de biotecnologia afirmou que planeja avançar com o tratamento experimental do medicamento SER-252 (apomorfina) sob a regulamentação de implementação de novos medicamentos do FDA.

“Pessoas vivendo com Parkinson avançado precisam de alívio mais consistente das flutuações motoras e nossos dados até o momento sugerem que o SER-252 podem melhorar de maneira mais confiável a função diária”, afirmou o CEO da Serina Therapeutics, Steve Ledger. (...) Fonte: infomoney.

Uma emergência de carne, espírito, finanças: caindo com Parkinson

Quão preparados estávamos para uma crise no meio da noite?

26 de agosto de 2025 - Eu pensei que estava preparado para uma emergência - até que me encontrei em uma situação de emergência e percebi o quão despreparado eu realmente estava.

Quando comecei a escrever esta coluna, estava sentada ao lado de meu marido, Arman, em seu quarto de hospital. Chegamos ao hospital por volta das 4h30 após a pior queda relacionada ao Parkinson que ele já teve.

Percebi isso quando fui acordado no meio da noite por um baque alto, seguido por gritos de gelar o sangue. Corri para fora da cama, sem saber de onde ou de onde vinham os sons. Havia um monstro na casa? Encontrei Arman em nossa toca, se contorcendo de dor depois que ele acabou de cair na mesa de centro.

Quando me aproximei dele, ele estava delirando, quase como se estivesse possuído. Eu imediatamente congelei, sentindo-me completamente sobrecarregado e sem ter ideia do que fazer. Para quem eu ligo? 911? Um membro da família, um amigo, um vizinho? Ou eu apenas me enrolo na posição fetal, choro e espero estar tendo um pesadelo?

Minha cabeça imediatamente parecia que estava prestes a explodir com minha própria dor, mas eu tive que me recompor e fazer um plano. Respirei fundo algumas vezes e liguei para alguns familiares e amigos, mas todos estavam dormindo, pois ainda era meio da noite. Arman não queria que eu ligasse para o 911, então consegui colocá-lo no carro de alguma forma. Corri de volta para casa e arrumei uma sacola de itens essenciais e sua medicação. E fomos para a sala de emergência de um hospital próximo.

Poucos minutos depois de nossa viagem, percebemos que havíamos esquecido o programador de seu estimulador cerebral profundo. Fiz uma rápida inversão de marcha e voltamos para casa. Quando finalmente entramos no estacionamento do hospital, percebemos que havíamos esquecido sua carteira. Felizmente, a irmã de Arman mora perto e conseguiu trazê-lo para nós. Como eu disse anteriormente: despreparado.

A sala de emergência estava quase vazia; a sorte estava do nosso lado com isso. Fomos atendidos pelo médico do pronto-socorro, que solicitou exames diagnósticos. Logo soubemos que Arman tinha várias costelas quebradas e vários deslocamentos.

Os dias seguintes foram um borrão de longas horas, quartos de hospital compartilhados, analgésicos pesados, visitas da família, refeições para viagem e exaustão geral. Adicionar seis costelas quebradas ao jogo da doença de Parkinson pareceu um golpe devastador.

Enquanto eu me sentava nas cadeiras desconfortáveis do quarto do hospital por sete longos dias, minha mente estava constantemente correndo. Ponderei como passaria por esse tempo como seu cuidador. Eu era mentalmente forte o suficiente para adicionar essa pedra à minha carga já pesada? Eu seria fisicamente capaz de cuidar dele com segurança em casa sozinho?

À medida que nos aproximávamos da hora de sua libertação, seus médicos e terapeutas recomendaram por unanimidade um hospital de reabilitação aguda para ajudá-lo a se recuperar com segurança. Infelizmente, nossa seguradora de saúde tinha outros planos. Eles negaram vários recursos para cobrir a reabilitação necessária.

O estresse adicional que as negações de seguro adicionaram ao meu prato já transbordando era quase demais para lidar. Não sou de derramar lágrimas com frequência, mas me sentir tão descaradamente abandonado por uma empresa que deveria cuidar de nós me levou às lágrimas - na verdade, mais como soluços hiperventilados.

