GT-02287 oral visto para alcançar com segurança células cerebrais adultas em estudo de Fase 1

A terapia visa aumentar a atividade da enzima que atua contra a alfa-sinucleína tóxica

19 de novembro de 2024 - Um tratamento experimental para a doença de Parkinson conhecido como GT-02287 levou com segurança a um aumento de aproximadamente 53% na atividade da enzima GCase, medida em manchas de sangue seco de adultos saudáveis tratados em relação àqueles que receberam um placebo em um ensaio clínico de Fase 1, relatou seu desenvolvedor, Gain Therapeutics.

Essa enzima é um componente importante de uma parte da célula chamada lisossomo, onde as enzimas funcionam como unidades celulares de descarte de lixo, quebrando materiais de fora da célula, bem como seus próprios componentes em excesso ou desgastados. O gene GBA fornece instruções para a produção da enzima GCase, ou beta-glicocerebrosidase. As mutações do GBA são uma das causas genéticas mais comuns do Parkinson e estão associadas à doença de início precoce.

A empresa planeja iniciar um estudo de Fase 1b do GT-02287 em pacientes com Parkinson antes do final de dezembro, avaliando ainda mais a segurança e tolerabilidade da terapia potencial, bem como sua prova de conceito como um tratamento potencialmente eficaz. O GT-02287, relata a Gain em um comunicado do investidor da empresa, destina-se a tratar pacientes com e sem mutações GBA, pois pode retardar a progressão da doença.

O GT-02287 foi projetado para restaurar a atividade da GCase, evitando o acúmulo tóxico nas células

Gain também anunciou planos para se reunir com funcionários da Food and Drug Administration dos EUA para discutir maneiras de otimizar o desenvolvimento do GT-02287 e melhorar suas chances de aprovação.

Quando a enzima GCase está ausente ou não está funcionando corretamente, o lisossomo não pode quebrar substâncias tóxicas como a proteína alfa-sinucleína anormal. Aglomerados de alfa-sinucleína tóxica, conhecidos como corpos de Lewy, que se espalham pelas células cerebrais são uma marca registrada da doença e acredita-se que impulsionem a progressão.

GT-02287, uma pequena molécula oral, é projetada para se ligar à enzima GCase e restaurar sua função, diminuindo a aglomeração de alfa-sinucleína e protegendo as células nervosas da degeneração, a causa da doença.

Estudos em um modelo de camundongo de Parkinson associado a mutações GBA descobriram que um tratamento uma vez ao dia com GT-02287 melhorou as habilidades motoras e cognitivas nos animais. Estudos adicionais em camundongos determinaram que o tratamento poderia melhorar a saúde das células nervosas e proteger os neurônios produtores de dopamina, um grupo crítico de células nervosas afetadas pelo Parkinson.

O GT-02287 também retardou ou interrompeu a progressão da doença em modelos de camundongos com Parkinson sem mutações no GBA.

Ensaio clínico em pacientes com Parkinson para testar 3 meses de tratamento com GT-02287

O ensaio clínico de Fase 1 avaliou a segurança e a farmacocinética do GT-02287 - seu movimento para dentro, através e para fora do corpo - em doses variadas em 72 adultos saudáveis de até 64 anos na Austrália.

O tratamento foi considerado seguro e bem tolerado, e pode ser medido no líquido cefalorraquidiano que envolve o cérebro e a medula espinhal, indicando que o GT-02287 pode entrar em sua área-alvo, o cérebro. Os níveis de fluido de GT-02287 medidos nos participantes do estudo foram consistentes com os observados em roedores que receberam uma dose terapeuticamente eficaz da droga, relatou Gain.

Os pesquisadores do estudo também examinaram a atividade da GCase em manchas de sangue dos grupos de estudo tratados e placebo e descobriram que ela é cerca de 53% maior em adultos que receberam GT-02287, indicando que a terapia se envolveu com a enzima alvo, aumentando sua atividade.

O estudo de Fase 1b em pacientes com Parkinson, que deve começar em breve, testará a segurança e a tolerabilidade de três meses de tratamento e será aberto, o que significa que o GT-02287 será administrado a todos os inscritos, anunciou a empresa. Fonte: Parkinsons News Today.

Mente vs. cérebro: o congelamento da marcha é um sintoma desconcertante do Parkinson

Embora não tenha sido doloroso, certamente foi assustador, diz este colunista

18 de novembro de 2024 - Muitas vezes me perguntam como é ter a doença de Parkinson. Minha resposta? Simplesmente estranho. Por mais que eu tenha tentado explicar, simplesmente não consigo fazer justiça.