Sabíamos que ir para casa não era uma opção, pois ele simplesmente não estava pronto, nem eu. De acordo com as recomendações de sua equipe médica, decidimos ir ao hospital de reabilitação de qualquer maneira enquanto trabalhávamos em outro recurso com a seguradora. Esperamos que reconsidere e cubra sua estadia na reabilitação.

Tenho esperança de que seu tempo lá ajude; enquanto escrevo isso, ele já está lá há alguns dias. Ele terá três horas de terapia por dia, e o objetivo é recuperar um pouco da força que perdeu durante a internação, além de aprender mais sobre como mantê-lo seguro.

Estou cautelosamente otimista em levá-lo para casa. Estou fazendo o meu melhor para manter uma atitude positiva e continuar a procurar o lado positivo. Fonte: parkinsonsnewstoday.

Da dor crônica ao Parkinson, 4 maneiras pelas quais o DBS está mudando o tratamento

 

Um paciente com dor crônica segura um dispositivo de estimulação cerebral profunda. Crédito: Maurice Ramirez / UC San Francisco

21 de agosto de 2025 - A eletricidade é a linguagem do cérebro. Por uma década, o financiamento do National Institutes of Health (NIH) permitiu que médicos-cientistas da UC San Francisco decifrassem essa linguagem e usassem estimulação cerebral profunda para reescrever doenças.

A estimulação cerebral profunda fornece correntes elétricas direcionadas por meio de minúsculos eletrodos implantados no cérebro. Como um marca-passo cardíaco, esses pulsos elétricos interrompem a atividade cerebral problemática - interrompendo tremores ou sinais de dor antes que eles se instalem. Embora a estimulação cerebral profunda contínua tenha tratado distúrbios do movimento como a doença de Parkinson por décadas, a tecnologia muitas vezes ficou atrás dos sintomas variáveis dos pacientes. E não tem sido eficaz de forma confiável quando testado contra outras condições.

Na última década, os professores de cirurgia neurológica da UCSF Philip Starr, MD, PhD, e Edward Chang, MD, foram pioneiros em técnicas cirúrgicas e de mapeamento cerebral, inaugurando a estimulação cerebral profunda personalizada. Com essa abordagem inovadora, desenvolvida em parte na UCSF, a estimulação elétrica só é fornecida quando o dispositivo detecta atividade cerebral anormal associada aos sintomas - atividade exclusiva de cada paciente.

Esse avanço foi possível graças ao financiamento da iniciativa NIH Brain Research Through Advancing Innovative Neurotechnologies (BRAIN).

Aqui estão quatro maneiras pelas quais os cientistas da UCSF estão moldando o futuro da estimulação cerebral profunda personalizada para tratar a doença de Parkinson e, talvez um dia, as formas mais graves de dor crônica, depressão e transtorno obsessivo-compulsivo.

Doença de Parkinson

Shawn Connolly, instrutor de skate e ex-profissional, gerencia seus sintomas da doença de Parkinson com um dispositivo de estimulação cerebral profunda. Foto de Maurice Ramirez

O ex-skatista profissional Shawn Connolly, um homem caucasiano vestindo um gorro, senta-se contemplativamente em frente a uma parede decorada com skates.

Shawn Connolly é um dos milhões de americanos que vivem com a doença de Parkinson, uma doença neurológica progressiva que afeta principalmente o movimento. Pode resultar em sintomas como tremores, alterações na caminhada e movimentos mais lentos.

Quando Connolly foi diagnosticado em 2015 com apenas 39 anos, a tecnologia de estimulação cerebral profunda contínua existente ficou aquém de fornecer alívio dos sintomas em constante mudança, que podem variar de lentidão e rigidez a ondas de movimento involuntário. Em cinco anos, o ex-skatista profissional estava andando com uma bengala.

Em 2021, Connolly participou de um pequeno ensaio clínico testando uma abordagem de estimulação cerebral profunda autoajustável desenvolvida por Starr, que co-dirige a Clínica de Distúrbios do Movimento e Neuromodulação e Simon Little, MBBS, PhD, professor assistente de neurologia.

Sua próxima geração de tecnologia de estimulação cerebral profunda respondeu aos sintomas de Parkinson de Connolly em tempo real. A abordagem usou um algoritmo que reconheceu sinais cerebrais que indicam que um sintoma estava se desenvolvendo e direcionou o dispositivo para fornecer a quantidade certa de estimulação elétrica para evitá-lo. Ao contrário da tradicional estimulação cerebral profunda do início dos anos 2000 - que estava sempre ligada - esta nova versão só fornece eletricidade quando necessário.

Em fevereiro, a Food and Drug Administration aprovou o uso de dois algoritmos adaptativos semelhantes de estimulação cerebral profunda - um baseado no trabalho de Little - abrindo caminho para o primeiro sistema adaptativo de estimulação cerebral profunda do mundo para pessoas com Parkinson.

"Definitivamente mudou minha vida", disse Connolly em 2024. "Eu posso passar o dia inteiro me sentindo bem."

Hoje, os insights de Starr e Chang sobre mapeamento cerebral também estão auxiliando na pesquisa de maneiras novas e menos invasivas de obter resultados personalizados de estimulação cerebral profunda - sem a cirurgia.

O tratamento de Connolly foi possível graças a anos de apoio do NIH a Starr e Chang, que foram pioneiros no uso da eletrocorticografia, um tipo de monitoramento que permite aos pesquisadores registrar sinais de dentro do cérebro. A tecnologia permitiu que Starr implantasse o primeiro dispositivo de gravação em vários locais em um paciente com Parkinson em 2013, preparando o terreno para a próxima geração de estimulação cerebral profunda personalizada "conforme necessário". Os pesquisadores da UCSF continuam a ajustar a tecnologia, desenvolvendo novas maneiras de medir as mudanças de caminhada relacionadas ao Parkinson, um de seus sintomas mais perturbadores, para melhorar a estimulação cerebral profunda.

Dor crônica

Uma radiografia de um participante do estudo mostra dois dispositivos em seus ombros esquerdo e direito, estendendo fios até o crânio.

Em 2023, os cientistas da UCSF usaram um dispositivo de gravação neural para registrar a atividade cerebral associada à dor crônica e, com IA, foram capazes de decodificar biomarcadores de dor pela primeira vez. A descoberta abriu caminho para um ensaio clínico para estudar a estimulação cerebral profunda personalizada para dor crônica.

Prasad Shirvalkar

Quase um quarto dos americanos vive com dor crônica, ou dor que se arrasta por pelo menos três meses. Para muitos, sua dor é resistente a qualquer tratamento.

Em 1972, os professores de cirurgia neurológica da UCSF John E. Adams, MD, e Yoshio Hosobuchi, MD, tornaram-se os primeiros nos EUA a testar a estimulação cerebral profunda contínua para dor crônica. Sucessivas equipes internacionais tentaram experimentos de estimulação cerebral profunda para dor persistente por mais de 50 anos. Cada equipe reproduziu os resultados fugazes de Adams e Hosobuchi.

Mas os cientistas passaram a suspeitar que, com o tempo, o cérebro se acostumou com a corrente "sempre ligada" e, eventualmente, aprendeu a ser mais esperto que ela. A dor voltou.

Em 2023, Prasad Shirvalkar, MD, PhD, professor associado de anestesiologia e cirurgia neurológica, tornou-se o primeiro a descobrir biomarcadores de dor individuais, sinais biológicos que podem ser detectados e medidos, combinando a atividade cerebral coletada por meio de eletrodos implantados com registros de dor do paciente. Ele usou inteligência artificial para prever quando os pacientes sentiriam dor com base em seus sinais cerebrais.

A descoberta permitiu ensaios clínicos na UCSF de sistemas personalizados de estimulação cerebral profunda que podem detectar quando surgem marcadores de dor e, em seguida, fornecer estimulação direcionada sob demanda - como um termostato entrando em ação para resfriar uma sala que ficou muito quente. Esses estudos iniciais podem abrir caminho para testes maiores, trazendo essa tecnologia do laboratório para casa.