Um dos meus primeiros sintomas motores foi o congelamento da marcha. Eu estava andando e, de repente, era como se meu pé estivesse preso ao chão. Foi a sensação mais estranha. Eu tenho andado a maior parte da minha vida! Por que eu não poderia fazer isso agora? Também foi perturbador porque não acontecia toda vez que eu tentava andar. Ele veio e se foi.

Antes do meu diagnóstico, meu marido e eu brincávamos sobre o "problema na minha vertigem". Não doeu; Eu não estava com dor. Eu simplesmente não conseguia fazer isso ir embora. Parecia bobagem que um homem de 35 anos com saúde bastante mediana se arrastasse assim. Mas, na realidade, foi meio assustador.

Não só eu ficava preso no meio do passo, mas mesmo quando conseguia fazer meus pés andarem, era como se estivesse andando debaixo d'água. Eu não conseguia mover meus pés mais rápido do que um ritmo estranho e em câmera lenta. E não era como quando você está correndo e não pode se mover mais rápido porque não consegue oxigênio. Era como uma força invisível da qual eu não conseguia escapar.

Tentando descrever um congelamento

Ficar preso assim foi a experiência mais estranha. Eu descrevi isso muitas vezes como minha mente e meu cérebro brigando. Minha mente, a parte pensante consciente de mim que eu podia controlar, dizia: "Você deu milhares de passos em sua vida. Suas pernas sabem como fazer isso acontecer. Dobre o joelho, levante os dedos dos pés, dê um passo.

Então meu cérebro, o centro nervoso profundo que geralmente assume quando você faz tarefas rotineiras como caminhar, apenas dizia: "Não".

Minha mente sabia que eu tinha articulações capazes de se mover. Eu sabia que minha perna era capaz de suportar meu peso corporal. Eu conhecia a mecânica. Minha mente estaria gritando: "Você pode andar!" e meu cérebro responderia: "Não, e dane-se!"

Eu sempre fui o "garoto inteligente" na classe. Eu trabalho com meu cérebro. Nunca fui muito atleta, e minha identidade sempre esteve ligada à minha capacidade de pensar as coisas logicamente e encontrar soluções. Mas eu não conseguia superar a doença de Parkinson.

O Parkinson pode ser tão frustrante e isolador porque, a menos que você tenha experimentado essa batalha louca entre sua mente e cérebro, você não consegue entender. As palavras não conseguem transmitir o medo de não confiar mais em seu cérebro para guiá-lo com segurança por uma sala. Minha mente gostaria de ir a algum lugar, mas meu cérebro não conseguia me levar até lá.

Quando eu ficava presa, às vezes a reação automática do meu marido era me dar uma cutucada ou um puxão no braço, o que parecia útil. Mas, na verdade, foi aterrorizante porque me senti tão enraizado no chão que pensei que iria cair. Tive que aprender um novo idioma para dizer a ele e a outras pessoas como me ajudar.

Eventualmente, a medicação e a cirurgia de estimulação cerebral profunda ajudariam tremendamente. Eu ando muito melhor agora e raramente fico preso. Mas ninguém poderia ter me preparado para a estranheza de ter Parkinson de início jovem. E tenho certeza de que minhas palavras também não podem expressar sua realidade. Mas saiba, você não está sozinho nessa luta entre sua mente e cérebro. Fonte: Parkinsons News Today.

Terapia da doença de Parkinson: estratégias atuais e prioridades futuras de pesquisa

17112024 - Resumo

A doença de Parkinson (DP) é o distúrbio neurológico de crescimento mais rápido no mundo e apresenta desafios substanciais de gerenciamento devido à incapacidade progressiva, surgimento de sintomas resistentes à levodopa e complicações relacionadas ao tratamento. Nesta revisão, examinamos o estado atual da pesquisa em terapias de DP e delineamos prioridades futuras para avançar nossa compreensão e tratamento da doença. Identificamos duas principais prioridades de pesquisa para os próximos anos: primeiro, retardar a progressão da doença por meio da integração de biomarcadores sensíveis e terapias biológicas direcionadas e, segundo, aprimorar os tratamentos sintomáticos existentes, abrangendo terapias cirúrgicas e de infusão, com o objetivo de adiar complicações e melhorar o gerenciamento de pacientes em longo prazo. O caminho para a modificação da doença é impedido pela fisiopatologia multifacetada e diversos mecanismos subjacentes à DP. Os estudos em andamento são direcionados à agregação de alfa-sinucleína, complementados por esforços para abordar vias específicas associadas às formas genéticas menos comuns da doença. O sucesso desses esforços depende do estabelecimento de pontos finais robustos, incorporação de tecnologia e identificação de biomarcadores confiáveis ​​para diagnóstico precoce e monitoramento contínuo da progressão da doença. No contexto do tratamento sintomático, o foco deve mudar para refinar as abordagens existentes e promover o desenvolvimento de novas estratégias terapêuticas que visem os sintomas resistentes à levodopa e as manifestações clínicas que prejudicam substancialmente a qualidade de vida. A doença de Parkinson (DP) apresenta desafios substanciais de gerenciamento devido à incapacidade progressiva e ao surgimento de sintomas resistentes à levodopa e complicações relacionadas ao tratamento. Esta revisão examina o estado atual da pesquisa em terapias de DP sintomáticas e modificadoras da doença e descreve as prioridades futuras para avançar nossa compreensão e tratamento da doença. A doença de Parkinson (DP) é o distúrbio neurológico de crescimento mais rápido no mundo, mas, atualmente, nenhuma intervenção terapêutica pode modificar a progressão da doença e o tratamento ainda é baseado em levodopa (sozinha ou em combinação com agonistas da dopamina ou inibidores da monoamina oxidase B ou catecol-metiltransferase) e terapias auxiliadas por dispositivos. As terapias modificadoras da doença que visam a alfa-sinucleína que estão sob investigação incluem imunização ativa e passiva e pequenas moléculas que podem inibir a agregação de proteínas. Estudos de compostos que podem aumentar a atividade da glicocerebrosidase, reduzir a atividade da cinase 2 rica em leucina ou prevenir a inflamação estão em andamento ou começando. Medicamentos que podem aliviar as manifestações sintomáticas, incluindo novas formulações de levodopa, agonistas da dopamina com diferentes perfis de estimulação do receptor de dopamina ou modos de administração e terapias de transplante de genes e células, estão sob investigação. A detecção da DP é crucial, e programas educacionais voltados para a população em geral podem auxiliar nesse esforço aumentando a conscientização sobre os sintomas iniciais. A descoberta e validação de biomarcadores exigem inicialmente recursos financeiros e humanos consideráveis, mas o desenvolvimento de ensaios de biomarcadores seguros e fáceis de realizar - por exemplo, usando amostras de sangue ou biópsias de pele - permitiria a triagem de grandes coortes de maneira econômica. Fonte: Unipd.

Parkinson também apresenta sintomas incomuns; saiba quais

16/11/2024 - Doença neurológica crônica que afeta o sistema nervoso central, o Parkinson, que atinge aproximadamente 200 mil pessoas no Brasil, é conhecido pelos sintomas mais comuns como tremores, rigidez muscular e movimentos lentos (bradicinesia).

Outros sintomas menos conhecidos, no entanto, também podem ser indicativos da doença.

Confira outros sintomas do Parkinson:

Distúrbios do sono

Distúrbios do sono, como insônia, sonolência diurna excessiva, pesadelos vívidos ou até mesmo comportamentos anormais durante o sono, como falar ou se movimentar durante a noite, podem estar presentes no Parkinson. Esses distúrbios do sono podem ocorrer anos antes dos sintomas motores clássicos da doença se manifestarem e podem ser um sinal de alerta precoce.

Problemas de visão

Alguns pacientes com Parkinson podem apresentar visão embaçada, dificuldade em focar os olhos ou até mesmo alucinações visuais. Esses problemas de visão podem ocorrer devido a alterações no processamento visual no cérebro causadas pela doença de Parkinson.

Alterações do olfato

Um dos sinais incomuns de Parkinson é a perda do olfato, conhecida como anosmia. Os pacientes com Parkinson podem notar uma diminuição do olfato ou até mesmo a completa perda do sentido do olfato, o que pode ocorrer muito antes dos outros sintomas da doença se manifestarem. Isso pode ser um sinal importante a ser observado, especialmente se estiver associado a outros sintomas neurológicos.

Mudanças de humor e comportamentais

Mudanças de humor e comportamentais também podem ser sinais incomuns de Parkinson. Alguns pacientes podem apresentar depressão, ansiedade, apatia

Problemas gastrointestinais

Constipação crônica, incontinência fecal ou outros problemas gastrointestinais podem aparecer antes mesmo dos sintomas motores clássicos da doença se manifestarem. Esses problemas gastrointestinais podem ocorrer devido a alterações no funcionamento do sistema nervoso autônomo, que é afetado pela doença de Parkinson.

Má Postura

Uma inclinação do tronco e da cabeça para frente e tendência a olhar para o chão pode ser um sinal aparente, ainda no início da doença. Existe comprometimento do equilíbrio e agilidade como sintoma da doença, o que comumente é interpretado como tontura confundindo-se com labirintite. Isso leva os pacientes a procurar médicos que tratam da labirintite, e não raro são medicados para tontura e não apresentam melhora. O uso de sapatos que garantam a firmeza dos pés também é fundamental no combate desse sintoma.