Depressão

A depressão de Sarah era tão ruim quando ela conheceu Edward Chang, MD, da UCSF, que ela não conseguia ver uma saída.

"Eu estava no fim da linha. Eu estava gravemente deprimido. Eu não conseguia me ver continuando... se eu nunca pudesse ir além disso", disse ela à UCSF em 2021. "Não era uma vida que valia a pena ser vivida."

Quase 1 em cada 3 pessoas diagnosticadas com transtorno depressivo maior nos EUA vive com depressão resistente ao tratamento, como Sarah.

Uma paciente chamada Sarah senta-se em uma clínica para testar seu dispositivo de estimulação cerebral profunda.

Sarah, uma participante de um ensaio clínico cujos sintomas de depressão foram aliviados por correntes elétricas de um dispositivo de estimulação cerebral profunda.

Em 2018, Chang e seus colegas utilizaram técnicas avançadas de mapeamento cerebral desenvolvidas na UCSF para identificar padrões de atividade cerebral elétrica que se correlacionam com estados de humor e descobrir novas regiões cerebrais que poderiam ser estimuladas para aliviar o humor deprimido de alguém. Em 2020, a equipe de Chang usou esse conhecimento para fornecer a Sarah um sistema personalizado de estimulação cerebral profunda que finalmente aliviou sua depressão. Seu sucesso mostra que a estimulação cerebral profunda personalizada pode, um dia, ser um tratamento eficaz para outras pessoas.

"Nos primeiros meses, a diminuição da depressão foi tão abrupta e eu não tinha certeza se duraria", lembrou ela. "Mas durou. E percebi que o dispositivo realmente aumenta a terapia e o autocuidado que aprendi enquanto era paciente aqui na UCSF.

As duas abordagens, estimulação cerebral profunda e terapia da fala, ajudaram a controlar seus pensamentos intrusivos: "Esses pensamentos ainda surgem, mas é apenas ... puf... o ciclo para."

Hoje, o professor de psiquiatria da UCSF, Andrew D. Krystal, MD, PhD, dirige um estudo financiado pelo governo federal que estuda a estimulação cerebral profunda e a depressão que, se bem-sucedida, pode ajudar a levar a tecnologia que salvou a vida de Sarah a milhões de pessoas.

Veja como os dispositivos de estimulação cerebral profunda podem detectar a atividade cerebral associada à depressão e desencadear a estimulação em resposta. O dispositivo de Sarah melhorou drasticamente sua qualidade de vida.

Transtorno obsessivo-compulsivo e além

Hoje, o financiamento do NIH por meio da Iniciativa BRAIN e outros programas permitiu que a UCSF se tornasse um dos cerca de uma dúzia de hospitais que oferecem estimulação cerebral profunda contínua como parte do atendimento psiquiátrico para transtorno obsessivo-compulsivo intratável (TOC). O TOC é marcado por pensamentos incontroláveis e recorrentes e comportamentos repetitivos e difíceis de resistir, e afeta cerca de 1 em cada 50 americanos. Atualmente, a Food and Drug Administration limita a estimulação cerebral profunda apenas aos casos mais graves.

Andrew Moses Lee, MD, PhD, dirige o Programa de TOC da UCSF. Lee está atualmente liderando um pequeno ensaio clínico para identificar potenciais biomarcadores de sintomas de TOC no cérebro e possíveis locais para estimulação cerebral profunda personalizada no futuro. Juntamente com Krystal, Lee também está liderando um ensaio clínico para avaliar a estimulação cerebral profunda personalizada para a condição.

Chang acredita que esses tratamentos podem ajudar a tratar condições como dependência, síndrome de Tourette e até doença de Alzheimer, embora cada condição tenha seu próprio tipo de assinatura.

"Adaptar esses tratamentos à assinatura neural da pessoa é realmente a chave que permite que o DBS seja eficaz em muitas condições", disse ele. Fonte: universityofcalifornia.