Voz Fraca

Por afetar o movimento de diferentes partes do corpo, como os músculos da face, garganta e boca, assim como a musculatura respiratória do tórax e diafragma (principais músculos da respiração), a fala consequentemente é atingida pelos efeitos da doença.

Não por acaso, a disfunção provoca a redução do tom e volume da voz, reduzindo a clareza das palavras e causando uma sensação de fala baixa, arrastada, dificultando o entendimento e fazendo com que muitos pacientes se isolem para evitar a exposição e constrangimento.

A ocorrência desses sintomas, no entanto, não implica necessariamente na ocorrência da doença, uma vez que eles podem estar associados a outras situações, por isso, qualquer alteração de função observada, procure seu médico. Fonte: Catraca Livre.

Navegando pelos efeitos da doença de Parkinson na fala, parte 1

Lidar com dificuldades de fala pode fazer com que o paciente se sinta sozinho e incompreendido

15 de novembro de 2024 - Recentemente, ouvi um boato de que não estava indo muito bem. Um velho amigo apareceu e falou com meu marido, John. O amigo disse que tinha ouvido de outra pessoa que minha saúde estava piorando. Perto da morte, pelo som dela.

A comunicação pode ser complicada, eu sei.

Já mencionei isso várias vezes, mas um dos resultados da cirurgia de estimulação cerebral profunda para a doença de Parkinson – um procedimento que envolve a implantação de eletrodos no cérebro para regular a atividade cerebral anormal – foi a fala lenta. Tem a ver com as configurações do estimulador e onde o centro da fala está localizado no meu cérebro, bem ao lado da parte que causa meus tremores. Se eu me livrar completamente dos tremores, não apenas luto para pronunciar as palavras, mas também sinto que alguém está me sufocando. Se as configurações forem ajustadas para que minha fala soe "normal", meus tremores ficarão selvagens. No momento, encontrei um equilíbrio, com um pouco de tremor e um leve problema de fala.

Por que somos incompreendidos

Tenho muitos amigos na comunidade de Parkinson que também têm problemas de comunicação, principalmente por falarem muito suavemente. Tivemos muitas discussões sobre nossos problemas de fala e, geralmente, todos sentimos o mesmo: frustrados, sozinhos e profundamente incompreendidos.

Por exemplo, fico frustrado quando não consigo ouvir os outros e quando percebo que eles não podem me ouvir. Você só pode ouvir ou dizer "Eu imploro seu perdão?" ou "Venha de novo?" tantas vezes.

O pior é quando alguém me interrompe para terminar minha frase quando falo muito devagar. Eu sei que eles fazem isso por cuidado, mas isso me faz sentir pequeno e sem importância.

Então, o que você pode fazer como amigo ou cuidador de alguém com problemas de fala de Parkinson? A resposta é simples: seja paciente. Pode demorar um pouco mais para eu colocar todas as minhas palavras para fora, e eu posso não contar uma piada tão rapidamente quanto eu costumava fazer, mas ainda é a minha piada!

Além disso, quando conhecidos bem-intencionados direcionam suas perguntas sobre meu bem-estar ao meu marido, em vez de me perguntarem diretamente, isso pode me fazer sentir negligenciada e sem importância. Olá, estou bem aqui!

Meu marido geralmente responde com: "Por que você não pergunta a ela você mesmo? Ela ficaria mais do que feliz em falar com você sobre isso." Este simples ato de reconhecimento pode fazer uma grande diferença.

A doença de Parkinson pode nos fazer sentir pequenos e invisíveis. A única maneira de sermos vistos e ouvidos é falando, então, por favor, permita-nos fazer exatamente isso. Fonte: Parkinsons News Today.

Pergunta feita à IA da Meta: possibilidades de anticorpos monoclonais curarem o parkinson em 131124.

R: Os anticorpos monoclonais têm sido estudados como uma possível terapia para o tratamento do Parkinson, mas ainda não há evidências conclusivas de que possam curar a doença. No entanto, existem algumas pesquisas promissoras.

O que são anticorpos monoclonais?
Os anticorpos monoclonais são produtos biofarmacêuticos à base de imunoglobulinas modificadas, que exercem um efeito específico e controlado sobre um determinado alvo.¹ Eles têm sido utilizados com sucesso no tratamento de certos tipos de câncer.

Pesquisas sobre anticorpos monoclonais no Parkinson
Algumas pesquisas têm investigado o uso de anticorpos monoclonais para tratar o Parkinson, focando em alvos específicos, como a proteína alfa-sinucleína, que está envolvida na patologia da doença. Embora os resultados sejam promissores, ainda são necessários mais estudos para confirmar a eficácia e segurança desses anticorpos no tratamento do Parkinson.

Desafios e limitações

Um dos principais desafios é encontrar o alvo certo para os anticorpos monoclonais, pois a doença de Parkinson é complexa e envolve múltiplos mecanismos. Além disso, é necessário realizar ensaios clínicos mais amplos para avaliar a eficácia e segurança desses anticorpos em humanos.

Em resumo, embora os anticorpos monoclonais sejam uma área promissora de pesquisa para o tratamento do Parkinson, ainda não há evidências conclusivas de que possam curar a doença. Mais estudos são necessários para avançar nessa área. Se você está procurando informações atualizadas sobre o tratamento do Parkinson, recomendo consultar fontes confiáveis, como o site do Dr. Lauro Sideratos.²

bdigital.ufp.pt/bitstream/10284/4874/1/PPG_21755.pdf

Parkinson – Dr. Lauro Sideratos

Sistema de modelo simples pode quebrar fibrilas para investigar drogas para doenças neurodegenerativas

13 de novembro de 2024 - A origem de muitas doenças como Alzheimer ou Parkinson pode ser encontrada no nível molecular em nosso corpo, ou seja, nas proteínas. Em um sistema saudável, essas proteínas são responsáveis por inúmeras funções fisiológicas.

Para realizar certas tarefas, eles também podem se reunir em grupos constituídos por várias proteínas. Uma vez que esse trabalho é feito, eles se separam novamente e seguem seus próprios caminhos. No entanto, se aglomerados maiores de cem ou mais proteínas formarem as chamadas fibrilas, que são feixes de longos acúmulos de proteínas semelhantes a filamentos, a atração entre as proteínas é tão forte que elas não podem mais se separar umas das outras.

As placas resultantes podem induzir uma ampla variedade de distúrbios. Se as fibrilas se acumularem no cérebro, por exemplo, elas podem aumentar a pressão intracraniana, desencadeando doenças neurodegenerativas.

Desintegração de fibrilas alcançada pela primeira vez

A formação de fibrilas é geralmente um processo irreversível, tanto no corpo humano quanto em sistemas sintéticos. O professor Shikha Dhiman, da Universidade Johannes Gutenberg Mainz (JGU), na Alemanha, e o professor Lu Su, da Universidade de Leiden, na Holanda, conseguiram recentemente criar um sistema modelo no qual as fibrilas podem ser decompostas em seus componentes individuais ou gotículas líquidas.

O projeto também envolveu dois Ph.D. estudantes, Mohit Kumar em Mainz e Heleen Duijs em Leiden. "Este é o primeiro sistema modelo em que conseguimos reverter esse processo sem qualquer reação química", relatou Dhiman. Os resultados foram publicados no Journal of the American Chemical Society.

Dentro das fibrilas, ligações não covalentes - como pontes de hidrogênio - ligam as unidades individuais. Estes não são particularmente robustos por si só, mas é o alto número de ligações e sua ordem que dá às fibrilas sua estabilidade superior. Os pesquisadores decidiram usar um truque: adicionaram substâncias que se incorporam às fibrilas, criando formações semelhantes a bolsas que tornam a estrutura da fibrila instável.

"O que estamos fazendo é introduzir parceiros vinculativos concorrentes. Estes formam ligações com unidades únicas, a interação entre as unidades torna-se redundante e as fibrilas começam a se desintegrar ", explicou Dhiman.

O sistema de modelos permite investigações sistemáticas

Uma característica particularmente interessante do sistema de modelos é que ele permite que todos os parâmetros que podem ser modificados sejam sistematicamente estudados um por um. Até recentemente, os pesquisadores presumiam que proteínas individuais se juntam para formar fibrilas. Recentemente, no entanto, esse conceito foi refutado. Em vez disso, várias proteínas se acumulam junto com água e sais, resultando em gotículas líquidas, com as proteínas se organizando na superfície dessas gotículas. Este é um estado intermediário significativo na formação real de fibrilas.

Em contraste com as fibrilas, essas gotículas podem realizar funções normais no corpo e podem até se quebrar para liberar as proteínas novamente.

"Nosso sistema modelo foi capaz de mapear todos os três estados, ou seja, unidades individuais individuais, gotículas líquidas e fibrilas", explicou Shikha Dhiman, professor do Departamento de Química da JGU e pesquisador sênior da rede de pesquisa CoM2Life (Communicating Biomaterials: Convergence Center for Life-Like Soft Materials and Biological Systems).

Base fundamental para o desenvolvimento de terapias inovadoras

A longo prazo, o sistema modelo apoiará o desenvolvimento de medicamentos para tratar uma série de distúrbios, particularmente doenças neurodegenerativas, como Alzheimer e Parkinson. Ao contrário de sistemas complexos, como células, todos os parâmetros do sistema modelo podem ser prontamente explorados para responder a várias perguntas: O que faz com que as gotículas de proteína se aglomerem para formar fibrilas? Como esse processo pode ser regulado? Como as fibrilas podem ser quebradas em fibras curtas?

Uma vez que os pesquisadores tenham resolvido essas questões fundamentais, eles podem investigar o nível celular - com base na triagem em larga escala de substâncias ativas. "O potencial em termos de aplicações terapêuticas é enorme", enfatizou Lu Su, professor assistente do Centro Acadêmico de Pesquisa de Drogas de Leiden.

"Esperamos que os medicamentos desenvolvidos com base neste modelo sejam usados para a desintegração direcionada de fibrilas patológicas para aliviar os sintomas e melhorar os resultados para os pacientes." Fonte: Phys.

TRATAMENTO INOVADOR COM EXOSSOMOS AJUDANDO A DOENÇA DE PARKINSON, TREMOR ESSENCIAL, PERDA AUDITIVA e TINNITUS

131124 - Até agora, não houve tratamento eficaz para a doença de Parkinson - exceto a substituição da dopamina por L Dopa: que tem efeitos colaterais onerosos, incluindo o distúrbio do movimento intratável, discinesia tardia. Também não houve tratamento eficaz para Alzheimer ou demência com corpos de Lewy, nem tremor essencial - que muitas vezes leva à DP e demência. Embora o tremor essencial possa ser ajudado por betabloqueadores, eles não o eliminam e têm efeitos colaterais. Também não há tratamento eficaz para perda auditiva ou zumbido. Abaixo, descreverei nossos resultados iniciais empolgantes usando exossomos (que são pequenas vesículas secretadas por células-tronco) com as quais temos evidências de ajudar em todos esses problemas. Este é o primeiro dado humano desse tipo de que temos conhecimento.

ENSAIOS PRÉ-CLÍNICOS: Testes extensivos em animais mostraram evidências substanciais de eficácia dos exossomos. Notavelmente, houve uma completa ausência de eventos adversos graves. Com base nesses estudos promissores em animais, obtivemos a aprovação do IRB para ensaios clínicos em humanos.

ENSAIO CLÍNICO: Estamos infundindo exossomos derivados de células-tronco mesenquimais (NÃO embrionárias ou fetais) em um ensaio clínico para doença de Parkinson, demência por corpos de Lewy, Alzheimer, tremor essencial, ELA, EM, autismo, perda auditiva, doença da retina, lesão da medula espinhal e distúrbios cerebrais / do SNC relacionados. Os exossomas provêm da Vitro Biopharma, da qual também obtemos as nossas células estaminais: as suas células foram repetidamente aprovadas pelo FDA dos EUA para utilização em pacientes humanos. O ensaio clínico é aprovado pelo IRB (Conselho de Revisão institucional). A coorte inicial de pacientes foi tratada gratuitamente. Os pacientes subsequentes estão sendo cobrados uma taxa modesta, onde a eficácia foi estabelecida preliminarmente. Estou aqui descrevendo nossos primeiros resultados 6 meses após o início do teste. Tratamos um número variável de pacientes qualificados para os vários estudos. No entanto, nossos primeiros resultados para alguns dos distúrbios são tão impressionantes que eu queria apresentá-los aqui.

DOENÇA DE PARKINSON (DP): Sete pacientes se qualificaram para o estudo e foram tratados. O acompanhamento varia de 2 a 4 meses. Todos os pacientes apresentaram DP moderada. Todos os pacientes tratados obtiveram melhora rápida e substancial - incrivelmente em 8 horas no máximo. Em todos os pacientes, exceto um, o benefício foi duradouro em 2 a 4 meses de acompanhamento. Até agora, um paciente obteve tratamento repetido com benefícios adicionais significativos. Melhora da marcha, equilíbrio, fluidez da fala, diminuição da fácies máscara, perda de disgrafia (ou seja, capacidade restaurada de escrever) e melhora do humor são alguns dos benefícios observados.

TESTE DE ELETROENCEFALOENCEFALOGRAMA (EEG): Aumento das ondas, "ondas de calma" caracteristicamente observadas em pacientes mais jovens do sistema nervoso parassimpático, foram observadas após o tratamento em todos os pacientes testados.

CONCLUSÃO: Embora os resultados sejam iniciais, a consistência do benefício e a duração do benefício indicam que este provavelmente será um remédio revolucionário para a DP.

DEMÊNCIA COM CORPOS DE LEWY: Esta doença pode ser pior do que a doença de Alzheimer porque produz problemas de movimento debilitantes, além de demência. Apenas um paciente foi tratado até agora. No entanto, o paciente teve melhora dramática na cognição, motor, equilíbrio e até mesmo perda de pesadelos noturnos induzidos por medicação. O benefício cognitivo foi mantido por 2 meses. Houve pequena perda do movimento motor, mas o paciente ainda está marcadamente melhorado em comparação com o estado pré-tratamento. Este paciente receberá um segundo tratamento em novembro de 2024. Dois outros pacientes estão programados para tratamento.

PERDA AUDITIVA/ZUMBIDO (...)

TREMOR ESSENCIAL: excelentes resultados em todos os pacientes tratados

Além dos pacientes tratados com os diagnósticos acima, estamos expandindo nossos diagnósticos tratados para alguns outros distúrbios do sistema nervoso central. Para esse fim, estamos recrutando pacientes para tratamento gratuito para ELA, lesão da medula espinhal, acidente vascular cerebral, distúrbio convulsivo e esclerose múltipla. Todos os pacientes interessados devem enviar um e-mail care@thepsci.com com seu diagnóstico e um representante entrará em contato com eles para ver se eles se qualificam.

O FUTURO: Nossa substância de tratamento é, na verdade, o "secretoma" das células-tronco. Ou seja, inclui exossomos, mas também fatores de crescimento. Existe tecnologia para concentrar os exossomos dez vezes, o que pode produzir melhores resultados: também para produzir células neurais mais especializadas com exossomos mais potentes. Esperamos ter esses tratamentos ainda mais fortes disponíveis dentro de 6 meses a um ano. O benefício até agora é sem precedentes, conforme descrito acima. Esperamos que essas formulações mais recentes produzam resultados ainda melhores no futuro para esses distúrbios até então intratáveis por meio de outros ensaios clínicos. Como os exossomos são mais baratos do que as células-tronco, repetir o tratamento, se necessário, será mais fácil. Também esperamos obter financiamento para testes da FDA para esses distúrbios e outros. Se for bem-sucedido, isso permitiria o tratamento nos Estados Unidos e, esperançosamente, o reembolso do seguro. Fonte: Magazine Medicaltourism. 

Efeitos modulatórios imediatos da estimulação transcutânea do nervo vago em pacientes com doença de Parkinson: um estudo cruzado de fMRI autocontrolado

121124 - Resumo

Fundo: Estudos anteriores avaliaram a segurança e a eficácia da estimulação transcutânea do nervo vago auricular (taVNS) para o tratamento da doença de Parkinson (DP). No entanto, o mecanismo subjacente ao efeito do taVNS na DP ainda precisa ser elucidado. Este estudo teve como objetivo investigar os efeitos imediatos do taVNS em pacientes com DP.

Métodos: Este estudo cruzado autocontrolado incluiu 50 pacientes com DP. Cada paciente foi submetido a três sessões de ressonância magnética funcional em estado de repouso (rs-fMRI) sob três condições: taVNS real, taVNS simulado e nenhuma intervenção de taVNS. Analisamos a amplitude de todo o cérebro das flutuações de baixa frequência (ALFF) a partir de dados pré-processados de fMRI em diferentes condições de intervenção. Os valores de ALFF em regiões cerebrais alteradas foram correlacionados com sintomas clínicos em pacientes com DP.

Resultados: Quarenta e sete participantes completaram o estudo e foram incluídos na análise final. O taVNS real foi associado a uma diminuição generalizada da ALFF no hemisfério direito, incluindo o lóbulo parietal superior, giro pré-central, giro pós-central, giro occipital médio e cúneo (voxel p < 0,001, GRF corrigido). O valor de ALFF no lóbulo parietal superior direito durante o taVNS real foi negativamente correlacionado com a Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson Parte III (r = -0,417, p = 0,004, Bonferroni corrigido).

Conclusão: O TaVNS pode modular imediatamente a atividade funcional das regiões cerebrais envolvidas no lóbulo parietal superior, giro pré-central, giro pós-central, giro occipital médio e cúneo. Essas descobertas oferecem informações preliminares sobre o mecanismo do taVNS no tratamento da DP e reforçam a confiança em seu potencial terapêutico a longo prazo. O TaVNS parece reduzir os valores de ALFF em regiões cerebrais específicas, sugerindo um potencial mecanismo de modulação para o tratamento da DP. Fonte: PubMed.

Viajando com a doença de Parkinson? Essas dicas podem ajudar

Manter-se seguro, reduzir aborrecimentos e garantir o acesso a medicamentos são boas ideias

11 de novembro de 2024 - Viajar é uma grande parte das férias para muitas famílias. Esteja você dirigindo na rua para participar de uma festa por algumas horas ou voando do outro lado do mundo por semanas, essas dicas podem facilitar a viagem ao viajar com a doença de Parkinson.

O mais importante é a medicação. Sempre tenha seus remédios com você e traga extras. Minha regra geral é trazer o dobro da quantidade de medicação que prevejo precisar. Você está fora por uma tarde e programado para tomar duas doses nesse período? Traga quatro. Você está viajando para fora do estado por uma semana? Traga duas semanas de medicação. E certifique-se de que sua próxima dose esteja em um bolso de fácil acesso para que você não precise vasculhar sua bagagem ou encontrar sua bolsa quando chegar a hora.

Você pode querer usar uma pulseira de identificação médica, especialmente se estiver viajando sozinho. Eles vêm em todos os estilos diferentes hoje. Inclua suas condições médicas e um nome e número de telefone de contato. Se você tiver um dispositivo de estimulação cerebral profunda (DBS), inclua informações sobre seu tipo e quaisquer avisos de ressonância magnética ou raio-X.

Manter uma lista de seus medicamentos e fotos dos rótulos das prescrições em seu telefone também pode ser útil. Você também pode programar seus dados médicos em um iPhone, se tiver um, em "informações de emergência". Para outros telefones, pesquise no Google seu tipo de telefone para saber como configurá-lo.

Outra chave para uma viagem confortável é a hidratação. Isso sempre faz você se sentir melhor, especialmente em aviões, trens e carros superaquecidos. Também é essencial manter uma garrafa de água à mão para que você possa tomar seus medicamentos na hora certa. Os medicamentos para Parkinson são mais eficazes quando você os toma dentro do cronograma. Defina um alarme em seu telefone para ajudá-lo a lembrar, se necessário.

Ao viajar com a doença de Parkinson, faça menos malas e ria mais

Minimizando o incômodo

Navegar em aeroportos e estações de trem também é um desafio, principalmente se você tiver problemas de equilíbrio ou problemas de marcha. Use sapatos e roupas confortáveis. Escolha uma bagagem de mão que atravesse seu corpo ou uma mochila para que você fique com as mãos livres ao navegar em multidões.

Imprima uma cópia do seu cartão de embarque. Tirar o telefone da bolsa repetidamente, encontrar o aplicativo do cartão de embarque, aumentar o brilho da tela para que o scanner possa lê-lo - essas coisas podem ser um pesadelo para alguém com tremores ou rigidez. Parece uma coisa pequena, mas é uma coisa a menos com que se preocupar.

Considere usar uma cadeira de rodas no aeroporto. Isso pode ser uma concessão difícil para alguns de nós, mas é uma questão de segurança, principalmente se você corre risco de queda. E você não prefere gastar sua energia com as pessoas em seu destino, em vez de caminhar por terminais de aeroportos distantes? Basta ligar para sua companhia aérea com antecedência ou acessar o site e selecionar "serviços especiais". Eles cuidarão dos preparativos durante toda a sua viagem.

Se você tiver um voo de conexão, solicitar uma cadeira de rodas pode ser especialmente útil, pois sinaliza você na lista de embarque para obter assistência, e os carregadores de cadeiras de rodas conhecem as rotas mais rápidas pelo aeroporto para levá-lo ao portão de conexão. Não se esqueça de dar gorjeta ao seu empurrador de cadeira de rodas!

Se uma cadeira de rodas não é para você, considere andar com uma bengala. Mesmo que você não precise dele regularmente, ele dá uma pista visual para outros viajantes de que você pode ser lento e precisar de algum espaço. Você também pode usá-lo para bater em viajantes rudes. Brincadeira! Uma espécie de.

Se você tiver um sistema DBS implantado, a triagem de segurança pode ser intimidante. A maioria dos pacientes com DBS não pode passar por detectores de metal tradicionais. Alguns sistemas são adequados para a triagem de raios-X, mas verifique com seu médico ou fabricante do dispositivo. Se você estiver preocupado, você sempre pode informar ao agente da Administração de Segurança de Transporte (TSA) que você tem um neuroestimulador implantado e pedir uma revista manual.

Por fim, se colocar e tirar os sapatos for problemático, informe ao agente da TSA que você precisa mantê-los por motivos médicos e que eles ajudam na estabilidade. Eles normalmente permitem que você os deixe, mas podem precisar prender seus sapatos.

Viajar, especialmente nas férias, é estressante para todos, principalmente se você ou um ente querido tiver Parkinson. Mas com alguma premeditação e planejamento, você pode aproveitar ao máximo seu tempo com a família e amigos, minimizando o incômodo. Fonte: Parkinsons News Today.